臨床研究等提出・公開システム

割付：ランダム化 介入モデル：並行群間比較 盲検化：四重（被験者、介護者、治験医師、評価者） 主目的：治療

Allocation: Randomized Intervention Model: Parallel Assignment Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor) Primary Purpose: Treatment

エクソン53スキッピングによりジストロフィンmRNAのリーディングフレームを回復可能な、ジストロフィン遺伝子のDMD変異が確定している患者
歩行補助器具を使用せず、自立歩行が可能な患者
10秒未満でTTSTAND を完了できる患者
治験薬投与開始の3 か月以上前から一定の用量でコルチコステロイドの投与を受けており、治験期間を通じ一定の用量での投与が予定される患者
その他の選択基準が適応される

Confirmed DMD mutation(s) in the dystrophin gene that is amenable to skipping of exon 53 to restore the dystrophin mRNA reading frame
Able to walk independently without assistive devices
TTSTAND < 10 seconds
Stable dose of glucocorticoid (GC) for at least 3 months prior to the first dose of study drug and is expected to remain on stable dose of GC treatment for the duration of the study
Other inclusion criteria may apply

慢性全身性の真菌又はウイルス感染症の合併又は既往がある患者
治験薬初回投与前4週間以内に急性疾患に罹患した患者
症候性の心筋症が確認される患者（注：検査所見上の無症候性の心臓異常は除外されない）
治験薬又はその添加物に対するアレルギー又は過敏症を有する患者
治験への参加を妨げる重度の行動又は認知障害があると治験担当医師が判断する患者
患者の安全性に影響し得る又は治験薬投与及び試験の完了を妨げ得る又は試験結果に影響し得る医学的状態、合併症、既往歴、身体所見又は臨床検査値異常を有すると治験担当医師が判断する患者
治験薬初回投与前3ヵ月以内に手術を受けた又は治験期間中に手術が計画されている患者
B型肝炎抗原、C型肝炎抗体、又はヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体が陽性の患者
現在他の治験薬を使用している患者又は他の治験薬を治験薬初回投与前3ヵ月以内又は半減期の5倍以内のいずれか長い期間内に使用していた患者
過去にビルトラルセンの治験に参加したことがある患者
現在、他のエクソンスキッピング療法を受けている患者又は治験薬の初回投与開始前3ヵ月以内に他のエクソンスキッピング療法を受けた患者
遺伝子治療を受けたことがある患者
その他の除外基準が適応される

Current or history of chronic systemic fungal or viral infections
Acute illness within 4 weeks prior to the first dose of study drug
Evidence of symptomatic cardiomyopathy (Note: Asymptomatic cardiac abnormality on investigation would not be exclusionary)
Allergy or hypersensitivity to the study drug or to any of its constituents
Severe behavioral or cognitive problems that preclude participation in the study, in the opinion of the investigator
Previous or ongoing medical condition, medical history, physical findings or laboratory abnormalities that could affect safety, make it unlikely that treatment and follow-up will be correctly completed or impair the assessment of study results, in the opinion of the investigator;
Surgery within the 3 months prior to the first dose of study drug or surgery is planned for anytime during the duration of the study
Participant has positive test results for hepatitis B antigen, hepatitis C antibody or human immunodeficiency virus (HIV)
Currently taking any other investigational drug or has taken any other investigational drug within 3 months prior to the first dose of study drug or within 5 times the half-life of a medication, whichever is longer
Previously enrolled in an interventional study of viltolarsen
Currently taking any other exon skipping agent or has taken any other exon skipping agent within 3 months prior to the first dose of study drug
Having taken any gene therapy
Other exclusion criteria may apply

4歳以上

4age old over

7歳以下

7age old under

男性

Male

実施中

progressing