臨床研究等提出・公開システム

単群、非盲検、多施設共同、第II相試験、治療

Single-arm, open-label, multicenter, Phase 2, Treatment

1. 進行性若しくは転移性又は外科的切除不能な固形悪性腫瘍が組織学的又は細胞学的に確認された患者。
2. 画像検査により測定可能な病変（RECIST v1.1又は原発性脳腫瘍の場合はRANOに基づく）を有する患者。これまでに放射線照射を受けたことがある部位又は他の局所部位療法の対象部位にある腫瘍病変について、当該病変で明らかな進行が示されている場合には測定可能とみなす。
3. FGFR1～3の遺伝子突然変異又は転座が確認された患者。
4. 1回以上の前治療後に客観的進行が認められ、臨床的ベネフィットを得られる可能性のある治療がない患者。既承認の治療を忍容できない患者や、こうした治療を拒否した患者は、臨床的ベネフィットを得られる可能性のある治療が他にない場合に限り適格とする。
5. 米国東海岸癌臨床試験グループ（ECOG）パフォーマンスステータスが0～2の患者。
6. ベースライン時に保存腫瘍検体（スクリーニング日の前12ヵ月未満に採取した場合）を提供できるか、検体採取のため治験薬投与前に腫瘍生検を受ける意思がある患者。原発性腫瘍又は転移病変の生検又は切除により得た腫瘍ブロック又は未染色スライド約15枚が必要である。
7. 避妊の意思がある女性患者又はパートナーに避妊の意思がある男性患者。

1. Histologically or cytologically confirmed solid tumor malignancy that is advanced or metastatic or is surgically unresectable.
2. Radiographically measurable disease (per RECIST v1.1 or RANO for primary brain tumors). Tumor lesions located in a previously irradiated area or in an area subjected to other loco-regional therapy are considered measureable if progression has been clearly demonstrated in the lesion.
3. Documentation of an FGFR1-3 gene mutation or translocation.
4. Objective progression after at least 1 prior therapy and no therapy available that is likely to provide clinical benefit. Participants who are intolerant to or decline the approved therapy are eligible only if they have no therapy available that is likely to provide clinical benefit.
5. Eastern Cooperative Oncology Group performance status 0 to 2.
6. Baseline archival tumor specimen (if < 12 months from date of screening) or willingness to undergo a pretreatment tumor biopsy to obtain the specimen. Must be a tumor block or approximately 15 unstained slides from biopsy or resection of primary tumor or metastasis.
7. Willingness to avoid pregnancy or fathering children.

1．これまでに選択的FGFR阻害剤の投与を受けたことがある患者。
2．Pemigatinibの初回投与前28日以内に、何らかの適応症に対し又は何らかの理由により抗がん剤又は治験薬の投与を受けた患者。
3. 根治が期待できる手術の候補患者。
4. 臨床的に重要な角膜障害又は網膜障害を有することが眼科検査により確認された患者。
5. 登録／治験薬の初回投与前2週間以内に放射線療法を受けた患者。
6. 未治療の脳又はCNS転移又は進行したCNS転移（脳転移病変の新規発現又は増大、若しくは脳又はCNS転移に起因する神経症状の新規発現を示す所見等）を有する患者。
7. 進行中の又は積極的な治療を要する他の既知の悪性腫瘍を有する患者。
8. カルシウム排泄障害、リン酸塩排泄障害、又は軟組織の異所性石灰化を伴うミネラルの全身アンバランスの既往歴がある患者。
9. 臨床的に重要な又はコントロールされていない心疾患を有する患者。
10. 登録前2週間以内に、抗生物質、抗真菌薬又は抗ウイルス薬の全身投与を必要とする慢性又は現在活動性の感染症を発症した患者（予防薬の投与を受けている無症候性慢性感染患者は許容される）。
11. 活動性のB型肝炎ウイルス（HBV）又はC型肝炎ウイルス（HCV）感染の示す所見が認められる患者（トランスアミナーゼが増加しているか、肝硬変を有する患者と定義する。肝硬変もトランスアミナーゼ増加も認められない慢性HBV／HCV感染患者は許容される）。
12. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染を有することが確認されている患者。
13. 治験薬初回投与前14日以内又は5半減期以内（いずれか長い方）に強力なCYP3A4阻害剤若しくは誘導剤又は中程度のCYP3A4誘導剤を使用した患者。
14. 妊娠中又は授乳中の女性患者。

1. Prior receipt of a selective FGFR inhibitor.
2. Receipt of anticancer medications or investigational drugs for any indication or reason within 28 days before first dose of pemigatinib.
3. Cannot be a candidate for potentially curative surgery.
4. Current evidence of clinically significant corneal or retinal disorder as confirmed by ophthalmologic examination.
5. Radiation therapy administered within 2 weeks of enrollment/first dose of study treatment.
6. Untreated brain or central nervous system (CNS) metastases or brain or CNS metastases that have progressed (eg, evidence of new or enlarging brain metastasis or new neurological symptoms attributable to brain or CNS metastases).
7. Known additional malignancy that is progressing or requires active treatment.
8. History of calcium and phosphate hemostasis disorder or systemic mineral imbalance with ectopic calcification of soft tissues.
9. Clinically significant or uncontrolled cardiac disease.
10. Active chronic or current infectious disease requiring systemic antibiotic, antifungal, or antiviral treatment within 2 weeks before enrollment (participants with asymptomatic chronic infections on prophylactic treatment are allowed).
11. Evidence of active hepatitis B virus (HBV) or hepatitis C virus (HCV) infection (defined as elevated transaminases or cirrhosis; chronic HBV/HCV infection with no cirrhosis and no elevated transaminases is allowed).
12. Known HIV infection.
13. Use of any potent CYP3A4 inhibitors or inducers or moderate CYP3A4 inducers within 14 days or five half-lives (whichever is longer) before the first dose of study drug/treatment.
14. Women who are pregnant or breastfeeding.

18歳以上

18age old over

上限なし

No limit

男性・女性

Both

試験中止（恒久的）

terminated