臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
初回公表日		令和元年9月12日
最終公表日		令和6年12月23日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和5年10月5日
試験の名称		活動性全身性エリテマトーデス患者を対象としてPF-06700841の有効性および安全性プロファイルを評価する第2B相，無作為化，二重盲検，プラセボ対照，多施設共同，用量設定試験（治験実施計画書番号：B7931028）
簡易な試験の名称		活動性全身性エリテマトーデス患者を対象としてPF-06700841の有効性および安全性プロファイルを評価する用量設定試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名		河合　統介
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		ファイザーR&D合同会社
試験の概要		標準治療で効果不十分な中等症から重症の活動性全身性エリテマトーデス（SLE）患者を対象としてPF-06700841を評価する試験
試験のフェーズ		2
疾患名		全身性エリテマトーデス
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		PF-06700841、プラセボ
販売名
IRBの名称		社会医療法人財団白十字会　佐世保中央病院　治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2024年12月23日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2023年10月05日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	350
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	人口統計学的特性及びその他のベースライン時特性は投与群間で概ね同様であった。治験参加者のほとんどは女性（93.4%）であり、平均年齢（標準偏差）は42.0（11.37）歳であった。治験参加者の大部分が白人（68.3%）又はヒスパニック系（32.9%）であった。	The demographic and baseline characteristics were generally comparable across the treatment groups. Most of the participants were female (93.4%). The mean (standard deviation) age of all participants were 42.0 (11.37) years. Most participants were Caucasian (68.3%) or Hispanic (32.9%).
試験の対象者のフロー / Participant flow	投与期間は投与群間で概ね同様であり、治験参加者のほとんどが9カ月以上にわたり治験薬の投与を受けた［計97例（27.7%）が治験薬の投与を中止した］。	The duration of treatment was generally similar among the treatment groups. Most participants received study intervention for >=9 months (a total of 97 [27.7%] participants terminated study intervention prematurely).
有害事象に関するまとめ / Adverse events	有害事象は治験参加者289例に計904件認められ、そのうち130例で認められた255件は治験薬と関連ありと判断された。 • 因果関係を問わない有害事象の発現割合［プラセボ群：80.0%、PF-06700841 15 mg 1日1回投与（QD）群：76.0%、30 mg QD群：87.1%、45 mg QD群：83.8%］及び重篤な有害事象の発現割合（プラセボ群：8.0%、PF-06700841 15 mg QD群：8.0%、30 mg QD群：7.9%、45 mg QD群：9.1%）は、投与群間で同様であった。 • 重度の有害事象の発現割合は、PF-06700841 45 mg QD群（10.1%）で他の投与群（プラセボ群：5.0%、PF-06700841 15 mg QD群：6.0%、30 mg QD群：6.9%）と比較してわずかに高かった。 • 予測できない重篤な副作用［suspected unexpected serious adverse reactions（SUSAR）］の発現割合は低く、PF-06700841 投与群間で同様であった（15 mg QD群：4.0%、30 mg QD群：3.0%、及び45 mg QD群：2.0%）。プラセボ群にSUSARの報告はなかった。 • 治験中止の割合は、プラセボ群（6.0%）で他の投与群（PF-06700841 15 mg QD群：4.0%、30 mg QD群：1.0%及び45 mg QD群：3.0%）よりも数値的に高かった。治験薬の投与中止の割合は、PF-06700841 45 mg QD群（19.2%）が他の投与群（プラセボ群：12.0%、PF-06700841 15 mg QD群：14.0%、30 mg QD群：11.9%）よりも数値的に高かった。 • 治験薬と関連のある有害事象の発現割合は、PF-06700841群（15 mg QD群：32.0%、30 mg QD群：41.6%及び45 mg QD群：47.5%）でプラセボ群（25.0%）よりも数値的に高かったが、治験薬と関連のある重度の有害事象の発現割合（プラセボ群：1.0%、PF-06700841 15 mg QD群：2.0%、30 mg QD群：3.0%、45 mg QD群：2.0%）及び重篤な有害事象の発現割合（プラセボ群：1.0%、PF-06700841 15 mg QD群：2.0%、30 mg QD群：2.0%、45 mg QD群：2.0%）は投与群間で同様であった。 • 主な有害事象の発現割合は投与群間で同様であった。口腔カンジダ症はPF-06700841 45 mg QD群の6例（6.1%）に発現したが、その他の投与群には発現しなかった。 • 重篤な感染が8例（2.3%）に認められたが、発現例は投与群間で均等に分布していた（プラセボ群：2例、PF-06700841 15 mg QD群：1例、30 mg QD群：2例、45 mg QD群：3例）。 • 治験中に2例が死亡した。1例はPF-06700841 30 mg QD群（基本語：循環虚脱）であり、もう1例はPF-06700841 45 mg QD群（基本語：COVID-19）であった。	A total of 904 AEs were reported in 289 participants, 255 AEs which were reported in 130 participants were considered treatment- related. * The proportion of participants with all-causality AEs were similar among all treatment groups (80.0%, 76.0%, 87.1% and 83.8% for the placebo, PF-06700841 15 mg once a day [QD], 30 mg QD and 45 mg QD, respectively); the proportions of SAEs were similar among the treatment groups (8.0%, 8.0%, 7.9% and 9.1% for the placebo, PF-06700841 15 mg QD, 30 mg QD and 45 mg QD, respectively). * The proportion of participants with severe AEs were slightly higher in the PF-06700841 45 mg QD group (10.1%) compared to other groups (5.0%, 6.0% and 6.9% for the placebo, PF-06700841 15 mg QD and 30 mg QD, respectively). * The proportion of participants with suspected unexpected serious adverse reactions (SUSARs) was low and similar among the PF-06700841 treatment groups (4.0%, 3.0% and 2.0% for the PF-06700841 15 mg QD, 30 mg QD and 45 mg QD, respectively). There were no SUSARs in the placebo group. * The proportion of participants who discontinued from study in the placebo group (6.0%) was numerically higher than other treatment groups (4.0%, 1.0% and 3.0% for the PF-06700841 15 mg QD, 30 mg QD and 45 mg QD, respectively). The proportion of participants who discontinued from study intervention was numerically higher in the PF-06700841 45 mg QD group (19.2%) compared to other groups (12.0%, 14.0% and 11.9% for the placebo, PF-06700841 15 mg QD and 30 mg QD, respectively). * The proportion of participants with treatment-related AEs were numerically higher in the PF-06700841 groups (32.0%, 41.6% and 47.5% for the PF-06700841 15 mg QD, 30 mg QD and 45 mg QD, respectively) compared to the placebo group (25.0%), however, the proportions of the treatment-related severe AEs (1.0%, 2.0%, 3.0% and 2.0% for the placebo, PF-06700841 15 mg QD, 30 mg QD and 45 mg QD, respectively) and SAEs (1.0%, 2.0%, 2.0% and 2.0% for the placebo, PF-06700841 15 mg QD, 30 mg QD and 45 mg QD, respectively) were similar among the treatment groups. * Most of the common AEs occurred in similar proportions of participants across all groups, except oral candidiasis, which occurred in 6 (6.1%) participants in the PF-06700841 45 mg QD group and did not occur in other groups. * A total of 8 (2.3%) participants had serious infections, serious infections were evenly distributed among the treatment groups (2, 1, 2 and 3 participants in the placebo, PF-06700841 15 mg QD, 30 mg QD and 45 mg QD, respectively). * Two participants died during the study, one in the PF-06700841 30 mg QD group (Preferred Term [PT]: circulatory collapse) and the other in the PF-06700841 45 mg QD group (PT: COVID-19).
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	主要評価項目である、第52週時点でSystemic Lupus Erythematosus Responder Index (SRI) change of 4（SRI-4）を達成した治験参加者の割合は、PF-06700841のいずれの用量群（15 mg QD、30 mg QD及び45 mg QD群）でも達成されなかった。第52週時点でSRI-4を達成した治験参加者の割合は、PF-06700841のいずれの用量群（15 mg QD、30 mg QD及び45 mg QD群）でもプラセボ群と比較して統計的な有意差は認められなかった。各用量群とプラセボ群の差の層別Cochran-Mantel-Haenszel（CMH）推定値（95%信頼区間）は、PF-06700841 15 mg QD群で-7.5%（-24.5%, 9.5%）、片側p値0.8076；30 mg QD群で5.2 %（-7.9%, 18.3%）、片側p値0.2189；45 mg QD群で1.7%（-11.8%, 15.3%）、片側p値0.4010であった。	The primary endpoint, proportion of participants achieving the systemic lupus erythematosus responder index (SRI) change of 4 (SRI-4) at Week 52, was not met for PF-06700841 15 mg, 30 mg and 45 mg QD. The proportions of participants achieving the SRI-4 at Week 52 were not statistically significantly higher in any of the active treatment groups compared with placebo. The stratified Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) estimates (95% confidence interval [CI]) for the differences between dose groups and placebo were -7.5% (-24.5%, 9.5%), 1-sided p-value = 0.8076; 5.2 % (-7.9%, 18.3%), 1-sided p-value = 0.2189; and 1.7% (-11.8%, 15.3%), 1-sided p-value = 0.4010, for the PF-06700841 15 mg QD, 30 mg QD and 45 mg QD groups, respectively.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	重要な副次評価項目である、第52週時点でBritish Isles Lupus Assessment Group Based Composite Lupus Assessment（BICLA）に基づく奏効を達成した治験参加者の割合は、PF-06700841のいずれの用量群（15 mg QD、30 mg QD及び45 mg QD群）でも達成されなかった。第52週時点でBICLAに基づく奏効を達成した治験参加者の割合は、PF-06700841のいずれの用量群でもプラセボ群と比較して統計的な有意差は認められなかった。しかし、30 mg QD群及び45 mg QD群の奏効率はプラセボ群よりも数値的に高かった。各用量群とプラセボ群の差の層別CMH推定値（95%信頼区間）は、PF-06700841 15 mg QD群で-2.1%（-19.1%, 14.9%）、片側p値0.5950；30 mg QD群で8.6 %（-5.3%, 22.6%）、片側p値0.1125；45 mg QD群で9.6%（-4.4%, 23.6%）、片側p値0.0891であった。	The key secondary endpoint, proportion of participants achieving the British Isles Lupus Assessment Group Based Composite Lupus Assessment (BICLA) at Week 52, was not met for PF-06700841 15 mg, 30 mg and 45 mg QD. The proportions of participants achieving the BICLA at Week 52 were not statistically significantly higher in any of the active treatment group compared with placebo. However, numerically higher response rates were observed in the 30 mg and 45 mg groups. The stratified CMH estimates (95% CI) for the differences between dose group and placebo were -2.1% (-19.1%, 14.9%), 1-sided p-value = 0.5950; 8.6 % (-5.3%, 22.6%), 1-sided p-value = 0.1125; and 9.6% (-4.4%, 23.6%), 1-sided p-value = 0.0891, for the PF-06700841 15 mg QD, 30 mg QD and 45 mg QD groups, respectively.
簡潔な要約 / Brief summary	PF-06700841のいずれの用量（15 mg、30 mg及び45 mg）も、主要評価項目及び重要な副次評価項目は事前に規定した有意水準を満たさなかった。標準療法を受けている中等度又は重度の活動性SLE治験参加者において、PF-6700841 15 mg、30 mg及び45 mgをQD投与したときの安全性及び忍容性は良好であった。	All doses of PF-06700841 (15 mg, 30 mg and 45 mg) failed to meet the predefined significance level for the primary endpoint and key secondary endpoint. PF-06700841 administered at 15 mg, 30 mg and 45 mg QD was safe and well tolerated in participants with active moderate to severe SLE on standard of care background therapy.
公開予定日	2024年12月13日
出版物の掲載 / Posting of iournal publication	無	absence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	ファイザーは，匿名化された個別被験者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は， https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。	Pfizer provides an environment which enables researchers to access de-identified individual subject data and related documents (protocol, statistical analysis plan, clinical study report, etc.). Details of our clinical trial data sharing standards and access requests are available at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日	2024年12月23日
jRCT番号	jRCT2080224867

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		活動性全身性エリテマトーデス患者を対象としてPF-06700841の有効性および安全性プロファイルを評価する第2B相，無作為化，二重盲検，プラセボ対照，多施設共同，用量設定試験（治験実施計画書番号：B7931028）	A PHASE 2B, DOUBLE-BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED, MULTICENTER, DOSE-RANGING STUDY TO EVALUATE THE EFFICACY AND SAFETY PROFILE OF PF-06700841 IN PARTICIPANTS WITH ACTIVE SYSTEMIC LUPUS ERYTHEMATOSUS (SLE) (Protocol Number: B7931028)
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		活動性全身性エリテマトーデス患者を対象としてPF-06700841の有効性および安全性プロファイルを評価する用量設定試験	A DOSE-RANGING STUDY TO EVALUATE EFFICACY AND SAFETY OF PF-06700841 IN SYSTEMIC LUPUS ERYTHEMATOSUS (SLE)

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	河合統介	Norisuke Norisuke
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ファイザーR&D合同会社	Pfizer R&D Japan G.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカル・リサーチ統括部
	連絡先住所 / Address	東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル	Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-5309-7000
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@pfizer.com

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	治験情報窓口担当	Clinical Trials Information Desk
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ファイザーR&D合同会社	Pfizer R&D Japan G.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカル・リサーチ統括部
	連絡先住所 / Address	東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル	Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-5309-7000
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@pfizer.com

承認日 / Date of Approval by IRB		2019年07月09日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり

試験実施施設 / Examination Facility		社会医療法人財団白十字会　佐世保中央病院、東北大学病院、独立行政法人国立病院機構　九州医療センター、独立行政法人国立病院機構　旭川医療センター、独立行政法人国立病院機構　千葉東病院、慶應義塾大学病院、北海道大学病院、産業医科大学病院、聖路加国際病院、新健幸クリニック、名古屋医療センター、NTT 東日本関東病院、長崎大学病院（治験に関するお問合せ先/clinical-trials@pfizer.com）

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2019年07月24日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2019年08月26日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2019年09月26日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2019年09月10日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2019年10月18日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2019年10月04日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2019年09月11日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2019年09月03日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2019年11月14日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2021年05月24日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2021年08月11日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2021年08月20日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日		2021年08月19日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		標準治療で効果不十分な中等症から重症の活動性全身性エリテマトーデス（SLE）患者を対象としてPF-06700841を評価する試験	Assessment of PF-06700841 in participants with moderate to severe active, generalized Systemic Lupus Erythematosus (SLE) that have inadequate response to standard of care.
試験のフェーズ / Phase		2	2
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年12月19日
予定試験期間（開始日）		2019年12月19日
予定試験期間（終了日）		2023年10月05日
目標症例数 / Target Sample Size		448
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	無作為化，三重盲検（治験参加者，治験スタッフ，治験担当医師），並行群間比較	Randomized, Quadruple (ParticipantCare ProviderInvestigatorOutcomes Assessor), Parallel Assignment
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/北米	Japan/North America
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・中等症から重症の活動性全身性エリテマトーデス患者・現在一定用量でメトトレキサート，アザチオプリン，レフルノミド，ミゾリビン，ミコフェノール酸モフェチル，抗マラリア薬または副腎皮質ステロイドの投与を受けている患者	Inclusion Criteria: Male and/or female subjects between >=18 and <=75 years of age inclusive. Diagnosis of moderate to severe active Lupus. *Receiving a stable dose of methotrexate, azathioprine, leflunomide, mizoribine, mycophenolate/mycophenolic acid, anti-malarials or corticosteroids.
	除外基準 / Exclusion Criteria	・活動性腎ループスを有する患者・重度の活動性中枢神経系ループスを有する患者・癌に罹患しているまたはスクリーニングの前5年以内に癌の既往歴を有する患者・過去6ヵ月以内の（静脈または動脈）血栓症またはその他の血管合併症の既往がある，または再発性の血栓症または肺塞栓症の既往歴を有する患者・活動性の細菌感染症，ウイルス感染症，真菌感染症，マイコバクテリア感染症またはその他の感染症に罹患している患者・直近あるいは現時点での自殺念慮または自殺行動を含む精神疾患を有する患者・活動性線維筋痛／筋筋膜痛／慢性疼痛を有する患者・妊婦および授乳婦。治験期間中に妊娠の計画がある女性。効果の高い避妊法を使用する意思のない，または使用することのできない生殖能力のある男性および妊娠可能な女性	Exclusion Criteria: Active renal lupus Severe active central nervous system (CNS) lupus Have cancer or a history of cancer within 5 years of screening. Have a history of thrombosis (venous or arterial) or other vascular complications within the last 6 months, or any history of either recurrent thrombosis or a pulmonary embolus. Active bacterial, viral, fungal, mycobacterial or other infections Psychiatric condition including recent or active suicidal ideation or behavior Have active fibromyalgia/myofascial/chronic pain. Pregnant female subjects; breastfeeding female subjects; females subjects planning to become pregnant during the study; fertile male subjects and WOCBP who are unwilling or unable to use a highly effective method of contraception.
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	18歳以上	18age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	75歳以下	75age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		全身性エリテマトーデス	Systemic Lupus Erythematosus
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：PF-06700841 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：399 他に分類されない代謝性医薬品用法・用量、使用方法：15 mg，30 mgまたは45 mg 対象薬剤等一般的名称等：プラセボ薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：--- その他用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : PF-06700841 INN of investigational material : - Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. Dosage and Administration for Investigational material : Drug: PF-06700841 15 mg -PF-06700841 15 mg Drug: PF-06700841 30 mg -PF-06700841 30 mg *Drug: PF-06700841 45 mg -PF-06700841 45 mg control material(s) Generic name etc : Placebo INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性第52週時点でSystemic Lupus Erythematosus Responder Index (SRI)-4を達成した治験参加者の割合	efficacy Percentage of Participants Achieving SLE Responder Index (SRI) Change of 4 (SRI-4) at Week 52
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性有効性・第52週時点でBritish Isles Lupus Assessment Group-Based Composite Lupus Assessment (BICLA)を達成した治験参加者の割合・第52週時点でLupus Low Disease Activity Score (LLDAS)を達成した治験参加者の割合・ベースライン時に副腎皮質ステロイド7.5 mg/日超（prednisone 換算）を投与していた治験参加者の部分集団において，7.5 mg/日（prednisone 換算）以下へ減量し，第52 週時点までの12週間で用量を維持した治験参加者の割合・ベースライン時に副腎皮質ステロイド7.5 mg/日超（prednisone換算）を投与していた治験参加者の部分集団において，7.5 mg/日以下へ減量後，第52 週時点で12 週間用量を維持し，かつSRI-4 を達成した治験参加者の割合・ベースライン時のCutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index activity score (CLASI-A)総スコアが10以上であった治験参加者の部分集団において，CLASI-A総スコアが50%以上低下した治験参加者の割合・第52週時点におけるFunctional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F)総スコアのベースラインからの変化量・第52週時点におけるLupus Quality of Life (LupusQoL)の「身体的健康」ドメインスコアのベースラインからの変化量・第52週時点におけるLupus Quality of Life (LupusQoL)の「心理的健康」ドメインスコアのベースラインからの変化量・第52週時点におけるLupus Quality of Life (LupusQoL)の「ボディイメージ」ドメインスコアのベースラインからの変化量・第52週時点におけるLupus Quality of Life (LupusQoL)の「痛み」ドメインスコアのベースラインからの変化量・第52週時点におけるLupus Quality of Life (LupusQoL)の「人生設計」ドメインスコアのベースラインからの変化量・第52週時点におけるLupus Quality of Life (LupusQoL)の「倦怠感」ドメインスコアのベースラインからの変化量・第52週時点におけるLupus Quality of Life (LupusQoL)の「親密な人間関係」ドメインスコアのベースラインからの変化量・第52週時点におけるLupus Quality of Life (LupusQoL)の「他者への負担感」ドメインスコアのベースラインからの変化量・重度の再燃の発現率・有害事象の発現頻度・重篤な有害事象の発現頻度・投与中止に至った有害事象の発現頻度・バイタルサインにおける臨床的に重大な異常の発現頻度・心電図における臨床的に重大な異常の発現頻度・臨床検査値における臨床的に重大な異常の発現頻度	safety efficacy - Percentage of Participants Achieving British Isles Lupus Assessment Group-Based Composite Lupus Assessment (BICLA) at Week 52 - Percentage of Participants Achieving Lupus Low Disease Activity State (LLDAS) at Week 52 - Percentage of Participants Achieving a Reduction in Prednisone (or Equivalent) Dose to <=7.5 mg/Day and Sustained for 12 Weeks Prior to Week 52 in Participants on Prednisone >7.5 mg/Day (or Equivalent) at Baseline - Percentage of Participants Achieving a SRI-4 Response With Prednisone Dose Reduced to <=7.5 mg/Day and Sustained for 12 Weeks at Week 52 in Participants on Prednisone >7.5 mg/Day (or Equivalent) at Baseline - Percentage of Participants With >= 50% Reduction in Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index Activity (CLASI-A) Score at Week 52 in Participants With Baseline CLASI-A Score >=10 - Change From Baseline in Total Scores of Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) at Week 52 - Change From Baseline in Physical Health Domain Scores of Lupus Quality of Life (LupusQoL) at Week 52 - Change From Baseline in Emotional Health Domain Scores of LupusQoL at Week 52 - Change From Baseline in Body Image Domain Scores of LupusQoL at Week 52 - Change From Baseline in Pain Domain Scores of LupusQoL at Week 52 - Change From Baseline in Planning Domain Scores of LupusQoL at Week 52 - Change From Baseline in Fatigue Domain Scores of LupusQoL at Week 52 - Change From Baseline in Intimate Relationship Domain Scores of LupusQoL at Week 52 - Change From Baseline in Burden to Others Domain Scores of LupusQoL at Week 52 - Incidence Rate of Severe Flare Event - Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AE) - Number of Participants With Serious Adverse Events (SAEs) - Number of Participants With Adverse Events Leading to Discontinuation From Study - Number of Participants With Clinically Significant Vital Signs Abnormalities - Number of Participants With Clinically Significant Electrocardiogram (ECG) Abnormalities - Number of Participants With Laboratory Test Abnormalities

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	PF-06700841
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	399 他に分類されない代謝性医薬品	399 Agents affecting metabolism, n.e.c.
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	15 mg，30 mgまたは45 mg
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	プラセボ
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	--- その他	--- Other
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ファイザーR&D合同会社
Primary Sponsor	Pfizer R&D Japan G.K.

共同開発者	-
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	社会医療法人財団白十字会　佐世保中央病院　治験審査委員会	Sasebo Chuo Hospital IRB
住所 / Address of IRB	長崎県佐世保市大和町15番地	15 Yamato-cho, Sasebo, NAGASAKI
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	千葉東病院受託研究（治験）審査委員会	National Hospital Organization Chiba-East Hospital IRB
住所 / Address of IRB	千葉県千葉市中央区仁戸名町673番地	673 Nitonacho Chuo-ku, Chiba, CHIBA
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	東北大学病院治験審査委員会	Tohoku University Hospital IRB
住所 / Address of IRB	宮城県仙台市青葉区星陵町1-1	1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, MIYAGI
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	独立行政法人国立病院機構九州医療センター　治験審査委員会	National Hospital Organization Kyushu Medical Center IRB
住所 / Address of IRB	福岡県福岡市中央区地行浜1丁目8番地1号	1-8-1 Jigyohama, Chuo-ku, Fukuoka, FUKUOKA
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	旭川医療センター治験審査委員会	National Hospital Organization Asahikawa Medical Center IRB
住所 / Address of IRB	北海道旭川市花咲町7-4048	7-4048 Hanasaki-cho, Asahikawa, HOKKAIDO
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	慶應義塾大学病院　治験審査委員会	Keio University Hospital IRB
住所 / Address of IRB	東京都新宿区信濃町35番地	35 Shinano-machi, Shinjuku-ku, TOKYO
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会	Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	北海道札幌市北区北14条西5丁目	Kita14 Nishi5 Kita-ku, Sapporo, HOKKAIDO
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	産業医科大学病院　治験審査委員会	Hospital of the university of occupational and environmental health IRB
住所 / Address of IRB	福岡県北九州市八幡西区医生ヶ丘1番1号	1-1, Iseigaoka, Yahatanishi-ku, Kitakyushu-shi, FUKUOKA
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	広島大学病院治験審査委員会	Hiroshima University Hospital Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	広島県広島市南区霞1-2-3	1-2-3 Kasumi, Minami-ku, Hiroshima, HIROSHIMA
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	聖路加国際病院治験審査委員会	St. Luke's International Hospital IRB
住所 / Address of IRB	東京都中央区明石町9番1号	9-1 Akashi-cho, Chuo-ku, TOKYO
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	病院合同治験審査委員会	Joint Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	高知県高知市南久保1番14号サンヨウ高知ビル3階	Sanyokochi Bld.3F, 1-14 Minamikubo, Kochi-shi, KOCHI
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	NTT東日本関東病院治験審査委員会	NTT Medical Center Tokyo Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	東京都品川区東五反田五丁目９番２２号	5-9-22 Higashi-Gotanda, Shinagawa-ku, TOKYO
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	長崎大学病院治験審査委員会	Nagasaki University Hospital Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	長崎県長崎市坂本1丁目7番1号	1-7-1 Sakamoto, Nagasaki, NAGASAKI
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

名称 / Name of IRB	独立行政法人国立病院機構名古屋医療センター　治験審査委員会	National Hospital Organization Nagoya Medical Center Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	愛知県名古屋市中区三の丸四丁目１番１号	4-1-1, Sannomaru, Naka-ku, Nagoya, AICHI
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT03845517
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-194951
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	設定されていません	Prot_000.pdf
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了変更	令和6年12月23日	(当画面)	変更内容
終了	令和6年12月13日	詳細	変更内容
変更	令和6年12月11日	詳細	変更内容
変更	令和4年11月8日	詳細	変更内容
変更	令和3年11月16日	詳細	変更内容
変更	令和3年7月16日	詳細	変更内容
変更	令和3年3月25日	詳細	変更内容
変更	令和2年5月8日	詳細	変更内容
変更	令和2年3月4日	詳細	変更内容
新規登録	令和元年9月12日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項