臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和3年9月16日 | ||
| 令和6年3月13日 | ||
| 令和5年11月24日 | ||
| BRAF V600変異陽性の進行性神経膠腫を有する小児を対象としたダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法に関する患者申出療養 |
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| BRAFV600変異陽性の小児進行性神経膠腫に対するダブラフェニブ・トラメチニブによる患者申出療養 | ||
| 古賀 友紀 | ||
| 九州大学病院 | ||
| 患者申出療養制度に基づき、BRAF V600変異陽性の神経膠腫を有し、かつ実施すべき標準治療が存在しない小児患者を対象とした、ダブラフェニブとトラメチニブの投与における有効性と安全性を評価する。 | ||
| 2 | ||
| BRAF V600変異陽性の進行性神経膠腫 | ||
| 研究終了 | ||
| ダブラフェニブメシル酸塩、トラメチニブ、ダブラフェニブメシル酸塩（分散錠10mg）、トラメチニブ（経口液） | ||
| タフィンラーカプセル50mg、タフィンラーカプセル75mg、メキニスト錠0.5mg、メキニスト錠2mg、ー、ー | ||
| 九州大学病院臨床研究審査委員会 | ||
| CRB7180005 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年3月12日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs071210071 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| BRAF V600変異陽性の進行性神経膠腫を有する小児を対象としたダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法に関する患者申出療養 |
Clinical study of patient-proposed healthcare services with dabrafenib and trametinib in children with BRAF V600 mutant progressive glioma | ||
| BRAFV600変異陽性の小児進行性神経膠腫に対するダブラフェニブ・トラメチニブによる患者申出療養 | Clinical study of patient-proposed healthcare services with dabrafenib and trametinib for BRAF V600 mutant pediatric glioma | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 古賀 友紀 | Koga Yuhki | ||
| / | 九州大学病院 | Kyushu University Hospital | |
| 小児科 | |||
| 812-8582 | |||
| / | 福岡県福岡市東区馬出3丁目1番1号 | 3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka | |
| 092-642-5421 | |||
| koga.yuhki.743@m.kyushu-u.ac.jp | |||
| 石田 英子 | Ishida Eiko | ||
| 九州大学病院 | Kyushu University Hospital | ||
| 九州大学病院ARO次世代医療センター | |||
| 812-8582 | |||
| 福岡県福岡市東区馬出3丁目1番1号 | 3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka | ||
| 092-642-6291 | |||
| 092-642-6292 | |||
| ishida.eiko.504@m.kyushu-u.ac.jp | |||
| 中村 雅史 | |||
| あり | |||
| 平常勤務時間以外は休日夜間外来が対応、各種画像検査、血液検査、輸血や緊急手術等急変時の対応可能 | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 九州大学病院 | ||
| 山本 俊亮 | ||
| 九州大学大学院医学系学府医学専攻博士課程（成長発達医学分野） | ||
| 九州大学病院 | ||
| 酒井 康成 | ||
| 九州大学大学院医学研究院成長発達医学分野 | ||
| 九州大学病院 | ||
| 石田 英子 | ||
| 九州大学病院 ARO次世代医療センター | ||
| 九州大学病院 | ||
| 岸本 淳司 | ||
| 九州大学病院 ARO次世代医療センター | ||
| 九州大学病院 | ||
| 鈴木 麻也 | ||
| 九州大学病院 ARO次世代医療センター、九州大学大学院医学研究院成長発達医学分野 | ||
| 九州大学病院 | ||
| 鈴木 麻也 | ||
| 九州大学病院 ARO次世代医療センター、九州大学大学院医学研究院成長発達医学分野 | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 患者申出療養制度に基づき、BRAF V600変異陽性の神経膠腫を有し、かつ実施すべき標準治療が存在しない小児患者を対象とした、ダブラフェニブとトラメチニブの投与における有効性と安全性を評価する。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1. 同意取得時の年齢が生後12ヵ月以上、15歳未満。登録時に体重が7㎏以上でなければならない。 2. 我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査において確認されたBRAFV600変異陽性の神経膠腫（組織診または細胞診により確定診断）を有する。 3. 実施すべき標準治療が存在しない。もしくは、標準治療が無効中止または毒性中止された。 4. 登録前28日以内の造影MRI（スライス厚5mm以下）にて測定可能または評価可能な病変を有する。 5. ランスキー尺度によるPerformance Scoreが50以上。 6. 試験薬の初回投与前28日以内に抗腫瘍医薬品（化学療法、分子標的療法、免疫療法、内分泌療法）または放射線療法を受けていない。 7. グルココルチコイドの投与を受けている場合は、試験薬初回投与前の少なくとも7日間にわたって用量が安定又は減量している。 8. 増殖因子の投与を受けていない状態で、検査結果から適切な骨髄機能を有する。 9. 適切な腎機能、肝機能及び心機能を有する。 10. 試験参加について代諾者から文書で同意が得られている。7歳以上については原則として患者本人から、年齢区分に応じたアセントを得ること。 |
1. 12 months to 14 years old. Minimum body weight of 7 kg. 2. Diagnosis of BRAF V600 mutant glioma on cancer multi-gene test covered by the national health insurance. 3. No standard therapy, or the standard therapy was terminated due to ineffectiveness or toxicity. 4. Any lesion detected by MRI with contrast within 28 days before registration (Patient without measurable lesion is permitted). 5. Performance Score is 50 or more by Lansky scale 6. No anti-cancer therapy including chemotherapy, molecular target therapy, immunotherapy, endocrine therapy or radiation therapy within 28days before starting the study drugs 7. If receiving glucocorticoid, the dosage is stable or tapered for at least 7 days before starting the study drugs 8. Appropriate bone marrow function without G-CSF 9. Appropriate kidney, liver, and cardiac functions 10. Written informed consent provided by proxies. Informed assent can be provided by a patients with the age of 7 years or more. |
||
| 1.BRAF V600変異陽性神経膠腫以外の悪性腫瘍を有する。 2.RASの活性化変異が確認された悪性腫瘍又はBRAF-KIAA1549などのBRAF融合を伴う悪性腫瘍の既往がある。 3.過去にダブラフェニブなどのRAF阻害薬、トラメチニブなどのMEK阻害薬、又はERK阻害薬の投与を受けたことがある。 4.ダブラフェニブ、トラメチニブ、および両剤の添加物と同様の化学的又は生物学的組成を有する化合物によるアレルギー反応の既往を有する。 5.試験薬の初回投与前3ヵ月以内に自家又は同種幹細胞移植を受けている。 6.重大な安全性のリスクを示す心疾患（コントロール不良又は重要な心疾患など）の既往又は現在の診断を有する。 7.HIV抗体、HBs抗原、HCV抗体のいずれかが陽性である。（HCV抗体が陽性であっても、HCV-RNAが検出されない患者は除外しない。） 8.その他、研究責任医師または研究分担医師が本試験の対象として不適格と判断する。 |
1. Having malignancies other than BRAFV600 mutant glioma 2. Having a history of malignancies with RAS gene activation or BRAF fusions 3. Having history of takin RAF inhibitors, MEK inhibitors, or ERK inhibitors 4. Having allergies to dabrafenib, trametinib, or any components of these drugs 5. Treated by auto/allogenic stem cell transplant within 3 months before starting the study drugs 6. Having a current or past history of severe cardiac disease 7. Positive test in any of HIV antibody testing, HBs antigen testing, or HCV antibody testing 8. Decided to be excluded by study investigators |
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| 12ヶ月 以上 | 12month old over | ||
| 15歳 未満 | 15age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| １）患者または代諾者（親権者、後見人など）が同意を撤回した場合 ２）死亡または死亡につながる恐れのある疾病等が発現した場合 ３）原疾患の増悪の場合 ４）研究薬が患者の疾患に対して薬事承認された場合 ５）その他に研究参加によるリスクが利益を上回ると研究責任医師が判断した場合 |
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| BRAF V600変異陽性の進行性神経膠腫 | BRAF V600 mutant progressive glioma | ||
| D005910 | |||
| BRAF V600変異陽性の進行性神経膠腫 | BRAF V600 mutant glioma | ||
| あり | |||
| 分子標的治療薬（適応外使用） | mokecular target therapy | ||
| 遺伝子パネル検査、分子標的薬、患者申出療養 | multigene panel test, molecular target therapy, patient proposed heath system | ||
| 投与開始後16週までの最良総合効果 | Best overall response up to 16 weeks after treatment initiation | ||
| 無増悪生存期間、有害事象 | progression free survival (PFS), adverse evemt | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ダブラフェニブメシル酸塩 | |||
| タフィンラーカプセル50mg、タフィンラーカプセル75mg | |||
| 22800AMX00372000, 22800AMX00373000 | |||
| ノバルティスファーマ株式会社 | |||
| 東京都 港区虎ノ門1-23-1 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| トラメチニブ | |||
| メキニスト錠0.5mg、メキニスト錠2mg | |||
| 22800AMX00374000, 22800AMX00375000 | |||
| ノバルティスファーマ株式会社 | |||
| 東京都 港区虎ノ門1-23-1 | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ダブラフェニブメシル酸塩（分散錠10mg） | |||
| ー | |||
| なし | |||
| ノバルティスファーマ株式会社 | |||
| 東京都 港区虎ノ門1-23-1 | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| トラメチニブ（経口液） | |||
| ー | |||
| なし | |||
| ノバルティスファーマ株式会社 | |||
| 東京都 港区虎ノ門1-23-1 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 研究終了 |
Complete |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償金、未知・既知の健康被害に対する医療費・医療手当 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| ダブラフェニブメシル酸塩、トラメチニブ | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 九州大学病院臨床研究審査委員会 | Kyushu University Certified Institutional Review Board for Clinical Trials | |
| CRB7180005 | ||
| 福岡県 福岡市東区馬出三丁目１番１号 | 3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka, Fukuoka | |
| 092-642-5082 | ||
| byskenkyu@jimu.kyushu-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | None | ||
| あり | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
| 患者申出療養 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |