Dravet症候群の歩容異常の特徴を三次元歩行解析を用いて客観的に示し、L-DOPAの有効性を非内服群と比較して検証する。第二の目的として、歩容異常がL-DOPA内服で改善する背景として基底核ネットワークの機能的結合性低下を想定し、追加同意が得られた症例では内服前後での安静時機能的MRI(RS-fMRI)の撮像を行い比較する。 | |||
4 | |||
実施計画の公表日 | |||
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2025年03月31日 | ||
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20 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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無作為化比較 | randomized controlled trial |
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非盲検 | open(masking not used) | |
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無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | |
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交差比較 | crossover assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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なし | ||
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なし | ||
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あり | ||
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1.臨床的にDravet症候群と診断されている。 2.6歳以上で歩行障害を呈する。 3.独歩での三次元歩行解析の施行が可能である。 4.本試験参加について、保護者から文書による同意が得られている。 |
1.clinically diagnosed with Dravet syndrome 2.6 years or older, exhibiting gait deviations 3.adequately participation to 3D gait analysis with independent walk 4.written informed consent |
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1.独歩での三次元歩行解析が不可能 2.すでにL-DOPAの内服を行ったことがある 3.L-DOPAの使用が禁忌と考えられる(例:閉塞隅角緑内障) 4.重篤な全身合併症を有する(肝機能障害や腎機能障害を含む) 5.保護者の同意が得られなかった |
1.unnable to participate to 3D gait analysis adequately 2.past prescription of L-DOPA 3.contraindication for L-DOPA 4.severe general complications 5.cannnot obtain informed consent |
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6歳 以上 | 6age old over | |
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上限なし | No limit | |
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男性・女性 | Both | |
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1.投与継続困難な有害事象の出現 2.実施計画書からの重大な逸脱が判明 3.被験者が追跡できなくなった場合 4.自由意思による同意撤回 その他研究責任者又は研究分担者が試験中止を必要とした場合 |
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Dravet症候群(乳児重症ミオクロニーてんかん) | Dravet syndrome(severe myoclonic epilepsy in infant) | |
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D004831 | ||
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Dravet症候群、ドラベ症候群、乳児重症ミオクロニーてんかん | Dravet syndrome, severe myoclonic epilepsy in infant | |
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あり | ||
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A群:内服前の三次元歩行解析と安静時機能的MRI(追加同意が得られた例)の後でレボドパカルビドパ水和物(5mg/kg/day、60kg以上では300mg/day)を一日三回に分けて食後に内服する。内服後4-6週間で三次元歩行解析と内服後の安静時機能的MRIを行い、その後2/3量で3日間、1/3量で3日間内服し終了とする。内服終了後washout期間4週間と、無治療期間4-6週間の後で再度三次元歩行解析による評価を行う。 B群:内服前の三次元歩行解析と安静時機能的MRI(追加同意が得られた例)の後で最初の4-6週間は内服を行わずに、三次元歩行解析を行う。次いで4週間のwashout期間の後レボドパカルビドパ水和物(5mg/kg/day、60kg以上では300mg/day)を一日三回に分けて食後に内服し、4-6週間後に再度三次元歩行解析と内服後の安静時機能的MRIによる評価を行う。 |
Arm A:0) 3D gait analysis and RS-fMRI before medication 1) levodopa/carbidopa(5mg/kg/day or 300mg/day(more than 60kg)) given orally during 4-6weeks 2) second 3D gait analysis and RS-fMRI 3) reduce and stop medication durring 4weeks, no medication during 4-6weeks 4)third 3D gait analysis Arm B:0) 3D gait analysis and RS-fMRI before medication 1) 4-6weeks with no medication 2) second 3D gait analysis 3) levodopa/carbidopa given orally during 4-6weeks 4)third 3D gait analysis and second RS-fMRI |
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D007980 | ||
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レボドパ/カルビドパ水和物 | levodopa/carbidopa | |
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L-DOPA内服前後でのGait Deviation Index(GDI) | Gait Deviation Index at before and after L-DOPA administration | |
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L-DOPA内服前後でのGait profile score(GPS)や質問紙による歩行能力およびQOLの評価( FMS, FAQ, PedsQL) UPDRSのスコア(パーキンソン病様症状の評価)やFMRDS(ジストニアの評価) 追加同意が得られた例での内服前後の基底核ネットワークの機能的結合性 |
Gait Profile Score, gait ability and QOL assessed by questionnaire at before and after L-DOPA administration UPDRS score, FMDRS score functional connectivities of basal ganglia network before and after L-DOPA adminiatration |
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医薬品 | ||
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承認内 | ||
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レボドパカルビドパ水和物 |
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メネシット | ||
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22100AMX00758000 | ||
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MSD株式会社 | |
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東京都 千代田区九段北1-13-12 |
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なし |
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実施計画の公表日 |
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募集中 |
Recruiting |
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あり | |
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あり |
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医療費・医療手当 | |
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研究と直接関連しない有害事象に関しては通常の保険診療で対応を行う。 |
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MSD株式会社 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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名古屋大学臨床研究審査委員会 | Nagoya University Clinical Research Review Board |
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CRB4180004 | |
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愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 | 65 Tsurumai-cho,Showak-ku,Nagoya city, Aichi |
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052-744-2479 | |
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ethics@med.nagoya-u.ac.jp | |
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承認 |
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該当しない | |
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なし | none | |
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なし | ||
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該当しない | ||
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該当しない | ||
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該当しない |
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設定されていません |
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設定されていません |