臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和6年1月18日 | ||
| 令和6年11月13日 | ||
| 小児・AYAがんに対する遺伝子パネル検査結果等に基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養 |
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| NCCH2220試験 (PARTNER試験) | ||
| 荒川 歩 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 | ||
| 患者申出療養制度に基づいて本研究に組み込まれている医薬品の投与を希望する小児・AYAがん患者を対象に、小児における一定の安全性情報があり有効性が期待される適応外薬あるいは未承認薬を投与し、安全性および有効性を評価するとともに、必要な場合にはPKデータを収集し薬物動態を評価することを目的とする。 また、小児がん患者の薬剤アクセス改善の要望に応えるため、医薬品の適応拡大などに利活用可能な形で本研究内での情報を収集することも目的とする。 |
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| 1 | ||
| 標準治療が無い、または標準治療に不応・不耐の0-29歳の小児・AYA固形腫瘍患者 | ||
| 募集中 | ||
| イマチニブメシル酸塩、パゾパニブ塩酸塩、ルキソリチニブリン酸塩、トラメチニブジメチルスルホキシド付加物、トラメチニブジメチルスルホキシド付加物、アテゾリズマブ(遺伝子組換え)注、アテゾリズマブ(遺伝子組換え)注、カボザンチニブリンゴ酸塩、バレメトスタットトシル酸塩、クリゾチニブ | ||
| グリベック®錠100mg、ヴォトリエント®錠200mg、ジャカビ®錠5mg、ジャカビ®錠10mg、メキニスト®錠0.5mg、メキニスト®錠2mg、Mekinist for oral solution(米国)、テセントリク®点滴静注840mg、テセントリク®点滴静注1200mg、カボメティクス®錠20mg、エザルミア®錠50mg、エザルミア®錠100mg、ザーコリ®カプセル 200mg、ザーコリ®カプセル 250mg | ||
| 国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3180008 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年11月13日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031230544 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 小児・AYAがんに対する遺伝子パネル検査結果等に基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養 |
The trial of patient-requested targeted novel therapy for children, adolescents, and young adults: predictive response based on the molecular alterations and expert panel Recommendation (PARTNER trial) | ||
| NCCH2220試験 (PARTNER試験) | NCCH2220 trial (PARTNER trial) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 荒川 歩 | Arakawa Ayumu | ||
| / | 国立がん研究センター中央病院 | National Cancer Center Hospital | |
| 小児腫瘍科 | |||
| 104-0045 | |||
| / | 東京都中央区築地5-1-1 | 5-1-1, Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo 1040045, Japan | |
| 03-3542-2511 | |||
| aarakawa@ncc.go.jp | |||
| 杉山 未奈子 | Sugiyama Minako | ||
| 国立がん研究センター中央病院 | National Cancer Center Hospital | ||
| 小児腫瘍科 | |||
| 104-0045 | |||
| 東京都中央区築地5-1-1 | 5-1-1, Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo 1040045, Japan | ||
| 03-3542-2511 | |||
| ncch2220_office@ml.res.ncc.go.jp | |||
| 瀬戸 泰之 | |||
| あり | |||
| 令和5年8月9日 | |||
| 平常勤務時間以外は休日夜間外来が対応、各種画 像検査、血液検査、輸血や緊急手術等急変時の対応可能 | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 国立がん研究センター中央病院 | ||
| 保科 ゆかり | ||
| 国立がん研究センター中央病院 臨床研究支援部門 データ管理部 データ管理室 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 | ||
| 福田 治彦 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 臨床研究支援部門 データ管理部 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 | ||
| 沖田 南都子 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 臨床研究支援部門 研究企画推進部 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 | ||
| 荒井 秀和 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 研究監査室 | ||
| 国立がん研究センター | ||
| 柴田 大朗 | ||
| 国立がん研究センター 研究支援センター 生物統計部 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 | ||
| 杉山 未奈子 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 小児腫瘍科 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 | ||
| 中村 健一 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 臨床研究支援部門 | ||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 真部 淳 |
Manabe Atsushi |
|
|---|---|---|---|
20292849 |
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| / | 北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
|
小児科 |
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060-8648 |
|||
北海道 札幌市北区北14条西5丁目 |
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011-716-1161 |
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atmanabe@med.hokudai.ac.jp |
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|
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| 渥美 達也 | |||
| あり | |||
| 令和6年7月25日 | |||
| 当直体制（オンコール含む）および救命救急センターがあり、自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 |
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| / | 中島 健太郎 |
Nakashima Kentaro |
|
|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
|
小児科 |
|||
812-8582 |
|||
福岡県 福岡市東区馬出3-1-1 |
|||
092-642-5421 |
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nakashima.kentaro.208@m.kyushu-u.ac.jp |
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|
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| 中村 雅史 | |||
| あり | |||
| 令和6年7月25日 | |||
| 当直体制（オンコールを含む）および救命救急センターがあり、自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 石田 悠志 |
Ishida Hisashi |
|
|---|---|---|---|
| / | 岡山大学病院 |
Okayama University Hospital |
|
小児科 |
|||
700-8558 |
|||
岡山県 岡山市北区鹿田町2-5-1 |
|||
086-235-7249 |
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hiishida1218@okayama-u.ac.jp |
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|
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| 令和6年9月26日 | |||
| 平常勤務時間以外は休日夜間外来が対応、各種画像検査、血液検査、輸血や緊急手術等急変時の対応可 | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 患者申出療養制度に基づいて本研究に組み込まれている医薬品の投与を希望する小児・AYAがん患者を対象に、小児における一定の安全性情報があり有効性が期待される適応外薬あるいは未承認薬を投与し、安全性および有効性を評価するとともに、必要な場合にはPKデータを収集し薬物動態を評価することを目的とする。 また、小児がん患者の薬剤アクセス改善の要望に応えるため、医薬品の適応拡大などに利活用可能な形で本研究内での情報を収集することも目的とする。 |
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| 1 | |||
| 2024年01月18日 | |||
| 2028年12月31日 | |||
| 50 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| ヒストリカルコントロール | historical control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1）組織診によって小児がん国際分類（ICCC-3, International Classification of Childfood Cancer, third edition）に含まれる腫瘍（I-IIを除く）と診断されている ※ 他施設で病理組織検査が実施されていた場合は、病理標本を取り寄せて、実施医療機関の病理診断で規準を満たすことが確認されなければならない 2）治癒切除不能（四肢切断など重大な機能損失を伴う切除以外は困難な場合を含む）な進行性（転移性およびまたは局所進行）の病変を有し、以下の①②いずれかに該当する（前治療レジメン数は問わない） ① 標準治療（もしくは標準治療に準じる治療）が存在しない ② 標準治療（もしくは標準治療に準じる治療）が存在する場合には、当該標準治療（もしくは標準治療に準じる治療）が無効中止または毒性中止された 3）登録時の年齢が0-29歳である（ただし各医薬品コホートにおける年齢の除外規準に該当しないこと）。 4）治療薬について、当該疾患において患者の年齢またはがん種に対して我が国では薬事承認が得られていない（治療薬が患者にとって適応外薬あるいは未承認薬となる） 5）以下のいずれかを満たす ① 登録前28日以内(登録日の同一曜日を許容)の造影CTまたはMRI（頭部・胸部・腹部・骨盤：スライス厚5 mm以下）にて腫瘍性病変を確認できる（測定可能病変の有無を問わない） ② 登録前28日以内(登録日の同一曜日を許容)の骨髄検査（骨髄穿刺または骨髄生検）にて腫瘍細胞を認める。 6）以下のいずれかを満たす ① 本邦で保険適用済み、または評価療養として実施されている遺伝子パネル検査を受け、actionableな遺伝子異常を有することが判明している。かつ、エビデンスレべルD以上と判定されたactionableな遺伝子異常とそれに基づく治療選択肢を提示した エキスパートパネル報告書、およびその根拠となった遺伝子パネル報告書がある。 ② 本邦または海外（FDAまたはEMA）において薬事承認された分子標的薬※の適応がん種と病理学的に診断されている。 ※具体的には、以下の通り ・ 分子標的薬の有効性が示されているがん種に対して、本邦で成人において薬事承認されているが小児では承認されていない（小児の用法用量の記載がない）医薬品 ・ 分子標的薬の有効性が示されているがん種に対して、海外（FDAまたはEMA）で小児において薬事承認されているが、本邦で小児において薬事承認されていない医薬品 7）研究責任医師あるいは研究分担医師と患者の相談により、治療薬（患者が申出た医薬品）を選定したことについて診療録に記録がされている 8）日本国内の医療機関において実施中の企業治験、医師主導治験、先進医療の対象ではない。ただし適格規準を満たさない、地理的理由など、これらの臨床試験への参加が困難である正当な理由がある場合には本研究へ参加してもよい。がんゲノム医療中核拠点病院等に提供されている「C-CAT臨床試験早見表」および別途定める参考手順に則り、当該医薬品を用いた治験および先進医療の有無を確認する 9）以下のすべてについて患者が同意している ・ 保険適用された遺伝子パネル検査を実施した場合は、がんゲノム情報管理センター（C-CAT）へ患者情報を登録すること ・ 本研究のために収集したデータを、当該医薬品を 提供した製薬企業に提供すること 10）がん性髄膜炎や症状のある脳転移を有さない 11） 定期的な穿刺を要する 心嚢液、胸水、腹水の貯留を認めない 12）Performance StatusがKPSまたはLPSで60以上 13）同医薬品の前投与歴がない。 14）同種同効薬の投与歴がある場合は、有害事象または増悪による中止歴がない。 15）CTCAE v5.0-JCOGにおけるGrade 3以上の合併症を有さない。 16）登録前28日以内(登録日の4週前の同一曜日を含まない)に抗がん医薬品（化学療法、分子標的療法、免疫療法、内分泌療法など）の投与を受けていない（骨転移に対するビスホスホネートやデノスマブなど骨吸収修飾薬は含まない） 17）登録前14日以内(登録日の2週前の同一曜日を含まない)に全身麻酔を伴う手術を受けていない 18）登録前21日以内(登録日の3週前の同一曜日を含まない)に放射線治療または放射性医薬品（診断を目的とした放射性医薬品を除く）の投与を受けていない（ただし、登録前14日前までに完了した骨病変に対する緩和的放射線治療は可とするが、放射線治療に関連したすべての有害事象から登録前に回復している必要がある） 19）登録前7日以内に実施した臨床検査が以下のすべてを満たす。ただし、採血日前7日以内に顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF製剤）の投与または輸血を受けていないこと。なお、持続型G-CSF（PEG）製剤（ペグフィルグラスチム：ジーラスタ®）においては、採血日前14日以内に投与がないこと。 16-29歳の患者においては以下の規準を用いる。 ・ 好中球数≧1000/mm3 ・ 血小板数≧7.5 x 104/mm3 ・ ヘモグロビン≧8.0 g/dL ・ AST≦100 U/L（肝転移を有する場合は150 U/L以下） ・ ALT≦100 U/L（肝転移を有する場合は150 U/L以下） ・ 総ビリルビン≦2.0 mg/dL ・ 血清クレアチニン＜1.5 mg/dLあるいはeGFR≧60 ml/min/1.73 m2 ・ アミラーゼ≦132 U/Lおよびリパーゼ≦53 U/L ・ 尿定性検査で尿蛋白≦1+ ・ PT-INR≦1.5 小児（0-15歳）においては以下の規準を用いる。 ・ 好中球数≧1000/mm3 ・ 血小板数≧7.5 x 104/mm3 ・ ヘモグロビン≧9.0 g/dL ・ AST≦臨床検査基準範囲上限の3倍 ・ ALT≦臨床検査基準範囲上限の3倍 ・ 総ビリルビン≦臨床検査基準範囲上限の1.5倍 ・ 血清クレアチニン≦臨床検査基準範囲上限の1.5倍 ・ アミラーゼ≦132 U/Lおよびリパーゼ≦53 U/L ・ 尿定性検査で尿蛋白≦1+ あるいは随時尿のUPCR<0.5 g/g・Cre ・ PT-INR≦1.5 20）妊娠可能な女性の場合、同意取得後から試験治療薬最終投与後少なくとも5か月間の避妊に同意している。妊娠させる可能性のある男性の場合、同意取得後から試験治療薬最終投与後少なくとも7か月間の避妊に同意している。 21）研究参加について18歳以上の場合は本人から文書にて同意が得られている。17歳以下の場合は代諾者から（可能なかぎり本人からも）文書にて同意が得られている。7歳以上については原則として本人から、年齢に応じたアセント文書で同意が得られていること。 |
1) Tumors (excluding I-II) included in the International Classification of Childhood Cancer (ICCC-3, International Classification of Childhood Cancer, third edition) have been diagnosed byhistopathological examination. If a histopathological examination has been performed at another institution, the pathology specimen must be ordered, and the criteria must be confirmed to be met by the pathology diagnosis at the implementing institution. 2) Patients have advanced (metastatic or locally advanced) disease that is not amenable to curative resection (including cases in which resection is difficult except for amputation of a limb or other major functional loss) and meet either of the following criteria (regardless of the number of prior treatment regimens) (1) No standard treatment (or treatment equivalent to standard treatment) exists. (2) If standard treatment (or treatment equivalentto standard treatment) exists, the standard treatment (or treatment equivalent to standardtreatment) has been ineffective or discontinued due to toxicity. 3) Age at enrollment is 0-29 years (but does not meet the age exclusion criteria for each drug cohort). 4) Treatment is not approved in Japan for the patient's age or cancer type in the disease (i.e the treatment is off-label or unapproved for the patient). 5) One of the following conditions is met (i) Neoplastic lesions can be confirmed by contrast-enhanced CT or MRI (head, chest, abdomen, pelvis: slice thickness of 5 mm or less) within 28 daysprior to enrollment (regardless of whether measurable lesions are present). (ii) Bone marrow examination (bone marrow puncture or bone marrow biopsy) within 28 days prior to registration shows tumor cells. *Up to 4 weeks prior to the same day of the week 6) One of the following is met (1) The patient has undergone a gene panel test that is covered by insurance or provided as an evaluation treatment in Japan, and has been found to have an actionable genetic abnormality. (2) The patient has an expert panel report that presents actionable genetic abnormalities judged to have an evidence level of D or higher and treatment options based on the abnormalities, as well as the gene panel report that served as the basis for the expert panel report. (ii) Pathologically diagnosed as a type of cancer indicated for a molecular-targeted drugapproved by the regulatory authorities in Japan or overseas (FDA or EMA).Specifically, the following Drugs that have been approved in Japan for use in adults but not for use in children (no pediatric dosage and administration information) for cancer types for which the molecular target drug has been shown to be effective.Drugs that have been approved overseas (FDA or EMA) for pediatric use but not approved in Japan for pediatric use in cancers for which molecular target drugs have been shown to be effective 7) A record in the medical record of the selection of the therapeutic drug (drug submitted by the patient) based on consultation between the principal investigator or subinvestigator and the patient. 8) The subject is not a subject of a corporate clinical trial, investigator-initiated clinical trial, or advanced medical treatment being conducted at a medical institution in Japan. However, patients who do not meet the eligibility criteria or who have justifiable reasons for difficulty in participating in these clinical trials, such as geographical reasons, may participate in this study. Confirm the existence of clinical trials and advanced medical treatments using the drug in question in accordance with the C-CAT Clinical Trial Timeline provided to Core Hospitals for Cancer Genome Medicine, etc., and the reference procedures prescribed separately. 9) The patient agrees to all of the following .When a covered gene panel test is conducted, patient information must be registered with the Cancer Genome Information Center (C-CAT).The data collected for this study should be provided to the pharmaceutical company that provided the drug in question. 10) Patients must not have cancer meningitis or symptomatic brain metastases. 11) No pericardial, pleural, or ascites effusions requiring periodic puncture 12) Performance status of 60 or higher on the KPSor LPS 13) No prior administration of tduetohe same drug 14) No prior discontinuation of the same drug due to adverse events or exacerbations. 15) No Grade 3 or higher complications in CTCAE v5.0-JCOG. 16) No anticancer drugs (chemotherapy,molecular targeted therapy, immunotherapy, endocrine therapy, etc.) within 28 days prior to enrollment (not including bone resorption modifying drugs such as bisphosphonate or denosumab for bonemetastases) 17) Have not undergone surgery involving general anesthesia within 14 days prior to enrollment 18) Have not received radiotherapy or radiopharm aceuticals (excluding radiopharmaceuticals for diagnostic purposes) within 21 days prior to enrollment (palliative radiotherapy for bone lesions completed within 14 days prior to enrollment is acceptable, but the patient must have recovered prior to enrollment from any adverse events related to radiotherapy) 16-18)*Up to the same day of the week of registration 19) Laboratory tests performed within 7 days prior to enrollment meet all of the following However, the subject must not have received granulocyte colony stimulating factor (G-CSF) administration or blood transfusion within 7 days prior to blood collection. In the case of a continuous G-CSF (PEG) product, the patient must not have received such a product within 14 days prior to the date ofblood collection. 20) For women of childbearing potential, consent to contraception for at least 5 months afterobtaining consent and at least 5 months after the last dose of study treatment. For males of childbearing potential, the patient agrees to use contraception from the time of consent for at least 7 months after the last dose of study treatment. 21) Consent to participate in the study has been obtained in writing from the subject if the subject is 18 years of age or older; consent has been obtained in writing from a surrogate if the subject is 17 years of age or younger (and from the subject if possible); consent has been obtained in writing from the subject if the subject is 7 years of age or older,in principle, in an age-appropriate assent document. |
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| 1）日常生活に支障をきたす精神疾患または精神症状を合併しており研究への参加が困難と判断される 2）全身的治療を要する活動性の感染症を有する 3）活動性の消化管潰瘍を合併している 4）活動性の重複がんを有する（ただし、完全切除された、基底細胞癌、有棘細胞癌、上皮内癌、粘膜内癌、表在性膀胱癌、内視鏡で治癒切除された消化管癌、または5年以上再発が認められない他のがんは登録可） 5）画像所見または臨床所見により診断された間質性肺疾患もしくは肺線維症の合併または既往を有する 6）画像検査で間質影を有する、または活動性の放射線肺臓炎や感染性肺炎など肺に炎症性変化を有する 7）HIV抗体、HTLV-1抗体、HBs抗原、HCV抗体のいずれかが陽性（HCV抗体が陽性であっても、HCV-RNAが検出されない患者は除外しない）。いずれも血液検査による確認を要する。 8）HBs抗原陰性で、HBs抗体またはHBc抗体が陽性、かつHBV-DNA定量が陽性（検出感度以下であれば登録可）。ただし、B型肝炎ワクチンの接種歴が書面で確認できる場合はHBV-DNA定量を必須としない。 9）妊娠中、授乳中（授乳を中断した場合も登録不可）または妊娠している可能性のある女性 10）登録前14日以内に実施する12誘導心電図検査において、Fridericia補正法によるQT補正値（QT corrected for HR using Fridericia's method：QTcF）間隔＞470 msが認められる 11) 心不全や不整脈症候群などの心合併症により研究責任医師または研究分担医師が不適格と考える 12）登録前90日以内の同種造血幹細胞移植 13）その他の理由により、研究責任医師または研究分担医師が不適格と考える（各薬剤個別の特徴に対して担当医が不適と判断した場合を含む）。 14）各医薬品におけるProtocol Appendix（個別医薬品のための研究実施計画書補遺）の除外規準に該当する。 |
1) Patients with psychiatric disorders or psychiatric symptoms that interfere with daily life and make it difficult for them to participate in the study 2) Has an active infectious disease requiring systemic treatment 3) Has an active gastrointestinal ulcer 4) Have active multiple cancers (however, completely resected basal cell, spinous cell, intraepithelial, intramucosal, superficial bladder, endoscopically resected gastrointestinal cancers, or other cancers that have not recurred for at least 5 years may be enrolled) 5) Complicated or pre-existing interstitial lung disease or pulmonary fibrosis diagnosed by imaging or clinical findings (6) Interstitial shadows on imaging studies or inflammatory changes in the lungs, such as active radiation pneumonitis or infectious pneumonia. 7) Positive HIV antibody, HTLV-1 antibody, HBs antigen, or HCV antibody (patients with positive HCV antibody but no detectable HCV-RNA are not excluded). All of these should be confirmed by blood test. 8) HBs antigen negative, positive for HBs antibody or HBc antibody, and positive for HBV-DNA quantification (registration is acceptable if the HBV-DNA quantification is below the detection sensitivity). However, HBV-DNA quantification is not required if a history of hepatitis B vaccination can be confirmed in writing. 9) Pregnant, lactating (even if lactation has been interrupted, registration is not possible), or women who may be pregnant (10) QT corrected for HR using Fridericia's method (QTcF) interval > 470 ms on a 12-lead ECG performed within 14 days prior to enrollment (11) Cardiac complications such as heart failure or arrhythmia syndrome that would make the principal investigator or study investigator consider the patient ineligible 12) Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation within 90 days prior to enrollment 13) Ineligible for other reasons as deemed by the principal investigator or subinvestigator (including cases in which the investigator or subinvestigator determines that the investigator or subinvestigator is ineligible for the individual characteristics of each drug) 14) Meets the exclusion criteria in the Protocol Appendix for each drug. |
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| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 29歳 以下 | 29age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 以下のいずれかに該当した場合、プロトコール治療を中止する。 1）以下のいずれかによりプロトコール治療無効と判断された場合 ① 治療開始後に明らかな病変の増大が見られ、治療変更を要すると判断された ※ 画像による効果判定でPDと判断されても臨床的にプロトコール治療継続が妥当と判断される場合にはプロトコール治療中止とはせず、プロトコール治療を継続する。 ② 病勢進行によると判断される臨床症状の悪化が認められた 2）有害事象によりプロトコール治療が継続できない場合 ① Grade 4の有害事象が認められた（以下の事象は除く） ・ 血液毒性：「有害事象共通用語規準v5.0日本語訳JCOG版（NCI-Common Terminology Criteria for Adverse Events v5.0（CTCAE v5.0）の日本語訳）」(11)（以下、CTCAE v5.0-JCOG） における「貧血」「骨髄細胞減少」「リンパ球数減少」「好中球数減少」「白血球減少」「血小板数減少」「CD4リンパ球減少」 ・ 非血液毒性：CTCAE v5.0-JCOGにおける「アルカリホスファターゼ増加」、「GGT増加」、「コレステロール高値」、「高トリグリセリド血症」、「高尿酸血症」、および一過性の電解質異常 ・各医薬品との因果関係がなく臨床的にプロトコール治療の継続が妥当である場合 ② Grade 4の有害事象のため28日を超えて試験治療薬の再開ができなかった ③ 減量が必要であるが、用量レベルとして投与可能な用量レベルがない ④ 上記①に該当しない有害事象により、研究責任医師または研究分担医師がプロトコール治療中止を要すると判断した ⑤ 各医薬品におけるDrug-Specific Appendix（個別医薬品のための研究実施計画書補遺（付録1 ）で定める規準に該当した 3）有害事象との関連が否定できない理由により、患者がプロトコール治療の中止を申し出た場合 有害事象との関連が否定できない場合はこの分類を用いる 4）有害事象との関連が否定できる理由により、患者がプロトコール治療の中止を申し出た場合 ① 登録後、プロトコール治療開始前の患者拒否の場合 ② プロトコール治療中の本人や家人の転居など、有害事象との関連がまず否定できる場合 5）プロトコール治療中の死亡 他の理由によりプロトコール治療中止と判断する以前の死亡 6）その他、登録後治療開始前の増悪（急速な増悪によりプロトコール治療が開始できなかった）、プロトコール違反が判明、登録後の病理診断変更などにより不適格性が判明して治療を変更した、社会的理由や安全管理上の問題によりプロトコール治療の継続が困難と判断された場合など 本研究では以下の場合に医薬品コホートごとに早期中止を行うことがあり得る。 早期中止により本研究に組み込まれる医薬品リストが変更になる場合は、研究代表医師/研究事務局はプロトコールの内容変更を行う。 1） 中間解析による早期中止（毒性中止/無効中止） 2） 有害事象による早期中止（毒性中止） 3） その他の理由による早期中止 |
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| 標準治療が無い、または標準治療に不応・不耐の0-29歳の小児・AYA固形腫瘍患者 | Pediatric and AYA solid tumor patients aged 0-29 years with no standard treatment or refractory/into | ||
| 小児・AYA世代の固形腫瘍 | Solid Tumors in Children and AYAs | ||
| あり | |||
| 分子標的治療薬（適応外使用） | molecular target therapy | ||
| 小児/AYA、遺伝⼦パネル検査、分⼦標的薬、バスケット試験、患者申出療養 | Children/AYAs, multigene panel test, molecular target therapy, basket trial, patient proposed health system. | ||
| 各医薬品コホートにおける用量制限毒性相当の有害事象発現割合 | Percentage of adverse events equivalent to dose-limiting toxicities in each drug cohort | ||
| 1） 安全性のエンドポイント：有害事象発生割合 2） 有効性のエンドポイント：奏効割合（施設判定）、病勢制御割合（施設判定）、無増悪生存期間、全生存期間 3） 薬物動態パラメータ （医薬品コホートごとに研究実施計画書補遺で規定する） |
1) Safety endpoints: adverse event rate 2) Efficacy endpoints: response rate, disease control rate, progression-free survival, and overall survival 3) Pharmacokinetic parameters (to be defined in a drug-specific appendix for each drug cohort) |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| イマチニブメシル酸塩 | |||
| グリベック®錠100mg | |||
| 21700AMY00089000 | |||
| ノバルティスファーマ株式会社 | |||
| 東京都 港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| パゾパニブ塩酸塩 | |||
| ヴォトリエント®錠200mg | |||
| 22400AMX01405000 | |||
| ノバルティスファーマ株式会社 | |||
| 東京都 港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ルキソリチニブリン酸塩 | |||
| ジャカビ®錠5mg、ジャカビ®錠10mg | |||
| 22600AMX00759000、22900AMX00507000 | |||
| ノバルティスファーマ株式会社 | |||
| 東京都 港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| トラメチニブジメチルスルホキシド付加物 | |||
| メキニスト®錠0.5mg、メキニスト®錠2mg | |||
| 22800AMX00374000、22800AMX00375000 | |||
| ノバルティスファーマ株式会社 | |||
| 東京都 港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| トラメチニブジメチルスルホキシド付加物 | |||
| Mekinist for oral solution(米国) | |||
| なし | |||
| ノバルティスファーマ株式会社 | |||
| 東京都 港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| アテゾリズマブ(遺伝子組換え)注 | |||
| テセントリク®点滴静注840mg | |||
| 30100AMX00261 | |||
| 中外製薬株式会社 | |||
| 東京都 中央区日本橋室町2丁目1番1号 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| アテゾリズマブ(遺伝子組換え)注 | |||
| テセントリク®点滴静注1200mg | |||
| 23000AMX00014 | |||
| 中外製薬株式会社 | |||
| 東京都 中央区日本橋室町2丁目1番1号 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| カボザンチニブリンゴ酸塩 | |||
| カボメティクス®錠20mg | |||
| 30200AMX00433 | |||
| 武田薬品工業株式会社 | |||
| 大阪府 大阪市中央区道修町4丁目1番1号 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| バレメトスタットトシル酸塩 | |||
| エザルミア®錠50mg、エザルミア®錠100mg | |||
| 30400AMX00434、30400AMX00435 | |||
| 第一三共株式会社 | |||
| 東京都 中央区日本橋本町3丁目5番1号 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| クリゾチニブ | |||
| ザーコリ®カプセル 200mg、ザーコリ®カプセル 250mg | |||
| 22400AMX00666、22400AMX00667 | |||
| ファイザー株式会社 | |||
| 東京都 東京都渋谷区代々木3丁目22番7号 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
2024年01月18日 |
||
2024年01月23日 |
||
| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 死亡、重度障害に対する補償金、未知の健康被害に対する医療費・医療手当 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| イマチニブ、パゾパニブ、ルキソリチニブ、トラメチニブ | ||
| なし | ||
| 中外製薬株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| アテゾリズマブ | ||
| なし | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| カボザンチニブ | ||
| なし | ||
| 第一三共株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| バレメトスタット | ||
| なし | ||
| ファイザー株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| クリゾチニブ | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 日本医療研究開発機構 | Japan Agency for Medical Research and Development | |
| 非該当 | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院臨床研究審査委員会 | National Cancer Center Hospital Certified Review Board | |
| CRB3180008 | ||
| 東京都 中央区築地五丁目一番一号 | 5-1-1 Tsukiji Chuo-ku, Tokyo | |
| 03-3542-2511 | ||
| ncch-irb@ml.res.ncc.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| あり | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
| 患者申出療養 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |