臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 平成31年3月20日 | ||
| 令和4年9月27日 | ||
| 慢性肉芽腫症に対する用量調整ブスルファンと抗胸腺グロブリンを併用した骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験 | ||
| 慢性肉芽腫症に対する骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験 | ||
| 坂口 大俊 | ||
| 国立成育医療研究センター | ||
| 慢性肉芽腫症に対し、フルダラビン＋減量ブスルファン＋ATGを基本骨格とした骨髄非破壊的前処置を用いた同種造血幹細胞移植が安全に施行しうるか、を多施設で前向きに検討する。 | ||
| 2 | ||
| 慢性肉芽腫症 | ||
| 募集中 | ||
| ブスルファン、フルダラビン、抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | ||
| ブスルフェクス、フルダラ、サイモグロブリン | ||
| 国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3200005 | ||
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和4年9月26日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031180398 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
| 慢性肉芽腫症に対する用量調整ブスルファンと抗胸腺グロブリンを併用した骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験 | Reduced intensity conditioning allogeneic stem cell transplantation with dose-adjusted busulfan and anti-thymocyte globulin for chronic granulomatous disease: a multicenter phase II trial (CGD-RIST2) | ||
| 慢性肉芽腫症に対する骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の多施設共同第II相試験 | A phase II study of RIC-SCT for CGD (CGD-RIST2) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 坂口 大俊 | Sakaguchi Hirotoshi | ||
| / | 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development | |
| 小児がんセンター | |||
| 157-8535 | |||
| / | 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1, Okura, Setagaya-ku | |
| 03-3416-0181 | |||
| sakaguchi-hi@ncchd.go.jp | |||
| 坂口 大俊 | Sakaguchi Hirotoshi | ||
| 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development | ||
| 小児がんセンター | |||
| 157-8535 | |||
| 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1, Okura, Setagaya-ku | ||
| 03-3416-0181 | |||
| 03-5494-7909 | |||
| sakaguchi-hi@ncchd.go.jp | |||
| 笠原 群生 | |||
| あり | |||
| 平成30年7月26日 | |||
| 国立成育医療研究センターならびに共同研究施設については研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 国立成育医療研究センター | ||
| 瀧本 哲也 | ||
| 40393178 | ||
| 小児がんデータ管理科 | ||
| 国立成育医療研究センター | ||
| 瀧本 哲也 | ||
| 40393178 | ||
| 小児がんデータ管理科 | ||
| 昭和大学 | ||
| 井上 永介 | ||
| 50528338 | ||
| 統括研究推進センター | ||
| 加藤 元博 | Kato Motohiro | ||
| 40708690 | |||
| 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development | ||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 金兼 弘和 |
Hirokazu KANEGANE |
|
|---|---|---|---|
00293324 |
|||
| / | 東京医科歯科大学医学部附属病院 |
Tokyo Medical and Dental University |
|
小児地域成育医療学 |
|||
113-8510 |
|||
東京都 文京区湯島1-5-45 |
|||
03-3813-6111 |
|||
hkanegane.ped@tmd.ac.jp |
|||
金兼 弘和 |
|||
東京医科歯科大学医学部附属病院 |
|||
小児地域成育医療学 |
|||
113-8510 |
|||
| 東京都 文京区湯島1-5-45 | |||
03-3813-6111 |
|||
03-5803-5244 |
|||
hkanegane.ped@tmd.ac.jp |
|||
| 大川 淳 | |||
| あり | |||
| 平成30年7月26日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
| / | 康 勝好 |
Katsuyoshi KOH |
|
|---|---|---|---|
50359618 |
|||
| / | 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Children's Medical Center |
|
血液・腫瘍科 |
|||
330-8777 |
|||
埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2 |
|||
048-601-2200 |
|||
kkoh-tokyo@umin.ac.jp |
|||
康 勝好 |
|||
埼玉県立小児医療センター |
|||
血液・腫瘍科 |
|||
330-8777 |
|||
| 埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2 | |||
048-601-2200 |
|||
048-601-2201 |
|||
kkoh-tokyo@umin.ac.jp |
|||
| 小川 潔 | |||
| あり | |||
| 平成30年7月26日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
| / | 大曽根 眞也 |
Shinnya Osone |
|
|---|---|---|---|
| / | 京都府立医科大学附属病院 |
Kyoto Prefectural University of Medicine |
|
小児科 |
|||
602-8566 |
|||
京都府 京都市上京区河原町通広小路上る梶井町465 |
|||
075-251-5111 |
|||
shinn-o@koto.kpu-m.ac.jp |
|||
大曽根 眞也 |
|||
京都府立医科大学附属病院 |
|||
小児科 |
|||
602-8566 |
|||
| 京都府 京都市上京区河原町通広小路上る梶井町465 | |||
075-251-5111 |
|||
075-211-7093 |
|||
shinn-o@koto.kpu-m.ac.jp |
|||
| 北脇 城 | |||
| あり | |||
| 平成30年7月26日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
| / | 宮村 能子 |
Takako Miyamura |
|
|---|---|---|---|
20379796 |
|||
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University |
|
小児科 |
|||
565-0871 |
|||
大阪府 吹田市山田丘2-2 |
|||
06-6879-5111 |
|||
miyamu@ped.med.osaka-u.ac.jp |
|||
宮村 能子 |
|||
大阪大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
565-0871 |
|||
| 大阪府 吹田市山田丘2-2 | |||
06-6879-5111 |
|||
06-6879-3939 |
|||
miyamu@ped.med.osaka-u.ac.jp |
|||
| 木村 正 | |||
| あり | |||
| 平成30年7月26日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
| / | 湯坐 有希 |
Yuki Yuza |
|
|---|---|---|---|
30277090 |
|||
| / | 都立小児総合医療センター |
Tokyo Metropolitan Children's Medical Center |
|
血液・腫瘍科 |
|||
183-8561 |
|||
東京都 府中市武蔵台2-8-29 |
|||
042-300-5111 |
|||
yuki_yuza@tmhp.jp |
|||
湯坐 有希 |
|||
都立小児総合医療センター |
|||
血液・腫瘍科 |
|||
183-8561 |
|||
| 東京都 府中市武蔵台2-8-29 | |||
042-300-5111 |
|||
042-312-8200 |
|||
yuki_yuza@tmhp.jp |
|||
| 廣部 誠一 | |||
| あり | |||
| 平成30年7月26日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
| / | 滝田 順子 |
Takita Junko |
|
|---|---|---|---|
| / | 京都大学医学部附属病院 |
Kyoto University Hospital |
|
小児科 |
|||
606-8507 |
|||
京都府 京都府京都市左京区聖護院川原町54 |
|||
075-751-3297 |
|||
jtakita@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
|||
滝田 順子 |
|||
京都大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
606-8507 |
|||
| 京都府 京都府京都市左京区聖護院川原町54 | |||
075-751-3297 |
|||
075-751-4208 |
|||
jtakita@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
|||
| 宮本 享 | |||
| あり | |||
| 平成30年7月26日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
| / | 多賀 崇 |
Taga Takashi |
|
|---|---|---|---|
| / | 滋賀医科大学医学部附属病院 |
Shiga University |
|
小児科 |
|||
520-2192 |
|||
滋賀県 滋賀県大津市瀬田月輪町 |
|||
077-548-2228 |
|||
ttaga@belle.shiga-med.ac.jp |
|||
多賀 崇 |
|||
滋賀医科大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
520-2192 |
|||
| 滋賀県 滋賀県大津市瀬田月輪町 | |||
077-548-2228 |
|||
077-548-2230 |
|||
ttaga@belle.shiga-med.ac.jp |
|||
| 田中 俊宏 | |||
| あり | |||
| 平成30年7月26日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
| / | 加藤 元博 |
Kato Motohiro |
|
|---|---|---|---|
40708690 |
|||
| / | 東京大学医学部附属病院 |
Unversity of Tokyo |
|
小児科 |
|||
113-8655 |
|||
東京都 文京区本郷7-3-1 |
|||
03-3815-5411 |
|||
katom-tky@g.ecc.u-tokyo.ac.jp |
|||
加藤 元博 |
|||
東京大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
113-8655 |
|||
| 東京都 文京区本郷7-3-1 | |||
03-3815-5411 |
|||
03-3816-4108 |
|||
katom-tky@g.ecc.u-tokyo.ac.jp |
|||
| 瀬戸 泰之 | |||
| なし | |||
| 令和3年2月25日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
| / | 石村 匡崇 |
Ishimura Masataka |
|
|---|---|---|---|
| / | 九州大学医学部附属病院 |
Kyushu University |
|
小児科 |
|||
812-8582 |
|||
福岡県 福岡市東区馬出3-1-1 |
|||
092-641-1151 |
|||
ischii@pediatr.med.kyushu-u.ac.jp |
|||
江口 克秀 |
|||
九州大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
812-8582 |
|||
| 福岡県 福岡市東区馬出3-1-1 | |||
092-641-1151 |
|||
092-642-5435 |
|||
k.eguchi.2143@gmail.com |
|||
| 赤司 浩一 | |||
| あり | |||
| 令和3年2月25日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
| / | 石原 卓 |
Ishihara Takashi |
|
|---|---|---|---|
| / | 奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University |
|
小児科 |
|||
634-8522 |
|||
奈良県 橿原市四条町840 |
|||
0744-22-3051 |
|||
takakun@naramed-u.ac.jp |
|||
石原 卓 |
|||
奈良県立医科大学附属病院 |
|||
小児科 |
|||
634-8522 |
|||
| 奈良県 橿原市四条町840 | |||
0744-22-3051 |
|||
0744-24-9222 |
|||
takakun@naramed-u.ac.jp |
|||
| 吉川 公彦 | |||
| あり | |||
| 令和3年11月25日 | |||
| 研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。 | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 慢性肉芽腫症に対し、フルダラビン＋減量ブスルファン＋ATGを基本骨格とした骨髄非破壊的前処置を用いた同種造血幹細胞移植が安全に施行しうるか、を多施設で前向きに検討する。 | |||
| 2 | |||
| 2017年12月30日 | |||
| 2025年10月31日 | |||
| 22 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1) 慢性肉芽腫症と診断されている 2) 同種造血幹細胞移植が予定されている 3) 予定されている同種造血幹細胞移植のドナーが次のa-cのうちいずれかである a. HLA5/6抗原（A、B、DR）以上が一致の血縁ドナー b. HLA5/6抗原（A、B、DR）以上が一致の非血縁ドナー 4) 移植時年齢が25歳未満である 5) 登録時のECOG performance status（PS）スコアが0-2である 6) 下記の条件を満たす十分な臓器機能を有し、登録時に下記の基準を満たしている a. 血清直接ビリルビン値：1.5mg/dL以下 b. 血清クレアチニン値：5歳未満0.8mg/dL以下、 5-9歳1.2mg/dL以下、10歳以上 1.5mg/dL以下 c. 心機能：左室駆出率（Ejection fraction ≧45%）かつQTfc値 ＜0.45秒 7) 本試験参加について代諾者から文書で同意が得られている |
1) Diagnosed as chronic granulomatous disease 2) Planned to have stem cell transplantation 3) Donor for transplantation is one of the follows; a. HLA 5/6 (A, B, DR) or more matched related donor b. HLA 5/6 (A, B, DR) or more matched unrelated donor 4) Age at transplantation <25 years 5) ECOG Performance status: 0-2 6) Sufficient organ function, as follows; a. T-Bil <= 1.5 mg/dl b. Serum creatinine <= 0.8 mg/dl (age <5y), <= 1.2 mg/dl (age 5-9y), <= 1.5 mg/dl (10y or older) c. Ejection fraction 45% or better, and QTfc <0.45 sec 7) Obtained informed consent from a guardian of the patient |
||
| 1) 頭蓋内出血がある 2) 重度の精神障害がある。 3) 妊娠している、または妊娠している可能性が高い。 4) 前処置開始4週間以内にインターフェロンγ皮下注治療を受けている場合 5)その他担当医が不適格と判断する場合。 |
1. Intracranial hemorrhage 2. Severe psychological disorders 3. Pregnant or suspected pregnancy 4. Receiving interferon gamma therapy within 4 weeks of the start of conditioning therapy 5. Not eligible for this study at the discretion of the investigator. |
||
| 下限なし | No limit | ||
| 25歳 未満 | 25age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| (1) 被験者（20歳以上）又は法的保護者が試験治療中止を希望、又は試験参加に対する同意を撤回した場合 (2) 被験者側の理由（多忙、転居、転院等）により、来院できなくなった場合 (3) 本試験自体が中止された場合 (4) その他、重篤な有害事象の発生など研究責任医師が試験治療の継続を困難と判断した場合 |
|||
| 慢性肉芽腫症 | Chronic granulomatous disease | ||
| D006105 | |||
| 原発性免疫不全症 | Primary immunodeficiency | ||
| あり | |||
| 減量したブスルファンとフルダラビンを含んだ前処置を行う。 day-1に放射線照射（3Gy）を行う。 day0に造血幹細胞を輸注する。 |
Conditioning regimen with targeted-busulfan and fludarabin Total body irradiation (3Gy) at day -1 Stem cell transplantation at day 0 |
||
| 移植後100日間の無イベント（生着不全および死亡）生存割合 | Event (graft failure/death) at day 100 after transplantation | ||
| 1.移植後30日間の生着有無 2.移植後100日間の死亡有無 3.移植後8週間の感染症発症有無 4.移植後1年までの免疫再構築過程 5.移植から急性GVHD発症までの日数 6.移植後の好中球殺菌能の回復割合 |
1. Engraftment probability at day 30 2. Mortality at day 100 3. Incidence of infectious disease at week 8 4. Reconstruction of immune status 5. Time from transplantation to onset of acute GVHD 6. Reconstruction of neutrophil function |
||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ブスルファン | |||
| ブスルフェクス | |||
| 21800AMY10108 | |||
| 大塚製薬株式会社 | |||
| 東京都 千代田区神田司町2-9 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| フルダラビン | |||
| フルダラ | |||
| 21700AMY00037 | |||
| サノフィ株式会社 | |||
| 東京都 新宿区西新宿三丁目20番２号 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | |||
| サイモグロブリン | |||
| 22000AMY00004000 | |||
| サノフィ株式会社 | |||
| 東京都 新宿区西新宿三丁目20番２号 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
2017年12月30日 |
||
2018年05月30日 |
||
| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 大塚製薬株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development | |
| 非該当 | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 | Certified Review Board of National Center for Child Health and Development | |
| CRB3200005 | ||
| 東京都 世田谷区大蔵二丁目10番1号 | 2-10-1, Okura, Setagaya-ku, Tokyo 157-8535 Japan, Tokyo | |
| 03-3416-0181 | ||
| rinken@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| UMIN000030647 | |
| 大学病院医療情報ネットワーク研究センター | |
| University Hospital Medical Information Network Center |
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし（日本のみ） | None (Japan only) | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |