臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和5年8月28日 | ||
| 令和6年8月8日 | ||
| 難治･再燃の後天性慢性赤芽球癆に対する経口シロリムス長期投与の有効性および安全性の検討：少数例パイロット試験 |
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| 再発難治の赤芽球ろうに対するシロリムス治療に関する研究 | ||
| 中澤 英之 | ||
| 信州大学医学部附属病院 | ||
| シクロスポリン不応・不耐の難治性後天性慢性赤芽球癆を対象としたシロリムスの有効性および安全性を、少数例での前向きパイロット試験（非対照小規模先行試験）で評価する。 | ||
| 2 | ||
| 後天性赤芽球癆 | ||
| 募集中 | ||
| シロリムス | ||
| ラパリムス錠1mg | ||
| 新潟大学中央臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3180025 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年8月7日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031230310 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 難治･再燃の後天性慢性赤芽球癆に対する経口シロリムス長期投与の有効性および安全性の検討：少数例パイロット試験 |
A pilot study of the long-term safety and efficacy of oral sirolimus in patients with relapsed or refractory acquired chronic pure red cell aplasia (A pilot study of sirolimus for aPRCA) | ||
| 再発難治の赤芽球ろうに対するシロリムス治療に関する研究 | A study of silorimus for pure red cell aplasia | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 中澤 英之 | Nakazawa Hideyuki | ||
| / | 信州大学医学部附属病院 | Department of Hematology and Medical Oncologyy | |
| 血液・腫瘍内科 | |||
| 390-8621 | |||
| / | 長野県松本市旭3-1-1 | Asahi 3-1-1 Matsumoto Nagano Japan | |
| 0263-37-2554 | |||
| hnaka@shinshu-u.ac.jp | |||
| 中澤 英之 | Nakazawa Hideyuki | ||
| 信州大学医学部附属病院 | Department of Hematology and Medical Oncologyy | ||
| 血液・腫瘍内科 | |||
| 390-8621 | |||
| 長野県松本市旭3-1-1 | Asahi 3-1-1 Matsumoto Nagano Japan | ||
| 0263-37-2554 | |||
| hnaka@shinshu-u.ac.jp | |||
| 花岡 正幸 | |||
| あり | |||
| 令和5年8月8日 | |||
| 信州大学医学部附属病院高度救命救急センター | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 信州大学医学部附属病院臨床研究支援センター | ||
| 三溝 香苗 | ||
| データ管理グループ | ||
| 信州大学医学部附属病院臨床研究支援センター | ||
| 小澤 優香 | ||
| モニタリンググループ | ||
| 信州大学医学部附属病院臨床研究支援センター | ||
| 松本 和彦 | ||
| 信州大学医学部附属病院臨床研究支援センター | ||
| 高木 佳子 | ||
| プロジェクト管理グループ | ||
| 石田 文宏 | Ishida Fumihiro | ||
| 信州大学学術研究院 | |||
| 保健学科系 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| シクロスポリン不応・不耐の難治性後天性慢性赤芽球癆を対象としたシロリムスの有効性および安全性を、少数例での前向きパイロット試験（非対照小規模先行試験）で評価する。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2026年12月30日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 以下全てに該当する者 (1) 赤芽球癆 診療の参照ガイド(令和1年改訂版)の診断基準により後天性慢性赤芽球癆と診断されている患者 (2) 同意取得前4週間以内にヘモグロビン（Hb）値が9 g/dL 未満の患者 (3) 以下のｱ)～ｴ)のうち一項目以上が当てはまる患者 (ア) 過去にシクロスポリンの通常量を3ヶ月以上継続投与して治療効果を認めない患者 (不応例） (イ) 過去にシクロスポリンを投与したが、腎障害、高血圧などの有害事象で3か月以上継続投与が困難となった患者 (不耐例） (ウ) 腎障害や高血圧などのため、シクロスポリンの使用が困難な患者 (エ) 過去にシクロスポリンが奏効したが、シクロスポリン中止後ないしは減量中に再燃した患者(再燃例） (4) 同意取得時において年齢が18歳以上の患者 (5) 本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、患者本人の自由意思に基づき文書による同意が得られた患者 |
Inclusion criteria: (1) Common criteria of acquired chronic pure red cell aplasia (PRCA): the diagnosis referred to a clinical guide for PRCA by a Japanese National Research Group on Idiopathic Bone Marrow Filure Syndromes of the Ministry of Health, Labour, and Welfare, revised in 2021. (2) Hemoglobin (Hb) level of less than 9 g/dL within 4 weeks before informed consent (3) At least one of the indications listed below (a) to (d): (a) a refractory disease: anemia being refractory to cyclosporine (CsA) treatment with a full dose for preceding >= months (b) an intolerant disease: having CsA treatment being withdrawn due to its adverse events (ex. renal toxicity, hypertension) (c) an intoerant disease: withholding CsA treatment due to its adverse events (ex. renal toxicity, hypertension) (d) a relapsed disease: anemia being relapsing due to dose reduction or cesation of CsA treatment after clinical response to CsA (4) Age 18 years or above (5) Written informed consent |
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| 以下の基準のいずれかに抵触する患者は、本研究の対象から除外 (1) 妊娠又は授乳中の女性患者、もしくは、同意取得時から試験薬投与終了後12週までの間、避妊することに同意が得られない男性及び女性患者 (2) 咳嗽、呼吸困難、発熱などの間質性肺疾患による臨床症状がある患者 (3) シロリムス他mTOR阻害薬を過去に服用していた患者 (4) 後天性慢性赤芽球癆に対する免疫抑制療法（シクロスポリン、副腎皮質ステロイド、シクロホスファミドなど）の使用を同意取得前5週以内に実施している患者 (5) 試験薬投与開始前2週間以内および同意取得後1年以内に赤血球輸血が必要な手術（体腔内への侵襲、又は3針以上の縫合を必要とする手術。 生検を含む）を予定している患者 (6) 同意取得後6か月以内に造血幹細胞移植が予定されている患者 (7) 同意取得前4週間あるいは以内の検査値、血小板数75,000/mm3 未満、好中球数1,000/mm3 未満、白血球数2,500/mm3 未満のいずれかに該当する患者 (8) 同意取得前4週間以内のAST又は ALT が施設基準値上限の3倍を超えている患者 (9) Child-Pugh分類がC状態にある患者 (10) 試験薬の成分及びシロリムス誘導体に対して過敏症のある患者（シロリムス及び試験薬に使用されている添加剤にアレルギーの既往がある） (11) HIV、原発性免疫不全症等の免疫不全がある患者 (12) 以下のいずれかに該当する患者 a) HBs抗原陽性の患者 b) HBs抗体もしくはHBc抗体陽性でHBV-DNAが検出された患者 c) C型活動性肝炎の患者（HCV抗体陽性患者は、非活動性かつ、肝機能値が正常の場合は除く） d) 結核の既往、結核感染が疑われる患者（QFT/T-SPOT陽性患者） (13) 同意取得前２年以内のがん既往歴（適切に切除された上皮内癌、皮膚の表皮内癌、基底細胞癌を除く） (14) 胸腺腫に対する薬物療法を実施中の患者 (15) 活動性感染症の患者 (16) 文書同意取得前5年以内に薬物、又はアルコール中毒歴を有する患者、又は文書同意取得前1年以内に薬物、又はアルコール乱用歴がある患者 (17) 文書同意取得前30日以内に他の治験・臨床試験に参加し、試験薬又は試験機器を用いた、又は投与していた患者 (18) その他、研究責任医師が不適と判断した患者 |
Exclusion criterias: (1) A woman during pregnancy or breastfeeding, or a man or woman without consent to contraception until 12 weeks after last dose of administration of the study drug (2) Clinical symptoms of interstitial lung disease such as cough, dyspnea, or fever (3) A medical history of sirolimus or other mTOR inhibitors (4) A medical history of immunosuppressive therapy (cyclosporine, corticosteroid, cyclophosphamide, etc.) for acquired chronic pure red cell aplasia within 5 weeks before consent. (5) A major surgery, requiring red blood cell transfusion, such as a surgery of a body cavity or a surgery with 3 or more sutures (including, biopsy), being scheduled between 2 weeks prior to the first dose of the study drug and 1 year after the consent (6) A hematopoietic stem cell transplantation scheduled within 6 months of the consent (7) Any of the laboratory results within 4 weeks of the consent; platelet count < 75,000/mm3, neutrophil count < 1,000/mm3, of white blood cell count < 2,500/mm3 (8) AST or ALT > 3 times the upper limit of the reference range within 4 weeks of the consent (9) Child-Pugh C (10) A history of allergic reactions to sirolimus or additives in the test drug (11) Immunodeficiet state such as HIV infection or primary immunodeficiency syndrome (12) Any of the following; a-d a) HBs Ag positive b) HBV-DNA positive WHEN either HBs Ab or HBc Ab positive c) With active hepatits with HCV infection (EXCEPT HCV Ab positive with normal liver enzymes) d) A history of infection or suspected infection of Mycobacterium tuberculosis (QFT/T-SPOT positive) (13) A history of cancer within 2 years of consent (14) A medical history of thymoma treatment (15) Active infections (16) A history of intoxication of illicit drug or alcohol within 5 years, or a history of abuse of illicit drug or alcohol within 1 year before consent (17) A history of participation in other clinical trials or clinical studies within 30 days before the consent AND having taken investigational drugs or having used investigational devices (18) Those deemed to be unsuitable by the primary investigator |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| (1) 被験者が同意を撤回した場合 (2) 試験薬を１mgに減量、または休薬にもかかわらずSirolimus関連毒性*1が再発あるいは持続する場合 (3) 有害事象等の発現により継続が困難と判断した場合（「有害事象による減量、中断、中止の要件一覧表」参照） (4) 研究参加期間中に、妊娠した場合または適切な避妊指示に従わない場合 (5) 試験薬の1日投与量が１mgを下回る減量が必要な場合 (6) その他、研究責任医師、研究分担医師又は独立安全性データモニタリング委員会により研究の継続が困難又は適切でないと判断された場合 |
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| 後天性赤芽球癆 | acquired chronic pure red cell aplasia | ||
| D012010 | |||
| 後天性赤芽球癆 | acquired pure red cell aplasia | ||
| あり | |||
| シロリムス投与量は2㎎より、１日１回朝食後経口投与で開始し、全血中トラフ濃度をスケジュールに従って測定してモニタリングし、濃度15ng/mLを超える場合、1日2mgから１ mgに減量する。5ng/mL未満の場合、1日3㎎に増量する。その後、目標トラフ濃度5～15ng/mLの範囲内に到達するまで増量するが、最大量は1日１回4㎎とする。 | Sirolimus dose is started at 2 mg orally once daily after breakfast and monitored by scheduled trough whole blood concentrations, and if the concentration is higher than 15 ng/mL, the dose is reduced from 2 mg to 1 mg daily. do. If less than 5 ng/mL, increase to 3 mg daily. Thereafter, the dose should be increased until the target trough concentration is within the range of 5-15 ng/mL, but the maximum dose should be 4 mg once daily. | ||
| シロリムス | sirolimus | ||
| ベースライン（0週後）と24週後もしくは中止時のヘモグロビン（Hb）値の変化量。 ただしヘモグロビン（Hb）値測定時は最後の赤血球輸血から最低14日間隔を置く。 |
Change in hemoglobin (Hb) levels from baseline (week 0) to week 24 or discontinuation. However, the hemoglobin (Hb) level should be measured at least 14 days after the last red blood cell transfusion. |
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| 1) ヘモグロビン（Hb）値：試験薬開始12週後、36週後、48週後、52週後におけるベースライン(0週)からの変化量 ただしヘモグロビン（Hb）値測定時は最後の赤血球輸血から最低14日間隔を置く。 2) 網赤血球数：試験薬開始12週後、36週後、48週後、52週後におけるベースライン(0週)からの変化量 3) シロリムス用量調整期間（12週間）終了後から観察期間終了(52週)までの赤血球輸血量 4) 奏効率：治療開始後24週、48週でヘモグロビン値2.0g/dL以上の増加を認めた例の割合 5) ヘモグロビン（Hb）値の推移（開始時、12週後、24週後、36週後、48週後、52週後） 6) 網赤血球数の推移（開始時、12週後、24週後、36週後、48週後、52週後） 7) MCVの推移（開始時、12週後、24週後、36週後、48週後、52週後） 8) ベースライン(0週)から52週までの赤血球輸血量の推移 9) 全血中トラフ濃度 10) FACIT-Fatigue Scale |
1) Hemoglobin (Hb) level: change from baseline (week 0) at 12 weeks, 36 weeks, 48 weeks, and 52 weeks after starting study drug However, the hemoglobin (Hb) level should be measured at least 14 days after the last red blood cell transfusion. 2) Reticulocyte count: change from baseline (week 0) at 12, 36, 48, and 52 weeks after starting study drug 3) Red blood cell transfusion volume from the end of the sirolimus dose adjustment period (12 weeks) to the end of the observation period (52 weeks) 4) Response rate: Percentage of cases with an increase in hemoglobin level of 2.0 g/dL or more at 24 and 48 weeks after starting treatment 5) Changes in hemoglobin (Hb) levels (at the start, 12 weeks, 24 weeks, 36 weeks, 48 weeks, 52 weeks) 6) Change in reticulocyte count (at the start, 12 weeks, 24 weeks, 36 weeks, 48 weeks, 52 weeks) 7) Changes in MCV (initial, 12 weeks, 24 weeks, 36 weeks, 48 weeks, 52 weeks) 8) Change in red blood cell transfusion volume from baseline (week 0) to week 52 9) Whole blood trough concentration 10) FACIT-Fatigue Scale |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| シロリムス | |||
| ラパリムス錠1mg | |||
| 22600AMX00763000 | |||
| ノーベルファーマ株式会社 | |||
| 東京都 中央区新川1-17-24 NMF茅場町ビル | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 別紙補償概要に記載 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ノーベルファーマ株式会社 | ||
| あり | ||
| ノーベルファーマ株式会社 | Norbel Pharma Co. | |
| 非該当 | ||
| あり | ||
| 令和5年8月7日 | ||
| あり | ||
| 試験薬 | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | |||
| 日本血液学会関東甲信越地方会 | Japanese Society of Hematology, Kantokoshinetsu Office | ||
| 非該当 | |||
| 日本医療研究開発機構難治性疾患実用化研究事業 | AMED Rare/Intractable Disease Project | |
| 非該当 | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 新潟大学中央臨床研究審査委員会 | Niigata University Central Review Board of Clinical Research | |
| CRB3180025 | ||
| 新潟県 新潟市中央区旭町通1番町754番地 | 1-754, Asahimachi-dori, Chuo-ku, Niigata city, Niigata, JAPAN, Niigata | |
| 025-368-9343 | ||
| crbcr@adm.niigata-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
| 20240729研究実施許可通知書写_23004.pdf | |
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