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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

保留
平成31年4月1日
令和3年10月14日
令和2年4月8日
中等症から重症の12歳以上18歳未満の青少年アトピー性皮膚炎患者を対象に，外用剤併用時のPF-04965842の有効性および安全性を評価する多施設共同，無作為化，二重盲検，プラセボ対照，第3相試験（治験実施計画書番号：B7451036）
アトピー性皮膚炎を有する青少年患者を対象に，外用剤併用時のJAK1阻害剤を評価する試験
中等症から重症の12歳以上18歳未満の青少年アトピー性皮膚炎患者を対象に，外用剤併用時のPF-04965842の有効性および安全性を評価する無作為化，二重盲検，プラセボ対照，並行群間比較，第3相試験
3
アトピー性皮膚炎
参加募集終了
PF-04965842、プラセボ
あたご皮フ科　治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2021年10月12日

２　結果の要約

2020年04月08日
287
/ ベースライン時の人口統計学的特性は，投与群間で同様であった。年齢の中央値は15.0歳であり，50.9%は男性であった。被験者の大半は白人（56.1%）またはアジア人（33.0%）であった。
ベースライン時の疾患特性は，投与群間で同様であった。無作為割り付けされた被験者は，ベースライン時の医師による全般重症度評価（IGA）スコアに基づき中等症（61.4%）または重症（38.6%）のアトピー性皮膚炎（AD）患者集団を代表していた。また，Eczema Area and Severity Index（EASI）スコアの中央値は25.6，ADに罹患した面積の体表面積に対する割合（%BSA）の中央値は45.5%であった。
ベースライン時の患者報告アウトカム（PRO）の評価結果は，被験者の疾患の負荷が高く，生活の質への影響が大きいことを示していた。Children's Dermatology Life Quality Index（CDLQI）の中央値は投与群間で同様であり，13.0～14.0であった。Patient Oriented Eczema Measure（POEM）の中央値も投与群間で同様であり，20.0～21.0であった。
/ 408例をスクリーニングし，287例が無作為に割り付けられた。アブロシチニブ200 mg 1日1回（QD）群に割り付けられた被験者のうち，2例には治験薬が投与されなかった。
大部分の被験者は本治験の第12週を完了した。治験を中止した被験者の割合は各投与群で3.2%～6.3%と低く，プラセボ群で最も高かった。
/ 本治験では死亡は報告されなかった。
因果関係を問わない有害事象の発現頻度は，アブロシチニブ200 mg QD群（62.8%）でアブロシチニブ100 mg QD群（56.8%）およびプラセボ群（52.1%）よりも高かった。3例が重篤な有害事象を報告し，その内訳はプラセボ群の2例およびアブロシチニブ200 mg QD群の1例であった。重篤な有害事象はいずれも治験薬と関連なしと判断された。
重度の有害事象および治験中止または治験薬投与の一時中止に至った有害事象の発現頻度は低く，すべての投与群間で同様であった。
本治験では，重篤な感染症，肺塞栓症，悪性腫瘍，主要な心血管系有害事象または静脈血栓塞栓イベントは報告されなかった。
最も多く報告された器官別大分類は感染症および寄生虫症であり，その発現頻度はアブロシチニブ200 mg QD群（36.2%）および100 mg QD群（35.8%）でプラセボ群（31.3%）よりもわずかに高かった。
Tier-1事象である帯状疱疹はアブロシチニブ100 mg QD群の1例でのみ報告され，重症度は軽度であった。
/ 2つの主要評価項目である第12週時のIGAスコアが「消失」（スコア0）または「ほぼ消失」（スコア1）と判定され，かつベースライン時から2段階以上の改善（IGA改善）達成およびEASIスコアのベースライン時からの75%以上の改善（EASI-75）達成の両方に対する治験の目的が達成され，アブロシチニブ100 mg QD群および200 mg QD群のプラセボ群に対する優越性が示された。
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures 有効性の重要な副次評価項目 アブロシチニブ100 mg QD群とプラセボ群の間での第4週時のPeak Pruritis Numerical Rating Scaleスコアのベースライン時から4ポイント以上の改善（PP-NRS4）の比較において統計的な有意差が認められなかったため，それ以降の仮説検定に進むことができなかった。したがって，（a）アブロシチニブ100 mg QD群とプラセボ群の間での第12週時のPP-NRS4の比較の仮説検定および（b）アブロシチニブ両用量群とプラセボ群の間での第12週時のPruritus and Symptoms Assessment for Atopic Dermatitis（PSAAD）スコアのベースライン時からの変化量の比較の仮説検定では，統計的な有意差は認められないと判断した。 アブロシチニブ200 mg QD群では，第2，4および12週時にPP-NRS4を達成した被験者の割合はプラセボ群よりも統計的に有意に高かった。アブロシチニブ100 mg QD群では，第2週時にPP-NRS4を達成した被験者の割合はプラセボ群よりも統計的に有意に高かったが，第4週時には統計的な有意差は認められなかった。 有効性のその他の副次評価項目 （多重性調整を実施していない）有効性のその他の副次評価項目の結果からは，主要評価項目および重要な副次評価項目と同様の傾向が認められた。多重性調整は実施していないものの，アブロシチニブ両用量群の有効性はプラセボ群よりも統計的に有意に高かった［なお，ここでの統計的有意とは，p値が名目上の有意水準（両側）0.05を下回った場合を指す］。 PP-NRS： 第2～15日および第8週時にPP-NRS4を達成した被験者の割合は，アブロシチニブ200 mg QD群および100 mg QD群でいずれもプラセボ群よりも数値的に高かったが，幾つかの時点では統計的な有意差が認められなかった。 カプラン・マイヤー法により最初のPP-NRS4達成までの時間を推定した結果，アブロシチニブ100 mg QD群および200 mg QD群でプラセボ群よりも統計的に有意に短かった。 IGA： 第4週時および第8週時にIGA改善を達成した被験者の割合は，アブロシチニブ両用量群でプラセボ群よりも統計的に有意に高かった。第2週時にIGA改善を達成した被験者の割合は，アブロシチニブ200 mg QD群でのみプラセボ群よりも統計的に有意に高かった。 EASI： 第2，4および8週時にEASI-75を達成した被験者の割合は，アブロシチニブ両用量群でプラセボ群よりも統計的に有意に高かった。
/ 2つの主要評価項目である第12週時のIGA改善達成およびEASI-75達成の両方に対する治験の目的が達成され，アブロシチニブ100 mg QD群および200 mg QD群のプラセボ群に対する優越性が示された。
アブロシチニブは良好な忍容性を示し，観察された安全性事象は他のアブロシチニブ試験で認められたものと一致していた。
出版物の掲載 / Posting of iournal publication 有 presence
2021年08月18日
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34406366/

３　IPDシェアリング

/ 有 Yes
/ ファイザーは，匿名化された個別被験者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，
https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。

管理的事項

研究の種別 保留
登録日 2021年10月12日
jRCT番号 jRCT2080224623

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

中等症から重症の12歳以上18歳未満の青少年アトピー性皮膚炎患者を対象に，外用剤併用時のPF-04965842の有効性および安全性を評価する多施設共同，無作為化，二重盲検，プラセボ対照，第3相試験（治験実施計画書番号：B7451036）
アトピー性皮膚炎を有する青少年患者を対象に，外用剤併用時のJAK1阻害剤を評価する試験

（２）治験責任医師等に関する事項

ファイザーR&D合同会社
クリニカル・リサーチ統括部
東京都渋谷区代々木3丁目22-7
-
clinical-trials@pfizer.com，お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので，@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。
ファイザーR&D合同会社
クリニカル・リサーチ統括部
東京都渋谷区代々木3丁目22-7
-
clinical-trials@pfizer.com，お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので，@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。
2019年02月01日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

吉岡皮膚科医院，干隈ひふ科・アレルギー科クリニック，くめクリニック，松田知子皮膚科医院，福和クリニック（治験に関するお問合せ先/clinical-trials@pfizer.com）
/

　

/

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

中等症から重症の12歳以上18歳未満の青少年アトピー性皮膚炎患者を対象に，外用剤併用時のPF-04965842の有効性および安全性を評価する無作為化，二重盲検，プラセボ対照，並行群間比較，第3相試験
3 3
2019年03月19日
2019年03月19日
2020年04月08日
225
介入研究 Interventional

無作為化，盲検，並行群間比較

治療

treatment purpose
/ 日本/アジア（日本以外）/北米 Japan/Asia except Japan/North America
/

・12歳以上17歳以下，体重が40kg以上の方
・1年以上前からアトピー性皮膚炎と診断されており，現在中等症から重症のアトピー性皮膚炎を有する方（ADに罹患した面積の体表面積に対する割合が10%以上，IGAが3以上，EASIが16以上およびそう痒の重症度のNRSスコアが4以上）

/

・治験に参加に伴うリスクが増大する可能性のある急性または慢性の臨床検査値異常を有する方
・現在使用中のアトピー性皮膚炎の治療薬を治験参加前に中止することを望まない方，または治験参加中に併用禁止薬による治療が必要となる方
・JAK阻害薬による治療歴のある方
・アトピー性皮膚炎以外の活動性の炎症性皮膚疾患または皮膚に影響を及ぼす症状を有する方
・血小板減少症，凝血異常，血小板機能異常症またはQ波間隔異常などの既往を有する方
・妊娠中，授乳中の女性，または避妊法を使用することに同意しない妊娠可能な女性

/

12歳以上

12age old over

/

17歳以下

17age old under
/

男性・女性

Both
/ アトピー性皮膚炎
/
/ 試験対象薬剤等
一般的名称等：PF-04965842
薬剤・試験薬剤：-
薬効分類コード：449 その他のアレルギー用薬
用法・用量、使用方法：100 mg 1日1回経口投与，200 mg 1日1回経口投与

対象薬剤等
一般的名称等：プラセボ
薬剤・試験薬剤：-
薬効分類コード：--- その他
用法・用量、使用方法：-		 investigational material(s)
Generic name etc :
INN of investigational material : -
Therapeutic category code : 449 Other antiallergic agents
Dosage and Administration for Investigational material :

control material(s)
Generic name etc :
INN of investigational material : -
Therapeutic category code : --- Other
Dosage and Administration for Investigational material :
/
/ 有効性
・第12週時のIGAスコアが「消失」（スコア0）または「ほぼ消失」（スコア1）と判定され，かつベースライン時から2段階以上IGAスコアが改善した被験者の割合
・第12週時にEASIスコアがベースライン時から75%以上の改善（EASI-75）を達成した被験者の割合		 efficacy
/ 安全性
有効性
薬物動態
・第2週，第4週および第12週時のそう痒NRSスコア（重症度）がベースライン時から4ポイント以上改善した被験者の割合
・第12週時のPSAADスコアのベースライン時からの変化量
・第2～14日，第8週および第16週時のそう痒NRSスコア（重症度）がベースライン時から4ポイント以上改善した被験者の割合
・そう痒NRSスコア（重症度）がベースライン時から4ポイント以上改善するまでの時間
・第2週，第4週，第8週および第16週時にEASI-75を達成した被験者の割合
・第2週，第4週，第8週および第16週時のIGAスコアが「消失」（スコア0）または「ほぼ消失」（スコア1）と判定され，かつベースライン時から2段階以上IGAスコアが改善した被験者の割合
・第2週，第4週，第8週および第16週時にEASIスコアがベースライン時から50%以上の改善（EASI-50），90%以上の改善（EASI-90）または100%の改善（EASI-100）を達成した被験者の割合
・第2週，第4週，第8週，第12週および第16週時のアトピー性皮膚炎に罹患した面積の体表面積に対する割合のベースラインからの変化量
・第12週時にアトピー性皮膚炎に罹患した面積の体表面積に対する割合が5%未満の被験者の割合
・第2週，第4週，第8週，第12週および第16週時にSCORADのベースライン時からの50%以上の改善（SCORAD50）および75%以上の改善（SCORAD75）を達成した被験者の割合
・第2週，第4週，第8週，第12週および第16週時のそう痒と不眠に関するSCORADの主観的評価のベースライン時からの変化量
・第2週，第4週，第8週，第12週および第16週時の質問票（CDLQI，HADS，POEM，DFI，PtGA，EQ-5D-Y，Peds FACIT-F）のベースラインからの変化量
・有害事象の発現頻度
・重篤な有害事象の発現頻度
・治験薬の投与中止に至った有害事象の発現頻度
・臨床検査値異常の発現頻度ならびに臨床検査値，心電図測定値およびバイタルサインのベースライン時からの変化量
・PF-04965842の血漿中濃度		 safety
efficacy
pharmacokinetics

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品 medicine
PF-04965842
- -
449 その他のアレルギー用薬 449 Other antiallergic agents
100 mg 1日1回経口投与，200 mg 1日1回経口投与
プラセボ
- -
--- その他 --- Other
-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

参加募集終了 completed
/

試験完了

completed

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ファイザーR&D合同会社
-

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

-
-

６　IRBの名称等

あたご皮フ科　治験審査委員会
東京都港区芝大門一丁目1番35号
-
-
承認 approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

有 presence
NCT03796676
ClinicalTrials.gov ClinicalTrials.gov
JapicCTI-194695

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

-

添付書類

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和3年10月14日 (当画面) 変更内容
終了 令和2年6月5日 詳細 変更内容
変更 令和2年5月14日 詳細 変更内容
変更 令和元年11月26日 詳細 変更内容
新規登録 平成31年4月1日 詳細
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