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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

保留
令和2年7月1日
令和4年9月13日
令和4年8月31日
持続性又は慢性の原発性免疫性血小板減少症（ITP）成人被験者を対象としたrozanolixizumabの有効性、安全性及び忍容性を評価する第3相多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験
持続性又は慢性の原発性免疫性血小板減少症（ITP）成人被験者を対象としたrozanolixizumabの有効性、安全性及び忍容性を評価する試験
本試験の目的は、原発性免疫性血小板減少症（ITP）成人被験者において、維持療法におけるrozanolixizumabの臨床的有効性を明らかにし、rozanolixizumabの安全性及び忍容性を評価することである
3
原発性免疫性血小板減少症
参加募集中断（恒久的）
Rozanolixizumab、プラセボ
NTT東日本関東病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 保留
登録日 2022年09月13日
jRCT番号 jRCT2080225255

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

持続性又は慢性の原発性免疫性血小板減少症（ITP）成人被験者を対象としたrozanolixizumabの有効性、安全性及び忍容性を評価する第3相多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験 A Phase 3 Multicenter, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Rozanolixizumab in Adult Study Participants With Persistent or Chronic Primary Immune Thrombocytopenia (ITP)
持続性又は慢性の原発性免疫性血小板減少症（ITP）成人被験者を対象としたrozanolixizumabの有効性、安全性及び忍容性を評価する試験 A study to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of rozanolixizumab in adult study participants with persistent or chronic primary immune thrombocytopenia (ITP)

（２）治験責任医師等に関する事項

ユーシービージャパン株式会社 UCB Japan Co., Ltd.
開発本部 Global Clinical Science & Operation
東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo
CTR_SCC_UCBJapan@UCB.com
ユーシービージャパン株式会社 UCB Japan Co., Ltd.
開発本部 Global Clinical Science & Operation
東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo
CTR_SCC_UCBJapan@UCB.com
2020年06月02日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

/

　

/

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の目的は、原発性免疫性血小板減少症（ITP）成人被験者において、維持療法におけるrozanolixizumabの臨床的有効性を明らかにし、rozanolixizumabの安全性及び忍容性を評価することである The purpose of this study is to demonstrate the clinical efficacy of rozanolixizumab in maintenance treatment and assess safety and tolerability of rozanolixizumab in adult study participants with primary immune thrombocytopenia (ITP)
3 3
2020年07月13日
2020年04月13日
2022年08月31日
10
介入研究 Interventional

多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験

Multicenter, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Study

治療

treatment purpose
/ 日本/アジア（日本以外）/北米/欧州 Japan/Asia except Japan/North America/Europe
/

-スリーニング来院時に18歳以上であること
-スクリーニング来院時に持続性（3ヵ月超継続と定義）又は慢性（12ヵ月超継続と定義）の原発性免疫性血小板減少症（ITP）の診断を受けている被験者
-スクリーニング前にITPの標準治療薬の１つ又は複数の適切な治療に不耐又は不十分な奏効を示した記録を有している被験者
-以前のITPに対する治療に奏効歴を有している被験者
-併用が許容される免疫抑制剤を使用している場合、ベースライン（Day 1）前の規定された期間に当該薬剤を一定用量で使用している被験者
-スクリーニング前に血小板数低値歴（30×10^9/L未満）の記録を有している被験者
-スクリーニング及びベースライン（Day 1）の血小板測定値の平均が30×10^9/L未満であり、いずれの単一測定値も35×10^9/Lを超えていない被験者（治験実施医療機関の臨床検査室での測定値）
-現在又は以前にITPと一致する末梢血塗抹標本を有している被験者
-男女を問わない
a.男性被験者は、治療期間中及び治験薬の最終投与から最低3ヵ月間は避妊すること、及び当該期間中は精子を提供しないことに同意すること
b. 女性被験者は、妊娠しておらず（血清妊娠検査陰性により確定）、本治験期間中に妊娠を計画せず、授乳も行わない場合、並びに以下の条件の1つ以上に該当する場合に参加に適格となる：
妊娠可能な女性（WOCBP）ではない
又は
WOCBPであるが、治療期間中及び治験薬の最終投与後最低3ヵ月、避妊ガイダンスに従うことに同意する

-Study participant must be >=18 years of age at the time of the Screening Visit
-Study participant has a diagnosis of persistent (>3 months duration) or chronic (>12 months duration) primary immune thrombocytopenia (ITP) at the Screening Visit
-Study participant has documented intolerance or insufficient response to one or more
appropriate courses of standard of care ITP treatments prior to Screening
-Study participants must have prior history of a response to a previous ITP therapy.
-If taking allowed immunosuppressive drugs, study participant must be on stable doses during defined time periods prior to Baseline (Day 1)
-Study participant has a documented history of low platelet count (<30x10^9/L) prior to Screening
-Study participant has a platelet count measurement at Screening and at Baseline (Day 1) with an average of the two <30x10^9/L and no single count may be >35x10^9/L (using local laboratories)
-Study participant has a current or history of a peripheral blood smear consistent with ITP
-Study participants may be male or female:
a. A male participant must agree to use contraception during the Treatment Period and for at least 3 months after the final dose of study treatment and refrain from donating sperm during this period
b. A female participant is eligible to participate if she is not pregnant as confirmed by a negative serum pregnancy test and not planning to get pregnant during the participation in the study, not breastfeeding, and at least one of the following conditions applies:
Not a woman of childbearing potential (WOCBP)
OR
A WOCBP who agrees to follow the contraceptive guidance during the Treatment Period and for at least 3 months after the dose of study treatment
/

-無作為割付け前6ヵ月以内に動脈又は静脈の血栓塞栓症（脳卒中、一過性脳虚血発作、心筋梗塞、深部静脈血栓症又は肺塞栓症など）の病歴があるか、現在抗凝固療法が必要な被験者
-即座の血小板調整（ヘモグロビン値の著しい低下を伴う月経過多など）を必要とする臨床的に重要な出血が認められている被験者
-本治験実施計画書に規定される治験薬又は対照薬（及び／又は治験機器）の成分に対して既知の過敏症を有する被験者
- ITP発症に関連する二次的要因を有する被験者（他の疾患／状態との関連性が明らかなもの。例えば、未治療のH. pylori感染、白血病、リンパ腫、分類不能型免疫不全症、全身性エリテマトーデス、自己免疫性甲状腺疾患、または薬剤性など）又はエヴァンズ症候群等のITP以外の免疫性血球減少症を合併している被験者
-治験担当医師が臨床的に重要と判断する活動性感染症（敗血症、肺炎、膿瘍など）を発症している被験者、又は治験薬の投与前6週間以内に重篤な感染症（入院加療又は非経口抗生物質治療を要した）の既往のある被験者
-結核感染のリスクが高い既知の結核（TB）感染の既往のある被験者、潜在性結核感染症（LTBI）の被験者、又は非結核性マイコバクテリア感染症（NTMBI）の合併又は既往のある被験者
-主要臓器の移植又は造血幹細胞／骨髄移植を受けたことのある被験者
-スクリーニング来院前6ヵ月以内に頭蓋内出血を発現した被験者
- ITPとは別の凝固障害の既往歴を有する被験者
-免疫グロブリンA（IgA）欠乏症の既往歴及び現病歴を有する被験者、又はスクリーニング来院時の測定でIgAが50 mg/dL未満の被験者
-ベースライン来院前2年間に脾摘を受けた被験者

-Participant has a history of arterial or venous thromboembolism (eg, stroke, transient ischemic attach, myocardial infarction, deep vein thrombosis or pulmonary embolism) within the 6 months prior to randomization or requires current anticoagulant treatment
-Study participant has clinically significant bleeding that warrants immediate platelet adjustment (eg, menorrhagia with significant drop in hemoglobin)
-Study participant has a known hypersensitivity to any components of the investigational medicinal product (IMP) or comparative drugs (and/or an investigational device) as stated in this protocol
-Study participant has evidence of a secondary cause of immune thrombocytopenia (clear association with other medical conditions, eg untreated H. pylori infection , leukemia, lymphoma, common variable immunodeficiency, systemic lupus erythematosus, autoimmune thyroid disease or is drug induced or participant has a multiple immune cytopenia, eg, Evan's syndrome)
-Study participant has a clinically relevant active infection (eg, sepsis, pneumonia, or abscess) in the opinion of the investigator, or had a serious infection (resulting in hospitalization or requiring parenteral antibiotic treatment) within 6 weeks prior to the dose of IMP
-Study participant with a known tuberculosis (TB) infection, at high risk of acquiring TB infection, or latent tuberculosis infection (LTBI), or current/history of nontuberculous mycobacterial infection (NTMBI)
-Study participant has a history of a major organ transplant or hematopoietic stem cell/marrow transplant
-Study participant has experienced intracranial bleed in the last 6 months prior to the Screening Visit
-Study participant has a history of coagulopathy disorders other than ITP
-Study participant with current or medical history of immunoglobulin A (IgA) deficiency, or a measurement of IgA <50 mg/dL at the Screening Visit
-Study participant has undergone a splenectomy in the 2 years prior to the Baseline Visit
/

18歳以上

18age old over

/

上限なし

No limit
/

男性・女性

Both
/ 原発性免疫性血小板減少症 Primary immune thrombocytopenia
/
/ 試験対象薬剤等
一般的名称等：Rozanolixizumab
薬剤・試験薬剤：rozanolixizumab
薬効分類コード：399 他に分類されない代謝性医薬品
用法・用量、使用方法：事前に規定された時点に被験者にrozanolixizumabを皮下投与する

対象薬剤等
一般的名称等：プラセボ
薬剤・試験薬剤：-
薬効分類コード：--- その他
用法・用量、使用方法：-		 investigational material(s)
Generic name etc : Rozanolixizumab
INN of investigational material : rozanolixizumab
Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c.
Dosage and Administration for Investigational material : Study participants receive rozanolixizumab by subcutaneous infusion at pre-specified time points.

control material(s)
Generic name etc : Placebo
INN of investigational material : -
Therapeutic category code : --- Other
Dosage and Administration for Investigational material : -
/
/ 有効性
後半12週間の12回の測定のうち8回以上の時点における、50×10^9L以上の臨床的に意義のある持続的な血小板反応		 efficacy
Durable Clinically Meaningful Platelet Response of >= 50x10^9/L, for at
least 8 out of 12 weeks during the last 12 weeks
/ 安全性
有効性
その他
1. 24週間の治療期間中に臨床的に意義のある50×10^9/L以上の血小板反応が認められた累積来院数
2. 臨床的に意義のある50×109/L以上の初回血小板反応までの期間：投与開始から50×10^9/L以上の初回反応までの期間
3. Day 8までの臨床的に意義のある50×10^9/L以上の血小板反応
4. 奏効。7日以上間隔の空いている2回連続した名目上の来院において、各時点で血小板数が30×10^9/L以上かつベースラインの血小板数の2倍以上が確認されており、かつ来院ごとに出血が認められないことと定義
5. 初回レスキュー治療までの期間
6. ITP-PAQの症状スコアのベースラインからWeek 25までの変化
7. 治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）の発現
8. 治験薬の投与中止（すなわち、治験中止）に至ったTEAEの発現		 safety
efficacy
other
1. Cumulative number of visits with Clinically Meaningful Platelet Response of >=50x10^9/L over the 24-week treatment period
2. Time to first Clinically Meaningful Platelet Response of >=50x10^9/L: time from starting treatment to achievement of first response of>=50x10^9/L
3. Clinically Meaningful Platelet Response of >=50x10^9/L by Day 8
4.Response defined as platelet count >=30x10^9/L and at least a 2-fold increase of the Baseline count confirmed on at least 2 separate occasions at two adjacent nominal visits at least 7 days apart, and absence of bleeding by visit
5. Time to first rescue therapy
6. Change from Baseline to Week 25 in ITP Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) Symptoms Score
7. Occurrence of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
8. Occurrence of TEAEs leading to withdrawal of investigational medicinal product (IMP) (ie, study discontinuation)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品 medicine
Rozanolixizumab Rozanolixizumab
rozanolixizumab rozanolixizumab
399 他に分類されない代謝性医薬品 399 Agents affecting metabolism, n.e.c.
事前に規定された時点に被験者にrozanolixizumabを皮下投与する Study participants receive rozanolixizumab by subcutaneous infusion at pre-specified time points.
プラセボ Placebo
- -
--- その他 --- Other
- -

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

参加募集中断（恒久的） terminated
/

実施中

progressing

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ユーシービージャパン株式会社
UCB Japan Co., Ltd.
-
-

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

- -
- -

６　IRBの名称等

NTT東日本関東病院治験審査委員会 NTT Medical Center Tokyo Institutional Review Board
東京都品川区東五反田5-9-22 5-9-22, Higashi-Gotanda, Shinagawa-ku, Tokyo, 141-8625, Japan
03-3448-6154
承認 approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

有 presence
2019-000884-26
EU Clinical Trials Register (EU-CTR) EU Clinical Trials Register (EU-CTR)
NCT04200456
ClinicalTrials.gov ClinicalTrials.gov
JapicCTI-205351

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
計画の説明： この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認、またはグローバル開発中止の6か月後、および試験完了の18か月後、資格のある研究者が閲覧を要求できる。 治験責任（分担）医師は、匿名化したIPDおよび編集済みの試験文書へのアクセスを要求できる。これには、未加工のデータセット、解析準備の整ったデータセット、治験実施計画書、未記載の症例報告書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様、および治験総括報告書が含まれる。 データを使用する前に、www.Vivli.org の独立した審査パネルによって提案を承認する必要があり、データ共有契約に署名し締結する必要がある。すべての文書は、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間（通常は12か月）、英語のみで利用できる。試験終了後に試験参加者を再特定するリスクが極めて高いと判断された場合、この計画は変更される可能性がある。 この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できない。 IPD タイムフレーム： この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認、またはグローバル開発中止の6か月後、および試験完了の18か月後、資格のある研究者が閲覧を要求できる。 IPD アクセス基準： 資格のある研究者は、匿名化したIPDおよび編集済みの試験文書へのアクセスを要求できる。これには、未加工のデータセット、解析準備の整ったデータセット、治験実施計画書、未記載の症例報告書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様、および治験総括報告書が含まれる。データを使用する前に、wwww.Vivli.org の独立した審査パネルによって提案を承認する必要があり、データ共有契約に署名し締結する必要がある。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間（通常は12か月）、英語のみで利用できる。 IPD URL https://www.Vivli.org Plan Description: Data from this trial may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe, or global development is discontinued, and 18 months after trial completion. Investigators may request access to anonymized individual patient-level data and redacted trial documents which may include: analysis-ready datasets, study protocol, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed. All documents are available in English only, for a prespecified time, typically 12 months, on a password protected portal. This plan may change if the risk of re-identifying trial participants is determined to be too high after the trial is completed; in this case and to protect participants, individual patient-level data would not be made available. IPD Time Frame: Data from this study may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe or global development is discontinued, and 18 months after trial completion. IPD Access Criteria: Qualified researchers may request access to anonymized IPD and redacted study documents which may include: raw datasets, analysis-ready datasets, study protocol, blank case report form, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed. All documents are available in English only, for a pre-specified time, typically 12 months, on a password protected portal. IPD URL https://www.Vivli.org

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年9月13日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年6月15日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年7月3日 詳細
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