保留 | ||
平成31年2月25日 | ||
令和3年6月30日 | ||
フェニルケトン尿症を有する18歳以上の日本人被験者を対象としてBMN 165の安全性及び有効性を評価するための第3相非盲検多施設共同試験 | ||
フェニルケトン尿症の日本人被験者でBMN 165の安全性及び有効性を評価する第3相試験 | ||
本第3相非盲検多施設共同試験は、18歳以上の日本人PKU患者を対象として、BMN 165の自己投与による有効性、安全性及びPKを評価することを目的としている。本試験には約10例の被験者を登録する予定である。18歳以上の日本人PKU患者で、スクリーニング期間中の血中Phe濃度が600 μmol/Lを超えており、かつBMN 165の投与を受けたことがない患者を本試験参加に適格とする。本非盲検試験は、約4週間のスクリーニング期間と、その後の2つの試験パートで構成される。パート1は導入/漸増期間と維持期間の52週間からなり、パート2は長期継続投与期間(最長で156週間)である。 | ||
3 | ||
フェニルケトン尿症 | ||
参加募集終了 | ||
BMN 165、- | ||
大阪市立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
研究の種別 | 保留 |
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登録日 | 2021年06月30日 |
jRCT番号 | jRCT2080224573 |
フェニルケトン尿症を有する18歳以上の日本人被験者を対象としてBMN 165の安全性及び有効性を評価するための第3相非盲検多施設共同試験 | A Phase 3, Open-Label, Multi-Center Study to Assess the Safety and Efficacy of BMN 165 in Japanese Subjects 18 Years of Age and Older With Phenylketonuria | ||
フェニルケトン尿症の日本人被験者でBMN 165の安全性及び有効性を評価する第3相試験 | A Phase 3 Study to Assess the Safety and Efficacy of BMN 165 in Japanese Adults With Phenylketonuria |
シミック株式会社 | CMIC Co., Ltd. | ||
臨床開発部 | Clinical Research Department | ||
東京都港区芝浦1-1-1 浜松町ビルディング | Hamamatsucho Bldg., 1-1-1 Shibaura, Minatoku, Tokyo | ||
ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp |
シミック株式会社 | CMIC Co., Ltd. | ||
臨床開発部 | Clinical Research Department | ||
東京都港区芝浦1-1-1 浜松町ビルディング | Hamamatsucho Bldg., 1-1-1 Shibaura, Minatoku, Tokyo | ||
03-6779-8000 | |||
ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp |
2019年01月31日 |
あり |
・大阪市立大学医学部附属病院/小児科・新生児科・藤田医科大学病院/小児科・日本大学病院/小児科 | 3sites |
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2019年03月08日 | |||
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2019年03月22日 | |||
本第3相非盲検多施設共同試験は、18歳以上の日本人PKU患者を対象として、BMN 165の自己投与による有効性、安全性及びPKを評価することを目的としている。本試験には約10例の被験者を登録する予定である。18歳以上の日本人PKU患者で、スクリーニング期間中の血中Phe濃度が600 μmol/Lを超えており、かつBMN 165の投与を受けたことがない患者を本試験参加に適格とする。本非盲検試験は、約4週間のスクリーニング期間と、その後の2つの試験パートで構成される。パート1は導入/漸増期間と維持期間の52週間からなり、パート2は長期継続投与期間(最長で156週間)である。 | This Phase 3, open-label, multi-center study is designed to evaluate the efficacy, safety, and PK of self-administered BMN 165 in Japanese subjects 18 or more years of age with PKU. Approximately 10 subjects are planned to be enrolled in this study. Japanese subjects 18 or more years of age with PKU who have a blood Phe concentration more than 600 micromole per liter during the Screening period and no previous treatment with BMN 165 are eligible for study participation. This open-label study will consist of a Screening period of approximately 4 weeks followed by 2 study parts. Part 1 is 52 weeks consisting of an Induction/Titration Period and a Maintenance Period and Part 2 is a Long-term Extension Period (up to 156 weeks). | ||
3 | 3 | ||
2019年06月13日 | |||
2019年02月06日 | |||
2024年01月31日 | |||
10 | |||
介入研究 | Interventional | ||
スクリーニング期間:約4週間 パート1 : 導入/漸増期間と維持期間の計52週間からなる第3相非盲検多施設共同試験 パート 2: 長期継続投与試験(最長156週間) |
Screening :4 weeks in duration Part 1 : Phase 3, Open-Label, Multi-Center Study which is 52 weeks consisting of Induction/Titration period and Maintenance period. Part 2 : Long-term Extension period (up to 156 weeks). |
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治療 |
treatment purpose |
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/ | 日本 | Japan | |
/ | (主な項目のみ) |
(Main items only) |
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/ | (主な項目のみ) |
(Main items only) |
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/ | 18歳以上 |
18age old over |
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/ | 70歳以下 |
70age old under |
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/ | 男性・女性 |
Both |
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/ | フェニルケトン尿症 | Phenylketonuria | |
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/ | 試験対象薬剤等 一般的名称等:BMN 165 薬剤・試験薬剤:pegvaliase 薬効分類コード:399 他に分類されない代謝性医薬品 用法・用量、使用方法:BMN 165は、2.5 mgから60 mgの用量範囲内で皮下投与。最小用量は2.5 mg/日(1週当たりの用量2.5 mg)である。パート1では、1日当たりの最大許容用量は、20 mg/日の用量を24週間以上投与したのち、40 mg/日(1週当たりの最大用量は280 mg)とする。40 mg/日の用量で16週間以上にわたって投与した被験者は、パート2で60 mg/日(1週当たりの最大用量は420 mg)に増量することが可能である。 対象薬剤等 一般的名称等:- 薬剤・試験薬剤:- 薬効分類コード:--- その他 用法・用量、使用方法:- |
investigational material(s) Generic name etc : BMN 165 INN of investigational material : pegvaliase Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. Dosage and Administration for Investigational material : BMN 165 will be administered SC at dose levels of 2.5 to 60 mg. The minimum dose is a single weekly dose of 2.5 mg (for a total weekly dose of 2.5 mg). The maximum allowable daily dose is 40 mg/day (for a maximum weekly dose of 280 mg) after a minimum of 24 weeks on 20 mg/day during Part 1. Subjects may increase dose up to 60 mg/day in Part 2 (for a maximum weekly dose of 420 mg) after a minimum of 16 weeks on 40 mg/day. control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material : - |
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/ | 有効性 本試験の主要目的は、本剤を投与したときの有効性及び安全性を評価すること。主要有効性評価項目は、血中フェニルアラニン濃度並びにベースラインからの血中フェニルアラニン濃度の変化量及び変化率である。安全性評価項目は、AE、臨床検査、バイタルサイン、身体所見、 ECG、免疫原性試験である。 |
efficacy The primary objective of the study is to evaluate the efficacy and safety of BMN 165. The primary efficacy evaluations are observed blood Phe concentration,and change in blood Phe concentration and percentage change in blood Phe concentration from treatment naive baseline. Safety variables will be assessed for AEs, clinical laboratory tests, vital signs, physical examination, ECG and immunogenicity tests. |
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/ | 薬物動態 本試験の副次目的は、本剤の薬物動態の特性を明らかにすること。トラフ時及び集中的サンプリング時の血漿中BMN 165 濃度を要約する。 |
pharmacokinetics The secondary objective of the study is to characterize the PK of BMN 165. Through and intensive plasma BMN 165 concentrations will be summarized. |
医薬品 | medicine | |||
BMN 165 | BMN 165 | |||
pegvaliase | pegvaliase | |||
399 他に分類されない代謝性医薬品 | 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. | |||
BMN 165は、2.5 mgから60 mgの用量範囲内で皮下投与。最小用量は2.5 mg/日(1週当たりの用量2.5 mg)である。パート1では、1日当たりの最大許容用量は、20 mg/日の用量を24週間以上投与したのち、40 mg/日(1週当たりの最大用量は280 mg)とする。40 mg/日の用量で16週間以上にわたって投与した被験者は、パート2で60 mg/日(1週当たりの最大用量は420 mg)に増量することが可能である。 | BMN 165 will be administered SC at dose levels of 2.5 to 60 mg. The minimum dose is a single weekly dose of 2.5 mg (for a total weekly dose of 2.5 mg). The maximum allowable daily dose is 40 mg/day (for a maximum weekly dose of 280 mg) after a minimum of 24 weeks on 20 mg/day during Part 1. Subjects may increase dose up to 60 mg/day in Part 2 (for a maximum weekly dose of 420 mg) after a minimum of 16 weeks on 40 mg/day. | |||
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--- その他 | --- Other | |||
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参加募集終了 | completed | |
/ | 実施中 |
progressing |
BioMarin Pharmaceutical Inc./シミック株式会社 | ||
BioMarin Pharmaceutical Inc./CMIC Co., Ltd. |
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大阪市立大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Osaka City University Hospital Institutional Review Board | |
大阪市阿倍野区旭町1丁目5番7号 | 1-5-7 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan | |
06-6645-2121 | ||
- | ||
承認 | approved |
藤田医科大学病院群共同治験審査委員会 | The Central Institutional Review Board of the Fujita Health University Hospitals | |
愛知県豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98 | 1-98 Dengakugakubo, Kutsukake-cho, Toyoake-shi, Aichi, Japan | |
0562-93-2111 | ||
- | ||
承認 | approved |
日本大学附属病院共同治験審査委員会 | Nihon University Hospital's Joint Institutional Review Board | |
東京都板橋区大谷口上町30-1 | 30-1 Oyaguchikamicho, Itabashi-ku, Tokyo, Japan | |
03-3293-1711 | ||
- | ||
承認 | approved |
無 | absence | |
JapicCTI-194642 | ||
無 | No | ||
設定されていません |
||
設定されていません |