慢性肉芽腫症に対し、フルダラビン+減量ブスルファン+ATGを基本骨格とした骨髄非破壊的前処置を用いた同種造血幹細胞移植が安全に施行しうるか、を多施設で前向きに検討する。 | |||
2 | |||
2017年12月30日 | |||
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2025年10月31日 | ||
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22 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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単一群 | single arm study |
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非盲検 | open(masking not used) | |
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無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | |
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単群比較 | single assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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なし | ||
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なし | ||
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なし | ||
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1) 慢性肉芽腫症と診断されている 2) 同種造血幹細胞移植が予定されている 3) 予定されている同種造血幹細胞移植のドナーが次のa-cのうちいずれかである a. HLA5/6抗原(A、B、DR)以上が一致の血縁ドナー b. HLA5/6抗原(A、B、DR)以上が一致の非血縁ドナー 4) 移植時年齢が25歳未満である 5) 登録時のECOG performance status(PS)スコアが0-2である 6) 下記の条件を満たす十分な臓器機能を有し、登録時に下記の基準を満たしている a. 血清直接ビリルビン値:1.5mg/dL以下 b. 血清クレアチニン値:5歳未満0.8mg/dL以下、 5-9歳1.2mg/dL以下、10歳以上 1.5mg/dL以下 c. 心機能:左室駆出率(Ejection fraction ≧45%)かつQTfc値 <0.45秒 7) 本試験参加について代諾者から文書で同意が得られている |
1) Diagnosed as chronic granulomatous disease 2) Planned to have stem cell transplantation 3) Donor for transplantation is one of the follows; a. HLA 5/6 (A, B, DR) or more matched related donor b. HLA 5/6 (A, B, DR) or more matched unrelated donor 4) Age at transplantation <25 years 5) ECOG Performance status: 0-2 6) Sufficient organ function, as follows; a. T-Bil <= 1.5 mg/dl b. Serum creatinine <= 0.8 mg/dl (age <5y), <= 1.2 mg/dl (age 5-9y), <= 1.5 mg/dl (10y or older) c. Ejection fraction 45% or better, and QTfc <0.45 sec 7) Obtained informed consent from a guardian of the patient |
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1) 頭蓋内出血がある 2) 重度の精神障害がある。 3) 妊娠している、または妊娠している可能性が高い。 4) 前処置開始4週間以内にインターフェロンγ皮下注治療を受けている場合 5)その他担当医が不適格と判断する場合。 |
1. Intracranial hemorrhage 2. Severe psychological disorders 3. Pregnant or suspected pregnancy 4. Receiving interferon gamma therapy within 4 weeks of the start of conditioning therapy 5. Not eligible for this study at the discretion of the investigator. |
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下限なし | No limit | |
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25歳 未満 | 25age old not | |
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男性・女性 | Both | |
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(1) 被験者(20歳以上)又は法的保護者が試験治療中止を希望、又は試験参加に対する同意を撤回した場合 (2) 被験者側の理由(多忙、転居、転院等)により、来院できなくなった場合 (3) 本試験自体が中止された場合 (4) その他、重篤な有害事象の発生など研究責任医師が試験治療の継続を困難と判断した場合 |
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慢性肉芽腫症 | Chronic granulomatous disease | |
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D006105 | ||
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原発性免疫不全症 | Primary immunodeficiency | |
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あり | ||
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減量したブスルファンとフルダラビンを含んだ前処置を行う。 day-1に放射線照射(3Gy)を行う。 day0に造血幹細胞を輸注する。 |
Conditioning regimen with targeted-busulfan and fludarabin Total body irradiation (3Gy) at day -1 Stem cell transplantation at day 0 |
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移植後100日間の無イベント(生着不全および死亡)生存割合 | Event (graft failure/death) at day 100 after transplantation | |
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1.移植後30日間の生着有無 2.移植後100日間の死亡有無 3.移植後8週間の感染症発症有無 4.移植後1年までの免疫再構築過程 5.移植から急性GVHD発症までの日数 6.移植後の好中球殺菌能の回復割合 |
1. Engraftment probability at day 30 2. Mortality at day 100 3. Incidence of infectious disease at week 8 4. Reconstruction of immune status 5. Time from transplantation to onset of acute GVHD 6. Reconstruction of neutrophil function |
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医薬品 | ||
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適応外 | ||
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ブスルファン |
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ブスルフェクス | ||
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21800AMY10108 | ||
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大塚製薬株式会社 | |
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東京都 千代田区神田司町2-9 | ||
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医薬品 | ||
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承認内 | ||
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フルダラビン |
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フルダラ | ||
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21700AMY00037 | ||
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サノフィ株式会社 | |
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東京都 新宿区西新宿三丁目20番2号 | ||
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医薬品 | ||
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承認内 | ||
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抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン |
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サイモグロブリン | ||
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22000AMY00004000 | ||
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サノフィ株式会社 | |
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東京都 新宿区西新宿三丁目20番2号 |
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なし |
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2017年12月30日 |
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2018年05月30日 |
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募集中 |
Recruiting |
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なし | |
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なし |
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なし |
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大塚製薬株式会社 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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サノフィ株式会社 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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サノフィ株式会社 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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あり | |
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国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development |
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非該当 |
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国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 | Certified Review Board of National Center for Child Health and Development |
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CRB3200005 | |
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東京都 世田谷区大蔵二丁目10番1号 | 2-10-1, Okura, Setagaya-ku, Tokyo 157-8535 Japan, Tokyo |
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03-3416-0181 | |
|
rinken@ncchd.go.jp | |
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承認 |
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UMIN000030647 |
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大学病院医療情報ネットワーク研究センター |
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University Hospital Medical Information Network Center |
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該当しない | |
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なし(日本のみ) | None (Japan only) | |
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なし | ||
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該当しない | ||
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該当しない | ||
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該当しない |
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設定されていません |
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設定されていません |