臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和4年3月28日 | ||
| 令和7年1月24日 | ||
| 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対するTM5614の有効性及び安全性を検討する探索的臨床試験 |
||
| 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対するTM5614の投与効果に関する試験 | ||
| 麻生 義則 | ||
| 東京科学大学病院 | ||
| 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対しPAI-1阻害薬（TM5614）を投与し、有効性及び安全性を探索的に検討すること | ||
| 2 | ||
| 先天性FGF23関連低リン血症性くる病 | ||
| 募集中 | ||
| TM5614 | ||
| 未定 | ||
| 東京科学大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3240003 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年1月24日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031210704 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対するTM5614の有効性及び安全性を検討する探索的臨床試験 |
Clinical trials investigating the efficacy and safety of TM5614 for congenital FGF23-related hypophosphatemic rickets / osteomalacia | ||
| 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対するTM5614の投与効果に関する試験 | Study on the effect of TM5614 on congenital FGF23-related hypophosphatemic rickets / osteomalacia | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 麻生 義則 | ASOU Yoshinori | ||
| / | 東京科学大学病院 | Institute of Science Tokyo Hospital | |
| 整形外科 | |||
| 113-8510 | |||
| / | 東京都文京区湯島1-5-45 | 1-5-45Yushima Bunkyo-ku Tokyo | |
| 03-5280-8041 | |||
| aso.orth@tmd.ac.jp | |||
| 麻生 義則 | ASOU YOSHINORI | ||
| 東京科学大学病院 | Institute of Science Tokyo Hospital | ||
| 整形外科 | |||
| 113-8510 | |||
| 東京都文京区湯島1-5-45 | 1-5-45Yushima Bunkyo-ku Tokyo | ||
| 03-5280-8041 | |||
| aso.orth@tmd.ac.jp | |||
| 藤井 靖久 | |||
| あり | |||
| 令和3年11月19日 | |||
| 自施設に当該研究に必要な救急医療が設備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 東京医科歯科 | ||
| 坂巻 泰則 | ||
| 医療イノベーション推進センター | ||
| 東京医科歯科大学病院 | ||
| 宮武 和正 | ||
| 東京医科歯科大学病院整形外科 | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対しPAI-1阻害薬（TM5614）を投与し、有効性及び安全性を探索的に検討すること | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年12月31日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1.本試験への参加について自由意思による文書同意が得られている18歳以上の患者（同意取得時の患者本人の年齢が20歳未満の場合は、代諾者からも文書同意を得ることとする） 2. 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症と診断されている患者 3. 血清リン濃度が2.5 mg/dL未満の患者 4. 血清中インタクトFGF23濃度が30 pg/mL以上である患者 5. TmP/GFRが2.5 mg/dL未満の患者 6. 補正血清Ca値が10.8 mg/dL未満の患者 7. 骨折や偽骨折の既往がなく（矯正術もしていない）身長が-2SD以上（男性158cm 女性148cm）の患者 |
1. patients over the age of 18 who have given written consent to participate in this study voluntarily (If the patient is 20 years old or younger at the time of consent, written consent must also be obtained from a legal representative. 2. patients diagnosed with congenital FGF23-related hypophosphatemic rickets/osteomalacia 3. patients with a serum phosphorus level of less than 2.5 mg/dL 4. patients with serum intact FGF23 levels greater than or equal to 30 pg/mL 5. patients with TmP/GFR less than 2.5 mg/dL 6. patients with a corrected serum Ca level less than 10.8 mg/dL 7. patients with no history of fracture or pseudofracture (no corrective surgery), and with height greater than -2 SD (male 158 cm, female 148 cm) |
||
| 1. 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対して、完全ヒトモノクローナル抗体ブロスマブを使用している、あるいは使用した既往のある患者 2. 活動性の感染症又は慢性の炎症性疾患を合併している患者 3. コントロール困難な高血圧を合併している患者 4. コントロール困難な糖尿病を合併している患者 5. 透析治療中の腎臓病患者 6. 悪性腫瘍の既往や合併のある患者（治療後5年間以上再発を認めない、若しくは新規の発症がないものを除く） 7. 肝硬変の合併のある患者（Child-PughスコアクラスB及びC） 8. 以下の肝機能異常を有する患者 ① ASTとALTが施設基準値の2.5倍を超える患者 ② 血清ビリルビンが施設基準値の2.5倍を超える患者 9. eGFRが30 mL/min/1.73 m2以上60 mL/min/1.73 m2未満の患者 10. 以下の心血管疾患を有する患者 NYHAクラス分類Ⅱ～Ⅳのうっ血性心不全の患者 登録前6ヵ月間に心筋梗塞の既往がある患者 治療が必要な症候性不整脈がある患者 11. 出血傾向の患者 具体的には出血時間5分以上 PT-INR3.0以上 活性化部分トロンボプラスチン時間40秒以上 12. 抗凝固薬などの併用禁止薬を投与中で中止が困難な患者 13. 試験参加中、適切な方法で避妊することに同意しない患者 14. 他の臨床試験に参加している患者 15. その他の理由により研究責任医師または研究分担医師が対象として不適切と判断した患者 |
1. patients with congenital FGF23-related hypophosphatemic rickets/osteomalacia who are using or have used the fully human monoclonal antibody burosumab 2. patients with active infection or chronic inflammatory disease 3. patients with uncontrolled hypertension 4. patients with uncontrolled diabetes mellitus. 5. patients with kidney disease on dialysis treatment 6. patients with a history of or complications of malignant tumors (excluding those with no recurrence or new onset for at least 5 years after treatment) 7. patients with complications of cirrhosis (Child-Pugh score class B and C) 8. patients with the following abnormalities in liver function patients whose AST and ALT exceed 2.5 times the institutional standard values. patients whose serum bilirubin exceeds 2.5 times the institutional standard 9. patients with an eGFR of 30 mL/min/1.73 m2 or more but less than 60 mL/min/1.73 m2 10. patients with the following cardiovascular diseases patients with NYHA class II-IV congestive heart failure patients with a history of myocardial infarction in the 6 months prior to enrollment patients with symptomatic arrhythmia that requires treatment 11. patients with bleeding tendency: specifically, bleeding time, 5 minutes or more; PT-INR, 3.0 or more; activated partial thromboplastin time, 40 seconds or more 12. patients who are receiving prohibited concomitant medications such as anticoagulants and have difficulty in discontinuing such medications 13. patients who do not agree to use an appropriate method of contraception while participating in the study 14. patients who are participating in other clinical studies 15. patients who are considered ineligible by the principal investigator or subinvestigator for other reasons |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1. 重篤な有害事象が出現し研究責任医師または研究分担医師が試験継続困難と判断した場合 2. 被験者が試験参加の同意を撤回した場合 3. 登録後に被験者が適格性を満たしていないことが判明した場合 4. 試験実施計画書からの重大な逸脱が判明した場合 5. その他、研究責任医師または研究分担医師が本試験を中止すべきと判断した場合 |
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| 先天性FGF23関連低リン血症性くる病 | FGF23-related hypophosphatemic rickets / osteomalacia | ||
| あり | |||
| TM5614錠を1日1回2錠（120 mg）から服用を開始し、合計28日間、朝食後に経口投与する。ただし、投与開始日の服用については、朝食後でなくても可とする。 | TM5614 tablets will be administered to patients after breakfast for a total of 28 days, starting with 2 tablets (120 mg) once a day. However, the dose on the first day of administration does not have to be taken after breakfast. | ||
| fgf23, osteomalacia, rickets | fgf23, osteomalacia, rickets | ||
| 血清リン濃度の投与前値から投与開始後14日および28日の変化量 | The change in serum phosphorus concentration from the pre-administration level to 14 days and 28 days after the start of treatment. | ||
| 血清インタクトFGF23、血清C端FGF23、補正Ca、骨型ALP、血清インタクトPTH、血清1,25OH2D P1NP 尿中Ca/gCre、尿中Pi/gCre TmP/GFR |
serum intact FGF2, serum C-terminal FGF2, corrected Ca, bone type ALP, serum intact PTH, serum 1-25OH2D, urinal Ca per gCre, urinal Pi per gCre TmP per GFR |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| TM5614 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| 株式会社レナサイエンス | |||
| 東京都 中央区日本橋本町２−３−６ | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 対象者に健康被害が生じた場合の金銭的補償 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 株式会社レナサイエンス | ||
| あり | ||
| 株式会社レナサイエンス | Renascience Inc. | |
| 非該当 | ||
| あり | ||
| 令和4年2月9日 | ||
| あり | ||
| 本臨床試験にて患者に投与するTM5614 |
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| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 東京科学大学臨床研究審査委員会 | Science Tokyo Certified Review Board | |
| CRB3240003 | ||
| 東京都 文京区湯島1丁目5番45号 | 1-5-45, Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-5803-4574 | ||
| mkan-rinsho.adm@tmd.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |