臨床研究等提出・公開システム

スクリーニング期間：約4週間 パート1 ： 導入／漸増期間と維持期間の計52週間からなる第3相非盲検多施設共同試験 パート 2： 長期継続投与試験（最長156週間）

Screening :4 weeks in duration Part 1 : Phase 3, Open-Label, Multi-Center Study which is 52 weeks consisting of Induction/Titration period and Maintenance period. Part 2 : Long-term Extension period (up to 156 weeks).

（主な項目のみ）
1.現在PKUと診断されており、スクリーニング期間中に2回測定した血中Phe濃度（2～3週間間隔で測定）が600 マイクロモルパーリットルを超えていること。
2.過去6ヵ月間の平均血中Phe濃度（入手可能なデータによる）が600 マイクロモルパーリットルを超えていること。
3.スクリーニング期間の開始時（Day-28）の年齢が18歳以上かつ70歳以下であること。
4.治験薬投与最初の6ヵ月間、AE発現後の投与再開時、増量時、その他治験責任医師が必要と判断した場合に、治験薬投与中及び投与後少なくとも1時間にわたり被験者を観察することのできる適格な成人（20歳以上）が特定されていること。地域の規制要件及び治験実施施設の要件により許容される場合は、訪問看護師が治験薬投与状況を観察してもよい。
5.妊娠可能な女性の場合は、スクリーニング時に妊娠検査が陰性でなければならず、かつ本試験の期間中にも進んで妊娠検査を受ける意思がなければならない。2年以上閉経している女性、スクリーニングの1年以上前に卵管結紮術を受けた女性又は子宮全摘出術を受けている女性は妊娠可能ではないとみなす。
6.性的に活動的な場合、治験中は性的交渉をもたないことに同意するか、又は治験に参加中及び治験終了後4週間は許容される避妊法2種類を用いなければならない。

(Main items only)
1.Current diagnosis of PKU with 2 blood Phe concentrations > 600 micromole per liter during the Screening period (2 to 3 weeks between Phe assessments).
2.Average blood Phe concentration of > 600 micromole per liter over the past 6 months (per available data).
3.18 or more years of age and 70 or less years of age at the start of the Screening period (Day -28).
4.Has identified a competent adult 20 or more years of age who can observe the subject during study drug administration and for a minimum of 1 hour following administration for first 6 months of dosing, upon return to dosing after an AE, if dosing is increased, or per investigator determination. A home healthcare nurse may perform the study drug observations as acceptable by local regulatory and site requirements.
5.Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and be willing to have additional pregnancy tests during the study. Females are considered not to have childbearing potential if they have been in menopause for at least 2 years, have had a tubal ligation at least 1 year prior to screening, or have had a total hysterectomy.
6.If sexually active must agree to either not have sex during this study or must use 2 acceptable methods of contraception while participating in the study beginning at Screening and for 4 weeks after discontinuing study drug.

（主な項目のみ）
1.以前にBMN 165 の投与を受けたことがある患者。
2.BMN 165 製剤の成分に過敏症の既往歴のある患者。
3.スクリーニング（Day -28）前の30 日以内に別の治験薬又は治験医療機器を使用したか、又は予定されている試験評価がすべて完了する前に別の治験薬の投与を要する患者。
4.サプロプテリン塩酸塩（ビオプテン）をパート1 のDay 1（BMN 165 の初回投与日）前の14 日以内に投与したか、又はその他のPKU 治療薬をパート1 のDay 1 前の2 日以内に投与した患者。
5.スクリーニング前の3 ヵ月以内及び本試験への参加中に、メドロキシプロゲステロン注射剤などのPEG を含有する注射剤（BMN 165 以外のもの）を使用したか、又は使用を予定している患者。
6.ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体、B 型肝炎表面抗原又はC 型肝炎抗体の検査結果が陽性の患者。
7.スクリーニング時（Day -28）に妊娠中若しくは授乳中であるか、又は本試験の期間中のいずれかの時点で自身又はパートナーが妊娠又は授乳する予定のある患者。

(Main items only)
1. Previous treatment with BMN 165.
2. History of hypersensitivity to components of BMN 165.
3. Use of any investigational product or investigational medical device within 30 days prior to Screening (Day-28) or requirement for any investigational agent prior to completion of all scheduled study assessments.
4. Use of sapropterin (Biopten) treatment within 14 days prior to Day 1 (ie, first dose of BMN 165) or any other medication that is intended to treat PKU within 2 days prior to Day 1.
5. Use or planned use of any injectable drugs containing PEG (other than BMN 165), including medroxyprogesterone injection, within 3 months prior to Screening (Day-28) and during study participation.
6. Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) antibody, hepatitis B surface antigen, or hepatitis C antibody.
7. Pregnant or breastfeeding at Screening (Day -28) or planning to become pregnant (self or partner) or breastfeed at any time during the study.

18歳以上

18age old over

70歳以下

70age old under

男性・女性

Both

試験完了

completed