臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和2年1月1日 | ||
| 令和6年4月8日 | ||
| 小児の神経因性排尿筋過活動による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀胱内局所注入療法の第1相試験 | ||
| 小児の神経因性排尿筋過活動による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀胱内局所注入療法の第1相試験 | ||
| 佐藤 裕之 | ||
| 地方独立行政法人東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター | ||
| 日本人小児の神経因性排尿筋過活動(Neurogenic detrusor overactivity, NDO)による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀胱内局所注入療法の毒性を評価しつつ推奨用量を決定する。有効性についても探索的評価を行う。 | ||
| 1 | ||
| 神経因性排尿筋過活動 | ||
| 募集終了 | ||
| A型ボツリヌス毒素製剤、A型ボツリヌス毒素製剤 | ||
| ボトックス注用50単位 、ボトックス注用100単位 | ||
| 地方独立行政法人東京都健康長寿医療センター臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3180026 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年4月5日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031190132 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 小児の神経因性排尿筋過活動による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀胱内局所注入療法の第1相試験 | Phase 1 trial of botulinum toxin therapy in Japanese children with urinary incontinence due to neurogenic detrusor overactivity | ||
| 小児の神経因性排尿筋過活動による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀胱内局所注入療法の第1相試験 | Phase 1 trial of botulinum toxin therapy in Japanese children with urinary incontinence due to neurogenic detrusor overactivity | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 佐藤 裕之 | Sato Hiroyuki | ||
| 80306836 | |||
| / | 地方独立行政法人東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター | Tokyo Metropolitan Children's Medical Center | |
| 泌尿器科 | |||
| 183-8561 | |||
| / | 東京都府中市武蔵台2-8-29 | 2-8-29, Musashidai, Fuchu-shi, Tokyo, Japan | |
| 042-300-5111 | |||
| hiroyuki_satou@tmhp.jp | |||
| 佐藤 温子 | Sato Atsuko | ||
| 地方独立行政法人東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター | Tokyo Metropolitan Children's Medical Center | ||
| 泌尿器科 | |||
| 183-8561 | |||
| 東京都府中市武蔵台2-8-29 | 2-8-29, Musashidai, Fuchu-shi, Tokyo, Japan | ||
| 042-300-5111 | |||
| 042-312-8163 | |||
| atsuko_satou@tmhp.jp | |||
| 山岸 敬幸 | |||
| あり | |||
| 令和元年10月8日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 地方独立行政法人東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター | ||
| 小池 薫 | ||
| 臨床研究支援センター | ||
| 地方独立行政法人東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター | ||
| 佐々木 晴香 | ||
| 臨床研究支援センター | ||
| MORE Medical株式会社 | ||
| 高田 誠 | ||
| MORE Medical株式会社 | ||
| 地方独立行政法人東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター | ||
| 金子 徹治 | ||
| 30639084 | ||
| 臨床研究支援センター | ||
| 地方独立行政法人東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター | ||
| 森川 和彦 | ||
| 90612721 | ||
| 臨床研究支援センター | ||
| 地方独立行政法人東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター | ||
| 友常 雅子 | ||
| 30763536 | ||
| 臨床研究支援センター | ||
| 本田 雅敬 | Honda Masataka | ||
| 00129652 | |||
| 地方独立行政法人東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター | Clinical Research Support Center, Tokyo Metropolitan Children's Medical Center | ||
| 臨床研究支援センター | |||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 森澤 洋介 |
Yosuke Morizawa |
|
|---|---|---|---|
| / | 奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University Hospital |
|
泌尿器科 |
|||
634-8522 |
|||
奈良県 橿原市四条町840番地 |
|||
0744-22-3051 |
|||
tigers.yosuke@gmail.com |
|||
森澤 洋介 |
|||
奈良県立医科大学附属病院 |
|||
泌尿器科 |
|||
634-8522 |
|||
| 奈良県 橿原市四条町840番地 | |||
0744-22-3051 |
|||
tigers.yosuke@gmail.com |
|||
| 吉川 公彦 | |||
| あり | |||
| 令和3年7月9日 | |||
| 自施設にあり | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 日本人小児の神経因性排尿筋過活動(Neurogenic detrusor overactivity, NDO)による膀胱機能障害に対するボツリヌス毒素の膀胱内局所注入療法の毒性を評価しつつ推奨用量を決定する。有効性についても探索的評価を行う。 | |||
| 1 | |||
| 2020年04月01日 | |||
| 2025年03月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1.年齢5歳以上18歳未満のもの 2.器質的脊髄病変（※）に起因するNDOのあるもの 3.脊髄機能損傷のレベルは第一胸髄以下であるもの 4.自己導尿が開始されて3ヵ月が経過しており、1日3回以上の自己導尿が確立しているもの（＊） 5.1日2回以上の尿失禁エピソードがみられる日が週5日以上あるもの（＊） 6.１種類以上の抗コリン薬内服で症状が制御できないもの（副作用等の理由で内服できない場合も含む） 7.本人もしくは代諾者による同意を得たもの （※）二分脊椎を含む脊椎癒合不全、脊髄損傷、横断性脊髄炎、その他の器質的脊髄病変 |
1. aged >= 5 years to =<18 years of age 2. Patient has NDO due to Organic spinal cord lesions: Spinal fusion failure including spina bifida, spinal cord injury, transverse myelitis, other organic spinal cord lesions 3. Neurological lesion must be at thoracic level T1 or below 4.the CIC schedule must be at least 3 times per day, and CIC must have been initiated at least 3 months prior to screening 5. patient has a total of >=2 urinary incontinence episode more than 5 days a week 6. patient have not been adequately managed with one or more anticholinergics 7. patients who gained informed consent has been obtained from the patient or the substitutents of patients |
||
| 1.制御されていない以下の全身疾患、または悪性腫瘍を合併しているもの (ア) 脳性麻痺 (イ) てんかん (ウ) 嚥下障害、誤嚥性肺炎、重大は肺疾患（気管支拡張症など） (エ) その他、本試験治療の実施に影響を与える疾患 2.泌尿器系に先天性の器質性疾患を合併しているもの（膀胱尿管逆流は除く） 3.膀胱内留置カテーテルを使用しているもの 4.6か月以内に脊髄または膀胱・尿路の手術を受けたもの 5.妊娠もしくは授乳しているもの 6.その他担当医が不適当と判断したもの |
1.patient has the following uncontrolled systemic disease, previous or current diagnosis of malignancy (a) cerebral palsy (b) epilepsy (c) patient has a history of dysphagia, aspiration pneumonia, or significant lung disease (eg, bronchiectasis) (d) Other diseases that affect the implementation of this study treatment 2.patient has a history or evidence of any urological abnormalities, except vesicoureteral reflux 3.patients using indwelling catheters 4.patient has had surgery of the spinal cord, the urinary tract or bladder within 6 months 5.postmenarche female patients who are pregnant, nursing, or planning to become pregnant during the study 6.patient judged by researchers not appropriate |
||
| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ①代諾者から試験中止の申し出があった場合 ②追跡不能 ③死亡 ④その他、研究代表医師等が試験中止すべきと判断した場合 |
|||
| 神経因性排尿筋過活動 | Neurogenic detrusor overactivity, NDO | ||
| あり | |||
| 生理食塩水で溶解したA型ボツリヌス毒素を膀胱壁に0.5mLずつ計20か所投与する。 | The 10 mL of study drug will be administered to bladder wall as 20 injections each of 0.5 mL. | ||
| ・用量規制毒性（DLT） ・推奨容量（RD） |
Primary Outcome(s) Dose Limiting Toxicity Recommended Dose |
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| ・１日当たりの尿失禁回数の改善する患者割合 ・１日当たりの尿失禁回数の変化 ・健康アウトカムの変化 modified Total Benefit Scale（mTBS）に基づく有用性 Dysfunctional Voiding Symptom Score (DVSS) に基づく生活の質（QOL） Pediatric Incontinence Questionaire (PinQ) に基づく生活の質（QOL） ・有害事象の発生割合 各々の重症度、回復性、試験治療との因果関係、用量相関性 |
Percentage of patients with improved urinary incontinence per day Changes in the number of incontinences per day Changes in health outcomes Usefulness based on modified Total Benefit Scale (mTBS) Quality of life based on Dysfunctional Voiding Symptom Score (DVSS) Quality of Life (QOL) based on Pediatric Incontinence Questionaire (PinQ) Incidence rate of adverse events Each severity, recovery, causal relationship with study treatment, dose correlation |
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（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| A型ボツリヌス毒素製剤 | |||
| ボトックス注用50単位 | |||
| 22100AMX00488 | |||
| グラクソ・スミスクライン株式会社 | |||
| 東京都 港区赤坂1-8-1 赤坂インターシティAIR | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| A型ボツリヌス毒素製剤 | |||
| ボトックス注用100単位 | |||
| 22100AMX00489 | |||
| グラクソ・スミスクライン株式会社 | |||
| 東京都 港区赤坂1-8-1 赤坂インターシティAIR | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
2020年04月01日 |
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2020年09月23日 |
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| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 臨床研究に起因して被験者の身体障害が発生し、被保険者が法律上の賠償責任またはインフォームドコンセントに基づく保証責任を負担することによって、障害を被った場合に保険金を支払う。 | ||
| 健康被害が生じた場合には、健康保険の範囲内の医療を提供する。補償に対しては医師賠償保険から補償を行う。 | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| グラクソ・スミスクライン株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| 試験薬（A型ボツリヌス毒素製剤） | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 地方独立行政法人東京都健康長寿医療センター臨床研究審査委員会 | MHLW Certified Clinical Research Review Board, Tokyo Metropolitan Geriatric Medical Center | |
| CRB3180026 | ||
| 東京都 板橋区栄町３５－２ | 35-2, Sakae-cho, Itabashi-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3964-1141 | ||
| rinsyoushiken@tmghig.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| あり | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
| 先進医療B | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |