臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和元年9月26日 | ||
| 令和6年3月13日 | ||
| 神経型ゴーシェ病患者を対象としたアンブロキソール塩酸塩を用いたシャペロン療法の有効性及び安全性を評価する2コホート、非無作為化、多施設共同研究 | ||
| アンブロキソールシャペロン療法の臨床研究 | ||
| 前垣 義弘 | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 1）神経型ゴーシェ病においてABXを用いたシャペロン療法の単独投与の有効性、安全性及び忍容性を検討する。 2）神経型ゴーシェ病においてABXを用いたシャペロン療法と酵素補充療法の併用療法の有効性、安全性及び忍容性を検討する。 |
||
| 3 | ||
| 神経型ゴーシェ病 | ||
| 募集中 | ||
| アンブロキソール塩酸塩 | ||
| なし | ||
| 鳥取大学医学部附属病院臨床研究審査委員会 | ||
| CRB6200003 | ||
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年3月13日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs061190017 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
| 神経型ゴーシェ病患者を対象としたアンブロキソール塩酸塩を用いたシャペロン療法の有効性及び安全性を評価する2コホート、非無作為化、多施設共同研究 | 2 cohort, Non-randomized, Multi-site Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Chaperone Therapy with Ambroxol Hydrochloride in Patients with Neuronopathic Gaucher disease (J-ACT) | ||
| アンブロキソールシャペロン療法の臨床研究 | Japan-Ambroxol Chaperone Study (J-ACT) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 前垣 義弘 | Maegaki Yoshihiro | ||
| / | 鳥取大学医学部附属病院 | Tottori University Hospital | |
| 脳神経小児科 | |||
| 683-8504 | |||
| / | 鳥取県米子市西町36-1 | 36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori Japan | |
| 0859-38-6777 | |||
| maegaki@tottori-u.ac.jp | |||
| 遠藤 佑輔 | Endo Yusuke | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | Tottori University Hospital | ||
| 新規医療研究推進センター | |||
| 683-8504 | |||
| 鳥取県米子市西町36-1 | 36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori Japan | ||
| 0859-38-6946 | |||
| 0859-38-6947 | |||
| y-endo@tottori-u.ac.jp | |||
| 武中 篤 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 砂田 寛司 | ||
| 新規医療研究推進センター | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 砂田 寛司 | ||
| 新規医療研究推進センター | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 野間 久史 | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 遠藤 佑輔 | ||
| 新規医療研究推進センター | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 遠藤 佑輔 | ||
| 新規医療研究推進センター | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 津田 祐子 |
Tsuda Yuko |
|
|---|---|---|---|
| / | 和歌山県立医科大学附属病院 |
Wakayama Medical University Hospital |
|
小児科 |
|||
641-8510 |
|||
和歌山県 和歌山市紀三井寺811-1 |
|||
073-447-2300 |
|||
yutsuda@wakayama-med.ac.jp |
|||
津田 祐子 |
|||
和歌山県立医科大学附属病院 |
|||
小児科 |
|||
641-8510 |
|||
| 和歌山県 和歌山市紀三井寺811-1 | |||
073-441-0633 |
|||
073-444-9055 |
|||
yutsuda@wakayama-med.ac.jp |
|||
| 中尾 直之 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 田中 滋己 |
Tanaka Shigeki |
|
|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構三重中央医療センター |
Mie Chuo Medical Center |
|
小児科 |
|||
514-1101 |
|||
三重県 津市久居明神町2158-5 |
|||
059-259-1211 |
|||
tanaka.shigeki.gj@mail.hosp.go.jp |
|||
稲吉 隆行 |
|||
独立行政法人国立病院機構三重中央医療センター |
|||
臨床研究部治験管理室 |
|||
514-1101 |
|||
| 三重県 津市久居明神町2158-5 | |||
059-259-1211 |
|||
059-256-1212 |
|||
inayoshi.takayuki.re@mail.hosp.go.jp |
|||
| 下村 誠 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 井上 賢治 |
Inoue Kenji |
|
|---|---|---|---|
| / | 滋賀県立小児保健医療センター |
Shiga Medical Center for Children |
|
小児科 |
|||
524-0022 |
|||
滋賀県 守山市守山5-7-30 |
|||
077-582-6200 |
|||
kenji.s.address@gmail.com |
|||
井上 賢治 |
|||
滋賀県立小児保健医療センター |
|||
小児科 |
|||
524-0022 |
|||
| 滋賀県 守山市守山5-7-30 | |||
077-582-6200 |
|||
077-582-6304 |
|||
kenji.s.address@gmail.com |
|||
| 加藤 竹雄 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 三井 哲夫 |
Mitsui Tetsuo |
|
|---|---|---|---|
| / | 山形大学医学部附属病院 |
Yamagata University Hospital |
|
小児科 |
|||
990-9585 |
|||
山形県 山形市飯田西二丁目2番2号 |
|||
023-633-1122 |
|||
tmitsui@med.id.yamagata-u.ac.jp |
|||
沼倉 周彦 |
|||
山形大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
990-9585 |
|||
| 山形県 山形市飯田西二丁目2番2号 | |||
023-633-1122 |
|||
023-628-5332 |
|||
cnumakur@med.id.yamagata-u.ac.jp |
|||
| 佐藤 慎哉 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 髙梨 潤一 |
Takanashi Junichi |
|
|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学附属八千代医療センター |
Tokyo Women’s Medical University Yachiyo Medical Center |
|
小児科 |
|||
276-8524 |
|||
千葉県 八千代市大和田新田477-96 |
|||
047-450-6000 |
|||
jtaka44@hotmail.co.jp |
|||
村上 知子 |
|||
東京女子医科大学附属八千代医療センター |
|||
治験管理室 |
|||
276-8524 |
|||
| 千葉県 八千代市大和田新田477-96 | |||
047-458-6159 |
|||
047-458-7067 |
|||
murakami.tomoko@twmu.ac.jp |
|||
| 新井田 達雄 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 古城 真秀子 |
Furujo Mahoko |
|
|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構岡山医療センター |
National Hospital Organization Okayama Medical Center |
|
小児科 |
|||
701-1192 |
|||
岡山県 岡山市北区田益1711-1 |
|||
086-294-9911 |
|||
fuhkun@okayamamc.jp |
|||
古城 真秀子 |
|||
独立行政法人国立病院機構岡山医療センター |
|||
小児科 |
|||
701-1192 |
|||
| 岡山県 岡山市北区田益1711-1 | |||
086-294-9911 |
|||
086-294-9255 |
|||
fuhkun@okayamamc.jp |
|||
| 久保 俊英 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 小須賀 基通 |
Kosuga Motomichi |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|
遺伝診療科 |
|||
157-8535 |
|||
東京都 世田谷区大蔵2-10-1 |
|||
03-3416-0181 |
|||
kosuga-mo@ncchd.go.jp |
|||
小須賀 基通 |
|||
国立成育医療研究センター |
|||
遺伝診療科 |
|||
157-8535 |
|||
| 東京都 世田谷区大蔵2-10-1 | |||
03-3416-0181 |
|||
03-3416-2222 |
|||
kosuga-mo@ncchd.go.jp |
|||
| 笠原 群生 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 濱崎 考史 |
Hamazaki Takashi |
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
|
発達小児医学 |
|||
545-8585 |
|||
大阪府 大阪市阿倍野区旭町1-4-3 |
|||
06-6645-3816 |
|||
hamazaki@omu.ac.jp |
|||
濱崎 考史 |
|||
大阪公立大学医学部附属病院 |
|||
発達小児医学 |
|||
545-8585 |
|||
| 大阪府 大阪市阿倍野区旭町1-4-3 | |||
06-6645-3816 |
|||
06-6636-8737 |
|||
hamazaki@omu.ac.jp |
|||
| 中村 博亮 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 酒井 規夫 |
Sakai Norio |
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
|
小児科 |
|||
565-0871 |
|||
大阪府 吹田市山田丘2-2 |
|||
06-6879-2531 |
|||
norio@sahs.med.osaka-u.ac.jp |
|||
山本 賢一 |
|||
大阪大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
565-0871 |
|||
| 大阪府 吹田市山田丘2-2 | |||
06-6879-2531 |
|||
06-6879-2531 |
|||
ky.ped23@sahs.med.osaka-u.ac.jp |
|||
| 竹原 徹郎 | |||
| あり | |||
| 令和元年8月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 櫻井 謙 |
Sakurai Ken |
|
|---|---|---|---|
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 |
The Jikei University Hospital |
|
小児科 |
|||
105-8471 |
|||
東京都 港区西新橋3-19-18 |
|||
03-3433-1111 |
|||
kenkenboukenblue@gmail.com |
|||
櫻井 謙 |
|||
東京慈恵会医科大学附属病院 |
|||
小児科 |
|||
105-8471 |
|||
| 東京都 港区西新橋3-19-18 | |||
03-3433-1111 |
|||
03-3436-6626 |
|||
kenkenboukenblue@gmail.com |
|||
| 小島 博己 | |||
| あり | |||
| 令和元年9月25日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 田中 学 |
Tanaka Manabu |
|
|---|---|---|---|
| / | 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Children’s Medical Center |
|
総合診療科 |
|||
339-8551 |
|||
埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2 |
|||
048-672-2760 |
|||
tanaka.manabu@scmc.pref.saitama.jp |
|||
野田 あんず |
|||
埼玉県立小児医療センター |
|||
総合診療科 |
|||
339-8551 |
|||
| 埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2 | |||
048-601-2200 |
|||
048-601-2201 |
|||
noda.anzu@scmc.pref.saitama.jp |
|||
| 岡 明 | |||
| あり | |||
| 令和元年9月25日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 伊藤 哲哉 |
Ito Tetsuya |
|
|---|---|---|---|
| / | 藤田医科大学病院 |
Fujita Health University Hospital |
|
小児科 |
|||
470-1192 |
|||
愛知県 豊明市沓掛町田楽ヶ窪1-98 |
|||
0562-93-9251 |
|||
itotetsu@fujita-hu.ac.jp |
|||
伊藤 哲哉 |
|||
藤田医科大学病院 |
|||
小児科 |
|||
470-1192 |
|||
| 愛知県 豊明市沓掛町田楽ヶ窪1-98 | |||
0562-93-9251 |
|||
0562-95-2216 |
|||
itotetsu@fujita-hu.ac.jp |
|||
| 白木 良一 | |||
| あり | |||
| 令和3年6月28日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 |
|||
| / | 香川 礼子 |
Kagawa Reiko |
|
|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
|
小児科 |
|||
734-8551 |
|||
広島県 広島市南区霞1-2-3 |
|||
082-257-5212 |
|||
ykagawa@ja2.so-net.ne.jp |
|||
香川 礼子 |
|||
広島大学病院 |
|||
小児科 |
|||
734-8551 |
|||
| 広島県 広島市南区霞1-2-3 | |||
082-257-5212 |
|||
082-257-5214 |
|||
rekagawa@hiroshima-u.ac.jp |
|||
| 工藤 美樹 | |||
| あり | |||
| 令和3年8月24日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 |
|||
| / | 大西 秀典 |
Ohnishi Hidenori |
|
|---|---|---|---|
| / | 岐阜大学医学部附属病院 |
Gifu University Hospital |
|
小児科 |
|||
501-1194 |
|||
岐阜県 岐阜市柳戸1番1 |
|||
058-230-6386 |
|||
ohnishih@gifu-u.ac.jp |
|||
笹井 英雄 |
|||
岐阜大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
501-1194 |
|||
| 岐阜県 岐阜市柳戸1番1 | |||
058-230-6386 |
|||
058-230-6387 |
|||
sasai@gifu-u.ac.jp |
|||
| 秋山 治彦 | |||
| あり | |||
| 令和4年4月26日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 |
|||
| / | 久保田 智香 |
Kubota Norika |
|
|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構松江医療センター |
NHO Matsue Medical Center |
|
小児科 |
|||
690-8556 |
|||
島根県 松江市上乃木5-8-31 |
|||
0852-21-6131 |
|||
norikakubota@hotmail.co.jp |
|||
久保田 智香 |
|||
独立行政法人国立病院機構松江医療センター |
|||
小児科 |
|||
690-8556 |
|||
| 島根県 松江市上乃木5-8-31 | |||
0852-21-6131 |
|||
0852-27-1019 |
|||
norikakubota@hotmail.co.jp |
|||
| 古和 久典 | |||
| あり | |||
| 令和5年11月28日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 |
|||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 1）神経型ゴーシェ病においてABXを用いたシャペロン療法の単独投与の有効性、安全性及び忍容性を検討する。 2）神経型ゴーシェ病においてABXを用いたシャペロン療法と酵素補充療法の併用療法の有効性、安全性及び忍容性を検討する。 |
|||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年12月31日 | |||
| 25 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1）リンパ球又は培養皮膚線維芽細胞のGBA活性に低下が認められ、かつ遺伝学的にゴーシェ病と診断された患者。 2）神経症状を有する患者。 異常眼球運動、呼吸障害、嚥下障害、構音障害、けいれん発作、ミオクローヌス、筋緊張の異常（ジストニア、低緊張、後弓反張、痙性）、失調、精神運動発達遅滞・退行など。 3）本研究の参加にあたり、充分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人あるいは代諾者の自由意思による文書同意が得られた患者。 |
1) Patients with decreased GBA activities in the lymphocyte and cultured dermal fibroblasts, genetically diagnosed with Gaucher's disease 2) Patients with neurological symptoms Abnormal eye movements, respiratory disorders, dysphagia, dyslalia, convulsive seizures, myoclonus, abnormal muscle tightness (dystonia, hypotonia, opisthotonus, spasticity), ataxia, psychomotor developmental delay/regression, etc. 3) Patients who or whose legally acceptable representatives gave voluntary written consent to participation in this study, after receiving sufficient explanations and fully understanding the explanations |
||
| 1）ABX又は添加物に対して過敏症のある患者。 2）重篤な肝、腎又は心血管障害を有し、研究責任医師又は研究分担医師が不適格と判断する患者。 3）登録前4週以内の臨床検査において、総ビリルビン、ALT、AST、又はクレアチニン値が、施設基準値の3倍を超える患者。なお、先行研究から移行する患者で、本基準に抵触する患者については、研究代表医師及び研究責任医師が先行研究のデータをリスクベネフィットの観点から総合的にレビューを行い、研究代表医師と研究責任医師が本研究への移行に問題ないと判断した場合は組入れ可能とする。 4）妊娠中、授乳中、又は試験薬投与終了後3ヶ月目までに妊娠を希望している患者。患者本人及びパートナーのいずれかが研究期間中に2つの適切な避妊法［子宮内避妊器具（IUD）、子宮内ホルモン放出システム（IUS）、両側卵管結紮術、精管切除、エストロゲン及び／又はプロゲステロン含有ホルモン製剤、コンドーム］を同時に講じることに同意できない患者。 5）登録前3ヶ月以内に他の治験、臨床研究に参加した患者。なお、先行研究に参加した患者で、規定の来院を完了し、かつ研究責任医師又は研究分担医師により、安全性の観点から本研究への移行が問題ないと判断された場合は、組入れ可能とする。 6）その他、研究責任医師又は研究分担医師が研究対象として不適格と判断した患者。 |
1) Patients hypersensitive to ABX or excipients 2) Patients with serious hepatic, renal, or cardiovascular disorders to be considered by the investigator or subinvestigator to be ineligible 3) Patients showing total bilirubin, ALT, AST, or creatinine levels exceeding 3 times the facility reference value in the laboratory test, within 4 weeks before enrollment. For patients who transition from the prior study and who violate the criteria, the chief investigator and principal investigator comprehensively review the data of the prior study in terms of risk benefit, and once they judged that there is no problem with the transition to this study, it is possible to join this study. 4) Patients who are pregnant or nursing or who desire to become pregnant by 3 months after the completion of the treatment with the investigational product. Patients who or whose partners are unwilling to agree to practice appropriate contraception during the study period 5) Patients who participated in other clinical trials within 3 months before enrollment. However, patients who were enrolled previous study, and judged tolerated by investigator or subinvestigator could join in this study. 6) Other patients considered by the investigator or subinvestigator to be ineligible for the study |
||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1）効果不十分と判断された場合 2）研究対象者本人又は代諾者が中止を希望する場合 3）研究途中で転院・転居等のため、研究継続が不可能となった場合 4）研究開始後に対象として不適格であることが判明した場合 5）有害事象等の発現のために研究の継続が困難となった場合 6）その他、研究実施計画書の遵守が困難になった等、研究責任医師又は研究分担医師が、中止が必要と判断した場合 |
|||
| 神経型ゴーシェ病 | Neuronopathic Gaucher disease | ||
| あり | |||
| アンブロキソール塩酸塩として経口投与 | Ambroxol will be given. | ||
| 髄液中グルコシルスフィンゴシン濃度 | Glucosylsphingosine concentrations in the cerebrospinal fluid | ||
| リンパ球GBA活性、安全性等 | Lymphocyte GBA activities and safery, etc. | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| アンブロキソール塩酸塩 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| JCRファーマ株式会社 | |||
| 兵庫県 芦屋市春日町2-4 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
||
2019年11月21日 |
||
| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 障害等級1級及び2級に対する補償金 | ||
| 適切な医療の提供 | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| JCRファーマ株式会社 | ||
| あり | ||
| JCRファーマ株式会社 | JCR Pharmaceutical company | |
| 非該当 | ||
| あり | ||
| 令和元年8月14日 | ||
| あり | ||
| 試験薬 | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 鳥取大学医学部附属病院臨床研究審査委員会 | Certified Review Board, Tottori University Hospital | |
| CRB6200003 | ||
| 鳥取県 米子市西町３６番地の１ | 36-1 Nishi-cho, Yonago, Japan, Tottori | |
| 0859-38-7021 | ||
| cert.office@ml.med.tottori-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |