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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和元年5月17日
令和5年12月26日
ニーマンピック病C型に対するシクロデキストリン髄注及び脳室内投与試験
ニーマンピック病C型のシクロデキストリン療法の有効性試験
松尾　宗明
佐賀大学医学部附属病院
シクロデキストリン（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin）をニーマンピック病C型（NPC）患者の脳室内に留置したOmmayaリザーバーを介してまたは腰椎穿刺により投与し、日本人NPC患者における投与量や投与間隔の妥当性とその臨床効果ならびに安全性を検討する。
2-3
ニーマンピック病C型
募集中
2-ヒドロキシプロピル-ベータ‐シクロデキストリン（2-Hydroxypropyl-beta-cyclodextrin）
薬剤としては未発売
佐賀大学臨床研究審査委員会
CRB7180010

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和5年12月26日
臨床研究実施計画番号 jRCTs071190008

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

ニーマンピック病C型に対するシクロデキストリン髄注及び脳室内投与試験 Study of Intrathecal or Intracerebroventricular administration of Cyclodextrin for Niemann-Pick disease Type C (ITaC study)
ニーマンピック病C型のシクロデキストリン療法の有効性試験 Study of Cyclodxtrin Therapy for Niemann-Pick disease Type C (ITaC study)

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

松尾　宗明 Matsuo Muneaki
20219398
/ 佐賀大学医学部附属病院 Saga University Hospital
医学部小児科
849-8501
/ 佐賀県佐賀市鍋島5丁目1-1 5-1-1 Nabeshima, Saga-City, Saga
0952-34-2314
matsuo@cc.saga-u.ac.jp
松尾　宗明 Matsuo Muneaki
佐賀大学医学部附属病院 Saga University Hospital
医学部小児科
849-8501
佐賀県佐賀市鍋島5丁目1-1 5-1-1 , Nabeshima, Saga-City, Saga
0952-34-2314
0952-34-2064
matsuo@cc.saga-u.ac.jp
野口　満
あり
令和元年5月8日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

佐賀大学
一ノ瀬　文男
医学部小児科
佐賀大学医学部附属病院
佐藤　景子
臨床研究センター
佐賀大学医学部附属病院
松尾　宗明
小児科
非該当

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無 あり
/

小須賀　基通

Motomichi Kosuga

/

国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

遺伝診療科

157-8535

東京都 世田谷区大蔵2-10-1

03-3416-0181

kosuga-mo@ncchd.go.jp

小須賀　基通

国立成育医療研究センター

遺伝診療科

157-8535
東京都 世田谷区大蔵２－１０－１

03-3416-0181

03-3417-2238

kosuga-mo@ncchd.go.jp
笠原　群生
あり
令和2年4月16日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

井上　貴仁

Inoue Takahito

40330906
/

福岡大学筑紫病院

Fukuoka　University Chikushi　Hospital

小児科

818-8502

福岡県 筑紫野市俗明院1-1-1

092-921-1011

inouet@fukuoka-u-ac.jp

井上　貴仁

福岡大学筑紫病院

小児科

818-8502
福岡県 筑紫野市俗明院１丁目1-1

0929211011

092-928-0856

inouet@fukuoka-u.ac.jp
河村　彰
あり
令和5年12月13日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

シクロデキストリン（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin）をニーマンピック病C型（NPC）患者の脳室内に留置したOmmayaリザーバーを介してまたは腰椎穿刺により投与し、日本人NPC患者における投与量や投与間隔の妥当性とその臨床効果ならびに安全性を検討する。
2-3
2019年06月25日
2025年03月31日
3
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
ヒストリカルコントロール historical control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
１） ニーマン・ピック病C型と遺伝子レベルで確定診断されていること。
２） 神経症状を発症していることが明らかな2歳から15歳までの患者
３） 定期的な腰椎穿刺による髄腔内投与が手技的に可能であること
４） 佐賀大学医学部附属病院に評価とフォローアップのために繰り返し来院可能であること
５） ミグルスタットを服用している場合は、ベースラインの評価の前に3ヶ月以上にわたり、一定用量を服用されている必要があり、研究の期間中にそのレベルを維持すること
６） 本疾患が生命予後不良の難病で、確立された治療法がないことを研究対象者あるいは保護者が十分に理解していること。
７） HPBCDの安全性と有効性が未確立であり、本剤の投与によって予期せぬ有害作用から後遺症や生命が危険に曝される可能性があることを研究対象者あるいは保護者が十分に理解していること。
８） 本剤の投与に必要な腰椎穿刺（実施時の鎮静剤使用も含む）に伴い予想される危険性・合併症について研究対象者あるいは保護者が十分に理解していること。
９） 本研究が期限付きであり、期限を越えて治療を継続できない可能性があることを十分に理解していること。
 1) Genetically proven Niemann-Pick disease type C
2) From two year-old to fifteen year-old patient with apparent neurological symptom.
3) Possibility of regular intrathecal administration by lumbar puncture.
4) Possibility of repeated regular visits to Saga University Hospital.
5) Miglustat should be taken at least three months with a constant dosage before the baseline assessment.
6) The patient or the guardian understand poor life prognosis of this intractable disease and no established treatment for it.
7) The patient or the guardian understand that the safety and efficacy of HPBCD is not established,and unexpected adverse events which can lead to a life threatening sequelae could be occurred.
8) The patient or guardian understand risks for lumber puncture.
9) The patient or guardian understand that this treatment will be done in a limited period.
１） 登録時の年齢が、2歳未満、16歳以上
２） 神経学的症候がない
３） シクロデキストリンまたは配合物の成分に対する過敏反応の既往歴
４） 中枢神経感染症あるいは全身感染症が疑われる
５） 腰椎穿刺が困難な脊椎奇形
６） 腰椎穿刺部位の皮膚感染症
７） 好中球減少：絶対好中球数（ANC）1,000/μl未満として定義
８） 血小板減少：50,000/µl未満
９） 脳脊髄液（CSF）の循環異常
１０） 抗凝固薬の使用歴あるいは出血性疾患がある
１１） 黄疸または右上腹部痛の症状がある急性肝臓病の臨床的証拠
１２） 年齢と性別の基準を2SD以上下回る貧血がある

 1) The age at registration is less than two year-old or more than sixteen year-old.
2) No neurological symptoms.
3) Past history of hypersensitivity reaction to cyclodextrin or its additives.
4) Suspected central nervous system infection or systemic infection.
5) Difficulty of lumbar puncture due to spinal anomaly.
6) Skin infection of the lumbar puncture site.
7) Neutropenia (less than 1,000/mm3)
8) Thrombocytopenia (less than 50,000/mm3)
9) Circulation abnormality in cerebrospinal fluid.
10) Use of anti-coagulants or bleeding tendancy.
11) Acute hepatic disease with jaundice or right upper abdominai pain.
12) Anemia which is less than 2SD of the age and sex standards.
2歳 以上 2age old over
15歳 以下 15age old under
男性・女性 Both
1) 髄注部位またはOmmayaリザーバー留置部位の皮膚の感染性病変
2) 血小板減少：50000/µl未満が出現した場合
3) 好中球減少：絶対好中球数（ANC）1,000/μl未満として定義
4) 血液凝固異常：PT INR＞2.0
5) 黄疸または右上腹部痛の症状がある急性肝臓病の臨床的証拠
6) 年齢と性別の基準を2SD以上下回る貧血がある
7) 明らかな腎機能障害（血清クレアチニン値が年齢相当の正常上限を0.2mg/dl以上超える）を認めた場合
8) AST/ALTが300 IU/Lを超えるような肝機能障害を認めた場合
9) 重篤な細菌、真菌、ウイルス感染症（肺炎、敗血症など）を併発した場合
10) HPBCD投与後に重篤なアレルギー症状（アナフィラキシー、呼吸困難、重度蕁麻疹）やけいれんなどの重篤な有害事象を呈した場合
11) 先行する米国の臨床治験の経過から本研究の続行が望ましくないと判断された場合

以下の状態を生じた場合は臨床研究を中止する。

「有害事象共通用語規準v5.0日本語訳JCOG版」（略称、CTCAE v5.0 - JCOG）のGrade 3または４の重症度の有害事象で、想定外のしかも医薬品との関連性が疑われる事象が発生した場合。
聴力障害に関しては、これまでに動物実験や臨床研究においてHPBCDの髄腔内投与に伴う有害事象として高頻度に出現することが既に指摘されており、同意文書の中でも予想される副作用として記載されているため、Grade 3または４であっても直ちに研究中止の基準とはならないが、投与量の減量などが必要となる可能性がある。薬剤の中止や減量については、患者家族と主治医によりリスクと治療継続による利益を考慮して判断される。
ニーマンピック病C型 Niemann-Pick disase, type C
D052556
コレステロール、ライソゾーム病、 Lysozome disease, cholesterol
あり
研究の実施に伴い、研究対象者は2週に1回の試験医薬品の髄注または脳室内投与を受ける必要がある。髄注の際は穿刺部の局所麻酔を行い、静脈麻酔薬による鎮静下に実施する。 Treatment with intrathecal administration of cyclodextrin
シクロデキストリン、髄注 Cyclodextrin, intrathecal administration
治療前後での患者の神経学的所見（Modified disability scale for NPCによる発達・障害評価）の変化率 Change ratio of modified disability scale for NPC between before and after treatment
脳波の改善の有無,聴力の変化,MRI Change in EEG,hearing,MRI

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
2-ヒドロキシプロピル-ベータ‐シクロデキストリン（2-Hydroxypropyl-beta-cyclodextrin）
薬剤としては未発売
なし
ロケットジャパン株式会社
大阪府 大阪市西区阿波座１丁目４−４

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

2019年06月25日

2019年07月03日
/

募集中

Recruiting
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償（死亡・後遺障害、医療費・医療手当）
なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

マリンクロット　ジャパン株式会社
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

あり
文部科学省科学研究費補助金 KAKENHI
非該当
佐賀大学小児科学教室委任経理金 Trust accounts of Pediatric department of Saga University
非該当

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

佐賀大学臨床研究審査委員会 Saga University Clinical Research Review Board
CRB7180010
佐賀県 佐賀市鍋島5丁目１－１ 5-1-1, Nabeshima, Saga-City, Saga, Japan, Saga
0952-34-3357
crb@mail.admin.saga-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
あり
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
届出外変更 令和5年12月26日 (当画面) 変更内容
軽微変更 令和5年12月22日 詳細 変更内容
変更 令和5年12月15日 詳細 変更内容
変更 令和5年3月16日 詳細 変更内容
変更 令和4年7月20日 詳細 変更内容
軽微変更 令和4年5月12日 詳細 変更内容
届出外変更 令和4年4月27日 詳細 変更内容
変更 令和4年3月7日 詳細 変更内容
変更 令和2年12月24日 詳細 変更内容
変更 令和2年4月23日 詳細 変更内容
変更 令和元年7月5日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年5月17日 詳細
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