臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		保留
治験の区分
初回公表日		平成31年3月26日
最終公表日		令和3年11月25日
中止年月日
試験終了日または中止日
試験の名称		FLT3変異陽性の初発急性骨髄性白血病（AML）小児患者を対象に，midostaurin（PKC412）1日2回投与の標準化学療法との併用時及び地固め療法後治療として単剤投与時の安全性，有効性，及び薬物動態を評価する第II相，オープンラベル，単群試験
簡易な試験の名称		FLT3変異陽性の初発急性骨髄性白血病（AML）小児患者を対象に，midostaurin（PKC412）1日2回投与の標準化学療法との併用時及び地固め療法後治療として単剤投与時の安全性，有効性，及び薬物動態を評価する第II相，オープンラベル，単群試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		新たにFLT3変異陽性急性骨髄性白血病（AML）と診断された小児患者に対してmidostaurinを標準化学療法と併用したときの安全性，有効性，及び薬物動態を検討する。
試験のフェーズ		2
疾患名		急性骨髄性白血病
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		midostaurin 、-
販売名
IRBの名称		埼玉県小児医療センタ−治験審査委員会
認定番号

管理的事項

研究の種別	保留
治験の区分
登録日	2021年11月25日
jRCT番号	jRCT2080224613

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		FLT3変異陽性の初発急性骨髄性白血病（AML）小児患者を対象に，midostaurin（PKC412）1日2回投与の標準化学療法との併用時及び地固め療法後治療として単剤投与時の安全性，有効性，及び薬物動態を評価する第II相，オープンラベル，単群試験
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		FLT3変異陽性の初発急性骨髄性白血病（AML）小児患者を対象に，midostaurin（PKC412）1日2回投与の標準化学療法との併用時及び地固め療法後治療として単剤投与時の安全性，有効性，及び薬物動態を評価する第II相，オープンラベル，単群試験

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ノバルティスファーマ株式会社
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	ノバルティスダイレクト
	連絡先住所 / Address
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-003-293
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ノバルティスファーマ株式会社
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	ノバルティスダイレクト
	連絡先住所 / Address
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-003-293
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

承認日 / Date of Approval by IRB		2018年12月12日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility		-

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		新たにFLT3変異陽性急性骨髄性白血病（AML）と診断された小児患者に対してmidostaurinを標準化学療法と併用したときの安全性，有効性，及び薬物動態を検討する。
試験のフェーズ / Phase		2	2
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年04月15日
予定試験期間（開始日）		2018年10月10日
予定試験期間（終了日）		2025年07月31日
目標症例数 / Target Sample Size		52
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	オープンラベル，単群試験
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		アジア（日本以外）/北米/南米/欧州/日本	Asia except Japan/North America/South America/Europe/Japan
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	1. WHO2016基準に基づき初発AMLの診断が確定している未治療の患者。 2. FLT3変異が存在する患者（midostaurinの初回投与前に結果が得られていること） 3. 生後3ヵ月以上18歳未満の患者で，余命が12週間を超えると予想される患者。治験実施計画書に定めた、他の選択基準も適用される。
	除外基準 / Exclusion Criteria	1. 以下のいずれかの腫瘍診断を有する患者は不適格とする： a) 悪性腫瘍，若年性骨髄単球性白血病（JMML），フィラデルフィア染色体又はbcr-abl1陽性AML，二重表現型又は二重細胞系列型急性白血病，ダウン症候群に合併した急性骨髄性白血病（AML-DS），骨髄異形成又はその他の先行する血液腫瘍から生じた急性骨髄性白血病，治療関連の骨髄性腫瘍を合併している患者。 b) 症候性の白血病CNS浸潤を有する患者。 c) 孤発性の髄外白血病，二次性AML，MDSを有する患者。 d) 急性前骨髄球性白血病（APL）を有する患者。 2.白血病に対するあらゆる化学療法，放射線療法，又はその他の治療の既往歴，若しくはあらゆる同種，同系，自家骨髄又は幹細胞移植の既往歴を有する患者。ただし，治験責任（分担）医師の判断で臨床的に適応となる場合は，ブロック1の化学療法剤の初回投与前に最長7日間のヒドロキシウレア系薬剤又は低用量シタラビンによる治療を受けていてもよい。治験治療実施前の化学療法剤の髄腔内投与は，最初の診断用腰椎穿刺の一部として投与する場合，又はその後に各国の標準治療（SOC）に従って実施する場合は許される。治験実施計画書に定めた、他の除外基準も適用される。
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	3ヶ月以上	3month old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	18歳以下	18age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		急性骨髄性白血病
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：midostaurin 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：429 その他の腫瘍用薬用法・用量、使用方法：寛解導入療法では化学療法剤の最終投与終了後24～48時間の間に（第2サイクルはDay8から）Midostaurinの投与を開始し，30, 45又は60 mg/m2を1日2回（体重10 kg未満は1，1.5又は2 mg/kgを1日2回）を2週間連日投与する。地固め療法ではDay8からMidostaurinの投与を開始し，30, 45又は60 mg/m2を1日2回（体重10 kg未満は1，1.5又は2 mg/kgを1日2回）を2週間連日投与する。地固め療法後治療では，30, 45又は60 mg/m2を1日2回（体重10 kg未満は1，1.5又は2 mg/kgを1日2回）を28日間を1サイクルとして最大12サイクルまで1日2回経口投与する。対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：--- その他用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : INN of investigational material : - Therapeutic category code : 429 Other antitumor agents Dosage and Administration for Investigational material : control material(s) Generic name etc : INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material :
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性安全性・ブロック1でのmidostaurinの投与開始時からブロック2終了時までの用量制限毒性（DLT）の発現頻度を指標とし、midostaurinの第II相試験推奨用量（RP2D）を決定する。・midostaurin開始から24ヵ月時点の無イベント生存（EFS）率で測定した有効性を評価する。	efficacy safety
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性有効性探索性薬物動態・Midostaurinを化学療法と併用したときの安全性及び忍容性を評価する（すべての患者が24ヵ月以上の追跡調査を完了した後）。・24ヵ月時点のEFS率（HSCTの時点で打ち切り）を測定する。・HSCTにかかわらず全生存期間（OS）中央値及び年単位の生存確率を測定する。・形態学的評価を実施して，2サイクルの寛解導入療法後の完全寛解（CR及びmodified CRi）率を測定する。・寛解までの期間（TTR）及び寛解期間を測定する。・無病生存期間（DFS）の中央値及び年単位のDFS確率を測定する。・累積再発率（CIR）を測定する。・治療期でMRD陰性状態に達した患者及び地固め療法後治療期でMRD陰性状態に達して維持している患者の割合を測定する。・Midostaurin経口溶液の受容性を評価する。・寛解導入療法の第1サイクル（ブロック1）及び第2サイクル（ブロック2）の終了時点で，治療を受けた小児患者の骨髄及び末梢血芽球奏効の割合を評価する。・小児集団におけるmidostaurinとその活性代謝物（CGP62221及びCGP52421）のPK特性を明らかにする。	safety efficacy exploratory pharmacokinetics

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	midostaurin
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	429 その他の腫瘍用薬	429 Other antitumor agents
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	寛解導入療法では化学療法剤の最終投与終了後24～48時間の間に（第2サイクルはDay8から）Midostaurinの投与を開始し，30, 45又は60 mg/m2を1日2回（体重10 kg未満は1，1.5又は2 mg/kgを1日2回）を2週間連日投与する。地固め療法ではDay8からMidostaurinの投与を開始し，30, 45又は60 mg/m2を1日2回（体重10 kg未満は1，1.5又は2 mg/kgを1日2回）を2週間連日投与する。地固め療法後治療では，30, 45又は60 mg/m2を1日2回（体重10 kg未満は1，1.5又は2 mg/kgを1日2回）を28日間を1サイクルとして最大12サイクルまで1日2回経口投与する。
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	-
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	--- その他	--- Other
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	実施中	progressing
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ノバルティスファーマ株式会社
Primary Sponsor

共同開発者	-
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	埼玉県小児医療センタ−治験審査委員会
住所 / Address of IRB	埼玉県さいたま市中央区新都心1番地2
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT03591510
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-194684
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

IPD共有に関する計画 / Plan to Share IPD		無	No
IPD共有に関する計画の詳細 / Plan Description

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
変更	令和3年11月25日	(当画面)	変更内容
変更	令和3年3月23日	詳細	変更内容
新規登録	平成31年3月27日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

変更履歴

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項