一過性骨髄異常増殖症に対するシタラビン療法の評価 | |||
2 | |||
実施計画の公表日 | |||
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2031年08月27日 | ||
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250 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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単一群 | single arm study |
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非盲検 | open(masking not used) | |
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非対照 | uncontrolled control | |
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単群比較 | single assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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なし | ||
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なし | ||
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なし | ||
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以下の基準を全て満たしているものを適格とする。 (1)日齢30日未満に、芽球が末梢血に出現し、TAMと診断された症例である。 (2)症例登録日が診断日(=1日目と定義)から30日以内の症例である。 (3)本研究参加について代諾者より文書で同意が得られている。 |
Those that meet all the following criteria shall be eligible. (1) Blast cells appeared in peripheral blood less than 30 days of age, and diagnosed as TAM. (2) Registration is within 30 days from the diagnosis date. (3) Written consent was obtained from the substitute. |
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特に設けない | Not particularly provided. | |
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0歳 以上 | 0age old over | |
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0歳 2ヶ月 以下 | 0age 2month old under | |
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男性・女性 | Both | |
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7. 中止基準 7.1. 試験治療の中止および完了(介入群) 以下のいずれかに該当する場合は、研究対象者の試験治療を中止する。 ・有害事象による中止基準に合致した/ADVERSE EVENT ・継続基準を満たしていなかった/FAILURE TO MEET CONTINUATION CRITERIA ・医師により投与中止が適切と判断された/DISCONTINUATION BY PHYSICIAN DECISIO ・事後不適格などの著しいプロトコル逸脱が判明した/PROTOCOL VIOLATION ・代諾者による試験薬投与中止の申し出があった/DISCONTINUATION BY PARENT/GUARDIAN ・被験者による試験薬投与中止の申し出があった/DISCONTINUATION BY SUBJECT 試験治療のみを中止する症例の研究期間中の観察は引き続き実施する。追跡期間で収集すべきデータについては、スケジュールを参照のこと。 以下、試験中止に伴う試験治療の中止 ・死亡した/DEATH ・追跡不能になった/LOST TO FOLLOW-UP ・医師により試験中止が適切と判断された/WITHDRAWAL BY PHYSICIAN DECISION ・当該医療機関での試験実施がTAM委員会により中止された/SITE TERMINATED BY SPONSOR ・試験全体がTAM委員会により中止された/STUDY TERMINATED BY SPONSOR ・代諾者による同意撤回の申し出があった/WITHDRAWAL BY PARENT/GUARDIAN ・被験者による同意撤回の申し出があった/WITHDRAWAL BY SUBJECT 規定通り試験治療を終了した場合、本試験治療が完遂したとする。 ・完了/COMPLETED 7.1.1. 有害事象による中止基準に合致した 重度(Grade 3以上)の頭蓋内出血が発生した場合 重篤な心不全が認められた場合(EF < 50%) 7.1.2. 継続基準を満たしていなかった 症例登録後2週間経過しても治療開始基準(自尿(1ml/kg/h以上))を満たさなかった場合 7.1.3. 医師により投与中止が適切と判断された 全身状態不良の場合 上記以外において有害事象以外の理由で、担当医により中止が必要と判断された場合 7.1.4. 事後不適格などの著しいプロトコル逸脱が判明した 登録後、不適格性が判明した場合 著しいプロトコール逸脱のためTAM委員会より中止の指示があった場合 ダウン症候群ないしモザイク型ダウン症候群ではないことが登録後に明らかとなった症例で、 かつTAMと同様な芽球にトリソミー21およびGATA1変異を認めない症例 7.1.5. 試験治療完了 「6.1.4. プロトコール治療完了の定義」参照 7.2. 試験の中止および完了 以下のいずれかに該当する場合は、研究対象者の試験を中止する。 <介入群および非介入群 共通> ・死亡した/DEATH ・追跡不能になった/LOST TO FOLLOW-UP ・医師により中止が適切と判断された/WITHDRAWAL BY PHYSICIAN DECISION ・当該医療機関での試験実施がTAM委員会により中止された/SITE TERMINATED BY SPONSOR ・試験全体がTAM委員会により中止された/STUDY TERMINATED BY SPONSOR ・代諾者による同意撤回の申し出があった/WITHDRAWAL BY PARENT/GUARDIAN ・被験者による同意撤回の申し出があった/WITHDRAWAL BY SUBJECT <非介入群のみ> ・事後不適格の著しいプロトコル逸脱が判明した/PROTOCOL VIOLATION 上記試験中止がなく、最終観察が終了した場合は、試験完了とする。 ・完了/COMPLETED 7.3. 追跡不能 研究対象者が予定していた受診をせず、臨床試験実施施設による連絡がとれない場合に、その研究対象者を追跡不能とみなす。 必要な受診日に研究対象者が来診しなかった場合には、以下の対策をとる: ・ 実施医療機関では、研究対象者への接触を試み、可及的すみやかに再受診の調整を行い、研究対象者には、指定された受診を守ることの重要性を助言し、研究対象者が、臨床試験を継続する意思があるかどうかについて確認する。 ・ 研究対象者が追跡不能と思われる場合には、研究責任者、研究分担者もしくはその代理人が代諾者との連絡を再開するためのあらゆる努力を払う。これらの連絡の試みは記録されなければならない。 上記の試みに関わらず、代諾者に連絡がつかない場合には、臨床試験を中止したものとみなし、主な理由は追跡不能とする。 研究対象者は自らの求めによりいつでも同意撤回すなわち臨床試験を辞退することができ、また、安全性、行動、管理に関する理由で研究責任者または研究分担者が判断した場合には、いつでも研究対象者の臨床試験を終了させることができる。 研究対象者が同意撤回がなされる前に収集したデータについては引続き使用することが可能である。 研究対象者が試験中止を希望した場合には、採取したが検査を行っていない試料については、破棄を研究対象者が請求することができ、研究責任者はこのことを記録しておかなければならない。 |
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一過性骨髄異常増殖症 | Transient abnormal myelopoiesis | |
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C563551 | ||
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Leukemia, Transient, Down syndrome | Leukemia, Transient, Down syndrome | |
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あり | ||
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下記の基準を満たす者は少量シタラビン療法を施行する。 1) 診断時白血球数が10万/μL以上 2) 治療開始時 自尿(1ml/kg/h)以上が得られていること 少量シタラビン療法を1コース施行する。 シタラビンは1mg/kgを1日1回、1時間の点滴静注を7日間投与し、これを1コースとする。 |
Those who meet the following criteria will be administered a cytarabine therapy. 1) White blood cell count is 100,000 /micro L or more 2) Self-urine at the start of treatment (1 ml/kg/h) or more is obtained One course of cytarabine therapy is performed. Cytarabine 1 hour i.v. 1mg/kg/dose for 7 days. |
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D060828 | ||
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シタラビン | cytarabine | |
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・少量シタラビン治療群における1年全生存率 | 1 year overall survival of patients who received low dose cytarabine therapy. | |
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・全体の1年全生存率 ・全体および少量シタラビン治療群における2年/4年全生存率 ・全体および少量シタラビン治療群における1か月/3か月/6か月/12か月/18か月/24か月における微小残存病変残存率 ・全体および少量シタラビン治療群における2年/4年累積白血病発症率 ・全体および少量シタラビン治療群における微小残存病変(GATA1遺伝子変異・フローサイトメトリー)のあり/なし別の累積白血病発症率 ・少量シタラビン療法の有害事象 ・全体および少量シタラビン治療群におけるGATA1遺伝子変異の種別による早期死亡 (生後9か月以内)および累積白血病発症率 |
1 year overall survival rate of total cohort. 2 year/4 year overall survival rate of total cohort and low dose cytarabine treatment group Positive rates of minimal residual disease (MRD) at 1 month /3 months /6 months /12 months /18 months /24 months in overall and low dose cytarabine treatment group 2 years /4 years cumulative incidence of leukemia in total cohort and low dose cytarabine treatment group Cumulative incidence of leukemia in MRD (GATA1-MRD/FCM-MRD) positive patients and negative patients in total cohort and low dose cytarabine treatment group Adverse events of low-dose cytarabine treatment group Early death (within 9 months of birth) and cumulative incidence of leukemia among GATA1 gene mutation types in total cohort and low dose cytarabine treatment group |
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医薬品 | ||
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適応外 | ||
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シタラビン |
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「JPLSG-TAM-18 実施計画 別紙 医薬品等の概要 20230620」参照 | ||
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「JPLSG-TAM-18 実施計画 別紙 医薬品等の概要 20230620」参照 | ||
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⾮該当 | |
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なし |
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実施計画の公表日 |
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2019年09月30日 |
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募集中 |
Recruiting |
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あり | |
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あり |
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身体の障害の医療費および医療手当に対する補償金 | |
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医療の提供 |
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別添資料「TAM-18_薬剤別紙」参照 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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あり | |
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国立研究開発法人日本医療研究開発機構 | Japan Agency for Medical Research and Development |
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非該当 |
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独立行政法人国立病院機構名古屋医療センター臨床研究審査委員会 | National Hospital Organization Review Board for Clinical Trials (Nagoya) |
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CRB4180009 | |
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愛知県 名古屋市中区三の丸四丁目1番1号 | 4-1-1,Sannomaru,Naka-ku,Nagoya-city, Aichi |
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052-951-1111 | |
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311-nmc-rec@mail.hosp.go.jp | |
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承認 |
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無 | No |
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該当しない | |
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なし | none | |
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なし | ||
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該当しない | ||
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該当しない | ||
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該当しない |
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JPLSG-TAM-18 実施計画 別紙 医薬品等の概要 20230620.pdf |
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設定されていません |