臨床研究等提出・公開システム

第II/III 相、多国籍、非盲検、個体内用量調整試験

multi-national, open-label, phase 2/3 study

1） 本治験への参加に関し、本人からの自由意思による文書同意が得られている患者
2） 血液検査及び骨髄検査等によりAA と診断された患者
3） ATG 及びCsA による新規治療が必要と判断された患者。更に、NSAAの患者は輸血に依存していることを必須とする。
4） 事前検査時に、米国東海岸癌研究グループ（ECOG）によるPerformance status（PS）スコアが0～1 である患者

1) Voluntary signed informed consent to participate in the study;
2) A diagnosis of AA confirmed by blood and bone-marrow examinations, etc.;
3) Considered to require new treatment with ATG and CsA provided that NSAA must be platelet or erythrocyte transfusion-dependent.
4) An Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status (PS) score of 0 to 1at screening;

1）過去にATG、CsA、又はAlemtuzumab による治療経験を有する患者
2）先天性AA（Fanconi 貧血、先天性角化症候群等）と診断されている患者
3）AML 又は慢性骨髄単球性白血病と診断されている患者
4）その他の原因による血小板減少症（MDS、ITP、肝硬変等）を合併する患者
5）適切な治療に対して反応しない活動性の感染症を合併している患者
6）治験責任医師又は治験分担医師により試験の実施及び評価に影響を及ぼすと判断された重大な合併症を有する患者。
7）活動性の悪性腫瘍を有する患者又は同意取得前5 年以内に悪性腫瘍の発症若しくは治療歴を有する患者。
8）PNH を合併している患者
9）Bone Marrow Pathology（2nd edition）に基づくレチクリンGrade 2 以上の
骨髄レチクリンを有する患者
10）染色体検査で異常が認められた患者。
11）骨髄中の芽球比率が2%を超える患者
12）抗ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体が陽性の患者
13）B 型肝炎の治療又は予防投与を行っている患者。
14）C 型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性であり、HCV 感染が確認された患者。
15） 治験期間中に造血幹細胞移植が予定されている患者
16）Day 1 前4 週間以内に、AA 治療を目的として以下のいずれかの薬剤の全身投与又は療
法を受けた患者。ただし、前治療としての使用は可能とする。
- タンパク同化ステロイド
- 副腎皮質ステロイド
17）授乳中若しくは妊娠中又は妊娠予定のある女性患者
18）上記以外の理由で、治験責任医師又は治験分担医師が治験参加に不適格と考える患者

1) Previously treated with ATG, CsA, or Alemtuzumab;
2) Diagnosed as having congenital AA (Fanconi anemia, congenital dyskeratosis, etc.);
3) Diagnosed as having AML or chronic myelomonocytic leukemia;
4) Concurrent thrombocytopenia of other etiologies (e.g., MDS, ITP, cirrhosis);
5) Concurrent active infection not adequately responding to appropriate therapy;
6) Concurrent clinically significant illness(es) items which are deemed by the Investigator to be likely to affect the study conduct and assessments.
7) Having active malignancies, or having a history of treatment of malignancies within 5 years prior to informed consent.
8) Concurrent PNH
9) Having Grade 2 or higher bone marrow reticulin based on Bone Marrow Pathology (2nd edition) ;
10) History of chromosome aberrations discovered in bone marrow cells.
11) Having blast cells > 2% in bone marrow;
12) Positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibody;
13) Receiving prophylactic or therapeutic treatment for hepatitis type B
14) Positive for hepatitis C virus (HCV) antibody, and HCV infection being confirmed
15) Planned hematopoietic stem cell transplantation during the study;
16) Systemic treatment with any of the following medication for the treatment of AA within 4 weeks before Day 1, however, excluding their use as premedication:
- Anabolic steroids
- Corticosteroids;
17) Pregnant or breastfeeding women, or women willing to become pregnant;
18) Other conditions unsuitable for participation in the study in the opinion of the Investigator.

20歳以上

20age old over

上限なし

No limit

男性・女性

Both

試験完了

completed