臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和4年6月10日 | ||
| 令和6年6月6日 | ||
| 自己免疫性肺胞蛋白症に対するSargramostim 吸入法の特定臨床研究(PAGE II試験)：Pulmonary Alveolar Proteinosis GM-CSF Inhalation Efficacy Trial II | ||
| ページ２試験 | ||
| 中田 光 | ||
| 新潟大学医歯学総合病院 | ||
| PAGE試験の結果を受けて、ノーベルファーマ株式会社が自己免疫性肺胞蛋白症に対するLeukine吸入療法を薬事承認申請すべく準備を進め、2022年1月14日に申請する予定だったが、米国のLeukine製造ラインが移転することになり、新工場の製造と品質のデータを入手して、申請書類に加える必要があるため、新工場稼働まで薬事承認申請が出せなくなった。GM-CSF吸入療法の実用化は、積年の患者の希望であるため、日本肺胞蛋白症患者会は、この事態を重く受け止め、厚生労働省医薬食品局審査管理課と話し合い、Leukineの承認前のCompassionate Useの道を探ったが、審査管理課は「特定臨床研究の形で患者に投与してほしい」ということで、今回の特定臨床研究の申請に至った。薬事承認の準備は進んでいるので、今回の特定臨床研究は患者の救済を第一に考え、検査は最低限に抑える方針である。 | ||
| 4 | ||
| 自己免疫性肺胞蛋白症 | ||
| 募集中 | ||
| sargramostim | ||
| リューカイン（米国） | ||
| 新潟大学中央臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3180025 | ||
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年6月6日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031220127 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
| 自己免疫性肺胞蛋白症に対するSargramostim 吸入法の特定臨床研究(PAGE II試験)：Pulmonary Alveolar Proteinosis GM-CSF Inhalation Efficacy Trial II | Pulmonary Alveolar Proteinosis GM-CSF Inhalation Efficacy Trial II | ||
| ページ２試験 | PAGEiiTrial (PAGE ii ) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 中田 光 | Nakata Koh | ||
| ８０２０７８０２ | |||
| / | 新潟大学医歯学総合病院 | Niigata University Medical Dental Hospital | |
| 高度医療開発センター先進医療開拓部門 | |||
| 951-8520 | |||
| / | 新潟県新潟市中央区旭町通一番町754番地 | 1-754 Asahimachi-dori,Chuoku,Niigta City,Niigata | |
| 025-227-2029 | |||
| gentle@med.niigata-u.ac.jp | |||
| 中田 光 | Nakata Koh | ||
| 新潟大学医歯学総合病院 | Niigata University Medical Dental Hospital | ||
| 高度医療開発センター先進医療開拓部門 | |||
| 951-8520 | |||
| 新潟県新潟市中央区旭町通1-754 | 1-754 Asahimachi-dori,Chuoku,Niigta City,Niigata | ||
| 025-227-2029 | |||
| 025-368-9022 | |||
| gentle@med.niigata-u.ac.jp | |||
| 冨田 善彦 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 新潟大学医歯学総合病院 高次救命災害治療センター | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 新潟大学医歯学総合病院臨床研究推進センター | ||
| 石澤 正博 | ||
| データ支援部門 | ||
| 株式会社メディサイエンスプラニング | ||
| 大西 喜智 | ||
| 開発部門 | ||
| 株式会社メディサイエンスプラニング | ||
| 江頭 邦尚 | ||
| 臨床開発部 | ||
| 株式会社メディサイエンスプラニング | ||
| 佐藤 伸行 | ||
| 品質保証部 | ||
| 新潟大学医歯学総合病院高度医療開発センター | ||
| 北村 信隆 | ||
| 先進医療開拓部門 | ||
| 新潟大学医歯学総合病院臨床研究推進センター | ||
| 寺島 瞭平 | ||
| 研究支援部門 | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 木村 孔一 |
Kimura Hirokazu |
|
|---|---|---|---|
| / | 北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
060-8648 |
|||
北海道 札幌市北区北十四条西五丁目 |
|||
011-706-5911 |
|||
hikimura@pop.med.hokudai.ac.jp |
|||
木村 孔一 |
|||
北海道大学病院 |
|||
呼吸器内科 |
|||
060-8648 |
|||
| 北海道 札幌市北区北十四条西五丁目 | |||
011-706-5911 |
|||
011-706-7899 |
|||
hikimura@pop.med.hokudai.ac.jp |
|||
| 渥美 達也 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 自施設内にあり | |||
| / | 鈴木 拓児 |
Suzuki Takuji |
|
|---|---|---|---|
80344670 |
|||
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba Univercity Hospital |
|
大学院医学研究院 |
|||
260-8677 |
|||
千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-1 |
|||
043-226-5477 |
|||
suzutaku@chiba-u.jp |
|||
鈴木 拓児 |
|||
千葉大学医学部附属病院 |
|||
大学院医学研究院 |
|||
260-8677 |
|||
| 千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-1 | |||
043-226-5477 |
|||
043-226-2176 |
|||
suzutaku@chiba-u.jp |
|||
| 大鳥 精司 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 自施設内あり | |||
| / | 石井 晴之 |
Ishil Haruyuki |
|
|---|---|---|---|
30406970 |
|||
| / | 杏林大学医学部付属病院 |
Kyorin University Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
181-8611 |
|||
東京都 三鷹市新川6-20-2 |
|||
0422-47-5511 |
|||
h141@ks.kyorin-u.ac.jp |
|||
石井 晴之 |
|||
杏林大学医学部付属病院 |
|||
呼吸器内科 |
|||
181-8611 |
|||
| 東京都 三鷹市新川6-20-2 | |||
0422-47-5511 |
|||
0422-44-1894 |
|||
h141@ks.kyorin-u.ac.jp |
|||
| 近藤 晴彦 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 杏林大学医学部付属病院 救急外来・救命センター | |||
| / | 半田 知宏 |
Handa Tomohiro |
|
|---|---|---|---|
10432395 |
|||
| / | 京都大学医学部附属病院 |
Kyoto University Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
606-8507 |
|||
京都府 京都市左京区聖護院川原町54 |
|||
075-366-7689 |
|||
hanta@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
|||
半田 知宏 |
|||
京都大学医学部附属病院 |
|||
呼吸器内科 |
|||
606-8507 |
|||
| 京都府 京都市左京区聖護院川原町54 | |||
075-366-7689 |
|||
075-366-7689 |
|||
hanta@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
|||
| 髙折 晃史 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 自施設内あり | |||
| / | 富井 啓介 |
Tomii Keisuke |
|
|---|---|---|---|
20757190 |
|||
| / | 神戸市立医療センター中央市民病院 |
Kobe City Medical Center General Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
650-0047 |
|||
兵庫県 神戸市中央区港島南町2-1-1 |
|||
078-302-4321 |
|||
ktomii@kcho.jp |
|||
中川 淳 |
|||
神戸市立医療センター中央市民病院 |
|||
呼吸器内科 |
|||
650-0047 |
|||
| 兵庫県 神戸市中央区港島南町2-1-1 | |||
078-302-4321 |
|||
078-302-5472 |
|||
a.nakagawa@kcho.jp |
|||
| 木原 康樹 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 当直体制（オンコールを含む）あり | |||
| / | 江田 良輔 |
Eda Ryosuke |
|
|---|---|---|---|
70516765 |
|||
| / | 倉敷市立市民病院 |
Kurashiki Municipal Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
711-0921 |
|||
岡山県 倉敷市児島駅前2丁目39番地 |
|||
086-472-8111 |
|||
incho21-kojimahos@onyx.ocn.ne.jp |
|||
島田 旭 |
|||
倉敷市立市民病院 |
|||
事務局（事務局長） |
|||
711-0921 |
|||
| 岡山県 倉敷市児島駅前2丁目39番地 | |||
086-472-8111 |
|||
086-472-8116 |
|||
hospital@city.kurashiki.okayama.jp |
|||
| 江田 良輔 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 自院、または倉敷中央病院 | |||
| / | 坂上 拓郎 |
Sakagami Takuro |
|
|---|---|---|---|
00444159 |
|||
| / | 熊本大学病院 |
Kumamoto University Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
860-8556 |
|||
熊本県 熊本市中央区本荘1-1-1 |
|||
096-373-5012 |
|||
stakuro@kumamoto-u.ac.jp |
|||
坂上 拓郎 |
|||
熊本大学病院 |
|||
呼吸器内科 |
|||
860-8556 |
|||
| 熊本県 熊本市中央区本荘1-1-1 | |||
096-373-5012 |
|||
096-373-5328 |
|||
stakuro@kumamoto-u.ac.jp |
|||
| 平井 俊範 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| ２４時間対応可能な救急部門あり | |||
| / | 谷野 功典 |
Tanino Yoshinori |
|
|---|---|---|---|
10443863 |
|||
| / | 福島県立医科大学附属病院 |
Fukushima Medical University Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
960-1295 |
|||
福島県 福島市光が丘１番地 |
|||
024-547-1360 |
|||
ytanino@fmu.ac.jp |
|||
谷野 功典 |
|||
福島県立医科大学附属病院 |
|||
呼吸器内科学講座 |
|||
960-1295 |
|||
| 福島県 福島市光が丘１番地 | |||
024-547-1360 |
|||
024-548-9366 |
|||
ytanino@fmu.ac.jp |
|||
| 竹石 恭知 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 自施設内あり | |||
| / | 山末 まり |
Yamasue Mari |
|
|---|---|---|---|
40555174 |
|||
| / | 大分大学医学部附属病院 |
Oita University Hospital |
|
呼吸器内科・感染症内科 |
|||
879-5593 |
|||
大分県 由布市挾間町医大ケ丘1-1 |
|||
097-586-5804 |
|||
sai-mar@oita-u.ac.jp |
|||
山末 まり |
|||
大分大学医学部附属病院 |
|||
呼吸器内科・感染症内科 |
|||
879-5593 |
|||
| 大分県 由布市挾間町医大ケ丘1-1 | |||
097-586-5804 |
|||
097-549-4245 |
|||
sai-mar@oita-u.ac.jp |
|||
| 三股 浩光 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 呼吸器内科・感染症内科 救急救命センター |
|||
| / | 新井 徹 |
Arai Toru |
|
|---|---|---|---|
00537772 |
|||
| / | 国立病院機構近畿中央呼吸器センター |
National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center |
|
臨床研究センター |
|||
591-8555 |
|||
大阪府 堺市北区長曽根町1180 |
|||
072-252-3021 |
|||
arai.toru.cp@mail.hosp.go.jp |
|||
阿形 由香 |
|||
国立病院機構近畿中央呼吸器センター |
|||
管理課 |
|||
591-8555 |
|||
| 大阪府 堺市北区長曽根町1180 | |||
072-252-3021 |
|||
072-251-1372 |
|||
agata.yuka.zd@mail.hosp.go.jp |
|||
| 尹 亨彦 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 自施設内 | |||
| / | 伊藤 理 |
Itou Satoru |
|
|---|---|---|---|
| / | 愛知医科大学病院 |
Aichi Medical University |
|
呼吸器・アレルギー内科 |
|||
480-1195 |
|||
愛知県 長久手市岩作雁又1番地1 |
|||
0561-62-3311 |
|||
itori@aichi-med-u.ac.jp |
|||
山口 悦郎 |
|||
愛知医科大学病院 |
|||
呼吸器・アレルギー内科 |
|||
480-1195 |
|||
| 愛知県 長久手市岩作雁又1番地1 | |||
0561-62-3311 |
|||
0561-62-4652 |
|||
etsuro@aichi-med-u.ac.jp |
|||
| 道勇 学 | |||
| あり | |||
| 令和4年6月1日 | |||
| 自施設内 | |||
| / | 坂本 憲穂 |
Noriho Sakamoto |
|
|---|---|---|---|
30448493 |
|||
| / | 長崎大学病院 |
Nagasaki University Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
852-8501 |
|||
長崎県 長崎市坂本1丁目7-1 |
|||
095-819-7273 |
|||
nsakamot@nagasaki-u.ac.jp |
|||
坂本 憲穂 |
|||
長崎大学病院 |
|||
呼吸器内科 |
|||
852-8501 |
|||
| 長崎県 長崎市坂本1丁目7-1 | |||
095-819-7273 |
|||
095-849-7285 |
|||
nsakamot@nagasaki-u.ac.jp |
|||
| 尾﨑 誠 | |||
| あり | |||
| 令和4年8月22日 | |||
| 救命救急センター | |||
| / | 大河内 眞也 |
Shinya Okochi |
|
|---|---|---|---|
40375035 |
|||
| / | 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
|
産業医学分野（呼吸器内科兼任） |
|||
980-8575 |
|||
宮城県 仙台市青葉区星稜1-1 |
|||
022-717-7874 |
|||
shinya.ohkouchi.a8@tohoku.ac.jp |
|||
大河内 眞也 |
|||
東北大学病院 |
|||
産業医学分野（呼吸器内科兼任） |
|||
980-8575 |
|||
| 宮城県 仙台市青葉区星稜町1-1 | |||
022-717-7874 |
|||
022-717-7883 |
|||
shinya.ohkouchi.a8@tohoku.ac.jp |
|||
| 張替 秀郎 | |||
| あり | |||
| 令和4年8月22日 | |||
| 自施設内にあり | |||
| / | 山添 雅己 |
Masami Yamazoe |
|
|---|---|---|---|
| / | 市立函館病院 |
Hakodate Municipal Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
041-8680 |
|||
北海道 函館市港町１丁目10番１号 |
|||
0138-43-2000 |
|||
m-yamazoe@hospital.hakodate.hokkaido.jp |
|||
山添 雅己 |
|||
市立函館病院 |
|||
呼吸器内科 |
|||
041-8680 |
|||
| 北海道 函館市港町1丁目１０番１号 | |||
0138-43-2000 |
|||
0138-43-4434 |
|||
m-yamazoe@hospital.hakodate.hokkaido.jp |
|||
| 森下 清文 | |||
| あり | |||
| 令和4年8月22日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 赤坂 圭一 |
Keiichi Akasaka |
|
|---|---|---|---|
50364542 |
|||
| / | さいたま赤十字病院 |
Saitama Red Cross Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
330-8553 |
|||
埼玉県 さいたま市中央区新都心１番地5 |
|||
048-852-1111 |
|||
k-akasaka@med.niigata-u.ac.jp |
|||
鈴木 博 |
|||
さいたま赤十字病院 |
|||
薬剤部 |
|||
330-8553 |
|||
| 埼玉県 さいたま市中央区新都心１番地５ | |||
048-852-1111 |
|||
048-852-3120 |
|||
yaku-suzuki@saitama-med.jrc.or.jp |
|||
| 清田 和也 | |||
| あり | |||
| 令和4年8月22日 | |||
| 自施設内高度救命救急センター | |||
| / | 服部 登 |
Noboru Hattori |
|
|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
|
呼吸器内科 |
|||
734-8551 |
|||
広島県 広島市南区霞1-2-3 |
|||
082-257-5555 |
|||
nhattori@hiroshima-u.ac.jp |
|||
岩本 博志 |
|||
広島大学病院 |
|||
呼吸器内科 |
|||
734-8551 |
|||
| 広島県 広島市南区霞1-2-3 | |||
082-257-5555 |
|||
082-255-7360 |
|||
hir@hiroshima-u.ac.jp |
|||
| 安達 伸生 | |||
| あり | |||
| 令和4年9月12日 | |||
| 自施設 | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| PAGE試験の結果を受けて、ノーベルファーマ株式会社が自己免疫性肺胞蛋白症に対するLeukine吸入療法を薬事承認申請すべく準備を進め、2022年1月14日に申請する予定だったが、米国のLeukine製造ラインが移転することになり、新工場の製造と品質のデータを入手して、申請書類に加える必要があるため、新工場稼働まで薬事承認申請が出せなくなった。GM-CSF吸入療法の実用化は、積年の患者の希望であるため、日本肺胞蛋白症患者会は、この事態を重く受け止め、厚生労働省医薬食品局審査管理課と話し合い、Leukineの承認前のCompassionate Useの道を探ったが、審査管理課は「特定臨床研究の形で患者に投与してほしい」ということで、今回の特定臨床研究の申請に至った。薬事承認の準備は進んでいるので、今回の特定臨床研究は患者の救済を第一に考え、検査は最低限に抑える方針である。 | |||
| 4 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年03月31日 | |||
| 60 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 用量比較 | dose comparison control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1.同意取得時において年齢が12歳以上の者 2.事前に病名および病状について主治医等から十分な説明を受けている 3.本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人の自由意思による文書同意が得られた者 4.ベースライン、12、24、36、48 週に来院できる症例 5.自己免疫性肺胞蛋白症と診断された症例、すなわち HRCT で両肺 に本症に合致する陰影を呈し、以下の A または B を満たし血清抗 GM-CSF 自己抗体濃度が1.7 U/ml 以上で陽性であることが確認された症例 A: 経気管支肺生検ないし外科的肺生検(胸腔鏡下肺生検等)で典型的病理所見(PAS 陽性蛋白様物質の肺胞内貯留) B: 気管支肺胞洗浄液で典型的所見(白濁，蛋白様物質，泡沫状マクロファージの増加) 6.5分以上安静臥床室内気吸入下で安静時 PaO2 が 70mmHg 未満であること |
1) Persons aged older than 12 years at the time of obtaining consent. 2) The name of the disease and the condition of th e disease have been fully explained by the attendi ng physician in advance. 3) A person who has received sufficient explanatio n in participating in this research, and who has obtained sufficient understanding and consent to the document at his / her own free will. 4) Baseline at 12 or 24 or 36 or 48 weeks afte r the start of administration of the investigational drug 5) A case diagnosed with autoimmune alveolar proteinosis, that is, HRCT shows shadows matchin g this disease in both lungs, satisfying the following A or B, and serum anti-GM-CSF autoanti body concentration of 1.7 U / ml or more. A: Typical pathological findings (intraalveolar rete ntion of PAS-positive protein-like substances) by tr ansbronchial lung biopsy or surgical lung biopsy (t horacic lung biopsy, etc.) B: Typical findings in bronchoalveolar lavage fluid (white turbidity, increased protein-like substances, increased foamy macrophages) 6) A case with PaO2 under 70mmHg at spine position after breathlng roomair at least 5minute |
||
| 1.続発性肺胞蛋白症あるいは遺伝性肺胞蛋白症と診断された症例 2.組み入れ時に白血球数12000/mm3 以上の症例 3.組み入れ時に 38°C以上の発熱を有する症例 4.著明な四肢の浮腫を有する症例 5.過去 5 年以内に悪性腫瘍の既往歴のある症例(病勢が安定しており、経過観察期に入っている症例は除く) 6.うっ血性心不全、狭心症など心血管系疾患を有し、症状が重篤である症例 7.気管支喘息、肺感染症(肺結核も含む。ただし、治療中もしくは未治療で症状が安定している非結核性抗酸菌症、肺アスペルギルス症、肺ノカルディア症については担当医師の判断により登録可能とする)、肺線維症、間質性肺炎、気管支拡張症などの呼吸器系合併症を有し有効性・安全性の評価が困難と予想される症例 8.過去 2 週間の間、抗菌剤、抗真菌剤、抗ウイルス剤等の全身投与が必要となる感染症の既往もしくは合併症のある症例。ただし、非結核性抗酸菌症、肺アスペルギルス症、肺ノカルディア症に対する抗生剤等の全身投与はこの限りではない。 9.他のサイトカイン療法を受けている症例 10.妊娠および妊娠している可能性のある女性、授乳中の女性、あるいは試験中に妊娠を希望する女性 11.組み入れ１ヶ月以内に全肺洗浄、反復区域洗浄療法、リツキシマブによる治療を受けた症例 12.高度な肝機能障害を持つ症例<AST(GOT)、ALT(GPT)の少なくとも1つが100U/l 以上であることを目安とし、症状や検査値の推移を考慮して担当医師が判断する 13.高度な腎機能障害を持つ症例(Cockcroft & Gault の式による Ccrが 30 未満の症例) 14.組み入れ時２ヶ月以内にステロイドの内服もしくは静注投与を受けている症例。ただし、移植後の拒絶反応予防のための内服投与はこの限りではない。 15.組み入れ時から１ヶ月以内にGM-CSF吸入療法を受けていた症例 16.Leukine成分に対する過敏症を有する症例 17.その他担当医師が不適当と判断した症例(治療を完遂することが困難と考えられるような症例や、吸入器、バイアル操作などに支障のある症例、非協力的な症例など) |
1) a. cases diagnosed with secondary alveolar prot einosis or hereditary alveolar proteinosis. 2). cases with leukocyte count of 12000/mcl or mo re at the time of enrollment. 3). cases with fever or more at the time of enrollme nt 4) cases with marked edema of the extremities 5) Patients with a history of malignant tumor within the past 5 years (excluding patients with stable disease and during the follow-up period) 6) cases with severe symptoms due to cardiovascu lar diseases such as congestive heart failure and a ngina 7) cases with respiratory complications such as bronchial asthma, pulmonary infection (including pulmonary tuberculosis), pulmonary fibrosis, interstitial pneumonia, and bronchiectasis, and its efficacy and safety are expected to be difficult to evaluate.However, patients with non-tuberculous mycobacterial disease, pulmonary aspergillosis, or pulmonary nocardiosis who are being treated or have not been treated and have stable symptoms may be registered at the discretion of the attending physician. 8) cases with a history of infectious diseases or complications that require systemic administration of antibacterial agents, antifungal agents, antiviral agents, etc. for the past 2 weeks.However, systemic administration of antibiotics for nontuberculous mycobacterial disease, pulmonary aspergillosis, and pulmonary nocardiosis is not limited to this. 9) cases receiving other cytokine therapy. 10) pregnant and potentially pregnant women, lact ating women, or women who wish to become preg nant during the exam 11) cases treated with whole lung lavage, repeated segmental lavage, and rituximab within one month of enrollment. 12)Patients with severe liver dysfunction are defined as having at least one of AST (GOT) and ALT (GPT) of 100 U/l or more as a guideline, and the attending physician will make a judgment based on the symptoms and changes in laboratory values. 13) cases with severe renal dysfunction (cases wit h a Ccr of less than 30 according to the Cockcroft & Gault equation). 14)Patients who received oral or intravenous steroids within 2 months of enrollment. However, oral administration to prevent rejection after transplantation is not limited to this criteria. 15) cases receiving GM-CSF inhalation therapy wit hin one months from the time of enrollment 16) cases with hypersensitivity to Leukine compon ent 17) other cases that the doctor in charge deems in appropriate (cases that are considered difficult to complete treatment, cases that interfere with inhal er, vial operation, non-cooperative case etc.) |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 下記①～⑥のうち、いずれか1項目以上を満たす場合、個々の研究対象者に対する試験を中止する。 ① 研究対象者から研究参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 ② 疾病等の発現により試験継続が困難と判断した場合 ①及び②について、想定しうる事態として、自己免疫性肺胞蛋白症の進行により、呼吸困難感が増して、吸入治療の継続が困難になる場合がある。その場合は、全肺洗浄法に切り替えることができる。なお、全肺洗浄法に加え試験薬の投与の継続が対象となる被験者にとって最善の治療法であると臨床的判断が下される場合、かつ毎分４L以上の経鼻酸素吸入が必要な場合において、救済目的で試験薬の投与を中断（休薬扱い）した上で、全肺洗浄を行い、その後再度試験薬の吸入を継続することを可能とする（本試験で一旦全肺洗浄を優先するために試験薬の吸入を中止し、試験の中止判断を行った症例についても救済を目的として再度試験薬の吸入を継続する対象とする）。試験薬の用法・用量については、3.臨床研究の目的の項を参照（中止判断後に再開する患者に対して500μg/日の吸入を行う場合は中止前に250μg/日の吸入が行われ忍容性があることを確認していることを条件とする）。吸入の再開については、最後の全肺洗浄の終了から原則7日以上経っていることとし、全肺洗浄の合併症が落ち着いていることを確認した上で実施する。また、吸入再開後は、被験者に対し、2週後、4週後、8週後の通常診療による受診を勧める。全肺洗浄後の吸入再開の判断条件として、救済のため増量する際の手順に倣い、救済目的へ該当するか否かは安全性監視委員会にて担当医からの報告内容を検討する。 ③ 重大な試験実施計画書違反、または不遵守（継続的な場合を含む）があった場合 ④ 妊娠した場合または適切な避妊指示に従わない場合 ⑤ 本研究全体が中止された場合 ⑥ その他の理由により、研究担当者が研究の中止が適当と判断した場合 また研究代表医師は、試験の継続に重大な影響を及ぼすと考えられる有効性、安全性の情報が明らかになった場合いつでも試験全体を中止することができる。 ⑦ 薬事承認をもって新たな患者の組み入れを中止する。ただし、吸入治療中の被験者は48週まで継続する。全肺洗浄により中断後、再開吸入した被験者又は肺移植後の再発症例で吸入を再開した被験者は、薬価収載日もしくは試験薬の使用期限日のいずれか早い方まで継続できるものとする。 |
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| 自己免疫性肺胞蛋白症 | Autoimmune pulmonary alveolar proteinosis | ||
| C5670459 | |||
| 肺胞蛋白症、GM-CSF、自己免疫疾患、抗GM-CSF自己抗体 | pulmonary alveolar proteinosis, GM-CSF, autoimmune disease, anti-GM-CSF autoantibody | ||
| あり | |||
| バイアルを生理食塩水 4mL に溶解し、全量を指定のネブライザーにセットして吸入 する。吸入はセットした吸 入液がなくなるまで続けることとする。1 日 1回吸入、7 日間吸入後、7 日間休薬の 2 週間を 1 コースとして、12 コ- ス繰り返し、計 24 週間継続する。 追加吸入投与は、1日1回500μg(2 vial)を4ml の生理食塩水に溶解し、指定のネブライザーに入れ て就寝前に7 日間吸入後、7 日間休薬の 2 週間を 1 コースとして、12 コース繰り返し、計 24 週間継続する。 |
Dissolve the vial in 4 mL of saline, 2 mL of which is set in the designated nebulizer an d inhaled. Inhalation shall be continued until the s et inhalation liquid is exhausted. Inhale twice a da y (morning and evening), inhale for 7 days, and th en take a 7 day rest period for 2 weeks as one cou rse, repeat 12 courses, and continue for a total of 24 weeks. For additional inhalation administration, dissolve 500 mcg (2 vial) once a day in 4 ml of physiologic al saline, put it in a designated nebulizer, inhale f or 7 days before going to bed, and then take 2 we eks of drug holiday for 7 days as one course, 12 c ourses repeated, continuing for a total of 24 weeks. |
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| D016178 | |||
| GM-CSF,吸入療法 | GM-CSF,inhalation | ||
| 48週間の吸入治療を完了した被験者において、24-48週の肺胞動脈血酸素分圧較差の変化量と0-24週の肺胞動脈血酸素分圧較差の変化量の差 | Difference in alveolar-arterial oxygen pressure difference change between 0-24 and 24-48 weeks in subjects who completed 48 weeks of inhalation therapy. |
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| 1.治験薬投与開始後 24 週における肺胞動脈血酸素分圧較差のベース ラインからの変化量の比較 2.吸入投与開始後36週におけるA-aDO2 のベースラインからの変化量の比較 3.投与0-24 週及び24−48 週の臨床症状(咳、痰、息切れ)各症状の改善 4. 0-24 週及び 24−48 週の 動脈血酸素分圧の改善 5. 0-24 週及び 24−48 週の安静臥床室内気 5 分 後の動脈血酸素分圧の改善量 6. 0-24 週及び 24-48 週の息切れスケール（Medical Research Council dyspnea scale）の変化 7.べースラインから各時点における A-aDO2 の推移 |
1.Comparison of changes in alveolar-arterial oxygen pressure difference from baseline to 24 weeks after the start of study in groups A and B. 2.Comparison of the amount of change from baseline in A-aDO2 at 36 weeks after the start of inhalation. 3.lmprovement in clinical symptoms (cough,sputum,dyspnea) during baseline to 24 weeks and 24 to 48 weeks. 4.Improvement in arterial oxygen pressure during baseline to 24 weeks and 24 to 48 weeks. 5.Improvement in arterial oxygen pessure at spine position under room air at rest during baseline to 24 weeks and 24 to 48 weeks. 6.Changes in the Medical Research Council dyspnea scale during baseline to 24 and 24 to 48 weeks. 7.Changes in A-aDO2 at each time point from the baseline. |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| sargramostim | |||
| リューカイン（米国） | |||
| なし | |||
| ノーベルファーマ株式会社 | |||
| 東京都 中央区新川1丁目17-24 NMF茅場町ビル３階 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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2022年08月17日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 試験調整委員会は、本研究に関連して研究対象者に生じた健康被害の補償責任・賠償責任の履行を確保するため、保険の加入その他必要な処置を講ずる。健康被害が研究対象者の故意又は重大な過失によるものと判断した場合には、補償の対象外となる場合がある。臨床試験賠償責任保険に加入予定。 | ||
| 研究責任医師・分担医師及び新潟大学医歯学総合病院は、試験薬の副作用等の治療としての医療の提供に十分な体制を整備する。本研究に参加した結果として研究対象者に健康被害が生じた場合、通常の診療と同様に病状に応じた適切な治療を保険診療として提供する。その際、医療費の自己負担については研究対象者の負担とする。また、見舞金や各種手当てなどの経済的な補償は行わない。来院ごとにQuoカード（5000円）を渡す。 | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ノーベルファーマ株式会社 | ||
| あり | ||
| ノーベルファーマ株式会社 | Nobelphanma Co.,Ltd. | |
| 非該当 | ||
| あり | ||
| 令和4年6月1日 | ||
| あり | ||
| リューカイン 7000 vials | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 新潟大学中央臨床研究審査委員会 | Niigata University Central Review Board of Clinical Research | |
| CRB3180025 | ||
| 新潟県 新潟市中央区旭町通1番町754番地 | 1-754 Asahimachi-dori,Chuoku,Niigata City, Niigata | |
| 025-368-9343 | ||
| crbcr@adm.niigata-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |