臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和5年4月18日 | ||
| 令和6年9月22日 | ||
| 令和6年5月14日 | ||
| 自閉スペクトラム症に対する新規糞便微生物移植法の有効性と安全性に関する臨床研究 | ||
| ASDに対する新規FMT法の有効性と安全性に関する臨床研究 | ||
| 田中 善 | ||
| 医療法人仁善会 田中クリニック | ||
| 本臨床研究の目的は、自閉スペクトラム症（ASD）に対する「水素ナノバブル水により調製した糞便微生物溶液（SHIN-1）」を用いる新規糞便微生物移植（FMT）法の有効性と安全性を明らかにすることである。 本FMT法は、先行研究で行われている「FMT施行前の抗菌薬の投与や腸管洗浄」を必要とせず、また「それらの研究で用いられている投与量の約1000分の１」の少量の投与量をもって実施する新しい方法として開発しているものである。 |
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| N/A | ||
| 自閉スペクトラム症 | ||
| 研究終了 | ||
| SHIN-1含有注腸液 | ||
| SHIN-1含有注腸液 | ||
| 医療法人社団服部クリニック臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3180027 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2024年09月10日 | ||
２ 臨床研究結果の要約
２ 臨床研究結果の要約
| 2024年05月14日 | |||
| 31 | |||
| / | Category ASD children (n=31) 1) Gender Male 23 1) Female 8 Age (years, mean±S.E.M.) 8.06±0.41 5-6 10 7-8 9 1) 9-10 7 11-12 5 BMI (mean±S.E.M.) 15.90±0.36 Autism severity n (%) 2) Normal 1 (3.2) 3) Moderate 2 (6.5) 1) Severe 28 (90.3) 1) 被験者の都合により1例が途中で中止となり、研究対象者数は30名となった。 2) 選択基準にしたがって小児神経専門医等がASDと診断した研究対象者を、SRS-2を用いて分類した。 3) 研究対象者のうち、１名はSRS-2の検査では正常域であった。 |
Category ASD children (n=31) 1) Gender Male 23 1) Female 8 Age (years, mean+-S.E.M.) 8.06+-0.41 5-6 10 7-8 9 1) 9-10 7 11-12 5 BMI (mean+-S.E.M.) 15.90+-0.36 Autism severity n (%) 2) Normal 1 (3.2) 3) Moderate 2 (6.5) 1) Severe 28 (90.3) 1) One subject was discontinued due to subject circumstances, leaving the number of study subjects at 30. 2) Study subjects diagnosed with ASD by pediatric neurologists or other specialists were classified using the SRS-2. 3) Among the study subjects, one was in the normal range on the SRS-2 test. |
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| / | 1．研究デザイン 前後比較試験 2．研究対象者の選定プロセス 2.1 スクリーニングした小児：61名 2.2 選択基準を満たさなかった小児：30名 （理由：年齢、他疾患の治療、通院不可、診断書の取得困難） 2.3 研究期間中の研究対象者数 投与開始時：31名 投与終了時（６週）：31名 観察時期：30名 2.4 脱落数と脱落理由 脱落数：１名 脱落理由：保護者の都合により継続が困難になった。 |
1. study design A before-and-after comparison test. 2. Selection process of study subjects 2.1 Screened children: 61 2.2 Children who did not meet the selection criteria: 30 (Reasons: age, treatment of other diseases, inability to visit hospital, difficulty in obtaining a medical certificate). 2.3 Number of study subjects during the study period At the start of treatment: 31 subjects At the end of treatment (6 weeks): 31 subjects Observation period: 30 subjects 2.4 Number of dropouts and reasons for dropouts Number of dropouts: 1 Reason for dropout: Difficulty in continuing due to guardian's circumstances. |
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| / | 30名の研究対象者において、軽微なものも含めて有害事象は観察されなかった。 | No adverse events, even minor ones, were observed among the 30 study subjects. | |
| / | 研究対象者30名に対して、新規FMT法によるASD及びその周辺症状の軽減効果を以下の項目によって評価した。統計処理はPaired T-test、または、Wilcoxon signed-rank testを用いて行った。 1. 主要評価項目 1.1 SRS-2 対人応答性尺度 FMT施行後30週目に、ASDの重症度が統計学的に有意に約29%低減した（P<0.001）。 この結果を重症度別人数として表すと、重症域28名のうち19名（約68%）及び中等度域1名の合計20名（約69%）が、6名の正常域への移行を含めて、より軽症域に移行することが示され、その効果が大きいことが明らかになった。 上記のASD重症度の軽減効果は、研究対象者の胃腸障害の有無によって異なる値を示した。即ち、胃腸障害のある研究対象者（n=22）及び胃腸障害のない研究対象者（n=8）に対する軽減効果はそれぞれ24％ (p=0.001)、及び45％ (P<0.001)であり、いずれも統計学的に有意であった。 今後、例数を増やして、この結果を確たるものとした上で、ASDの新たな治療法の開発を検討する予定である。 1.2 SRS-2の下位項目：SCI（社会的コミュニケーションと対人相互交流）とRRB（興味の限局と反復行動） 新規FMT法のSCI及びRRBの重症度を、それぞれ28%および33%（いずれも P<0.001）、統計学的に有意に軽減し、上記のASDの重症度軽減効果とほぼ同等の値を示した。 1.3 SCIの下位項目：社会的気づき(Awr)、社会的認知(Cog)、社会的コミュニケーション(Com)、及び社会的動機づけ(Mot) FMT施行後30週目に、SCIの下位項目のAwr、Cog、Com、及びMotの重症度の軽減率は、それぞれ24% (P<0.001)、25% ( P<0.001)、27% (P <0.001)、及び36% (P<0.001)であり、いずれも統計学的に有意であった。 以上の結果は、新規FMT法によるASD重症度に対する軽減効果が、下位項目であるSCIとBBRに対して、ほぼ一様に及び、さらに、SCI重症度の軽減効果も、その4つの下位項目に対して、ほぼ一様に及んでいることを示した。 2. 副次評価項目 2.1 SSP (Short Sensory Profile: 感覚プロファイル短縮版) 感覚処理障害はASDの中核症状の一つであるRRB（興味の限局と反復行動）に含まれる項目である。 感覚処理障害が認められた研究対象者26名（全体の約87％）を対象として、新規FMT法による感覚処理障害の重症度に対する軽減効果を検討した。その結果、統計学的に有意に約30%(P<0.001)の軽減効果が認められた。 さらに、その下位項目である感覚過敏、感覚鈍麻、及び低反応・感覚探求の重症度に対する軽減効果は、統計学的に有意にそれぞれ約28％ (P<0.001）、23％ (P<0.001)、及び28％(p<0.001)であった。 上記の結果は、新規FMT法が中核症状に含まれる感覚処理障害、さらにその下位項目である感覚過敏、感覚鈍麻、及び低反応・感覚探求にも一様に及んでいること示している。 2.2 Gazefinder SRS-2は客観性をもった検査法として位置づけられている。本研究においては、SRS-2による評価がバイアスを生じないことを改めて確認するため、SRS-2の結果を、「客観性をもった検査法として注目されている」Gazefinderの結果を対照に置いて評価した。その結果、「社会性の尺度」としてSRS-2の主要な項目となっているSCIの重症度が、「社会性の評価を可能とする」Gazefinderの「幾何学模様への注視時間」と統計学的に有意に正の相関(r=0.474、P=0.01)を、さらに「人物像への注視時間」とは統計学的に有意に負の相関(r=-0.414、p=0.03)を示した。 これにより、SRS-2の中で主要な位置を占めるSCIの結果が客観性をもったものであることが明らかになった。 2.3 GSRS (Gastrointestinal Symptom Rating Scale) 研究対象者30名のうち、FMT施行前に胃腸障害を持っていた22名（全体の73.3％）を評価の対象とした。 その結果、新規FMT法は胃腸障害の重症度を統計学的に有意に軽減し、その軽減率は約61％ (p=0.001)であり、その効果量は、ASD重症度の軽減率を大きく超えるものであった。 2.4 BS Scale (Bristol Stool Form Scale) FMT施行前には、60％の研究対象者が普通便であるタイプ3と4であったが、FMT施行後は、理想便であるタイプ4が徐々に増加し、30週後には、その値は87％に達した。 この結果は、正常域から外れた性状の便をもった12名のうち、約８名が正常域に移行したことを示しており、その軽減率は67％であった。この値は、胃腸障害の改善率（61％）と類似するものであり、新規FMTの胃腸障害に対する有効性を支持するものであった。 2.5 PHQ-4 (Patient Health Questionnaire-4） 研究対象者30名のうち、うつ症状・不安症状をもっていた26名を対象として、新規FMT法の うつ症状・不安症状に対する軽減効果をPHQ-4（PHQ-2、及びGAD-2）によって評価した。 2.5.1 PHQ-4 新規FMT法は、うつ・不安症の重症度に対して、統計学的に有意な軽減効果を示した。その低減率は約50％ (p<0.001) であり、SRS-2によるASD重症度の低減率（約29%）を大きく超えるものであった。 2.5.2 PHQ-2 新規FMT法はうつ症の重症度に対して、統計学的に有意な軽減効果を示した。その軽減率は56％であった (P=0.001)。 2.5.3 GAD-2 新規FMT法は不安症の重症度に対して、統計学的に有意な軽減効果を示した。その軽減率は50％であった (p< 0.001)。 以上の結果を総括すると、新規FMTの効果は、ASDの幅広い症状、及び胃腸障害やうつ症・不安症を含む周辺症状に広く及ぶことが明らかになった。 |
The effectiveness of the new FMT method in reducing ASD and related symptoms was evaluated in 30 study subjects using the following items. Statistical processing was performed using Paired T-test or Wilcoxon signed-rank test. 1. Primary Outcome measures 1.1. SRS-2 Interpersonal Responsiveness Scale At 30 weeks after FMT, the severity of ASD showed a statistically significant decrease of approximately 29% (P<0.001). When these results are expressed as the number of people by severity, it was shown that 19 of the 28 people in the severe range (approximately 68%) and 1 person in the moderate range, a total of 20 people (approximately 69%), moved to a milder range, including 6 people who moved to the normal range, demonstrating the significant effect. The reduction effect on the severity of ASD showed different values depending on the presence or absence of gastrointestinal disorders in the subjects. That is, the reduction effects for subjects with gastrointestinal disorders (n=22) and those without gastrointestinal disorders (n=8) were statistically significantly 24% (p=0.001) and 45% (P<0.001), respectively. In the future, we plan to increase the number of cases to confirm these results and then consider developing new treatments for ASD. 1.2 SRS-2 Subscales: SCI (Social Communication and Interpersonal Interaction) and RRB (Restricted Interests and Repetitive Behaviors). The reduction effect of the new FMT method on the severity of SCI and RRB was statistically significantly 28% and 33%, respectively (both P< 0.001), similar to the reduction effect on ASD severity described above. These results showed that the new FMT method had an almost uniform effect on reducing ASD severity for the sub-scales SCI and BBR. Furthermore, the reduction in SCI severity extended almost uniformly across the four sub-scales. 2. Secondary Outcome measures 2.1 SSP (Short Sensory Profile) Sensory processing disorder is an item included in RRB (Restricted Interest and Repetitive Behavior), one of the core symptoms of ASD. For the 26 study participants (approximately 87% of the total) who exhibited sensory processing disorders, the new FMT method was evaluated for its effectiveness in reducing the severity of sensory processing disorders. The results showed a statistically significant reduction of approximately 30% (P<0.001). Furthermore, the reductions in the severity of the sub-items including sensory hypersensitivity, sensory numbness, and low response/sensory seeking were statistically significant, with reductions of approximately 28% (P<0.001), 23% (P=0.006), and 28% (P<0.001), respectively. The above results indicate that the new FMT method uniformly extends to sensory processing disorders in the core symptoms, as well as their subcategories of sensory hypersensitivity, sensory blunting, and hyporesponsiveness/sensory seeking. 2.2 Gazefinder The SRS-2 is positioned as an objective assessment method. In this study, to reconfirm that evaluations using the SRS-2 do not introduce bias, we compared the results of the SRS-2 with those of Gazefinder, which is noted for its objectivity. As a result, the severity of SCI, a primary component of the SRS-2 as a measure of sociality, showed a statistically significant positive correlation with Gazefinder's 'time spent gazing at geometric patterns' (r=0.474, P=0.01), and a statistically significant negative correlation with 'time spent gazing at human figures' (r=-0.414, P=0.03). This demonstrated that the SCI results, which hold a prominent position within the SRS-2, are objective. 2.3 GSRS (Gastrointestinal Symptom Rating Scale). Of the 30 study subjects, 22 (approximately 73% of the total) had gastrointestinal disorders before FMT and were evaluated. As a result, the new FMT method statistically significantly reduced the severity of gastrointestinal disorders, achieving a reduction rate of approximately 61% (p=0.001), which exceeded the reduction rate observed for ASD severity. 2.4 BS Scale (Bristol Stool Form Scale) Before the FMT, 60% of the study subjects had normal stools, type 3 and 4, but after the FMT, the number of ideal stools, type 4, gradually increased, and after 30 weeks, the value reached 87%. This result indicates that approximately 8 out of 12 subjects who initially had feces with characteristics outside the normal range transitioned into the normal range, achieving a reduction rate of 67%. This value is similar to the improvement rate of gastrointestinal disorders (61%) and supports the effectiveness of the new FMT in treating gastrointestinal disorders. 2.5 PHQ-4 (Patient Health Questionnaire-4) Among the 30 subjects in the study, 26 subjects with depression or anxiety symptoms were evaluated using the PHQ-4, PHQ-2, and GAD-2 to assess the effectiveness of the new FMT method in reducing these symptoms. 2.5.1 PHQ-4 The new FMT method demonstrated a statistically significant reduction in the severity of depression and anxiety symptoms. The reduction rate was approximately 50% (p<0.001), which significantly exceeded the reduction rate of ASD severity by SRS-2 (approximately 29%). 2.5.2 PHQ-2 The new FMT method showed a statistically significant reduction in the severity of depression. The reduction rate was approximately 56% (P=0.001). 2.5.3 GAD-2 The new FMT method showed a statistically significant reduction in the severity of anxiety. The reduction rate was approximately 50% (p<0.001). In summary, the results described above indicate that the effects of the novel FMT extend widely to encompass a broad range of symptoms associated with ASD, including gastrointestinal disorders, depression, and anxiety. |
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| / | 新規FMT法のASD症状に対する効果を、ASD児30名を対象にしてSRS-2によって評価した。 その結果、ASD児の重症度が統計的に有意に約29％軽減した。この結果を重症度別人数で表すと、30名中20名（約69％）が、6名の正常域への移行を含めて、より軽症域に移行することが分かった。上記の効果はFMT施行前における研究対象者の胃腸障害の有無によって異なり、胃腸障害をもつASD児に対する軽減効果が25％であったが、他方、胃腸障害をもたないASD児に対しては、より大きい45％であった。 また、新規FMT法の効果は、感覚処理障害を含めてASDの幅広い中核症状に対して広く及び、その効果量は偏りも小さく約30％であった。 さらに、この効果は、ASD児に高頻度にみられる胃腸障害、うつ症、及び不安症へも広く及び、その効果量はより大きく50％－61％であった。 このように、新規FMT法の効果は、様々な神経基盤をもつASD及びその周辺症状に幅広く及ぶことが明らかになった。他の精神神経疾患への有効性が期待されるものである。 |
This study evaluated the effects of a new FMT method on ASD symptoms in 30 children using the SRS-2. The results showed a 29% reduction in ASD symptom severity, impacting a broad range of core symptoms. The effects significantly varied based on the presence of gastrointestinal disorders before FMT. In addition, effects on gastrointestinal disorders, depression, and anxiety ranged from 50% to 61%. Thus, the new FMT method notably impacts ASD and its related symptoms, which have various neurological bases. |
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| 2024年09月22日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| / | 有 | Yes | |
|---|---|---|---|
| / | 研究責任医師は、研究対象者からインフォームド・アセントを、また代諾者からインフォームド・コンセントを取得した研究対象者の情報を、Web登録システムであるログ管理機能を有するキントーンを用いて登録する。研究対象者を登録する際には、研究対象者のイニシャルやカルテID等の個人を特定できる情報とは無関係な数字記号等で構成された研究対象者識別コードを研究対象者に付与する。このようにして匿名化したデータを本臨床研究に参加する研究者が共有し、解析することによって、本臨床研究における新規FMT法の有効性と安全性を明らかにする。 | A principal investigator shall register information of a research subject with both the informed assent obtained from the research subject and the informed consent from the legal representative by the use of the Web-registration system based on the KINTONE with the log management function. When registering a patient, the investigator shall assign an identification code for the research subject which consists of numerical symbols unrelated to personally identifiable information such as the research subject's Initials and medical record ID. The anonymized data thus obtained will be shared and analyzed by the researchers participating in this study to clarify the efficacy and safety of the new FMT method in this clinical study. |
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管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年9月10日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031230041 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 自閉スペクトラム症に対する新規糞便微生物移植法の有効性と安全性に関する臨床研究 | A Clinical Study on the Efficacy and Safety of a New Method of Fecal Microbiota Transplantation (FMT) for Treatment of Autism Spectrum Disorder (ASD) | ||
| ASDに対する新規FMT法の有効性と安全性に関する臨床研究 | ASD FMT Clinical Research | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 田中 善 | Tanaka Yoshimu | ||
| / | 医療法人仁善会 田中クリニック | Jinzenkai Medical Corporation Tanaka Medical Clinic | |
| 内科 | |||
| 544-0024 | |||
| / | 大阪府大阪市生野区生野西2-3-8電気館ビル1階 | 2-3-8, Ikuno-Nishi, Ikuno-ku, Osaka-city, Osaka, Japan | |
| 06-6711-3770 | |||
| tnkzen@xa3.so-net.ne.jp | |||
| 田中 善 | Tanaka Yoshimu | ||
| 医療法人仁善会 田中クリニック | Jinzenkai Medical Corporation Tanaka Medical Clinic | ||
| 内科 | |||
| 544-0024 | |||
| 大阪府大阪市生野区生野西2-3-8電気館ビル1階 | 2-3-8, Ikuno-Nishi, Ikuno-ku, Osaka-city, Osaka, Japan | ||
| 06-6711-3770 | |||
| 06-6711-3711 | |||
| tnkzen@xa3.so-net.ne.jp | |||
| 田中 善 | |||
| あり | |||
| 令和5年4月17日 | |||
| 大阪赤十字病院 | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 臨床研究事務局 | ||
| 中西 陽子 | ||
| 事務局長 | ||
| （一財）腸内フローラ移植臨床研究会 | ||
| 濵口 行雄 | ||
| 技術顧問 | ||
| （一財）腸内フローラ移植臨床研究会 | ||
| 嶋 秀明 | ||
| 技術顧問 | ||
| 臨床研究事務局 | ||
| 水谷 恭子 | ||
| 副事務局長 | ||
| 臨床研究事務局 | ||
| 沖本 恭子 | ||
| 事務局長補佐 | ||
| 片山 泰一 | Katayama Taiichi | ||
| 大阪大学大学院 連合小児発達学研究科 小児発達学専攻 分子生物遺伝学研究領域 | Osaka University, United Graduate School of Child Development | ||
| 教授 | |||
| 非該当 | |||
| 土屋 賢治 | Tsuchiya Kenji | ||
| 浜松医科大学 連合小児発達研究科 | Hamamatsu University School of Medicine, United Graduate School of Child Development | ||
| 教授 | |||
| 非該当 | |||
| 小出 誠司 | Koide Seiji | ||
| こいでクリニック | Koide Clinic | ||
| 院長 | |||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 城谷 昌彦 |
Shirotani Masahiko |
|
|---|---|---|---|
| / | ルークス芦屋クリニック |
Luke's Ashiya Clinic |
|
内科 |
|||
659-0092 |
|||
兵庫県 芦屋市大原町8-2むービル2F |
|||
0797-23-6033 |
|||
lukesashiya@gmail.com |
|||
城谷 昌彦 |
|||
ルークス芦屋クリニック |
|||
内科 |
|||
659-0092 |
|||
| 兵庫県 芦屋市大原町8-2むービル2F | |||
0797-23-6033 |
|||
0797-23-1211 |
|||
lukesashiya@gmail.com |
|||
| 城谷 昌彦 | |||
| あり | |||
| 令和5年4月17日 | |||
| 兵庫県立西宮病院 | |||
| / | 喜多村 邦弘 |
Kitamura Kunihiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 医療法人喜和会 喜多村クリニック |
Kitamura Clinic |
|
消化器内科 |
|||
816-0935 |
|||
福岡県 大野城市錦町4-3-8 |
|||
092-581-6640 |
|||
kunihiro@kitamura.or.jp |
|||
喜多村 邦弘 |
|||
医療法人喜和会 喜多村クリニック |
|||
消化器内科 |
|||
816-0935 |
|||
| 福岡県 大野城市錦町4-3-8 | |||
092-581-6640 |
|||
092-585-9612 |
|||
kunihiro@kitamura.or.jp |
|||
| 喜多村 邦弘 | |||
| あり | |||
| 令和5年4月17日 | |||
| 福岡徳洲会病院 | |||
| / | 川井 勇一 |
Kawai Yuichi |
|
|---|---|---|---|
| / | 医療法人悠亜会 かわい内科クリニック |
Kawai Internal Medical Clinic |
|
内科 |
|||
536-0023 |
|||
大阪府 大阪市城東区東中浜3-7-15 |
|||
06-6962-3133 |
|||
yuichi.kawai.wai@gmail.com |
|||
川井 勇一 |
|||
医療法人悠亜会 かわい内科クリニック |
|||
内科 |
|||
536-0023 |
|||
| 大阪府 大阪市城東区東中浜3-7-15 | |||
06-6962-3133 |
|||
06-6969-5695 |
|||
yuichi.kawai.wai@gmail.com |
|||
| 川井 勇一 | |||
| あり | |||
| 令和5年4月17日 | |||
| 国立病院機構大阪医療センター | |||
| / | 御川 安仁 |
Mikawa Yasuhito |
|
|---|---|---|---|
| / | 医療法人ふたまた会 ナチュラルアートクリニック |
Natural Art Clinic |
|
内科 |
|||
102-0085 |
|||
東京都 千代田区六番町6‐5 アンドロイドビル２Ｆ |
|||
03-6256-8448 |
|||
info@naturalartclinic.com |
|||
御川 安仁 |
|||
医療法人ふたまた会 ナチュラルアートクリニック |
|||
内科 |
|||
102-0085 |
|||
| 東京都 千代田区六番町6‐5 アンドロイドビル２Ｆ | |||
03-6256-8448 |
|||
03-6256-8449 |
|||
info@naturalartclinic.com |
|||
| 御川 安仁 | |||
| あり | |||
| 令和5年4月17日 | |||
| 日本大学付属病院 | |||
| / | 春名 令子 |
Haruna Reiko |
|
|---|---|---|---|
| / | 医療法人 はるなクリニック |
Haruna Clinic |
|
小児科 |
|||
532-0006 |
|||
大阪府 大阪市淀川区西三国１丁目3-13-202 |
|||
06-4807-5130 |
|||
info@haruna-clinic.com |
|||
春名 令子 |
|||
医療法人 はるなクリニック |
|||
小児科 |
|||
532-0006 |
|||
| 大阪府 大阪市淀川区西三国１丁目3-13-202 | |||
06-4807-5130 |
|||
06-4807-5131 |
|||
info@haruna-clinic.com |
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| 春名 優樹 | |||
| あり | |||
| 令和5年4月17日 | |||
| 淀川キリスト教病院 | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 本臨床研究の目的は、自閉スペクトラム症（ASD）に対する「水素ナノバブル水により調製した糞便微生物溶液（SHIN-1）」を用いる新規糞便微生物移植（FMT）法の有効性と安全性を明らかにすることである。 本FMT法は、先行研究で行われている「FMT施行前の抗菌薬の投与や腸管洗浄」を必要とせず、また「それらの研究で用いられている投与量の約1000分の１」の少量の投与量をもって実施する新しい方法として開発しているものである。 |
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| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年03月31日 | |||
| 31 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1. 小児神経専門医、精神神経学会認定専門医、児童青年精神医学会認定医、或いは小児精神神経学会認定医により、自閉スペクトラム症(ASD)と診断された5歳から12歳までの小児(要診断証明書、性別は不問） 2. 胃腸の症状を除けば一般的に良好な身体的健康状態である者(研究責任医師の判断)。 3. 本研究への参加について、文書、あるいは必要に応じてイラストや口頭で説明することにより同意が得られる者。 4. 本研究への参加について文書による同意が代諾者から得られる者。 |
1. Children between the ages of 5 and 12, regardless of gender, who have recently been diagnosed with ASD by a board-certified pediatric neurologist of The Japanese Society of Child Neurology, a board-certified psychiatrist of The Japanese Society for Psychiatry and Neurology, a board-certified member of The Japanese Society for Child and Adolescent Psychiatry, or a board-certified member of Japanese Society of Pediatric Psychiatry and Neurology. 2. Generally good physical health aside from gastrointestinal problems. 3. Children who are able to give informed assent to take part in the clinical study. 4. Children who are able to obtain informed consent from their legally authorized representatives to take part in the clinical study. |
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| 1. 医薬品による治療を施行中である者 2. 過去3か月以内に抗生物質（局所抗生物質は除く）の投与を受けた者 3. 過去12ヶ月以内に糞便微生物移植を受けたことがある者 4. ASD様症状を示す単一遺伝子障害（脆弱X症候群、レット症候群、Joubert（ジュベール）症候群など、効果判定に影響を及ぼす可能性がある疾患）である者 5. 脳神経外科・脳神経内科における疾患を有する者 6. 経管栄養を行っている者 7. 標準体重の65％未満の体重不足/栄養不足である者 8. 一年以内に手術をしたか、あるいは半年以内に手術を予定している者 9. 現在、他の臨床試験に参加中である者 10. その他の理由で、研究責任医師が研究対象者として不適当と判断した者 |
1. Currently on treatment with medicines. 2. Received antibiotics (excluding topical antibiotics) within the last three months. 3. Received fecal microbiota transplantation within the last 12 months. 4. Children with a single gene disorder (Fragile X, Rett Syndrome, Joubert Syndrome, etc. which may affect the evaluation of ASD). 5. Children with neurosurgical or neurological diseases. 6. Currently on tube feeding. 7. Severely underweight and malnourished less than 65% of a standard body weight. 8. Had surgery within the last 12 months or are scheduled to have surgery within the next six months. 9. Current participation in other clinical trials. 10. Children who are judged by a principal investigator to be unsuitable for other reasons. |
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| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 12歳 以下 | 12age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| <研究対象者に対する研究の中止＞ 研究責任医師は、研究対象者の登録後、研究対象者に以下の事項に該当することが判明した場合、当該研究対象者に対する研究を中止する。 1. 有害事象が発現し、本研究の継続により研究対象者の健康に容認できないリスクが生じると研究責任医師が判断した場合 2. 研究対象者から研究中止の申し出があった場合 3. 併用薬・併用療法を使用した場合。但し、効果安全性評価委員会が本研究の結果に影響を与えないと判断する場合は中止しない。 4. 研究対象者として不適切であることが判明した場合 5. 研究対象者の都合で必要な観察、検査の実施が不可能であることが判明した場合 6. その他、研究責任医師が介入を中止すべきであると判断した場合 ＜臨床研究全体の中止＞ 研究代表医師は、下記に該当する場合、必要に応じて研究を中止又は中断する。 1. 予想される有害事象（疾病等）又は不具合等が計画時の想定を著しく超える場合等、研究対象者の安全性又は本研究の実施に悪影響を及ぼす可能性のある新たな重大な情報を入手した場合 2. 研究対象者の登録が計画と比較して著しく遅い場合等、目標とする研究対象者数を達成することが極めて困難であると判断される場合 3. 認定臨床研究審査委員会から本研究を中止すべき旨の意見を受けた場合 4. その他、本研究の中止又は中断を必要とする状況が発生した場合 |
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| 自閉スペクトラム症 | Autism Spectrum Disorder | ||
| D000067877 | |||
| ASD、自閉スペクトラム症 | ASD, Autism Spectrum Disorder | ||
| あり | |||
| 1．SHIN-1含有注腸液の投与スケジュール SHIN-1含有注腸液を1週間に1回、連続6週間、計6回、注腸投与する。投与開始後、30週目の結果をもって、有効性の最終評価を行う。 ２．各週に投与する SHIN-1含有注腸液の内容 第１週目から６週目までの各週において投与する注腸液の内容は、下記の通りである。 第１週から第６週までの各週の投与に用いるSHIN-1原液量を、それぞれ順に、３g、５g、７g、９g、11g、13gと設定し、それぞれに生理食塩水100gを加えて調整した６種の注腸液を用いて、投与を行う。 |
1. Administration schedule of the SHIN-1 containing solution. The SHIN-1 containing solution is administered rectally once a week for 6 consecutive weeks. The efficacy will be evaluated with the results at 30 weeks after the start of administration. 2. Contents of the SHIN-1 containing solution to be administered each week. The contents of the SHIN-1 containing solution to be administered in each week from week 1 to week 6 are as follows. The amount of the SHIN-1 containing solution to be used for each week from Week 1 to Week 6 is set at 3 g, 5 g, 7 g, 9 g, 11 g, and 13g, respectively. Six different enema preparations, each of which is prepared by adding a 100 g of saline solution to each SHIN-1 solution described above, are used for administration. |
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| 1. SRS-2 1) ASDの重症度の変化量、及び中核症状の重症度の変化量を解析する。 2) 評価時期： ① FMT施行前、② FMT施行開始後：6、10、14、18、30週目。 |
1. SRS-2 1) Changes in the severities of ASD and its core symptoms before and after the FMT are evaluated by SRS-2. 2) Evaluation timings are as follows: at the time before the FMT and at 6, 10, 14, 18, and 30 weeks after the FMT. |
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| 1. Gazefinder 1) 特定のエリアへの注視率によって、FMT施行前後におけるASD重症度の変化量を解析する。 2) 評価時期：①FMT施行前、②FMT施行開始後： 30週目 2. PHQ-4 1)「うつ病と不安の4項目の尺度」から成る。2項目のうつ病尺度（PHQ-2 ）と2項目の不安尺度（GAD-2） のそれぞれのスコアを組み合わせた評価によって、うつ病と不安の主要な症状/兆候のFMT施行前後における変化量を解析する。 2) 評価時期：① FMT施行前、② FMT施行開始後：6、10、14、18、30週目。 3．GSRS（胃腸症状評価尺度） 1) 消化管症状を評価する15項目からなるアンケートである。これには、酸逆流症状（2 項目）、腹痛（3項目）、消化不良症状（4 項目）、下痢症状 （3 項目）および便秘症状（3 項目）が 含まれる。これらのスコアによって、 FMT施行前後における消化管症状の変化量を評価する。 2) 評価時期：① FMT施行前、② FMT施行開始後：6、10、14、18、30週目 4．BSスコア(Bristol Stool Form Scale, 便の状態変化の記録） 1) 大便の形状、色、及び硬さによって、7段階に分類する指標である。便秘や下痢の診断項目の一つである。BSスコア「1から2」を「便秘の便」、「3から5」を「正常の便」、及び「6から7」を「下痢の便」と区分けされる。本臨床研究では、「FMT施行前後におけるBSスコア」から「正常便BSスコア４」を差し引いた「数値の絶対値」の変化によって、便秘・下痢の変化の程度を評価する。 2) 評価時期：① FMT施行前、② FMT施行開始後：6、10、14、18、30週目。 5．有害事象の発現件数と発現頻度 有害事象は観察された時点を評価の対象とする。 6. SSP (Short Sensory Profile) 1) 触覚過敏性，味覚・嗅覚過敏性，動きへの過敏性，低反応・感覚探求，聴覚フィルタリング，低活動・弱さ，及び視覚・聴覚過敏性の 7 つの項目のスコアとその合計点から、感覚症状（感覚過敏、感覚鈍麻、及び低反応・感覚探求）のFMT施行前後における変化量を解析する。 2) 評価時期：①FMT施行前、②FMT施行開始後：6、30週目 |
1. Gazefinder. A change in the ASD severity before and after the FMT is evaluated by the gaze rates for specific areas on the screen of Gazefinder. Evaluation timings are as follows: at the time before the FMT and at 30 weeks after the FMT. 2. PHQ-4. The PHQ-4 is a questionnaire consisting of a 2-item depression scale (PHQ-2) and a 2-item anxiety scale (GAD-2). Changes in the key symptoms and the signs of depression and anxiety before and after the FMT are evaluated by a combined assessment of the PHQ-2 and the GAD-2 scores. Evaluation timings are as follows: at the time before the FMT and at 6, 10, 14, 18, and 30 weeks after the FMT. 3. GSRS. The GSRS is a 15-item questionnaire to evaluate gastrointestinal symptoms which include acid reflux (2 tems), abdominal pain (3 items), indigestion symptoms (4 items), diarrhea (3 items), and constipation (3items). A change in the gastrointestinal symptoms before and after the FMT is evaluated by the combination of the scores of these items. Evaluation timings are as follows: at the time before the FMT and at 6, 10, 14, 18, and 30 weeks after the FMT. 4. BS score. The BS scores are one of the diagnostic items for constipation or diarrhea, which are classified into 7 categories based on the shape, color, and hardness of stools. A change of constipation or diarrhea before and after the FMT is evaluated by this score. Evaluation timings are as follows: at the time before the FMT and at 6, 10, 14, 18, and 30 weeks after the FMT. 5. The number and frequency of adverse events. Adverse events are evaluated at the time when they are observed. 6. SSP (Short Sensory Profile) Changes in the sensory symptoms (sensory hypersensitivity, sensory numbness, and under-responsive/sensation seeking) before and after the implementation of FMT, are evaluated based on the scores of the seven items of tactile hypersensitivity, taste/smell hypersensitivity, movement hypersensitivity, under-responsive/ sensation seeking, auditory filtering, low activity/ weakness, and visual/auditory hypersensitivity, and their total points. Evaluation timings are as follows: at the time before the FMT and at 6 and 30 weeks after the FMT. |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| SHIN-1含有注腸液 | |||
| SHIN-1含有注腸液 | |||
| なし | |||
| シンバイオシス株式会社 | |||
| 大阪府 大阪市都島区片町2-1-40-401 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 研究終了 |
Complete |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 賠償、医療費、医療手当、補償金 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| シンバイオシス株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| 糞便微生物溶液SHIN-1 | ||
| あり | ||
| 本臨床研究を実施する医療機関におけるSHIN-1含有注腸剤の調製に関する教育・支援 | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 医療法人社団服部クリニック臨床研究審査委員会 | Certified Review Board, Hattori Clinic | |
| CRB3180027 | ||
| 東京都 八王子市別所1-15-18 | 1-15-18 Bessho, Hachiouji, Tokyo | |
| 03-3470-3360 | ||
| reception-office@hattori-crb.com | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| 研究計画書_第4版.pdf | ||
| 説明文書_第3版.pdf | ||
設定されていません |
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