臨床研究等提出・公開システム

多施設共同、オープンラベル試験

Multicenter, open-label 3 study

(1)本治験への参加に対し同意が得られた患者
(2)性別を問わず、16歳以上の日本人患者
(3)遺伝子検査によりファブリー病の診断が確定した患者（alpha-ガラクトシダーゼA（alpha-GalA）をコーディングするGLA遺伝子において少なくとも１つの遺伝子変異が認められる患者）
(4)ファブリー病治療において以下を満たす患者：
a)Lucerastat単独投与群（以下のいずれかに該当する場合）
-同意取得時においてERTによる治療を6カ月以上受けていない患者
-同意取得時においてERTによる治療を受けているが、本治験薬の投与を望み投与開始前に既存治療薬を中止することに同意した患者
b)ERTとlucerastatの併用投与群
-同意取得時においてERTによる治療を12カ月以上継続している患者
(5)妊娠が可能な女性は以下のすべてを満たす場合：
-スクリーニング期間中（V1）の血清妊娠検査において陰性の患者
-EOSまでの期間における1カ月に1度の尿妊娠検査の実施に同意する患者
-EOSまでの期間において治験実施計画書に定める避妊法を順守することに同意する患者
(6)生殖可能な男性（治験責任医師又は分担医師の判断による）は以下2つの条件を満たす場合：
-EOSまでの期間（EOTの84日（+7日）後）においてコンドームを使用することに同意する患者
-EOSまでの期間（EOTの84日（+7日）後）において子を授かる行為を放棄することに同意する患者
(7)同意取得以降治験薬投与終了までの期間において、毎日患者日誌を記載することに同意する患者

(1)Patients who have given consent to participate in this study.
(2)Male and female Japanese patients of at least 16 years of age
(3)Patients who have received a final diagnosis of Fabry disease confirmed by a genetic test (patients found to have at least 1 genetic abnormality in the GLA gene coding alpha-galactosidase A [alpha-GalA])
(4)Patients with history of treatment for Fabry disease that meets the following:
a)Lucerastat monotherapy group (One of the following conditions has to apply)
-Patient has not received ERT for at least 6 months at the time of the consent
-Patients receiving treatment with ERT at the time of consent who wishes to be treated with the study drug and agrees to discontinue the current treatment with existing drugs before the start of study drug administration
b)ERT-lucerastat combination therapy group
-Patients treated with ERT for at least 12 months at the time of consent
(5)In case of women who have a potential of childbearing, meeting all the following conditions:
-Patients with negative results from serum pregnancy test during the screening period (V1).
-Patients who consent to undertake monthly urine pregnancy tests during the period up to EOS.
-Patients who consent to comply with a method of contraception scheme in the protocol during the period up to EOS.
(6)Male patients with reproductive potential (in the opinion of the principal investigator or subinvestigator) meeting the two following conditions:
-Patients who agree to using a condom during the period up to EOS (84 days (+7 days) after EOT).
-Patients who agree to refrain from attempting to father a child during the period up to EOS (84 days (+7 days) after EOT)
(7)Patients who agree to record patient diary during the period from informed consent until EOT.

(1)EOSまでの期間において妊娠している、妊娠を計画している又は授乳している患者
(2)スクリーニング期間に実施した臨床検査にて推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2未満の重度腎障害の患者
(3)腎透析を受けている患者
(4)過去に腎臓又は他の臓器の移植を受けた患者
(5)同意取得前6カ月以内に虚血性心疾患、脳卒中、不安定狭心症又は心筋梗塞の既往がある患者
(6)治験責任医師又は分担医師の判断により明白な不安定な心疾患のある患者（例:コントロール不能な不整脈、NYHA分類によるクラスIII又はIVの心不全）
(7)治験期間中において臓器病変による臨床症状の悪化のリスクがあると治験責任医師又は分担医師が判断した患者
(8)治験薬投与の順守、治験の遂行又は結果の解釈が困難になる以下の要因又は疾患をもつ患者
(a)神経障害性疼痛の評価を妨げるような疾患の状態の患者（例：糖尿病性神経障害、化学療法又は放射線療法による末梢性神経障害、慢性炎症性脱ミエリン性神経障害 など）
(b)ファブリー病による消化器症状の評価を妨げる他の疾患を持つ患者（例：炎症性腸疾患など）
(c)コントロール不良な糖尿病患者（例：スクリーニング期間中に測定したHbA1cが8.0%を超える患者）
(d)明確な神経疾患を持つ患者
(e)明確な精神疾患のある患者（スクリーニング期間中の自殺念慮又は同意取得前6カ月以内の自殺企図及び行動を含む。治験責任医師又は分担医師の判断による）
(f)薬物依存（オピオイドを含む）、アルコール依存の既往がある患者
(g)患者日誌を毎日つけることが困難な患者
(9)余命が18カ月未満となる致死的な疾患を持つ患者
(10)治験薬又はイミノ糖と同じクラスの薬物（例：ミグリトール、ミグルスタット、migalastatなど）又はそれらの賦形剤のいずれかに対する過敏症のある患者
(11)同意取得前4週間以内に以下のいずれかの薬剤が開始されたか又は用量が変更された患者
(a)アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤及び／又はアンジオテンシン受容体遮断薬（ARB）
(b)アジュバント鎮痛薬（抗てんかん薬、TCA及びSNRI／SSRI）及び／又は他の抗うつ薬
(12)同意取得前3カ月以内に別の治験薬の投与を受けた又は現在受けている患者（例：lucerastat、イビグルスタット、ベングルスタットなど）
(13)同意取得前6カ月以内にグルコシルセラミド合成酵素（GCS）阻害薬（例：ミグルスタット、エリグルスタットなど）又はalpha-GalAシャペロン（例：migalastat）による治療を受けた患者
(14)その他、治験責任医師又は分担医師が本治験の対象として不適当と判断した患者（来院又は投与の遵守が困難と予想される場合など）

(1)Patients who become pregnant, plan to become pregnant or breastfeed, during the period up to EOS.
(2)Patients with severe renal impairment with an estimated glomerular filtration rate (eGFR) < 30 mL/min/1.73 m2 calculated based on the laboratory test results performed during the screening period.
(3)Patients receiving renal dialysis
(4)Patients with a transplanted kidney or other organ
(5)Patients with a history of transient ischemic attack, stroke, unstable angina pectoris or myocardial infarction within 6 months before the consent.
(6)Patients with unstable heart disease as judged by the principal investigator or subinvestigator (e.g., uncontrolled arrhythmia or NYHA class III or IV heart failure).
(7)Patients with a risk of worsening of clinical symptoms due to an organ lesion during the study period in the opinion of the principal investigator or subinvestigator
(8)Patients with the following causal factors or disease causing difficulty complying with the study drug regimen, or difficulty conducting the study or interpreting results
(a)Patients with disease conditions hindering evaluation of neuropathic pain (for example: diabetic neuropathy, peripheral neuropathy due to chemotherapy or radiotherapy, chronic inflammatory demyelinating neuropathy, etc.)
(b)Patients with other diseases hindering the evaluation of gastrointestinal symptoms due to Fabry disease
(c)Patients with uncontrollable diabetes mellitus (for example: patients with HbA1c > 8.0% measured during the screening period)
(d)patients with obvious nervous disease
(e)Patients with obvious psychiatric disease (including suicidal ideation during the screening period or suicide attempt/suicidal behavior within 6 months before consent is obtained in the opinion of the principal investigator or subinvestigator)
(f)Patients with a history of drug dependence (including opioids) or alcohol dependence
(g)Patients with difficulty recording patient diaries every day
(9)Patients with a fatal disease with life expectancy < 18 months
(10)Patients with hypersensitivity to the study drug or any drugs in the same class of imino sugars (for example: miglitol, miglustat or migalastat) or their excipients
(11)Patients who have started any of the following drugs, or had the dosage of any of the following drugs changed, within 4 weeks before consent was obtained
(a)Angiotensin converting enzyme (ACE) inhibitors and/or angiotensin receptor blockers (ARBs)
(b)adjuvant analgesics (Antiepileptics, TCA and SNRI/SSRI) and/or other antidepressants)
(12)Patients currently receiving other study drugs, or who have received other study drug within 3 months before consent was obtained (for example, lucerastat, ibiglustat, venglustat)
(13)Patients who have received treatment with glucosylceramide synthase (GCS) inhibitors (e.g., miglustat, eliglustat) or an alpha-GalA chaperone (migalastat) within the last 6 months before the consent.
(14)Other patients who are considered ineligible for the study subject in the opinion of the principal investigator or subinvestigator (expected difficulty of study visit or drug compliance etc.)

16歳以上

16age old over

上限なし

No limit

男性・女性

Both

試験完了

completed