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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
平成31年3月27日
令和6年3月4日
脳表ヘモジデリン沈着症に対する鉄キレート剤、および人工内耳移植術の有効性の評価
脳表ヘモジデリン沈着症に対する鉄キレート剤投与によるヘモジデリン除去効果と人工内耳の有効性を評価する臨床研究
三條　伸夫
東京医科歯科大学病院
脳表ヘモジデリン沈着症状に対して、唯一の脂溶性キレート剤であるデフェリプロンの有効性と安全性の評価、および聴力障害に対する人工内耳の有効性評価を行う。
N/A
脳表ヘモジデリン沈着症
募集中
デフェリプロン
Ferriprox
東京医科歯科大学臨床研究審査委員会
CRB3180020

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和6年3月2日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031180438

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

脳表ヘモジデリン沈着症に対する鉄キレート剤、および人工内耳移植術の有効性の評価 Evaluation of iron chelator administration, and cochlear implantation for superficial siderosis (ECHACISS)
脳表ヘモジデリン沈着症に対する鉄キレート剤投与によるヘモジデリン除去効果と人工内耳の有効性を評価する臨床研究 Evaluation of iron chelator administration, and cochlear implantation for superficial siderosis (ECHACISS)

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

三條　伸夫 Sanjo Nobuo
00343153
/ 東京医科歯科大学病院 Tokyo Medical and Dental University Hospital Faculty of Medicine
脳神経病態学分野（脳神経内科）
113-8519
/ 東京都文京区湯島1-5-45 Yushima1-5-45,Bunkyo Ward,Tokyo
03-5803-5234
n-sanjo.nuro@tmd.ac.jp
三條　伸夫 Nobuo Sanjo
東京医科歯科大学病院 Tokyo Medical and Dental University Hospital Faculty of Medicine
脳神経病態学分野（脳神経内科）
113-8519
東京都東京都文京区湯島1-5-45 Yushima1-5-45,Bunkyo Ward,Tokyo,Japan
03-5803-5234
03-5803-0169
n-sanjo.nuro@tmd.ac.jp
藤井　晴久
あり
平成31年2月22日
医学部付属病院内に救命救急センターあり

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

国立大学法人　東京医科歯科大学
浅見　裕太郎
脳神経病態学分野（神経内科）
国立大学法人　東京医科歯科大学
佐々木　誠治
90970046
臨床試験管理センター
国立大学法人　東京医科歯科大学
三條　伸夫
00343153
脳神経病態学分野（神経内科）
国立大学法人　東京医科歯科大学
西田　陽一郎
40444111
脳神経病態学分野（神経内科）
非該当

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無 あり
/

三苫　博

Mitoma Hiroshi

20453730
/

東京医科大学

Tokyo Medical University

医学教育推進センター

160-0023

東京都 新宿区西新宿6-7-1

03-3342-6100

mitoma@tokyo-med.ac.jp

三苫　博

東京医科大学

医学教育センター

160-0023
東京都 新宿区西新宿6-7-1

03-3342-6100

03-5339-3785

mitoma@tokyo-med.ac.jp
林　由起子
あり
平成31年2月22日
附属病院に救急部門あり
/

古谷　博和

Hirokazu Furuya

/

高知大学医学部附属病院

Kochi Medical School Hospital

脳神経内科

783-8505

高知県 南国市岡豊町小蓮185-1

088-866-5811

furuya@neuro.med.kyushu-u.ac.jp

古谷　博和

高知大学医学部附属病院

脳神経内科

783-8505
高知県 南国市岡豊町小蓮185-1

088-866-5811

088-888-2745

furuya@neuro.med.kyushu-u.ac.jp
執印　太郎
あり
令和4年1月20日
救急外来を有し、一般救急と小児救急においては２次救急病院である。

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

脳表ヘモジデリン沈着症状に対して、唯一の脂溶性キレート剤であるデフェリプロンの有効性と安全性の評価、および聴力障害に対する人工内耳の有効性評価を行う。
N/A
2019年04月01日
2025年03月31日
50
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
1） 難聴、小脳失調、ミエロパチーの3徴を有し、脳MRIにて特徴的な脳ヘモジデリン沈着所見と小脳萎縮所見を有し、脳表ヘモジデリン沈着症の診断を受け、外科的な手術や内服治療により脳脊髄液中への出血の停止が確認されているが、客観的に症状の進行が確認さている患者。罹病期間は問わない（性別は問わず）。
2） 同意取得時の年齢が20 歳以上の患者で、本人より文書による同意が得られた患者
3)　血液検査で白血球減少、肝機能障害などの異常所見を認めない患者。
4)　内服非同意患者のうちフォローアップのための臨床データ、および検査データの使用に同意を得られた患者を対象患者群とする。
 1) Patients who manifest a triad (hearing loss, cerebellar ataxia, myelopathy), and show characteristic brain hemosiderin deposit and cerebellar atrophy on brain MRI, and is diagnosed as Superficial Siderosis. Cessation of bleeding into the cerebrospinal fluid has been confirmed by treatment, such as surgical operation or oral administration. Patients whose symptom progression is objectively confirmed. The duration of disease does not matter (regardless of gender).
2) Patients who aged 20 years or older at the time of acquiring consent, and obtained document consent from the patient.
3) Patients who do not have abnormal findings such as leukopenia and liver dysfunction by blood test.
4) Clinical data for follow-up among patients who do not agree with the oral administration of a chelator, and agree to use their data will be target patient group.
1） デフェリプロン又は他の鉄キレート剤に対し過敏症の既往歴のある患者
2） 白血球減少の副作用を有する薬剤を内服、あるいは点滴している患者
3） 妊婦又は妊娠している可能性のある患者、授乳中の患者又は研究期間中に妊娠を希望する患者。
4） 閉所恐怖症などMRI撮影が困難な患者
5）その他、試験責任医師又は試験分担医師等が本試験に組入れることを不適当と判断した患者

 1) Patients with a history of hypersensitivity to deferiprone or other an iron chelator.
2) Patients taking internal medication or drip medication with side effects of leukopenia.
3) Pregnant women or patients who may be pregnant, lactating patients or patients wishing for pregnancy during the study period.
4) Patients who have difficult MRI imaging such as claustrophobia.
5) In addition, patients who are judged inappropriate to be included in the study by an investigator or a test sharing doctor.
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
中止・脱落基準
1）被験者から試験参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合
2）登録後に適格性を満足しないことが判明した場合
3）原疾患が完治し、継続投与の必要がなくなった場合
4）原疾患の悪化の為、試験薬の投与継続が好ましくないと判断された場合。
5）原疾患の悪化の為、本試験方法で規定されている治療法と異なる治療を行う場合。
6）合併症の増悪により試験の継続が困難な場合
7）好中球減少などの有害事象により試験の継続が困難な場合
8）デフェリプロンの休薬が連続して2週間を超えた場合。
9）妊娠が判明した場合
10）著しくコンプライアンス不良の場合
11）試験全体が中止された場合。
12）被験者の都合により試験の続行や来院が困難となった場合（長期の出張・来院忘れ・不慮の事故・試験薬剤と明らかな因果関係のない病気入院など。）
13）その他の理由により、試験責任医師又は試験分担医師が試験を中止することが適当と判断した場合。

計画全体の収支
1)　重篤な有害事象（被験者の死亡など）が認められた場合。
脳表ヘモジデリン沈着症 Superficial siderosis
122
ヘモジデリン、小脳失調、難聴、脳表ヘモジデリン沈着症 siderosis, cerebellar ataxia, hearing loss, superficial siderosis
あり
1. 被験者に対してデフェリプロン（フェリプロキス®）として30mg/kgを1日3回食後経口投与で36ヵ月間実施
2. 高度難聴の症例に対し、人工内耳移植術を行う		 1. Administration of Deferiprone orally 30mg/kg after every meal for 36 months.
2. Artificial cochlear implantation for severe hearing disturbance
鉄キレート剤、人工内耳移植 iron chelator administration, cochlear implantation
聴力、失調症状、鉄沈着量 Hearing ability, ataxia, iron deposition amount
治療継続率、血液生化学、脳髄液検査、AE Rate of treatment continuation, Blood biochemistry, Cerebrospinal fluid, adverse effects

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
デフェリプロン
Ferriprox
なし
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Via Palermo 26/A, 43122 Parma, Italy

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

2019年04月01日

2019年04月01日
/

募集中

Recruiting
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

なし
なし
副作用に対して、健康保険による医療行為を行う

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

Chiesi Farmaceutical S.p.A.
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

東京医科歯科大学臨床研究審査委員会 Tokyo Medical and Dental University Clinical Research Review Board
CRB3180020
東京都 文京区湯島1丁目5番45号 Yushima1-5-45, Bunkyo Ward,Tokyo, Tokyo
03-5803-4575
mkan-rinsho.adm@cmn.tmd.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

無 No
特に無し

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年3月4日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年2月29日 詳細 変更内容
軽微変更 令和6年2月15日 詳細 変更内容
軽微変更 令和5年11月30日 詳細 変更内容
変更 令和4年2月1日 詳細 変更内容
変更 令和2年3月16日 詳細 変更内容
新規登録 平成31年3月27日 詳細
変更履歴一覧