遺伝性コレステロール生合成経路異常症の皮膚症状に対し、HMG CoA還元酵素阻害剤およびCYP51阻害剤の外用療法の有効性と安全性を示す。 | |||
2 | |||
2013年03月25日 | |||
|
2025年03月31日 | ||
|
158 | ||
|
介入研究 | Interventional | |
Study Design |
|
単一群 | single arm study |
|
非盲検 | open(masking not used) | |
|
無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | |
|
単群比較 | single assignment | |
|
治療 | treatment purpose | |
|
なし | ||
|
なし | ||
|
なし | ||
|
|
対象となる患者および健常人のうち、本研究に同意が得られた患者および健常人より選定する。病名告知および研究説明は通常の診療の範囲内で行う。 ・CHILD症候群:臨床症状からCHILD症候群と診断できる症例、および末梢血ゲノムを用いた遺伝子変異検索により、NAD(P) dependent steroid dehydrogenase-like(NSDHL)遺伝子に変異が認められてCHILD症候群と確定診断された症例を対象とする。 ・Conradi–Hünermann–Happle症候群:臨床症状からConradi–Hünermann–Happle症候群と診断できる症例、末梢血ゲノムからの遺伝子変異検索によりemopamil-binding protein (EBP)遺伝子に変異が認められてConradi–Hünermann–Happle症候群と確定診断された症例を対象とする。 ・汗孔角化症:臨床症状から汗孔角化症と考えられる患者より、末梢血5mLの採血および病変部皮膚の生検を行い、遺伝子変異検索にてMVK, PMVK, MVD, FDPSいずれかの遺伝子に変異が認められ、遺伝子診断が確定した症例を対象とする。 ・乾癬:臨床症状から乾癬と診断される患者で、病変部の角質に毒性中間代謝物の蓄積が認められた症例を対象とする。 ・脂漏性皮膚炎:臨床症状から脂漏性皮膚炎と診断される患者で、病変部の角質に毒性中間代謝物の蓄積が認められた症例を対象とする。 ・アトピー性皮膚炎:臨床症状からアトピー性皮膚炎と診断される患者で、病変部の角質に毒性中間代謝物の蓄積が認められた症例を対象とする。 |
Patients of CHILD syndrome or Conradi syndrome confirmed by genetic diagnosis. Patients of atopic dermatitis, psoriasis vulgaris, seborrheic dermatitis, and porokeratosis diagnosed clinically. Healthy subject. |
|
次のいずれかの項目に該当する患者は対象から除外する。 1) 病名告知ができない患者。 2) 本研究に同意が得られない患者。 3) CHILD症候群、Conradi–Hünermann–Happle症候群、汗孔角化症については、末梢血ゲノムを用いた遺伝子変異検索(すでに別個に倫理審査で承認済、「皮膚形成異常をきたす先天性疾患の包括的遺伝子診断システムの構築」の研究(承認番号20120226))に同意が得られない患者。 4) その他医師が不適当と判断した患者。 |
Patients without skin manifestations. | |
|
下限なし | No limit | |
|
上限なし | No limit | |
|
男性・女性 | Both | |
|
【個々の被験者に関する試験の中断または中止の基準】 外用剤に対する刺激性皮膚炎、または経皮感作の成立によるアレルギー性皮膚炎が生じた場合は、外用治療を中止する。その他、予期せぬ副作用が生じたときは速やかに外用治療を中止する。6ヶ月間の外用治療により効果が認められない場合は、外用を中止する。中止基準の確定は、皮疹のスコアリングにて30%以上の改善が認められるかどうかを基準とする。 【試験の一部および全体の中断または中止の基準】 研究責任医師は、明らかな安全性上の問題が見られ、試験の続行が困難であると判断された場合、研究実施継続の可否を検討する。試験の中止または中断を決定した時は、速やかに医学部長にその理由とともに文書で報告する。また試験担当医師や被験者にも速やかに理由を伝える。 |
||
|
CHILD 症候群、Conradi‒Hünermann‒Happle 症候群、および汗孔角化症、乾癬、脂漏性皮膚炎、アトピー性皮膚炎、健常人 | CHILD syndrome, Conradi syndrome, porokeratosis, atopic dermatitis, psoriasis, seborrheic dermatitis | |
|
087 | ||
|
皮膚炎及び湿疹 | Dermatitis and eczema | |
|
あり | ||
|
患者に対して、1%アトルバスタチン・2%コレステロール液、1%アトルバスタチン・2%コレステロール軟膏、1%オキシコナゾールクリームのいずれか、もしくは組み合わせての外用を行う。健常人に対して、アトルバスタチン錠の内服、または1%アトルバスタチン・ 2%コレステロール液の外用を行い、薬物動態を解析する。 | To patients, 1% atorvastatin/ 2% cholesterol lotion and/or 1% atorvastatin/ 2% cholesterol ointment, and/or 1% oxiconazole cream are topically applied on the skin. To healthy subjects, administration of atorvastatin or topical application of 1% atorvastatin/ 2% cholesterol is performed once to investigate drug metabolism. | |
|
|||
|
|||
|
皮膚症状(紅斑と鱗屑)の改善 | Improvement of skin erythema and scales | |
|
高度の有害事象発症率 | Rate of common adverse events |
|
医薬品 | ||
---|---|---|---|
|
適応外 | ||
|
|
|
アトルバスタチンカルシウム水和物、アトルバスタチンカルシウム水和物(GMPグレード品) |
|
リピトール錠、アトルバスタチン錠「サワイ」、Atorvastatin(GMPグレード品) | ||
|
21200AMZ00158/ 22300AMX01085000/ 226MF10048(GMP) | ||
|
|
||
|
|
なし |
---|
|
||
---|---|---|
|
2013年03月25日 |
|
|
2013年12月25日 |
|
|
研究終了 |
Complete |
|
|
あり | |
---|---|---|
|
|
なし |
|
||
|
現時点で登録済みの研究協力者に対する臨床研究保険による健康被害の補償が困難なため、本治療法により生じた健康被害については、患者の不利益にならないよう最善の医療を提供する。 |
|
アステラス製薬株式会社、沢井製薬株式会社、Aurobindo、日本精化株式会社、日光ケミカルズ株式会社、小堺製薬株式会社、カネダ株式会社、日興リカ株式会社、田辺三菱製薬株式会社、持田製薬株式会社 | |
---|---|---|
|
なし | |
|
||
|
||
|
||
|
||
|
なし | |
|
||
|
なし | |
|
|
あり | |
---|---|---|
|
マルホ株式会社 | Maruho Co., Ltd. |
|
非該当 |
|
慶應義塾臨床研究審査委員会 | Certified Review Board of Keio |
---|---|---|
|
CRB3180017 | |
|
東京都 東京都新宿区信濃町35 | 35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo |
|
03-5363-3503 | |
|
med-rinri-jimu@adst.keio.ac.jp | |
|
承認 |
|
||
---|---|---|
|
|
UMIN000012355 |
---|---|
|
UMIN臨床試験登録システム(UMIN-CTR) |
|
UMIN Clinical Trials Registry (UMIN-CTR) |
|
|
該当しない | |
---|---|---|---|
|
なし | none | |
|
なし | ||
|
該当しない | ||
|
該当しない | ||
|
該当しない |
|
|
---|---|
|
|
|
|
設定されていません |
---|---|
|
設定されていません |