臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和5年11月20日 | ||
| トランスサイレチンアミロイドーシスに対するグラボノイドの効果 | ||
| トランスサイレチンアミロイドーシスに対するグラボノイドの効果 | ||
| 田原 宣広 | ||
| 久留米大学病院 | ||
| 病理学的にトランスサイレチンアミロイドーシスと診断され、タファミジス使用の保険適応から外れる症例を対象に四量体安定化作用を有するグラボノイドの臨床効果を探索的に検証するとともに安全性や忍容性について評価する。 | ||
| 2 | ||
| 病理学的にトランスサイレチンアミロイドーシスと診断され、タファミジス使用の保険適応から外れる症例 | ||
| 募集前 | ||
| グラブリジン含有甘草由来抽出物 | ||
| グラボノイド | ||
| 久留米大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB7210002 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和5年11月15日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs071230091 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| トランスサイレチンアミロイドーシスに対するグラボノイドの効果 | Effects of glavonoid for transthyretin amyloidosis | ||
| トランスサイレチンアミロイドーシスに対するグラボノイドの効果 | Effects of glavonoid for transthyretin amyloidosis | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 田原 宣広 | Tahara Nobuhiro | ||
| / | 久留米大学病院 | Kurume University Hospital | |
| 久留米大学病院 循環器病センター | |||
| 830-0011 | |||
| / | 福岡県久留米市旭町67番地 | Asahi-machi 67, Kurume, Fukuoka, JAPAN | |
| 0942-31-7628 | |||
| ntahara@med.kurume-u.ac.jp | |||
| 田原 宣広 | Tahara Nobuhiro | ||
| 久留米大学病院 | Kurume University Hospital | ||
| 久留米大学病院 循環器病センター | |||
| 830-0011 | |||
| 福岡県久留米市旭町67番地 | Asahi-machi 67, Kurume, Fukuoka, JAPAN | ||
| 0942-31-7628 | |||
| ntahara@med.kurume-u.ac.jp | |||
| 野村 政壽 | |||
| あり | |||
| 令和5年9月25日 | |||
| 自施設において救急医療が整備 (高度救命救急センター) | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 久留米大学 | ||
| 小原 仁 | ||
| 久留米大学バイオ統計センター/久留米大学病院 臨床研究センターABI | ||
| 久留米大学病院 臨床研究センター | ||
| 髙橋 えりか | ||
| 久留米大学病院 臨床研究センター | ||
| 久留米大学臨床試験監査委員会 | ||
| 楠川 仁悟 | ||
| 久留米大学病院 歯科口腔センター | ||
| 久留米大学病院 臨床研究センターABI | ||
| 室谷 健太 | ||
| 久留米大学バイオ統計センター/久留米大学病院 臨床研究センターABI | ||
| 久留米大学病院 臨床研究センター | ||
| 川口 巧 | ||
| 久留米大学医学部 内科学講座 消化器内科部門/久留米大学病院 臨床研究センター | ||
| 久留米大学病院 臨床研究センター | ||
| 金子 富美 | ||
| 久留米大学病院 臨床研究センター | ||
| 安東 由喜雄 | Ando Yukio | ||
| 長崎国際大学薬学部 | Department of Amyloidosis Research, Nagasaki International University | ||
| アミロイドーシス病態解析学分野 | |||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 植田 光晴 |
Ueda Mitsuharu |
|
|---|---|---|---|
| / | 熊本大学病院 |
Department of Neurology, Kumamoto University |
|
脳神経内科 |
|||
860-8556 |
|||
熊本県 熊本市中央区本荘1丁目1番1号 |
|||
096-373-5893 |
|||
mitt@rb3.so-net.ne.jp |
|||
植田 光晴 |
|||
熊本大学 |
|||
大学院生命科学研究部脳神経内科学講座 |
|||
860-8556 |
|||
| 熊本県 熊本市中央区本荘1丁目1番1号 | |||
096-373-5893 |
|||
mitt@rb3.so-net.ne.jp |
|||
| 馬場 秀夫 | |||
| あり | |||
| 令和5年10月17日 | |||
| 自施設において救急医療が整備 | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 病理学的にトランスサイレチンアミロイドーシスと診断され、タファミジス使用の保険適応から外れる症例を対象に四量体安定化作用を有するグラボノイドの臨床効果を探索的に検証するとともに安全性や忍容性について評価する。 | |||
| 2 | 2-3 | ||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2028年12月30日 | |||
| 40 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 1) 病理学的にトランスサイレチン型アミロイド蛋白の沈着が確認された方 2) 18歳以上でご本人または代諾者の方から文書により同意が得られた方 3) 下記のタファミジスの適応基準（＊）から外れる方 ＊【タファミジスの適応基準】 ① 野生型の場合 ア 心不全による入院歴又は利尿薬の投与を含む治療を必要とする心不全症状を有すること イ 心エコーによる拡張末期の心室中隔厚が12mmを超えること ウ 組織生検によるアミロイド沈着が認められること エ 免疫組織染色によりトランスサイレチン前駆タンパク質が同定されること ② 変異型の場合 ア 心筋症症状及び心筋症と関連するトランスサイレチン遺伝子変異を有すること イ 心不全による入院歴又は利尿薬の投与を含む治療を必要とする心不全症状を有すること ウ 心エコーによる拡張末期の心室中隔厚が12mmを超えること エ 組織生検によるアミロイド沈着が認められること |
1) Subjects with pathologically confirmed deposition of transthyretin amyloid protein. 2) Age of 18 years or older at screening and written informed consent to participate in this study. 3) Subjects who do not meet the following indication criteria for tafamidis (*). * Indication criteria for tafamidis. 1. Wild-type transthyretin-derived cardiac amyloidosis a. Medical history of hospitalization for heart failure or a heart failure condition requiring treatment with a diuretic for improvement. b. Presence of amyloid deposits in biopsy tissue (cardiac or non-cardiac). c. Transthyretin precursor protein identification by immunohistochemistry. d. Evidence of cardiac involvement on echocardiography with an end-diastolic interventricular septal wall thickness >12mm. 2. Variant transthyretin-derived cardiac amyloidosis a. Cardiomyopathy symptoms and a transthyretin gene mutation associated with cardiomyopathy. b. Medical history of hospitalization for heart failure or a heart failure condition requiring treatment with a diuretic for improvement. c. Evidence of cardiac involvement on echocardiography with an end-diastolic interventricular septal wall thickness >12mm. d. Presence of amyloid deposits in biopsy tissue (cardiac or non-cardiac). |
||
| 1) グラボノイドに過敏性の既往がある方 2) スクリーニング開始8週間前よりタファミジスやジフルニサル、グラボノイドの内服がある方 3) パチシラン、ブトリシランによる治療を施行している方 4) トランスサイレチン遺伝子異常が確認され、かつ多発性神経障害を有する方 5) 妊婦またはその可能性のある方 6) 肝機能異常高値 (ALTまたはAST値が3倍以上)、もしくは肝硬変を有する方 7) 研究責任者及び研究分担者が研究対象者として不適当と判断した方 |
1) Subjects with a history of hypersensitivity to glavonoid. 2) Subjects who have been taking tafamidis, diflunisal, or glavonoid 8 weeks prior to the initiation of screening. 3) Subjects receiving treatment with patisiran or vutrisiran. 4) Subjects with confirmed transthyretin gene abnormality and polyneuropathy. 5) Pregnant subjects. 6) Subjects with significant hepatic disorders (ALT or AST levels more than 3 times higher than normal values) or liver cirrhosis. 7) Subjects judged to be inappropriate to participate in this study by investigators. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1) 研究対象者が来院しなくなった場合 2) 研究対象者または代諾者が試験の中止を希望した場合 (同意の撤回があった場合） 3) 選択基準から逸脱、あるいは除外基準に抵触することが判明した場合 4) 有害事象の発現により試験継続が困難と判断される場合 5) 原疾患または合併症の悪化が認められ、試験継続が困難と判断される場合 6) 試験実施計画書からの逸脱により試験継続が困難と判断される場合 7) 担当医の指示を研究対象者が遵守しない場合 8) その他の事由により研究責任医師が試験困難と判断した場合 |
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| 病理学的にトランスサイレチンアミロイドーシスと診断され、タファミジス使用の保険適応から外れる症例 | Subjects with pathologically diagnosed transthyretin amyloidosis excluded from insurance cover | ||
| トランスサイレチンアミロイドーシス | transthyretin amyloidosis | ||
| あり | |||
| 割り付け 被験者群: グラボノイド群 対照者群: プラセボ群 |
Allocation Subject group: Gravonoid group Control subject group: Placebo group |
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| 割り付け | assignment | ||
| 有効性に関わる評価項目 ① 理学的所見: 身長、体重、ウエスト周囲径、安静時血圧、安静時心拍数 ② 栄養マーカー: 総蛋白、アルブミン、トランスサイレチン ③ 肝機能マーカー: AST、ALT、LDH、ALP、γGTP ④ 糖尿病マーカー: 空腹時血糖、空腹時インスリン、HbA1c ⑤ 脂質プロファイル: 総コレステロール、LDLコレステロール、HDLコレステロール、中性脂肪 ⑥ 腎機能マーカー: 尿素窒素、クレアチニン、推算糸球体濾過量、尿アルブミン・尿クレアチニン比 ⑦ 心筋障害マーカー: N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド (NT-pro-BNP）、トロポニンT ⑧ 神経障害マーカー: ニューロフィラメント軽鎖 ⑨ 老化マーカー: 可溶性ウロキナーゼ型プラスミノゲンアクチベータ受容体 ⑩ アミロイドーシス・スコアー (0-100点) 1: 全くない、2: 少しある、3: ある、4: 強くある、5: 非常に強くある 運動・感覚神経症状 1) 手先のしびれや痛みがある。 2) 足先のしびれや痛みがある。 3) 手の冷たさや温かさを感じにくい。 4) 足の冷たさや温かさを感じにくい。 5) 手を思うように動かせない。 6) 足を思うように動かせない。 自律神経症状 1) 立ち上がった時にめまいがしてふらふらする。 2) 下痢や便秘をくり返す。 3) 吐き気がある。 4) 体重が減ってきた。 5) 尿漏れや尿が出にくいことがある。 6) 汗の量が少なかったり、多かったりする。 7) 勃起しにくい。 8) 明るい所でまぶしさを感じる。 心症状 1) 動くと息切れがする。 2) 手足や顔にむくみがある。 3) 疲れやすい。 4) おなかが張る。 5) 動作に関係なく、目の前が真っ白になったり、真っ暗になることがある。 6) 動悸がする。 ⑪ Polyneuropathy Disability (PND)スコアー 0: 症状なし、I: 感覚障害はあるが、困難なく歩行可能、II: 歩行能力は低下しているが、杖や松葉杖なしで歩行可能、IIIA/B: 片側/両側の杖や松葉杖で歩行可能、IV: 車いすや寝たきり状態 ⑫ 手根管症候群スコアー (0-30点) 握力 (kg) 両手平均 5kg以上改善 ：0点 改善 (5kg以内) ：1点 変わらない ：2点 軽度悪化 (5kg以内) ：3点 悪化 (5kg以上） ：4点 つまみ (kg) 両手平均 1kg以上改善 ：0点 改善 (1kg以内) ：1点 変わらない ：2点 軽度悪化 (1kg以内) ：3点 悪化 (1kg以上） ：4点 しびれ (5段階評価) 0. しびれはない 1. 軽いしびれがある 2. 中くらいのしびれがある 3. 強いしびれがある 4. 非常に強いしびれがある 日中の痛み (5段階評価) 0. まったく痛みはない 1. 軽い痛みがある 2. 中くらいの痛みがある 3. 激しい痛みがある 4. 非常に激しい痛みがある 夜間痛み (5段階評価) 0. まったく痛みはない 1. 軽い痛みがある 2. 中くらいの痛みがある 3. 激しい痛みがある 4. 非常に激しい痛みがある 巧緻機能 (細かい指先を使用した作業 :お箸やボタンかけなどの手の使用) 0. 困難ではない 1. 少し困難 2. 中等度困難 3. かなり困難 4. 極めて困難 Tinel徴候 有り：2点、無し：0点 神経伝導検査におけるCMAP遠位潜 (ms): 4.5ms以下: 0点、4.5-6.5ms: 1点、6.5ms以上: 2点 超音波検査: 手関節近位皮膚線の直上で正中神経の面積を計測 10mm2未満: 0点、10-13mm2: 1点、13mm2以上: 2点 ⑬ 心臓評価: 胸部レントゲン、心電図、心エコー (左房径、中隔・後壁厚、左室拡張・収縮末期径、左室駆出率、僧帽弁口血流速波形によるE波高・E波減衰時間、僧帽弁輪運動速度、三尖弁逆流速度、右室面積変化率、三尖弁輪収縮期移動距離) |
Clinical endpoints for efficacy 1) Physical examination 2) Nutrition 3) Liver function 4) Glycemic state 5) Lipid profile 6) Renal function 7) Myocardial damage marker 8) Neuropathy marker 9) Aging marker 10) Amyloidosis score (0-100 points) 11) Polyneuropathy Disability score 12) Carpal tunnel syndrome score (0-30 points) 13) Cardiac evaluation |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| グラブリジン含有甘草由来抽出物 | |||
| グラボノイド | |||
| なし | |||
| カネカユアヘルスケア株式会社 | |||
| 東京都 港区赤坂1-12-32 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 募集前 |
Pending |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 食品提供者のカネカより、カネカが提供した食品で発生する健康被害への保険が提供されている | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| カネカユアヘルスケア株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| 商品名: グラボノイド® ソフトカプセル およびプラセボソフトカプセル |
||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 長崎国際大学薬学部 | Department of Amyloidosis Research, Nagasaki International University | |
| 非該当 | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 久留米大学臨床研究審査委員会 | Certified review board of Kurume-university | |
| CRB7210002 | ||
| 福岡県 久留米市旭町67番地 | 67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka, JAPAN, Fukuoka | |
| 0942-65-3749 | ||
| crb_aro@kurume-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |