臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和5年8月10日 | ||
| 令和6年2月19日 | ||
| αβT細胞およびB細胞除去を用いたHLA半合致移植法に関する初期臨床試験 |
||
| αβT細胞＆B細胞除去によるHLA半合致移植試験 | ||
| 井口 晶裕 | ||
| 国立成育医療研究センター | ||
| HLA半合致ドナーからの同種造血幹細胞移植において、移植片対宿主病（GVHD）予防を目的としたαβT細胞およびB細胞除去移植法の実施可能性を評価する。 | ||
| 2 | ||
| ファンコニ貧血 重症複合型免疫不全症 | ||
| 募集中 | ||
| リツキシマブ | ||
| リツキサン | ||
| 国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3200005 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年2月16日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs032230287 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| αβT細胞およびB細胞除去を用いたHLA半合致移植法に関する初期臨床試験 |
Clinical trial for HLA-haploidentical transplantation using alpha-beta T cell and B cell depletion | ||
| αβT細胞＆B細胞除去によるHLA半合致移植試験 | Clinical trial for HLA-haploidentical transplantation using alpha-beta T cell and B cell depletion | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 井口 晶裕 | Iguchi Akihiro | ||
| 00374405 | |||
| / | 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development | |
| 小児がんセンター血液内科 | |||
| 157-8535 | |||
| / | 東京都東京都世田谷区大蔵２丁目１０－１ | 2-10-2, Okura, Setagaya-ku, Tokyo, 157-8525 | |
| 0334160181 | |||
| iguchi-a@ncchd.go.jp | |||
| 井口 晶裕 | Iguchi Akihiro | ||
| 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development | ||
| 小児がんセンター血液内科 | |||
| 157-8535 | |||
| 東京都東京都世田谷区大蔵２丁目１０－１ | 2-10-2, Okura, Setagaya-ku, Tokyo, 157-8525 | ||
| 0334160181 | |||
| 0334162222 | |||
| iguchi-a@ncchd.go.jp | |||
| 笠原 群生 | |||
| あり | |||
| 令和5年7月27日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 国立成育医療研究センター | ||
| 瀧本 哲也 | ||
| 40393178 | ||
| 小児がんデータ管理科 | ||
| 国立成育医療研究センター | ||
| 佐古 まゆみ | ||
| 国立成育医療研究セン | ||
| 臨床研究センター データサイエンス部門モニタリングユニット | ||
| 国立成育医療研究センター | ||
| 岩元 晋太郎 | ||
| 臨床研究センター データサイエンス部門生物統計ユニット | ||
| 今井 晶子 | ||
| 臨床研究センター 研究推進部門 プロジェクトマネジメントユニット | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| HLA半合致ドナーからの同種造血幹細胞移植において、移植片対宿主病（GVHD）予防を目的としたαβT細胞およびB細胞除去移植法の実施可能性を評価する。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2026年12月31日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1) PT-CYを用いた移植方法が施行困難なファンコニ貧血と診断された患者、重症複合型免疫不全症（SCID）であることが確認されている患者。 2) 登録時、同種造血幹細胞移植が必要だがHLA７/８抗原（A、B、C、DRB1）一致あるいは8/8抗原一致のドナーがいない患者。すなわち、予定されているドナーが次のうちいずれかである。 a. HLA4/8抗原（A、B、C、DRB1）一致血縁ドナー b. HLA5/8抗原（A、B、C、DRB1）一致血縁ドナー c. HLA6/8抗原（A、B、C、DRB1）一致血縁ドナー 3) 移植時年齢が18歳未満である患者。 4) 登録時のECOG performance status（PS）スコアが0-2である患者。 5) 下記の条件を満たす十分な臓器機能を有し、登録時に下記の基準を満たしている患者。検査値は登録前30日以内の値とする。 a. 血清直接ビリルビン値： 1.5mg/dL以下 b. 血清クレアチニン値： 5歳未満 0.8mg/dL以下 5-9歳 1.2mg/dL以下 10歳以上 1.5mg/dL以下 c. 心機能：左室駆出率（Ejection fraction ≧45%）かつQTfc値 ＜0.45秒 6) 本研究参加について代諾者から文書で同意が得られている患者。 |
1) Patients with Fanconi anemia or severe combined immunodeficiency who are difficult to receive allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) using PTCY. 2) At time of registration, patients who require allogeneic HSCT, but HLA7/8 antigen (A, B, C, DRB1) matched or 8/8 antigen matched donor is not available. Therefore, the intended donor is one of the following. a. HLA4/8 antigen (A, B, C, DRB1) matched related donor. b. HLA5/8 antigen (A, B, C, DRB1) matched related donor. c. HLA6/8 antigen (A, B, C, DRB1) matched related donor. 3) Patients under 18 years of age at the time of HSCT. 4) Patients with an ECOG performance status (PS) score of 0-2 at enrollment. 5) Patients with adequate organ function who meet the following criteria at the time of enrollment. Laboratory findings must be within 30 days prior to enrollment. a.Serum direct bilirubin <1.5mg/dL b.Serum creatinine <5 years old, <0.8mg/dL 5-9 years old, <1.2mg/dL >10 years old, <1.5mg/dL c.Ejection fraction>45% and QTc<0.45sec 6) Patients whose written consent from legal representative have been obtained to participate in this study. |
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| 1) 同種造血幹細胞移植を受けたことがある。 2) ドナーがアレルギーなどの理由でG-CSFを使用できない場合。 3) コントロール困難な感染症がある場合。 4) 重度の精神障害がある場合。 5) 妊娠している、または妊娠している可能性が高い場合。 6) その他担当医が不適格と判断する場合。 |
1) Patients who had received prior HSCT. 2) The donor is unable to use G-CSF due to allergy or other reasons. 3) Patients who have uncontrollable infection. 4) Patients with severe mental disorder. 5) Patients with pregnant or likely to be pregnant. 6) Patients who are ineligible by physician |
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| 下限なし | No limit | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1) 研究対象者の代諾者が試験参加に対する同意を撤回した場合 2) 移植前処置開始前までにHLA一致の血縁あるいは非血縁ドナーが見つかり、そのドナーからの移植を希望された場合 3) 研究対象者側の理由（多忙、転居、転院等）により、来院できなくなった場合 4) 本研究自体が中止された場合 5) その他、研究責任医師が研究の継続を困難と判断した場合 |
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| ファンコニ貧血 重症複合型免疫不全症 | Fanconi anenia severe combined immunodeficiency | ||
| あり | |||
| 造血細胞移植のために移植前処置を疾患に応じて行った後に、移植後のリンパ増殖性疾患を抑制するためリツキシマブ375mg/me2の単回投与をday-1に前処置に加える。その後ドナーから採取した末梢血幹細胞からCliniMACS®を用いてαβT細胞を4log以上およびB細胞を3log以上除去した幹細胞を移植する。GVHD予防は基本的に行わないが、輸注細胞中にαβT細胞が1x10e5/kg以上残存する場合はタクロリムスを0.02mg/kg/dayの投与を行う。 |
Pre-transplant conditioning chemo-radiotherapy is administered according to disease. Additional rituximab (375mg/me2) is administered in conditioning on day -1 to reduce the risk of post transplantation lymphoproliferative disorders. After conditioning, peripheral blood stem cell from HLA-haploidentical donor which is alpha-beta-T cells depleted by more than 4 logs and B cells depleted by more than 3 logs using CliniMACS is infused. No post-transplantation immunosuppressive therapy is done for GVHD prophylaxis. However, tacrolimus 0.02mg/kg/day is administered in patients who received more than 1x10e5 alpha-beta-T cells per kilogram. | ||
| 移植後30日での生着不全の有無 移植後30日までの死亡の有無 |
graft failure at 30 days after transplantation death up to 30 days after transplantation |
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| ・ 移植後のドナー由来血小板数2万/μl以上の有無 ・ 移植後の好中球生着までの日数 ・ 移植後100日間の急性GVHD（gradeⅡ以上）発症の有無 ・ 移植後100日間の治療関連死亡有無 ・ 移植後１年までの移植関連合併症発症の有無 ・ 移植後100日以内の感染症発症有無 ・ 移植後1年までの免疫再構築 ・ 移植から慢性GVHD発症までの日数 ・ 移植から再発までの日数 ・ 移植から死亡までの日数 ・ 移植後の悪性腫瘍発生の有無 ・ 移植後100日以内のPTLDの発症の有無 ・ リツキシマブ投与に伴う急性反応の有無 ・ 二次性生着不全の有無 ・ CliniMACS®の不具合の有無 ・ 非血液毒性のgrade4以上の有害事象の有無 |
Donor-derived platelet count of 20,000/ul or higher after transplantation Acute GVHD (grade II or higher) within 100 days after transplantation Treatment-related mortality within 100 days after transplantation Transplant-related complications up to 1 year after transplantion Occurrence of infectious disease within 100 days after transplantation Reconstitution of lymphocyte function up to 1 year after transplantation Days from transplantation to onset of chronic GVHD Days from transplantation to relapse Days from transplant to death Days from transplantation to neutrophil engraftment Development of malignancy after transplantation PTLD within 100 days after transplantation Acute reactions to rituximab administration secondary graft failure CliniMACS failure Grade 4 or higher of non-hematologic adverse events |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医療機器 | |||
| 未承認 | |||
| A0700内臓機能代用器 | |||
| 磁気細胞分離システム | |||
| なし | |||
| ミルテニーバイオテク株式会社 | |||
| 東京都 江東区冬木16-10NEX永代ビル5F | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| リツキシマブ | |||
| リツキサン | |||
| 23000AMX00186 | |||
| 全薬工業株式会社 | |||
| 東京都 文京区大塚5-6-15 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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2024年02月16日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 賠償責任＋補償責任（死亡または後遺障害の補償など） | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ミルテニーバイオテク株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| CliniMACSおよびその専用回路と試薬 | ||
| なし | ||
| 全薬工業株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| リツキサンⓇ点滴静注500mg | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Develoment | |
| 非該当 | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 | Certified Review Borad of National Center for Child Health and Development | |
| CRB3200005 | ||
| 東京都 世田谷区大蔵二丁目１０番１号 | 2-10-1, Okura, Setagaya-ku, Tokyo, 157-8535, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3416-0181 | ||
| rinken@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |