臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和6年3月29日 | ||
| シトリン欠損症患者に対するトリヘプタノイン治療の安全性と有効性の評価 | ||
| CDトリヘプタノイン試験 | ||
| 大石 公彦 | ||
| 東京慈恵会医科大学附属病院 | ||
| 常染色体潜性遺伝形式をとる先天代謝異常症の一つであるシトリン欠損症患者を対象として、LC-FAODsを含む複数の代謝異常症で症状緩和が確認されているトリヘプタノインを投与し、14週間の治療期間における安全性及び有効性を探索的に評価する。 | ||
| 1 | ||
| シトリン欠損症 | ||
| 募集中 | ||
| トリヘプタノイン（開発コード：UX007） | ||
| DOJOLVI® | ||
| 学校法人慈恵大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3180031 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年3月29日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031230755 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| シトリン欠損症患者に対するトリヘプタノイン治療の安全性と有効性の評価 | Evaluation of the safety and efficacy of triheptanoin for citrin deficiency. | ||
| CDトリヘプタノイン試験 | CD triheptanoin Clinical Trials | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 大石 公彦 | Oishi Kimihiko | ||
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 | The Jikei University Hospital | |
| 小児科 | |||
| 105-8471 | |||
| / | 東京都東京都港区西新橋3-19-18 | 3-19-18 Nishi-Shinbashi, Minato-ku, Tokyo | |
| 03-3433-1111 | |||
| kimihiko.oishi@jikei.ac.jp | |||
| 西田 ひかる | Nishida Hikaru | ||
| 東京慈恵会医科大学附属病院 | The Jikei University Hospital | ||
| 小児科 | |||
| 105-8471 | |||
| 東京都東京都港区西新橋3-19-18 | 3-19-18 Nishi-Shinbashi, Minato-ku, Tokyo | ||
| 03-3433-1111 | |||
| 03-3436-6626 | |||
| hikaru-nishida@jikei.ac.jp | |||
| 小島 博己 | |||
| あり | |||
| 令和6年3月5日 | |||
| 自施設にて救急医療に必要な施設又は設備を有している | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 東京慈恵会医科大学附属病院 | ||
| 櫻井 謙 | ||
| 小児科 | ||
| キューズコンサルティング株式会社 | ||
| 高野 素幸 | ||
| 臨床開発部 | ||
| 東京慈恵会医科大学 | ||
| 今川 英里 | ||
| 小児科学講座 | ||
| 東京慈恵会医科大学 | ||
| 笠貫 智子 | ||
| 小児科学講座 | ||
| 東京慈恵会医科大学附属病院 | ||
| 西田 ひかる | ||
| 小児科 | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 常染色体潜性遺伝形式をとる先天代謝異常症の一つであるシトリン欠損症患者を対象として、LC-FAODsを含む複数の代謝異常症で症状緩和が確認されているトリヘプタノインを投与し、14週間の治療期間における安全性及び有効性を探索的に評価する。 | |||
| 1 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年03月31日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 以下の選択基準を全て満たす者。 １）SLC25A13遺伝子に両アレル性病因変異を有しCDの確定診断がなされた患者 ２）CGMを取扱説明書に従って使用することができる患者 ３）年齢：同意取得時の年齢が6歳以上、60歳未満の患者 ４）性別：問わない ５）研究参加期間中、研究実施スケジュールに沿って、研究実施医療機関への外来通院が可能な患者 ６）本研究の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人あるいは代諾者の自由意思による文書同意が得られた者 |
Patients who meet all of the following selection criteria. 1) Patients with biallelic pathogenic variants in the SLC25A13 gene 2) Patients who are capable of using CGM according to the instruction manual 3) Age: Patients who are at least 6 years old and younger than 60 years old at the time of consent. 4) Gender: Any gender 5) Patients who are able to make outpatient visits to the research institution according to the research schedule during the period of participation in the study. 6) Patients who have given written consent of their own or their surrogate's decision based on a thorough understanding of the study upon thorough explanations of their participation in the study. |
||
| 以下の除外基準に 一つでも該当する者は対象から除外する。 １）本疾患による症状（肝腫瘍、急性膵炎、意識障害、精神症状など）が重篤で全身状態不良と考えられる者 ２）肝移植後の者 ３）膵機能不全の者 ４）アナフィラキシーショックなどの重篤な薬物・食物アレルギーの既往又は重篤な副作用の既往を有する者 ５）妊娠中あるいは妊娠の可能性がある者 ６）授乳中の者 ７）その他、研究責任（分担）医師が本研究への参加が不適当と判断した者 |
Patients who meet at least one of the following exclusion criteria will be excluded. 1) Patients with severe symptoms (liver tumor, acute pancreatitis, altered mental status, psychiatric symptoms, etc.) due to the underlying disease and who are considered to be in critical condition 2) Patients who have undergone liver transplantation 3) Patients with pancreatic insufficiency 4) Patients with a history of serious drug or food allergy such as anaphylactic shock or a history of serious adverse reactions 5) Those who are pregnant or may become pregnant 6) Those who are breast-feeding. 7) Other persons who are judged by the principal investigator (or subinvestigator) to be inappropriate to participate in this study. |
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| 6歳 以上 | 6age old over | ||
| 60歳 未満 | 60age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ・研究対象者ごとの中止基準 以下の中止基準に該当する場合は、研究を中止する。 １）研究対象者、代諾者のいずれかの自由意思による同意撤回の申し入れがあった場合。 ２）研究責任医師または研究分担医師により、原疾患あるいは合併症の悪化または重篤な有害事象（又は疾病等）の発生のため研究の継続が困難と判断された場合。 ３）臨床研究法及び施行規則違反、選択基準違反又は除外基準違反など研究計画書からの重大な逸脱が判明した場合 ４）試験薬の投与によると考えられる消化器症状（腹痛、下痢、悪心、嘔吐）が発現し、研究の継続が困難と研究責任医師または研究分担医師が判断した場合 ５）研究計画書の遵守が不可能になった場合 ６）研究対象者の妊娠が判明した場合 ７）研究全体が中止された場合 ８）その他、研究責任医師または研究分担医師により研究の継続が困難と判断された場合 ・臨床研究全体の中止基準 研究責任医師は次の事例があった場合、研究実施継続の可否を検討する。 １）試験薬の品質、有効性及び安全性に関する事項、その他、研究を適正に行うために重要な情報を知った場合。 ２）研究対象者の組入れが困難で予定症例を達成することが困難であると判断されたとき ３）認定臨床研究審査委員会の意見として研究計画書等に対する修正の指示があり、これを受け入れることが困難な場合。 ４）認定臨床研究審査委員会が中止の判断をした場合。 ５）臨床研究法、施行規則又は本研究計画書に重大な又は継続的な違反が生じた場合。 |
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| シトリン欠損症 | citrin deficiency | ||
| D006111 | |||
| あり | |||
| トリヘプタノイン投与（1日に必要な推定エネルギー必要量の5～35%） | Oral administration of triheptanoin (5-35% of estimated daily energy requirements) | ||
| 治療期間14週間における有害事象の発生頻度（割合）、その内容および程度 | Frequency (percentage), nature and extent of adverse events during 14 weeks of treatment | ||
| （１）24時間における低血糖（血糖値 70mg/dl 未満）となる時間の割合(time below target glucose range: TBR)の変化率（（投与10-14週後の値－投与開始前（0週）の値）／投与開始前（0週）の値×100） （２）夜間6時間（0時から6時まで）の血糖値の曲線下面積（area under the glucose curve: AUC）の変化率（（投与10-14週後の値－投与開始前（0週）の値）／投与開始前（0週）の値×100） （３）QOL評価のスコアの推移 （４）低血糖症状(冷汗、動悸、めまい、倦怠感、嘔気、手足の震え)の出現頻度 |
(1) Percentage change in time below target glucose range (TBR) over a 24-hour period ((value after 10-14 weeks of treatment - value before the start of treatment (week 0)) / value before the start of treatment (week 0) x 100) (2) Percentage change in area under the glucose curve (AUC) for 6 hours during the night (from 0:00 to 6:00) ((value after 10-14 weeks of treatment - value before the start of treatment (week 0))/value before the start of treatment (week 0) x 100) (3) Change in QOL scores (4) Frequency of hypoglycemia symptoms (cold sweat, palpitations, dizziness, fatigue, nausea, tremors in arms and legs) |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| トリヘプタノイン（開発コード：UX007） | |||
| DOJOLVI® | |||
| なし | |||
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | |||
| 60 Leveroni Court Novato, CA 94949 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 研究対象者の死亡または後遺障害に対する補償金、研究対象者の健康被害の治療のために要する医療費・医療手当 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | ||
| あり | ||
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | |
| 非該当 | ||
| あり | ||
| 令和6年3月26日 | ||
| あり | ||
| トリヘプタノイン | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 学校法人慈恵大学臨床研究審査委員会 | The Jikei University Certified Review Board | |
| CRB3180031 | ||
| 東京都 港区西新橋3-25-8 | 3-25-8 Nishi-Shinbashi, Minato-ku, Tokyo | |
| 03-3433-1111 | ||
| crb@jikei.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |