臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和6年10月1日 | ||
| 令和7年1月23日 | ||
| 全身型重症筋無力症患者に対するエフガルチギモドの定期投与のステロイド投与量の減量効果の検討 |
||
| エフガルチギモドのステロイド減量への影響 | ||
| 斉木 臣二 | ||
| 筑波大学附属病院 | ||
| 全身型MG患者に対してエフガルチギモドの導入により経口PSLの減量効果を検証すること。 | ||
| N/A | ||
| 全身型重症筋無力症 | ||
| 募集中 | ||
| エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え） | ||
| ウィフガート | ||
| 筑波大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3180028 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年1月23日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031240366 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 全身型重症筋無力症患者に対するエフガルチギモドの定期投与のステロイド投与量の減量効果の検討 |
Investigating the effect of efgartigimod on reducing the oral administration of prednisolone in patients with generalized myasthenia gravis (MG-efgartigimod Study) | ||
| エフガルチギモドのステロイド減量への影響 | Contribution of efratigimod to the reduction of oral prednisolone (MG-efgartigimod Study) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 斉木 臣二 | Saiki Shinji | ||
| / | 筑波大学附属病院 | University of Tsukuba Hospital | |
| 脳神経内科 | |||
| 305-8575 | |||
| / | 茨城県つくば市天久保2-1-1 | 2-1-1 Amakubo,Tsukuba,Ibaraki | |
| 029-853-3224 | |||
| ssaiki@md.tsukuba.ac.jp | |||
| 藤巻 基紀 | Fujimaki Motoki | ||
| 筑波大学附属病院 | University of Tsukuba Hospital | ||
| 脳神経内科 | |||
| 305-8575 | |||
| 茨城県つくば市天久保2-1-1 | 2-1-1 Amakubo,Tsukuba,Ibaraki | ||
| 029-853-3224 | |||
| 029-853-3224 | |||
| mtfujima@md.tsukuba.ac.jp | |||
| 平松 祐司 | |||
| あり | |||
| 令和6年8月5日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 筑波大学 | ||
| 斉木 臣二 | ||
| 医学医療系 神経内科 | ||
| 筑波大学 | ||
| 高嶋 泰之 | ||
| つくば臨床医学研究開発機構 | ||
| 筑波大学 | ||
| 石井 亮太 | ||
| 医学医療系 生物統計学 | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 全身型MG患者に対してエフガルチギモドの導入により経口PSLの減量効果を検証すること。 | |||
| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2027年03月31日 | |||
| 16 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1） 重症筋無力症診断基準案2013を満たす全身型MG患者 2） PSL 6mg以上投与している全身型MG患者 3） MG-ADLスケールが5点以上の全身型MG患者 4） 同意取得時の年齢が18歳以上80歳未満の患者 5） 本試験の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人の自由意思による文書同意が得られた患者 |
1) Patients with generalized myasthenia gravis who meet the 2013 diagnostic criteria 2) Patients with generalized myasthenia gravis who are taking more than 6 mg of prednisolone 3) Patients with generalized myasthenia gravis who have an MG-ADL score of over 5 4) Patients whose ages are within 18 to 79 5) Patients who fully understand and agree to participate in the study after receiving a thorough explanation |
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| 1） 既に治療としてエフガルチギモド投与歴のある患者 2) 他の分子標的薬で治療中の患者 3） スクリーニング時の血清IgG濃度が400mg/dl以下の患者 4） 肝炎ウイルスのキャリアまたは活動性のHBV/HCV感染者 5） HBV/HCVの感染既往者(ただし核酸定量検査が陰性の場合は除く) 6） 重篤な肝疾患を有する患者（AST(GOT)もしくはALT(GPT)が100 U/L以上） 7） 重篤な腎疾患を有する患者（血清クレアチニン2.0 mg/dL以上） 8） 活動性結核を有する患者 9） 悪性腫瘍の合併及びその既往を有する患者（ただし5年以上再発を認めない症例を除く) 10） 活動性の感染症が疑われる患者 11）妊娠中あるいは妊娠の可能性がある女性 12） 授乳中の女性 13）生ワクチン接種後30日以内の患者 14）その他, 研究責任（分担）医師が研究対象者として不適当と判断した患者 |
1) Patients who have previously taken efgartigimod 2) Patients who have been treated with other moleculary targeted drugs 3) Patients whose IgG level is below 400 mg/ml during the screening test 4) Patients who are carriers of type B hepatitis virus or have an active HBV/HCV infection 5) Patients with a past history of HBV/HCV infection, excluding those whose nucleic acid levels for HBV/HCV are below the detection limit 6) Patients with severe hepatic dysfunction, indicated by AST (GOT) or ALT (GPT) levels exceeding 100 U/L 7) Patients with severe kidney dysfunction, indicated by serum creatinine level exceeding 2.0 mg/dL 8) Patients with a tuberculosis infection 9) Patients with malignant cancer or a past history of malignant cancer, excluding those who have been recurrence-free for more than 5 years 10) Patients with an active infection 11) Patients who are pregnant or may be pregnant 12) Patients who are breastfeeding 13) Patients who have received a live vaccine within the past 30 days 14) Patients whom the doctors responsible for the study determine are not suited for participation |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 80歳 未満 | 80age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ① 被験者から試験参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 ② 登録後に適格性基準を満たさないことが判明した場合 ③ 原疾患の増悪のため、追加治療が必要な場合(6.4参照) ④ エフガルチギモドの投与が2週間を超えて延期となった場合 ⑤ 合併症の増悪により試験の継続が困難な場合 ⑥ 疾病等により試験の継続が困難な場合 ⑦ 妊娠が判明した場合 ⑧ 試験全体が中止された場合 ⑨ その他の理由により、医師が試験を中止することが適当と判断した場合 |
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| 全身型重症筋無力症 | Generalized myasthenia gravis | ||
| あり | |||
| エフガルチギモドの医師主導型投与 | Administration as suggested by doctors | ||
| 試験終了時点でのベースラインからのPSL投与減少量とする。試験中止例は6.4で記載した量を最終PSL投与量とする。 | Reduction in the dose of PSL (mg) from baseline at the study's endpoint |
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| 1) 試験終了まで休薬なくエフガルチギモドをプロトコル通りに定期投与することができた患者の割合 2) MG-ADL scale / MG-QOL 15r-J score / MG composite score/MGFA Postintervention Statusの変化 3) エフガルチギモドのResponder率（1サイクル時点(3週目)でMG-ADL scaleがベースラインと比較し 2点以上改善した症例の割合） 4) エフガルチギモドを定期的に投与することによる安全性 5) 抗AchR抗体陽性例、抗MuSK抗体陽性例、double seronegative症例の臨床経過とステロイド減量効果の比較 6) 試験前後の骨密度とHbA1c、BMIの変化量 7) 血清・血漿を用いてエフガルチギモド投与により変化する代謝産物を探索し疾患活動性を反映するバイオマーカー、エフガルチギモドのレスポンスを反映するバイオマーカー探索を行う |
1) Proportion of patients who were able to administer the drug according to the protocol (if not, it is classified according to whether it was due to PSL reduction or side effects.) 2) MG-ADL scale / MG-QOL 15r-J score / MG composite score 3) Responder rate of Efgartigimod (proportion of patients with an improvement of 2 points or more on the MG-ADL scale) 4) Safety of Efgartigimod fixed interval Administration 5) Comparison of clinical course for AchR+,MuSK+,DSNMG subgroup 6) Before and after the test, changes in bone density, HbA1c, and BMI 7) Investigating biomarkers in patients' serum and plasma that can reveal the effectiveness of efgartigimod and the activity of generalized myasthenia gravis |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え） | |||
| ウィフガート | |||
| 30400AMX00013000 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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2024年11月06日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 死亡/後遺障害の補償 | ||
| 最善の医療の提供 | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| アルジェニクスジャパン株式会社 | ||
| あり | ||
| アルジェニクスジャパン株式会社 | argenx Japan K.K. | |
| 非該当 | ||
| あり | ||
| 令和6年9月26日 | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 筑波大学臨床研究審査委員会 | University of Tsukuba Clinical Research Review Board | |
| CRB3180028 | ||
| 茨城県 つくば市天王台1-1-1 | 1-1-1Tennodai, Tsukuba, Ibaraki, Ibaraki | |
| 029-853-3914 | ||
| t-credo.adm@un.tsukuba.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |