臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和元年11月27日 | ||
| 令和5年5月24日 | ||
| ウェルナー症候群に対するニコチンアミド リボシドの安全性・有効性を検証するための前向き、単施設試験 | ||
| ウェルナー症候群に対するニコチンアミド リボシドの安全性・有効性検証試験 | ||
| 横手 幸太郎 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 早老症ウェルナー症候群には根本的治療法がなく、難治性潰瘍やサルコペニア、動脈硬化性疾患などへの対処療法が中心であるが、効果は限定的であり、効果的な治療法が必要とされる。本研究では、難治性潰瘍やサルコペニア、動脈硬化性疾患などの老化の抑制に効果的であるとされるニコチンアミド リボシドの安全性及び有効性を検討することを目的とする。 | ||
| 1-2 | ||
| ウェルナー症候群 | ||
| 募集中 | ||
| ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR） | ||
| NIAGEN、米国 | ||
| 国立大学法人千葉大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3180015 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和5年5月24日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031190141 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| ウェルナー症候群に対するニコチンアミド リボシドの安全性・有効性を検証するための前向き、単施設試験 | Prospective, single-center, cross-over trial to verify safety and effectiveness of nicotinamide riboside for patients with Werner syndrome (EMPOWER) | ||
| ウェルナー症候群に対するニコチンアミド リボシドの安全性・有効性検証試験 | Cross-over trial to verify safety and effectiveness of nicotinamide riboside for patients with Werner syndrome (EMPOWER) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 横手 幸太郎 | Yokote Koutaro | ||
| 20312944 | |||
| / | 千葉大学医学部附属病院 | Chiba University Hospital | |
| 糖尿病・代謝・内分泌内科 | |||
| 260-8677 | |||
| / | 千葉県千葉市中央区亥鼻1-8-1 | 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, JAPAN | |
| 043-226-2092 | |||
| kyokote@faculty.chiba-u.jp | |||
| 越坂 理也 | Koshizaka Masaya | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | Chiba University Hospital | ||
| 糖尿病・代謝・内分泌内科 | |||
| 260-8677 | |||
| 千葉県千葉市中央区亥鼻1-8-1 | 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, JAPAN | ||
| 043-226-2092 | |||
| 043-226-4162 | |||
| overslope@chiba-u.jp | |||
| 横手 幸太郎 | |||
| あり | |||
| 令和元年11月7日 | |||
| 千葉大学医学部附属病院は三次救急医療機関であり救急科、ICUを備えており、救急医療に必要な設備を整えている。 | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 千葉大学医学部附属病院データセンター | ||
| 花輪 道子 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 小野 啓 | ||
| 糖尿病・代謝・内分泌内科 | ||
| 株式会社EviPRO | ||
| 安藤 康之 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 稲葉 洋介 | ||
| 90800201 | ||
| 臨床試験部 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 山口 宣子 | ||
| 臨床研究開発推進センター | ||
| 千葉大学医学部附属病院 | ||
| 越坂 理也 | ||
| 30466700 | ||
| 糖尿病・代謝・内分泌内科 | ||
| 前澤 善朗 | Maezawa Yoshiro | ||
| 80436443 | |||
| 千葉大学医学部附属病院 | Chiba University Hospital | ||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 早老症ウェルナー症候群には根本的治療法がなく、難治性潰瘍やサルコペニア、動脈硬化性疾患などへの対処療法が中心であるが、効果は限定的であり、効果的な治療法が必要とされる。本研究では、難治性潰瘍やサルコペニア、動脈硬化性疾患などの老化の抑制に効果的であるとされるニコチンアミド リボシドの安全性及び有効性を検討することを目的とする。 | |||
| 1-2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年03月31日 | |||
| 30 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 交差比較 | crossover assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 以下のすべての条件に該当する患者を対象とする。 1) ウェルナー症候群の診断を受けている患者 2) 説明文書を用いて研究内容を説明し、本人または代諾者から研究参加に対し文書による同意が得られた患者 3) 20歳以上の男性もしくは女性 4) 研究責任医師または研究分担医師によりヘマトクリット値が臨床的に許容と判断される患者 5) 研究責任医師または研究分担医師により、患者と介護者がプロトコル要件を遵守できると考えられる患者 |
Patients who meet all of the following criteria are included. 1) Patients who are diagnosed with Werner syndrome 2) Patients who explained the study contents using explanatory documents and obtained written consent for study participation from the person or the representative 3) Male or female 20 years old and more 4) Patients whose hematocrit value is judged to be clinically acceptable by the investigator or co-investigator 5) Patients who can comply with the protocol requirements by the investigator or co-investigator |
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| 以下のいずれかの条件に該当する者は対象としない。 1) データまたは安全性の解釈に影響を及ぼす可能性がある、もしくはプロトコル上の評価を安全に行うことができない、と研究責任医師または研究分担医師が判断する、疾病または（検査値を含む）臨床的に重大な異常を有する患者 2) 研究責任医師または研究分担医師により判断される著明な脱水を認める患者 3) 心嚢液、腹水、胸水を合併する患者 4) 同意取得前30日以内に別の臨床試験に参加している患者 5) 初期スクリーニング時に認める臨床徴候がWS進行の最終段階であると考えられ、試験の安全な実施完了およびその評価が困難であると判断される患者、これには以下が含まれる： • 同意取得前6ヶ月間に継続的または断続的な在宅酸素療法が行われた患者 • 同意取得前12ヶ月間に肺炎のため2回以上の入院加療を行った患者 • カルテ記載上、少なくとも10％の正味の体重減少を呈し、それが回復しない患者。これは直近6ヶ月間の有意な正味の体重減少（推定の測定誤差を超える）を含む。 • CKDステージ5および/または腹膜または血液透析を要する患者 • 肝機能検査値が正常上限の3倍以上である患者 6) ニコチンアミド リボシドに対する過敏症の既往を有する患者 7) アナフィラキシーなど重大な薬剤過敏やアレルギー反応の既往を有する患者 8) 推定生存期間が2年未満の終末期にあると判断される患者 9) 研究の必要要件や手続きを遵守できない患者 10) 悪性腫瘍を合併している患者および既往歴のある患者 11) 胸部レントゲン検査で腫瘍が疑われる患者 12) 腫瘍マーカー（CEA, CA19-9）検査で陽性の患者（陽性の場合、上部消化管内視鏡検査および下部消化管内視鏡検査で腫瘍性病変が認められないものは参加可能とする） 13) 妊婦、授乳婦、妊娠している可能性または予定のある患者 14) 研究責任医師または研究分担医師が不適当と考える患者 15) ニコチンアミド リボシドをスクリーニング時から30日以内に服用している患者 |
Patients who meet any of the following criteria are not included. 1) Disease or (including laboratory values) that may be influenced by the interpretation of data or safety, or the protocol evaluation cannot be performed safely, as the investigator or co-author decides Patients with clinically significant abnormalities. 2) Patients who have significant dehydration as judged by the principal investigator or co-investigator 3) Patients with pericardial fluid, ascites and pleural effusion 4) Patients participating in another clinical trial within 30 days before obtaining consent 5) Clinical signs seen at initial screening are the final stage of Werner syndrome progression, and safe completion of the study and patients judged to be difficult to assess, including: - Patients who received continuous or intermittent home oxygen therapy for 6 months before obtaining consent - Patients who received at least 2 hospitalizations for pneumonia during the 12 months prior to obtaining consent - Patients who show at least 10% net weight loss and do not recover as stated on the chart. This includes significant net weight loss over the last six months (beyond the estimated measurement error). - Patients requiring CKD stage 5 and/or peritoneal or hemodialysis - Patients whose liver function test value is more than 3 times the upper limit of normal 6) Patients with a history of hypersensitivity to nicotinamide riboside 7) Patients with a history of serious drug hypersensitivity or allergic reaction such as anaphylaxis 8) Patients whose estimated survival time is judged to be at terminal stage less than 2 years 9) Patients who cannot comply with study requirements and procedures 10) Patients with malignancy or patients with a history of malignancy 11) Patients suspected of having cancer on chest X-ray 12) Patients who are positive for tumor marker test (CEA, CA19-9) (if positive, upper and lower gastrointestinal endoscopy must show negative for cancer, for enrollment) 13) Pregnant, brestfeeding, possibly pregnant or planned patients 14) Patients who are considered inappropriate by the investigator or co-investigators 15) Patients taking nicotinamide riboside within 30 days of screening visit |
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| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 個々の臨床研究の対象者の中止基準 以下の基準に該当した場合、被験者の試験参加を中止する。また、研究責任医師または研究分担医師は、被験薬またはプラセボの投与を中止し、中止・脱落の日付・時期、中止・脱落の理由、経過をカルテならびに症例報告書に明記するとともに、中止・脱落時点で必要な検査を行い有効性・安全性の評価を行う。中止後も引き続き検査・処置を継続し、特に、有害事象発生により中止した場合は、可能なかぎり有害事象発生前の状態に回復する、もしくは症状が安定化するまでフォローする。 (i) 被験者からの試験参加中止の申し出や同意の撤回があった場合 被験者は随時試験参加への同意を撤回することができる。研究責任医師または分担医師は被験者が試験に参加する意思があることを充分確認した後に、スクリーニング検査を実施する。また、本試験参加のために併用薬の変更等に制約が生じた場合は、十分に説明する必要がある (ii) 研究責任医師または研究分担医師が被験者の本試験継続が不可能と判断した場合 例：生命の危機がある有害事象が発現し、試験参加の危険性が被験者の利益を上回ると判断された場合） (iii) 不来院または転院等の被験者側の何らかの理由で試験の継続が困難と判断された場合 (iv) 重大な計画書からの違反等により、研究責任医師が中止の決定が必要と判断した場合 (v) 登録後に適格性を満足しないことが判明した場合 (vi) 合併症の増悪により試験の継続が困難な場合 (vii) 有害事象により試験の継続が困難な場合 (viii) 試験全体が中止された場合 (ix) その他の理由により、医師が試験を中止することが適当と判断した場合 臨床研究の一部及び全体の中止規定又は中止基準 研究責任医師は、以下の情報が得られ、試験全体の続行が困難であると判断した場合には、試験全体の中止又は中断について決定する。 (1) 予期できない重篤な副作用の発生 (2) 予期できる重篤な副作用の発生件数、発生頻度、発生条件等の発生傾向が概要書(INVESTIGATOR’S BROCHURE)から予測できないことを示す情報 (3) 重篤な有害事象のうち因果関係がないと判断されていたが、その後発生数、発生頻度、発生条件等の発生傾向から因果関係が否定できないと判断される情報 (4) 副作用の発生数、発生頻度、発生条件等の発生傾向が著しく変化したことを示す研究報告 (5) がんその他の重大な疾病、障害もしくは死亡が発生するおそれがあることを示す研究報告 (6) 当該試験で有効性が認められないことを示唆する情報 (7) 試験の対象となる疾患に対して効能もしくは効果を有していないことを示す情報 (8) 被験薬と同一成分を含む市販医薬品・栄養補助食品等について、製造、輸入又は販売の中止、回収、廃棄その他の保健衛生上の危害の発生又は拡大を防止するための措置の実施の情報 |
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| ウェルナー症候群 | Werner syndrome | ||
| C16.320.925 / C18.452.284.960 | |||
| ウェルナー症候群 | Werner syndrome | ||
| あり | |||
| ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | Subjects ingest oral capsules of NR (nicotinamide riboside) once daily (total daily dose: nicotinamide riboside 1000 mg). | ||
| ニコチンアミド リボシド | nicotinamide riboside | ||
| ウェルナー症候群患者における試験参加後26週および52週時点での安全性（被験薬を26週間服用） | Safety at 26 and 52 weeks of the tested drugs in patients with Werner syndrome | ||
| • 皮膚潰瘍の大きさ、数 • 血清NAD値 • 炎症反応 • 血液検査（脂質、血糖、肝機能など） • 握力検査 • 歩行速度 • 内臓脂肪 • DEXA (Dual energy X ray absorptiometry)法による骨格筋指数 • ヒールパッド厚 • CAVI (Cardio-ankle vascular index) • ABI (Ankle brachial pressure index) • PWV (Pulse wave velocity) • グルコースクランプ法によるインスリン抵抗性 • Cockroft-Gault、MDRD、CKD-EPIおよびシスタチンCに基づく方法で計算される糸球体濾過率 • 尿アルブミン排泄、尿中NAG、β2-ミクログロブリン, L-FABP, Kim-1 • NMRまたはHPLCで計算されるリポ蛋白粒子プロファイル • 安静代謝率 • メタボロミクス • qPCR (Quantitative polymerase chain reaction) • ウェスタンブロッティング • RNAシークエンス • DNAメチレーションプロファイル |
- Size of skin ulcer - NAD levels in whole blood - Inflammatory response - Blood test (lipid, blood glucose, liver function etc.) - Handgrip strength test - Walking speed - Visceral fat - Skeletal muscle index by DEXA (Dual energy X ray absorption) method - Heel pad thickness - CAVI (Cardio-ankle vascular index) - ABI (Ankle brachial pressure index) - PWV (Pulse wave velocity) - Insulin resistance by glucose clamp method - Glomerular filtration rate calculated with Cockroft-Gault, MDRD, CKD-EPI and cystatin C based methods - Urinary albumin excretion, urinary NAG, beta2-microglobulin, L-FABP, Kim-1 - Lipoprotein particle profile calculated by NMR or HPLC - Resting metabolic rate - Metabolomics - qPCR (Quantitative polymerase chain reaction) - Western blotting - RNA sequence - DNA methylation profile |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR） | |||
| NIAGEN、米国 | |||
| なし | |||
| 米国クロマデックス社 | |||
| 10900 Wilshire Blvd. Suite 600 Los Angeles, CA 90024 USA | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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2021年03月19日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 死亡、後遺障害に対する補償金 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 米国クロマデックス社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR） | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立大学法人千葉大学臨床研究審査委員会 | Chiba University Certified Clinical Research Review Board | |
| CRB3180015 | ||
| 千葉県 千葉市中央区亥鼻一丁目８番１号 | 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba | |
| 043-226-2616 | ||
| prc-jim@chiba-u.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
| 第64回20230515委員会_結果通知書.pdf | |
| 第35回20201221委員会_結果通知書、承認.pdf |