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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和元年8月13日
小児再発・難治性急性白血病に対する低用量抗胸腺細胞免疫グロブリンを用いたT細胞充満HLAハプロ移植の多施設共同単群非盲検試験
小児再発・難治性急性白血病に対する低用量抗胸腺細胞免疫グロブリンを用いたT細胞充満HLAハプロ移植の多施設共同単群非盲検試験
菊田 敦
公立大学法人福島県立医科大学附属病院
小児再発・難治性急性白血病に対する低用量抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン(ATG; Thymoglobulin)、タクロリムス(TAC)、メトトレキサート(MTX)およびプレドニゾロン(PSL)併用によるGVHD予防を用いた血縁者間T細胞充満HLA半合致移植(ハプロ移植)の安全性と有効性を検証する。
2
急性白血病
募集中
タクロリムス水和物など、他別添参照
プログラフ注射液など、他別添参照
独立行政法人国立病院機構名古屋医療センター臨床研究審査委員会
CRB4180009

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和元年8月9日
臨床研究実施計画番号 jRCTs041190061

1 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

(1)研究の名称

小児再発・難治性急性白血病に対する低用量抗胸腺細胞免疫グロブリンを用いたT細胞充満HLAハプロ移植の多施設共同単群非盲検試験 Multicenter, single-group, open-label study of T-cell-replete haploidentical stem cell transplantation for relapsed and refractory childhood acute leukemia with low dose anti-thymocyte immunoglobulin (Haplo-SCT16)
小児再発・難治性急性白血病に対する低用量抗胸腺細胞免疫グロブリンを用いたT細胞充満HLAハプロ移植の多施設共同単群非盲検試験 Multicenter, single-group, open-label study of T-cell-replete haploidentical stem cell transplantation for relapsed and refractory childhood acute leukemia with low dose anti-thymocyte immunoglobulin (Haplo-SCT16)

(2)研究責任医師(多施設共同研究の場合は、研究代表医師)に関する事項等

菊田 敦 Kikuta Atsushi
/ 公立大学法人福島県立医科大学附属病院 Fukushima Medical University Hospital
小児腫瘍内科
960-1295
/ 福島県福島市光が丘1 Fukushima Prefecture Fukushima-shi Hikariga-oka 1
024-547-1111
akikuta@fmu.ac.jp
菊田 敦 Kikuta Atsushi
公立大学法人福島県立医科大学附属病院 Fukushima Medical University Hospital
小児腫瘍内科
960-1295
福島県福島市光が丘1 Fukushima Prefecture Fukushima-shi Hikariga-oka Hill 1
024-547-1111
024-547-1443
akikuta@fmu.ac.jp
齋藤 清
あり
令和元年5月20日
⾃施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

(3)研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

JCCG⾎液腫瘍分科会(JPLSG)データセンター
齋藤 明子
独⽴⾏政法⼈ 国⽴病院機構 名古屋医療センター臨床研究センター 臨床研究企画管理部 臨床疫学 研究室
臨床疫学研究室⻑
JCCG⾎液腫瘍分科会(JPLSG)データセンター
齋藤 明子
独⽴⾏政法⼈ 国⽴病院機構 名古屋医療センター臨床研究センター 臨床研究企画管理部 臨床疫学 研究室
臨床疫学研究室⻑
独⽴⾏政法⼈ 国⽴病院機構 名古屋医療センター
嘉田 晃子
独立行政法人国立病院機構 名古屋医療センター臨床研究センター臨床研究企画管理部 生物統計研究室
生物統計研究室長

(4)多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無 あり
/

井口 晶裕

Iguchi Akihiro

/

北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

小児科

060-8648

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

011-716-1161

jplsg-admin@umin.ac.jp

井口 晶裕

北海道大学病院

小児科

060-8648

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

011-716-1161

011-706-7898

jplsg-admin@umin.ac.jp

寳金 清博
あり
令和元年5月20日
対応あり
/

菊田 敦

Kikuta Atsushi

/

公立大学法人福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

小児腫瘍内科

960-1295

福島県 福島市光が丘1

024-547-1111

jplsg-admin@umin.ac.jp

菊田 敦

公立大学法人福島県立医科大学附属病院

小児腫瘍内科

960-1295

福島県 福島市光が丘1

024-547-1111

024-547-1443

jplsg-admin@umin.ac.jp

齋藤 清
あり
令和元年5月20日
対応あり
/

小川 千登世

Ogawa Chitose

/

国立研究開発法人 国立がん研究センター中央病院

National Cancer Center Hospital

小児腫瘍科

104-0045

東京都 中央区築地5-1-1

03-3547-5201

jplsg-admin@umin.ac.jp

小川 千登世

国立研究開発法人 国立がん研究センター中央病院

小児腫瘍科

104-0045

東京都 中央区築地5-1-1

03-3547-5201

03-6800-5232

jplsg-admin@umin.ac.jp

西田 俊朗
あり
令和元年5月20日
対応あり
/

真部(2019年4月から長谷川) 淳(2019年4月から大輔)

Manabe(2019年4月からHasegawa) Atsushi(2019年4月からDaisuke)

/

財団法人 聖路加国際病院

St. Luke's International Hospital

小児科

104-0044

東京都 中央区明石町9番1号

03-3541-5151

jplsg-admin@umin.ac.jp

真部(2019年4月から長谷川) 淳(2019年4月から大輔)

財団法人 聖路加国際病院

小児科

104-0044

東京都 中央区明石町9番1号

03-3541-5151

03-3547-3330

jplsg-admin@umin.ac.jp

福井 次矢
あり
令和元年5月20日
対応あり
/

後藤 裕明

Goto Hiroaki

/

神奈川県立こども医療センター

Kanagawa Children's Medical Center

血液・再生医療科

232-8555

神奈川県 横浜市南区六ツ川2ー138ー4

045-711-2351

jplsg-admin@umin.ac.jp

後藤 裕明

神奈川県立こども医療センター

血液・再生医療科

232-8555

神奈川県 横浜市南区六ツ川2ー138ー4

045-711-2351

045-731-2761

jplsg-admin@umin.ac.jp

山下 純正
あり
令和元年5月20日
対応あり
/

渡邉 健一郎

Watanabe Kenichiro

/

静岡県立こども病院

Shizuoka Children's Hospital

血液腫瘍科

420-8660

静岡県 静岡市葵区漆山860番地

054-247-6251

jplsg-admin@umin.ac.jp

渡邉 健一郎

静岡県立こども病院

血液腫瘍科

420-8660

静岡県 静岡市葵区漆山860番地

054-247-6251

054-247-6243

jplsg-admin@umin.ac.jp

坂本 喜三郎
あり
令和元年5月20日
対応あり
/

中沢 洋三

Nakazawa Yozo

/

国立大学法人 信州大学医学部附属病院

Shinshu University Hospital

小児科

390-8621

長野県 松本市旭3-1-1

0263-35-4600

jplsg-admin@umin.ac.jp

中沢 洋三

国立大学法人 信州大学医学部附属病院

小児科

390-8621

長野県 松本市旭3-1-1

0263-35-4600

0263-37-3089

jplsg-admin@umin.ac.jp

本田 孝行
あり
令和元年5月20日
対応あり
/

平山 雅浩

Hirayama Masahiro

/

国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital

小児科

514-0001

三重県 津市江戸橋2丁目174番地

059-232-1111

jplsg-admin@umin.ac.jp

平山 雅浩

国立大学法人三重大学医学部附属病院

小児科

514-0001

三重県 津市江戸橋2丁目174番地

059-232-1111

059-231-5213

jplsg-admin@umin.ac.jp

伊藤 正明
あり
令和元年5月20日
対応あり
/

滝田 順子

Takita Junko

/

京都大学医学部附属病院

Kyoto University Hospital

小児科

606-8507

京都府 京都市左京区聖護院川原町54

075-751-3111

jplsg-admin@umin.ac.jp

滝田 順子

京都大学医学部附属病院

小児科

606-8507

京都府 京都市左京区聖護院川原町54

075-751-3111

075-752-2361

jplsg-admin@umin.ac.jp

稲垣 暢也
あり
令和元年5月20日
対応あり
/

小林(2019年4月から川口) 正夫(2019年4月から浩史)

Kobayashi(2019年4月からKawaguchi) Masao(2019年4月からHirosh)

/

広島大学病院

Hiroshima University Hospital

小児科

734-8551

広島県 広島市南区霞1丁目2ー3

082-257-5555

jplsg-admin@umin.ac.jp

小林(2019年4月から川口) 正夫(2019年4月から浩史)

広島大学病院

小児科

734-8551

広島県 広島市南区霞1丁目2ー3

082-257-5555

082-257-5214

jplsg-admin@umin.ac.jp

木内 良明
あり
令和元年5月20日
対応あり

設定されていません

2 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

(1)特定臨床研究の目的及び内容

小児再発・難治性急性白血病に対する低用量抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン(ATG; Thymoglobulin)、タクロリムス(TAC)、メトトレキサート(MTX)およびプレドニゾロン(PSL)併用によるGVHD予防を用いた血縁者間T細胞充満HLA半合致移植(ハプロ移植)の安全性と有効性を検証する。
2
2019年06月01日
2019年06月01日
2025年02月28日
38
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし
なし none
(1) 初発時年齢0歳から18歳未満で登録時20歳未満の小児急性白血病患者
(2) 以下のいずれかの病期を有する再発・難治例であること
(2-1) 初回2つ以上の異なる寛解導入療法に対して非寛解
(2-2) 治療中、治療終了後6か月以内の極早期および早期再発ALL(BFM再発リスク分類 S3,4に該当)
(2-3) 治療開始1年未満の再発AML
(2-4) 移植後再発(自家、同系、同種移植、ハプロ移植を含む)
(2-5) 第2再発以上
(3) ハプロ移植ドナーがいること
(4) ECOGのPerformance status (PS) 0-3
(5) JPLSG の前方視的研究(JPLSG-CHM-14)の登録がなされた患者
(6) 本試験参加について本人および/又は代諾者から文書で同意(アセントも含む)が得られた患者
(1) Childhood Acute Leukemia Patient at the Time of Initial Age 0 to under 18 and under the age of 20 when registering
(2) It is a relapsed / refractory case having one of the following stages
(2-1) non-remission for the first two or more different induction therapies
(2-2) extremely early and early relapsed ALL (corresponding to BFM recurrence risk classification S3, 4) within 6 months after treatment, during treatment,
(2-3) Recurrence AML less than 1 year after treatment start
(2-4) Relapse after transplantation (including autologous, syngeneic, allogeneic transplantation, haploidentical transplantation)
(2-5) Second recurrence or more
(3) HLA haploidentical transplant donors are present
(4) ECOG Performance status (PS) 0 - 3
(5) Patients enrolled for JPLSG's forward vision study (JPLSG-CHM-14)
(6) Patients who agreed in writing (including ascent) from the principal and / or substitute for this study participation
(1) 髄外浸潤のみ(例えば中枢神経浸潤のみ)の再発白血病患者
(2) tyrosine kinase inhibitor (TKI) による治療を一度も受けていないPh1陽性急性白血病患者 
(3) ダウン症候群などの先天性染色体異常症候群の合併がある
(4) 試験治療に支障を来す臓器障害がある
(4-1) 腎機能:血清クレアチニン値が年齢別正常値上限の2倍未満
(4-2) 心機能:治療を要する心不全や不整脈を有する。または、EF50%未満もしくはSF28%未満
(4-3) 肝機能:AST/ALTが年齢別基準値上限の5倍以上(CTCAE grade3以上)かつT-Bilが年齢別基準値上限の3倍以上(CTCAE grade3以上)
(4-4) 呼吸機能:ルームエアーでSpO2 95%未満、もしくは酸素投与を必要とする呼吸障害がある
(5) コントロール困難な感染症(活動性の結核、HIV感染症を含む)を伴う
(6) 妊娠中、又は妊娠の可能性がある
(7) 試験治療に支障を来す先天性疾患や精神疾患を有する
(8) 再発造血器腫瘍以外に二次がんを合併している
(9) 骨髄破壊的同種移植を過去2回経験している
(10) 二次性白血病である
(11) myeloid NK細胞白血病である
(12) 移植前処置ならびに急性GVHD予防に用いる薬剤に過敏症の既往がある
(13) その他、担当医が不適当と判断する場合
(1) Relapsed leukemia patients with extramedullary invasion only (eg central nervous invasion only)
(2) Ph1 positive acute leukemia patients who have never received treatment with tyrosine kinase inhibitor (TKI)
(3) There is a merger of congenital chromosomal abnormality syndrome such as Down's syndrome
(4) There is an organ failure that interferes with examination treatment
(4-1) Renal function: serum creatinine value is less than twice as high as the age-specific upper limit
(4-2) cardiac function: heart failure requiring treatment and arrhythmia. Or less than 50% EF or less than 28% SF
(4-3) Liver function: AST / ALT is at least 5 times higher than age-specific reference value upper limit (CTCAE grade 3 or more) and T-Bil is at least 3 times higher than age-specific reference value upper limit (CTCAE grade 3 or more)
(4-4) Respiratory function: There is a breathing disorder that is less than 95% SpO 2 in room air or requires oxygen administration
(5) Patients who have an uncontrolled infection (including active tuberculosis, HIV infection)
(6) Patients who are pregnant or possibility of pregnancy
(7) Have congenital or psychiatric disorders that interfere with study treatment
(8) Secondary cancers other than recurrent hematopoietic tumors are merged
(9) Patients received two or more myeloablative conditioning allogeneic transplantation in the past
(10) Secondary leukemia
(11) myeloid NK cell leukemia
(12) There is a history of hypersensitivity in drugs used for pretransplant treatment and prevention of acute GVHD
(13) Any inappropriate status judged by physician
0歳 以上 0age old over
20歳 未満 20age old not
男性・女性 Both
【試験治療中止】
・有害事象による中止基準に合致した/ADVERSE EVENT
・再発した/DISEASE RELAPSE
・継続基準を満たしていなかった/FAILURE TO MEET CONTINUATION CRITERIA
 -本試験登録後、2か月(60日)以内にハプロ移植ができなかった場合
 -別の移植が行われた場合
・試験薬が規定どおりに服用されていなかった/NON-COMPLIANCE WITH STUDY DRUG
・医師により投与中止が適切と判断された/DISCONTINUATION BY PHYSICIAN DECISION
・事後不適格などの著しいプロトコル逸脱が判明した/PROTOCOL DEVIATION
・代諾者による試験薬投与中止の申し出があった/DISCONTINUATION BY PARENT/GUARDIAN
・被験者による試験薬投与中止の申し出があった/DISCONTINUATION BY SUBJECT
【試験中止】
・死亡した/DEATH
・追跡不能になった/LOST TO FOLLOW-UP
・医師により試験中止が適切と判断された/WITHDRAWAL BY PHYSICIAN DECISION
・当該医療機関での試験実施が造血細胞移植委員会により中止された/SITE TERMINATED BY SPONSOR
・試験全体が造血細胞移植委員会により中止された/STUDY TERMINATED BY SPONSOR
・代諾者による同意撤回の申し出があった/WITHDRAWAL BY PARENT/GUARDIAN
・被験者による同意撤回の申し出があった/WITHDRAWAL BY SUBJECT
急性白血病 Acute leukemia
あり
前処置を実施後にハプロ移植とATG(移植前)+TAC+MTX+PSLを用いたGVHD予防を行う。 After conditioning, haploidentical stem cell transplantation and prevention of GVHD using ATG (before transplant) + TAC + MTX + PSL are performed.
2年無イベント生存率 2 year event-free survival
・急性GVHD重症度別累積発生率(全体、II-IV, III-IV)
・慢性GVHDの2年累積発生率
・一次性生着率
・2年累積非再発死亡率
・1年及び2年全生存率
・有害事象発生割合
・移植時非寛解症例の移植30日における寛解割合
・再発率
・急性骨髄性白血病の寛解導入不能例の2年無イベント生存率
・移植後1年及び2年の長期毒性
・移植後30日時点の生着症候群の発生割合
・移植後100日の合併症、感染症の発生割合
・移植後免疫反応に係るバイオマーカー探索に関する評価
・ドナー末梢血幹細胞内の細胞組成と移植後アウトカムに関する評価
・再発白血病細胞におけるHLA欠失(エスケープ現象)に関する評価
・MLR−ELISPOT法による急性GVHDの予測に関する評価
・小児再発/難治性白血病担癌動物作成
- Cumulative incidence of acute GVHD severity (Overall, II - IV, III - IV)
- 2 year cumulative incidence of chronic GVHD
- Primary survival rate
- 2 year cumulative non relapse mortality rate
- 1 year and 2 years overall survival rate
- Adverse event occurrence rate
- Complete remission rate at 30 days transplantation of non-remission cases at transplant
- Recurrence rate
- 2 year EFS of acute mylogenous leukemia with induction failure
- Long-term toxicity for 1 year and 2 years after transplantation
- Incidence of survival syndrome as of 30th after transplant
- Incidence of complications and infections 100 days after transplantation
- Evaluation on Biomarker for Immune Response after Transplantation
- Association with transplant donor cell composition and outcome
- Evaluation on HLA deletion (escape phenomenon) in recurrent leukemia cells
- Evaluation on prediction of acute GVHD by MLR-ELISPOT method
- Establishment of tumor-bearing animal model with childhood relapsed/refractory leukemia

(2)特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
タクロリムス水和物など、他別添参照
プログラフ注射液など、他別添参照
22300AMX00009 / 20500AMZ00155
非該当

3 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

(1)監査の実施予定

なし

(2)特定臨床研究の進捗状況

/

募集中

Recruiting

/

4 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
被保険者が日本国内で実施した臨床研究に起因して研究対象者に身体障害が発生した場合において被保険者が法律上の賠償責任を負担することにより被る損害、また、試験薬等の副作用(インフォームド・コンセントにおける説明同意文書等に記載され、かつ研究対象者が同意説明を受けた作用を除きます。)により研究対象者が身体の障害を被り、その結果として治療することが必要となったことにより生じる医療費および医療手当の補償責任に対して、被保険者がインフォームドコンセントに基づき負担することにより被る損害について保険金を支払う。本試験に起因して研究対象者に未知の身体障害が発生した場合、死亡時に保険金を支払う。
医療補償

5 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

(1)特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

アステラス製薬株式会社など、他別添参照
なし
なし
なし

(2)特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

あり
株式会社カネカ KANEKA CORPORATOIN
非該当
国⽴研究開発法⼈⽇本医療研究開発機構(AMED) Japan Agency for Medical Research and Development
非該当
日本血液学会 The Japanese Society of Hematology
非該当
日本学術振興会 Japan Society for the Promotion of Science
非該当
復興庁 Reconstruction Agency
非該当

6 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

独立行政法人国立病院機構名古屋医療センター臨床研究審査委員会 National Hospital Organization Review Board for Clinical Trials (Nagoya)
CRB4180009
愛知県 名古屋市中区三の丸四丁目1番1号 4-1-1,Sannomaru,Naka-ku,Nagoya-city, Aichi
052-951-1111
311-nmc-rec@mail.hosp.go.jp
C2018-023
承認

7 その他の事項

(1)特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

(2)他の臨床研究登録機関への登録

(3)特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

(4)全体を通しての補足事項等

添付書類(実施計画届出時の添付書類)

JPLSG-Haplo-SCT16_臨床研究に用いる医薬品の概要別紙.pdf

設定されていません