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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

製造販売後臨床試験
主たる治験
令和元年9月27日
令和6年10月16日
令和5年10月19日
歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたビルトラルセンの有効性及び安全性を検討する、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同第III相試験
歩行可能なDMD男児を対象にビルトラルセンの有効性及び安全性を検討する試験
清田　剛
日本新薬株式会社
エクソン53スキッピング対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象に、ビルトラルセンの有効性をプラセボと比較することを本試験の主目的とする
3
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
参加募集終了
NS-065/NCNP-01、プラセボ
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2024年10月16日

２　結果の要約

2023年10月19日
77
/ 人口統計学的およびベースラインの特性は、年齢、人種、民族、身長、体重、BMIについて、いずれの項目においてもプラセボ群とビルトラルセン群で概ね均衡していました。 Demographic and baseline characteristics were generally balanced between placebo group and viltolarsen group for age, race, ethnicity, height, weight, and body mass index.,
/ ランダム化：77例（ビルトラルセン群：38例、プラセボ群：39例）
完了：74例（ビルトラルセン群：36例、プラセボ群：38例）
未完了：3例（ビルトラルセン群：2例、プラセボ群：1例）		 Randomized: 77 patients (Viltolarsen group: 38 patients, Placebo group: 39 patients)
Completed: 74 patients (Viltolarsen group: 36 patients, Placebo group: 38 patients)
Not completed: 3 patients (Viltolarsen group: 2 patients, Placebo group: 1 patient)
/ IP(治験薬)の初回投与後に発生した有害事象がTEAE(治療に伴い新たに発生した有害事象)として報告され、プラセボ群の患者37名(94.9%)、ビルトラルセン群の患者33名(86.8%)においてTEAEが報告されました。
ほとんどのTEAEsは軽度または中等度であり、ビルトラルセン群で重度TEAEsを経験した患者はいませんでした。
治験薬に関連したTEAEによって治験薬の投与を中止した患者はいませんでした。		 An adverse event that occurred after the first administration of IP(investigational product) and was reported as a TEAE (treatment-emergent adverse event), TEAEs were reported in 37 (94.9%) patients in the placebo group, and 33 (86.8%) patients in the viltolarsen group.
Most TEAEs were mild or moderate in severity and no patients in the viltolarsen group experienced severe TEAEs.
No patients experienced an IP-related TEAE that resulted in IP discontinuation.
/ 本試験の主要評価項目は床からの立ち上がり時間を速度（rise/sec)で評価しました。
48週投与後のベースラインからの変化について、ビルトラルセン群で速度の増加傾向が認められましたが、プラセボ投与群でも同様に増加傾向が認められ、本剤投与群とプラセボ投与群との比較では統計的な有意差は認められませんでした。		 The primary endpoint of the study was Time to Stand from Supine evaluated as velocity (rise/sec). The viltolarsen group showed a trend of increased velocity from baseline after treatment for 48 weeks.
However, the placebo group also showed a trend of increased velocity, and there was no statistically significant difference between the viltolarsen group and the placebo group.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures
/ 本試験では、ビルトラルセンによる治療は良好な忍容性を示しました。本試験は主要評価項目であるTTSTAND速度の変化において、その目的を達成できませんでしたが、本試験において、ビルトラルセン群では、主要評価項目におけるベースラインと比較した運動機能の改善または維持を示しました。 In this study, treatment with viltolarsen was well tolerated. While the study did not meet its primary endpoint, change in TTSTAND velocity, this study demonstrated that patients treated with viltolarsen showed improvement or maintenance in motor function compared to baseline for the primary endpoint.
2024年11月15日
出版物の掲載 / Posting of iournal publication 無 absence

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/

管理的事項

試験等の種別 製造販売後臨床試験
主たる治験
登録日 2024年10月16日
jRCT番号 jRCT2080224893

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたビルトラルセンの有効性及び安全性を検討する、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同第III相試験 A Phase 3 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multi-center Study to Assess the Efficacy and Safety of Viltolarsen in Ambulant Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
歩行可能なDMD男児を対象にビルトラルセンの有効性及び安全性を検討する試験 Study to Assess the Efficacy and Safety of Viltolarsen in Ambulant Boys With DMD

（２）治験責任医師等に関する事項

清田 剛 Seita Takeshi
日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.
開発統括部
京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 14 Kisshouin Nishinoshou Monnguchi-chou, Minami-ku, Kyoto
0120-40-8930
zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp
臨床開発担当者 Clinical Development Operations
日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.
開発統括部
京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 14 Kisshouin Nishinoshou Monnguchi-chou, Minami-ku, Kyoto
0120-40-8930
zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp
2019年09月04日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

/

　

/

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

エクソン53スキッピング対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象に、ビルトラルセンの有効性をプラセボと比較することを本試験の主目的とする The main objective of this study is to evaluate the efficacy of Viltolarsen compared to placebo in Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients amenable to exon 53 skipping.
3 3
2020年04月14日
2019年09月01日
2023年10月19日
74
介入研究 Interventional

割付：ランダム化 介入モデル：並行群間比較 盲検化：四重（被験者、介護者、治験医師、評価者） 主目的：治療

Allocation: Randomized Intervention Model: Parallel Assignment Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor) Primary Purpose: Treatment

治療

treatment purpose
/ 日本/アジア（日本以外）/北米/南米/欧州/オセアニア Japan/Asia except Japan/North America/South America/Europe/Oceania
/

エクソン53スキッピングによりジストロフィンmRNAのリーディングフレームを回復可能な、ジストロフィン遺伝子のDMD変異が確定している患者
歩行補助器具を使用せず、自立歩行が可能な患者
10秒未満でTTSTAND を完了できる患者
治験薬投与開始の3 か月以上前から一定の用量でコルチコステロイドの投与を受けており、治験期間を通じ一定の用量での投与が予定される患者
その他の選択基準が適応される

Confirmed DMD mutation(s) in the dystrophin gene that is amenable to skipping of exon 53 to restore the dystrophin mRNA reading frame
Able to walk independently without assistive devices
TTSTAND < 10 seconds
Stable dose of glucocorticoid (GC) for at least 3 months prior to the first dose of study drug and is expected to remain on stable dose of GC treatment for the duration of the study
Other inclusion criteria may apply
/

慢性全身性の真菌又はウイルス感染症の合併又は既往がある患者
治験薬初回投与前4週間以内に急性疾患に罹患した患者
症候性の心筋症が確認される患者（注：検査所見上の無症候性の心臓異常は除外されない）
治験薬又はその添加物に対するアレルギー又は過敏症を有する患者
治験への参加を妨げる重度の行動又は認知障害があると治験担当医師が判断する患者
患者の安全性に影響し得る又は治験薬投与及び試験の完了を妨げ得る又は試験結果に影響し得る医学的状態、合併症、既往歴、身体所見又は臨床検査値異常を有すると治験担当医師が判断する患者
治験薬初回投与前3ヵ月以内に手術を受けた又は治験期間中に手術が計画されている患者
B型肝炎抗原、C型肝炎抗体、又はヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体が陽性の患者
現在他の治験薬を使用している患者又は他の治験薬を治験薬初回投与前3ヵ月以内又は半減期の5倍以内のいずれか長い期間内に使用していた患者
過去にビルトラルセンの治験に参加したことがある患者
現在、他のエクソンスキッピング療法を受けている患者又は治験薬の初回投与開始前3ヵ月以内に他のエクソンスキッピング療法を受けた患者
遺伝子治療を受けたことがある患者
その他の除外基準が適応される

Current or history of chronic systemic fungal or viral infections
Acute illness within 4 weeks prior to the first dose of study drug
Evidence of symptomatic cardiomyopathy (Note: Asymptomatic cardiac abnormality on investigation would not be exclusionary)
Allergy or hypersensitivity to the study drug or to any of its constituents
Severe behavioral or cognitive problems that preclude participation in the study, in the opinion of the investigator
Previous or ongoing medical condition, medical history, physical findings or laboratory abnormalities that could affect safety, make it unlikely that treatment and follow-up will be correctly completed or impair the assessment of study results, in the opinion of the investigator;
Surgery within the 3 months prior to the first dose of study drug or surgery is planned for anytime during the duration of the study
Participant has positive test results for hepatitis B antigen, hepatitis C antibody or human immunodeficiency virus (HIV)
Currently taking any other investigational drug or has taken any other investigational drug within 3 months prior to the first dose of study drug or within 5 times the half-life of a medication, whichever is longer
Previously enrolled in an interventional study of viltolarsen
Currently taking any other exon skipping agent or has taken any other exon skipping agent within 3 months prior to the first dose of study drug
Having taken any gene therapy
Other exclusion criteria may apply
/

4歳以上

4age old over

/

7歳以下

7age old under
/

男性

Male
/ デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne Muscular Dystrophy
/
/ 試験対象薬剤等
一般的名称等：NS-065/NCNP-01
薬剤・試験薬剤：viltolarsen
薬効分類コード：19- その他の神経系及び感覚器官用医薬品
用法・用量、使用方法：静脈内投与

対象薬剤等
一般的名称等：プラセボ
薬剤・試験薬剤：-
薬効分類コード：--- その他
用法・用量、使用方法：-		 investigational material(s)
Generic name etc : NS-065/NCNP-01
INN of investigational material : viltolarsen
Therapeutic category code : 19- Other agents affecting nervous system and sensory organs
Dosage and Administration for Investigational material : IV infusion

control material(s)
Generic name etc : Placebo
INN of investigational material : -
Therapeutic category code : --- Other
Dosage and Administration for Investigational material : -
/
/ 有効性
検証的
TTSTAND （評価期間：ベースライン-治療期48週）
床からの立ち上がり時間（TTSTAND）の変化量		 efficacy
confirmatory
TTSTAND [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in Time to Stand (TTSTAND)
/ 有効性
検証的
TTRW （評価期間：ベースライン-治療期48週）
10 m走行/歩行時間（TTRW）の変化量
有効性
検証的
6MWT（評価期間：ベースライン-治療期48週）
6分間歩行テスト（6MWT）の変化量
有効性
検証的
NSAA （評価期間：ベースライン-治療期48週）
North Star歩行評価（NSAA）の変化量

NSAAは、歩行可能なDMD患者用に考案された運動機能評価尺度である。17の検査項目から成り、それぞれに0（実施不可）、1（修正や補助を要する）、2（正常な動作）で点数を付ける。NSAAは、ベッカー型筋ジストロフィーのような他の筋ジストロフィーと同様に、未治療のDMD患者で進行的に悪化する歩行機能の維持に必要な運動能力を評価する。NSAAの総スコアは0から34の範囲となり、スコア34は運動機能が正常であることを示す。
有効性
検証的
TTCLIMB （評価期間：ベースライン-治療期48週）
4段階段上行時間の変化量
有効性
検証的
ハンドヘルドダイナモメーター （評価期間：ベースライン-治療期48週）
ハンドヘルドダイナモメーターを用いて各筋力（肘伸展、肘屈曲、膝伸展、膝屈曲、いずれも優位側のみ）を測定		 efficacy
confirmatory
TTRW [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in Time to Run/Walk 10 Meters Test (TTRW)
efficacy
confirmatory
6MWT [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in Six-minutes Walk Test (6MWT)
efficacy
confirmatory
NSAA [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

The NSAA is a functional scale devised for use in ambulant children with Duchenne muscular dystrophy (DMD). It consists of 17 activities graded 0 (unable to perform), 1 (performs with modifications), 2 (normal movement). It assesses abilities necessary to remain ambulant that have been found to progressively deteriorate in untreated DMD patients, as well as in other muscular dystrophies such as Becker Muscular Dystrophy. NSAA Total Score ranges from 0 to 34, with a score of 34 implying normal function.
efficacy
confirmatory
TTCLIMB [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
Change in Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB)
efficacy
confirmatory
Hand-held dynamometer [ Time Frame: baseline to 48 weeks of treatment ]
The force generated for each muscle strength (elbow extension, elbow flexion, knee extension, and knee flexion on the dominant side only) will be measured by Hand-held dynamometer.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品 medicine
NS-065/NCNP-01 NS-065/NCNP-01
viltolarsen viltolarsen
19- その他の神経系及び感覚器官用医薬品 19- Other agents affecting nervous system and sensory organs
静脈内投与 IV infusion
プラセボ Placebo
- -
--- その他 --- Other
- -

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

参加募集終了 completed
/

試験完了

completed

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

日本新薬株式会社
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
NS Pharma, Inc.
NS Pharma, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

- -
- -

６　IRBの名称等

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 National Center of Neurology and Psychiatry Institutional Review Board
東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1 Ogawahigashi, Kodaira, Tokyo
承認 approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

有 presence
NCT04060199
ClinicalTrials.gov ClinicalTrials.gov
JapicCTI-194978
2019-002076-13
EU Clinical Trials Register EU Clinical Trials Register

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

NS-065+NCNP-01-301_Global+Protocol+Amendment_v4.0_08Dec2022_Reduction+Ver.pdf

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和6年11月15日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年10月7日 詳細 変更内容
変更 令和5年11月11日 詳細 変更内容
変更 令和2年4月22日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年9月30日 詳細
変更履歴一覧 トップ画面