臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和5年7月6日 | ||
| 令和6年5月23日 | ||
| 令和6年2月7日 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症に対するEPI-589の再投与の安全性に関する研究 | ||
| ALSに対するEPI-589の再投与の安全性 | ||
| 長野 清一 | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症患者（ALS）で、過去にEPI-589を投与された患者を対象にEPI-589を再投与したときの安全性及び忍容性を検討する。 | ||
| N/A | ||
| 筋萎縮性側索硬化症 | ||
| 研究終了 | ||
| EPI-589 | ||
| 該当なし | ||
| 大阪大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB5180007 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2024年05月23日 | ||
２ 臨床研究結果の要約
２ 臨床研究結果の要約
| 2024年02月07日 | |||
| 1 | |||
| / | 63歳、男性、診断名はClinical probable ALS（発症日2021年5月31日）、ALSの重症度 3度、初発症状は上肢型であった。 | 63 years old, male, diagnosed with Clinical probable ALS (date of onset May 31, 2021), severity of ALS degree 3, initial symptom was upper limb type. | |
| / | 本研究は、過去に実施した医師主導治験でEPI-589を投与されたALS患者にEPI-589を再投与したときの安全性及び忍容性を検討する患者申出療養として実施した。登録予定期間に申出があった患者は1例であり、プロトコル治療が完遂された。 | This study was conducted as the Patient-proposed Health Services to evaluate the safety and tolerability of retreatment with EPI-589 in ALS patients who had received EPI-589 in a previous investigator-initiated clinical trial. One case was enrolled during enrollment period, and protocol treatment was completed. | |
| / | 有害事象の発現はなかった。 | No adverse events occurred. | |
| / | 【主要評価項目：有害事象】 有害事象の発現はなかった。 【副次評価項目】 1. ALSFRS-Rスコア変化量及び変化率 以下のように、投与前と比較して投与期間中のALSFRS-Rスコアの抑制効果はみられなかった。 ・合計点はスクリーニング時では33点であり、経過観察中に徐々に減少し、治療期22週では19点（変化量 -14、変化率 -42.4%）であった。 ・サブドメインスコアでは、Bulbarはスクリーニング時では12点、治療期22週では8点（変化量 -4、変化率 -33.3%）、Fine motorはスクリーニング時では2点、治療期22週では0点（変化量 -2、変化率 -100%）、Gross motorはスクリーニング時では7点、治療期22週では3点（変化量 -4、変化率 -57.1%）、Respiratoryはスクリーニング時では12点、治療期22週では8点（変化量 -4、変化率 -33.3%）であった。 2．治療期開始日からイベント（非侵襲的呼吸補助装置の終日装着、侵襲的呼吸補助装置の装着又は死亡）発生までの期間 これらのイベントは発生しなかった。 3. %SVCの変化量 スクリーニング時では50.1、治療期12週後では34.8（変化量 -15.3）、治療期22週では28.6（変化量 -21.5）と減少した。 |
[Primary endpoint: adverse events] No adverse events were observed. [Secondary endpoints] 1. ALSFRS-R score change and rate of change As shown below, there was no suppression of ALSFRS-R score deterioration during the treatment period compared to that prior to the treatment. - The total score was 33 at screening and gradually decreased during follow-up to 19 at 22 weeks of treatment (score change -14, rate of change -42.4%). - The sub-domain score for Bulbar was 12 at screening and 8 at 22 weeks of treatment (score change -4, rate of change -33.3%), Fine motor was 2 at screening and 0 at 22 weeks of treatment (score change -2, rate of change -100%), Gross motor was 7 at screening and 3 points at 22 weeks of treatment (score change -4, rate of change -57.1%), and Respiratory was 12 points at screening and 8 points at 22 weeks of treatment (score change -4, rate of change -33.3%). 2. Time from the start of the treatment period to the occurrence of an event (full-day use of noninvasive respiratory support, use of invasive respiratory support, or death) These events did not occur. 3. Change in %SVC 50.1 at screening, 34.8 (change -15.3) after 12 weeks of treatment, and 28.6 (change -21.5) after 22 weeks of treatment. |
|
| / | 安全性、忍容性に問題はなかった。 本患者は、以前の治験で当該薬の投与を受けた際にはレスポンダーと考えられたが、今回の患者申出療養では、治療期間中にALSFRS-Rスコア変化量の増悪がみられており、有効性は明らかではなかった。その理由としては、病態の進行とともに本薬剤による抑制効果が得られにくくなっていたことが考えられる。本薬剤を含め今後ALSの薬剤開発を行うにあたっては、早期診断法の確立と合わせ、診断後できるだけ早期からの治療介入が必要であることが考えられた。 |
There were no safety or tolerability issues. The patient was considered a responder in the previous study. But, efficacy in this study was not clear as a worsening of the ALSFRS-R score was observed during the treatment. The reason for this may be the suppressive effect of the drug became less effective as the disease stage progressed. In future drug development for ALS, it is necessary to establish a diagnostic method in the early stage and to provide treatment as early as possible after diagnosis. |
|
| 2024年05月23日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| / | 無 | No | |
|---|---|---|---|
| / | 該当なし | NA | |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年5月23日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs051230064 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 筋萎縮性側索硬化症に対するEPI-589の再投与の安全性に関する研究 | Safety of EPI-589 re-administration for amyotrophic lateral sclerosis | ||
| ALSに対するEPI-589の再投与の安全性 | Safety of EPI-589 re-administration for ALS | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 長野 清一 | Nagano Seiichi | ||
| / | 大阪大学医学部附属病院 | Osaka University Hospital | |
| 神経内科・脳卒中科 | |||
| 565-0871 | |||
| / | 大阪府吹田市山田丘2-15 | 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka | |
| 06-6879-5111 | |||
| nagano@neurol.med.osaka-u.ac.jp | |||
| 長野 清一 | Nagano Seiichi | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | Osaka University Hospital | ||
| 神経内科・脳卒中科 | |||
| 565-0871 | |||
| 大阪府吹田市山田丘2-15 | 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka | ||
| 06-6879-5111 | |||
| nagano@neurol.med.osaka-u.ac.jp | |||
| 野々村 祝夫 | |||
| あり | |||
| 令和5年5月2日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 西村 有起 | ||
| 未来医療開発部 データセンター | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 銘苅 絵理 | ||
| 未来医療開発部 臨床研究センター | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 城本 由記子 | ||
| 未来医療開発部 監査室 | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 山田 知美 | ||
| 未来医療開発部 データセンター | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 前阪 和城 | ||
| 未来医療開発部 臨床研究センター | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 筋萎縮性側索硬化症患者（ALS）で、過去にEPI-589を投与された患者を対象にEPI-589を再投与したときの安全性及び忍容性を検討する。 | |||
| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年12月31日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1） 本臨床研究への参加について、本人より文書同意が得られた患者（同意能力はあるものの身体が不自由なため、同意文書への自筆による署名ができない場合、代筆者 による署名が得られた患者） 2） 医師主導治験（DA350103）にエントリーされ、約24週間EPI-589の投与を受けたことがあり、安全性及び忍容性に問題がなかった患者 3） 外来通院が可能な患者 |
1) Patients who have given written informed consent to participate in this clinical study (or patients for whom a signature was obtained by a proxy, in case patients who have the ability to consent but are unable to sign the consent form in their own handwriting due to physical disabilities). 2) Patients who have entered the investigator-initiated clinical trial (DA350103) and have received EPI-589 for about 24 weeks, and have had no concerns with safety or tolerability. 3) Patients who can go to outpatient clinic |
||
| 1) 臨床的に意義のある重度のALS以外の合併症、既往症を有し、研究責任医師又は研究分担医師が臨床研究の対象には不適切であると判断した患者 2) 精神疾患、認知機能障害、パーキンソン病を合併している患者 3) 気管切開を施行している患者 4) 非侵襲的呼吸補助装置の終日装着（22時間以上の装着）をしている患者 5) 薬物アレルギー又は重度のアレルギー疾患（アナフィラキシーショック等）を既往又は合併している患者 6) 悪性腫瘍を合併している、又は同意取得前5年以内に既往歴を有する患者 7) スクリーニング時において、AST、ALTが基準値上限の3倍以上の高値を示した患者 8) スクリーニング時において、CKが基準値上限の2.5倍以上の高値を示した患者 9) スクリーニング時において、推算糸球体濾過量（eGFR）が45 mL/min/1.73m2未満であった患者 10) 妊婦、授乳婦又は妊娠している可能性のある患者 11) 患者本人又はパートナーが妊娠を希望している、又は同意取得時から被験薬の最終服用後30日までの期間、避妊を実施することに同意できない患者 12) 同意取得前に医師主導治験（DA350103）以外の臨床試験に参加し、かつ同意取得時点で同臨床試験の被験薬投与から30日間経過していない患者（同臨床試験の被験薬の半減期を5倍した日数が30日よりも長い場合は、半減期の5倍の日数が経過している必要有）又は同意取得時に医師主導治験（DA350103）以外の臨床試験に参加又は参加を予定している患者 13) 同意取得前に細胞治療、又は遺伝子治療を受けた患者 14) 研究責任医師又は研究分担医師が本臨床研究への参加を不適当と判断した患者 |
1) Patients who have clinically significant complications or medical history other than ALS, and who are judged to be inappropriate for clinical study by the investigator. 2) Patients with psychiatric disorders, cognitive impairment, or Parkinson's disease. 3) Patients undergoing tracheostomy. 4) Patients wearing a non-invasive respiratory support device all day (wearing for 22 hours or more). 5) Patients with a history of or complication of drug allergy or severe allergic disease (anaphylactic shock, etc.). 6) Patients who have a malignant tumor or have a medical history within 5 years before obtaining informed consent. 7) Patients whose AST and ALT levels were 3 times or more higher than the upper limit of normal at the time of screening. 8) Patients with CK =>2.5 times the upper limit of normal at screening. 9) Patients with estimated glomerular filtration rate (eGFR) less than 45 mL/min/1.73m2 at screening. 10) Pregnant women, lactating women, or patients who may be pregnant. 11) Patients or their partners wish to become pregnant, or patients who cannot agree to practice contraception during the period from the time of obtaining informed consent to 30 days after the last dose of the study drug. 12) Patients who participated in a clinical trial other than the investigator-initiated trial (DA350103) before consent was obtained, and 30 days had not passed since the administration of the test drug in the same clinical trial at the time of consent (half-life of the test drug in the same clinical trial If the number of days multiplied by 5 is longer than 30 days, the number of days 5 times the half-life must have passed), or patients participating or plan to participate in a clinical trial other than the investigator-initiated trial (DA350103) at the time of obtaining consent. 13) Patients who received cell therapy or gene therapy before obtaining informed consent. 14) Patients who are judged inappropriate for participation in this clinical study by the investigator. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 個々の研究対象者での中止 1) 研究対象者より臨床研究参加継続拒否又は同意撤回の申し出があった場合 2) 有害事象の発現を認め、研究責任医師又は研究分担医師が臨床研究の継続を困難と判断した場合 3) 研究対象者の妊娠の報告があった場合 4) 投与開始前に、研究対象者が不適格な症例であると判明した場合 5) 投与開始後に、研究対象者が不適格な症例であると判明した場合 6) 研究責任医師又は研究分担医師が、有効性評価又は安全性確保の観点等で臨床研究の中止を適切と判断した場合 7) 非侵襲的呼吸補助装置の終日装着 8) 侵襲的呼吸補助装置の装着又は死亡が発生した場合 研究全体の中止 1) 本臨床研究において被験薬との関連性が否定できない死亡又は死亡につながるおそれのある重篤な有害事象が認められた場合（症例登録を一時中断する） 2) 認定臨床研究審査委員会より中止又は中断を勧告された場合 3) その他臨床研究の一部又は全体を中止・中断する必要があるような状況が発生した場合 |
|||
| 筋萎縮性側索硬化症 | Amyotrophic lateral sclerosis | ||
| あり | |||
| EPI-589 500 mgを1日3回食前に経口投与する。投与期間は、治療期登録翌日から治療期22週時に規定された、全ての検査・観察の終了時までとする。 | Administer EPI-589 500 mg orally three times daily before meals. The administration period will be from the day after registration of the treatment period to the end of all examinations and observations specified at the 22nd week of the treatment period. | ||
| 有害事象 | Adverse events | ||
| ALSFRS-Rスコア変化量及び変化率 治療期開始日からイベント（非侵襲的呼吸補助装置の終日装着、侵襲的呼吸補助装置の装着又は死亡）発生までの期間 %SVCの変化量 臨床検査 バイタルサイン 体重 |
Amount and rate of change in ALSFRS-R score Period from start of treatment period to occurrence of event (all-day use of noninvasive respiratory support device, use of invasive respiratory support device, or death) Amount of change in %SVC Clinical examination Vital signs Body weight |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| EPI-589 | |||
| 該当なし | |||
| なし | |||
| 住友ファーマ株式会社 | |||
| 大阪府 大阪市中央区道修町2-6-8 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
||
2023年08月09日 |
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| / | 研究終了 |
Complete |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償金、医療費、医療手当 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 住友ファーマ株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| EPI-589 | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 大阪大学臨床研究審査委員会 | Osaka University Clinical Research Review Board | |
| CRB5180007 | ||
| 大阪府 吹田市山田丘２－２ | 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka, Osaka | |
| 06-6210-8296 | ||
| handai-nintei@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| あり | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
| 患者申出療養 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
| EPI-589_CRB変更承認_20230518.pdf | |
| EPI-589_CRB承認_20230630.pdf | |
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| EPI-589_患者申出療養_研究計画書_v4.0_マスキング済.pdf | ||
| EPI-589_患者申出療養_同意説明文書_v4.0_マスキング済.pdf | ||
設定されていません |
||