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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
平成31年2月15日
令和5年6月24日
ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレンの第III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、有効性及び安全性試験（非盲検延長投与期を含む）
アタルレンのデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者への長期投与試験
PTC Therapeutics
本試験は、72 週間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験、及び72 週間非盲検延長投与試験である。アタルレン投与によるジストロフィンの産生回復が疾患進行に与える長期的効果を検討することを目的とする。各被験者は1：1 の比でアタルレンかプラセボにランダム化される。盲検化された治験薬を1 日3 回、朝（10 mg/kg）、昼（10 mg/kg）、夕（20 mg/kg）に72週間投与される。その後、すべての被験者は非盲検化されたアタルレンをさらに72週間投与される（計144週間）。盲検期においては12週間ごとの来院時に、非盲検期においては24週間ごとの来院時に試験の評価が行わる。
最大340 症例の内訳は、主要解析対象集団（7 - 16 歳、ベースラインの6 分間歩行距離(6MWD) 値が300 m以上、仰臥位から起立までに要する時間が5 秒以上）の組入れ基準を満たす最大162 例が含まれる。本試験はアメリカを含め世界各国で実施される。
3
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
参加募集終了
PTC124、プラセボ
各実施医療機関のIRB

管理的事項

試験等の種別 企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 2023年06月15日
jRCT番号 jRCT2080224563

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレンの第III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、有効性及び安全性試験（非盲検延長投与期を含む） A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Efficacy and Safety Study of Ataluren in Patients With Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy and Open-Label Extension
アタルレンのデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者への長期投与試験 Long-Term Outcomes of Ataluren in Duchenne Muscular Dystrophy

（２）治験責任医師等に関する事項

PTC Therapeutics PTC Therapeutics
PTC Medical Information PTC Medical Information
100 Corporate Court South Plainfield, NJ 07080 USA 100 Corporate Court South Plainfield, NJ 07080 USA
1-866-562-4620
medinfo@ptcbio.com
PTC Therapeutics PTC Therapeutics
Mary Frances Harmon Mary Frances Harmon
103-0023 東京都 中央区 日本橋本町4-12-20 PMO日本橋本町 2階 PMO Nihonbashi Honcho 2F 4-12-20 Nihonbashi Honcho, Chuo-ku, Tokyo 103-0023
03-6810-8828
mharmon@ptcbio.com
2017年11月20日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

大阪刀根山医療センター、熊本大学病院、国立精神・神経医療研究センター病院、名古屋市立大学病院、鳥取大学医学部附属病院、兵庫医科大学病院、宮城県立こども病院、東埼玉病院、京都大学医学部附属病院 Osaka Toneyama Medical Center, Kumamoto University Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry, Nagoya City University Hospital, Tottori University Hospital, Hyogo College of Medicine Hospital, Miyagi Children's Hospital, Higashisaitama National Hospital, Kyoto University Hospital
/

　

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２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験は、72 週間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験、及び72 週間非盲検延長投与試験である。アタルレン投与によるジストロフィンの産生回復が疾患進行に与える長期的効果を検討することを目的とする。各被験者は1：1 の比でアタルレンかプラセボにランダム化される。盲検化された治験薬を1 日3 回、朝（10 mg/kg）、昼（10 mg/kg）、夕（20 mg/kg）に72週間投与される。その後、すべての被験者は非盲検化されたアタルレンをさらに72週間投与される（計144週間）。盲検期においては12週間ごとの来院時に、非盲検期においては24週間ごとの来院時に試験の評価が行わる。 最大340 症例の内訳は、主要解析対象集団（7 - 16 歳、ベースラインの6 分間歩行距離(6MWD) 値が300 m以上、仰臥位から起立までに要する時間が5 秒以上）の組入れ基準を満たす最大162 例が含まれる。本試験はアメリカを含め世界各国で実施される。 This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, 72-week study followed by a 72-week open-label period. The purpose is to characterize the long-term effects of ataluren-mediated dystrophin restoration on disease progression. Participants will be randomized in a 1:1 ratio to ataluren or placebo. Participants will receive blinded study drug three times daily (TID) at morning, midday, and evening for 72 weeks, after which all participants will receive open-label ataluren for an additional 72 weeks (144 weeks in total). Study assessments will be performed at clinic visits every 12 weeks during the double-blind period and every 24 weeks during the open-label period. The total sample size of ~340 subjects will include ~162 subjects who meet the criteria for inclusion in the primary analysis population (age 7 to 16 years old, baseline six minute walk distance (6MWD) greater than or equal to (>=) 300 meters, supine to stand >= 5 seconds). The study will be conducted in the United States and other countries around the world.
3 3
2018年03月30日
2017年11月15日
2024年01月31日
25
介入研究 Interventional

72 週間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験、及び72 週間非盲検延長投与試験

A randomized, double-blind, placebo-controlled,72-week study and its 72-week open-label extension

治療

treatment purpose
/ 日本/アジア（日本以外）/北米/南米/欧州/オセアニア Japan/Asia except Japan/North America/South America/Europe/Oceania
/

1. 男性の患者
2. 7歳以上16歳以下の患者
3. 遺伝子検査によりデュシェンヌ型筋ジストロフィーと確認された患者。
4. ジストロフィン遺伝子にナンセンス突然変異を持つ患者。
5. 治験薬投与開始の12 ヵ月以上前からコルチコステロイド（prednisone/prednisolone又はdeflazacort）の全身投与を受けており、治験薬投与開始前3 ヵ月以内に用量やレジメンの変更がない患者。
6. ベースライン（Day 1又はDay 2）の6分間歩行テストが300 m以上、かつベースライン（Day 1）の仰臥位から起立までに要する時間が5秒以上の患者。
7. タイムド機能テストを30秒以内に行うことができる患者。
8. 規定の来院スケジュール、服薬、試験手順、臨床検査及び試験に伴う制約に従うことができる患者。

1.Male sex.
2.Ageaged >=7 to <=16 years.
3.Phenotypic evidence of Duchenne Muscular Dystrophy
4.Nonsense point mutation in the dystrophin gene
5.Use of systemic corticosteroids (prednisone/prednisolone or deflazacort)for a minimum of 12 months immediately prior to start of study treatment, with no significant change in dosage or dosing regimen for a minimum of 3 months immediately prior to start of study treatment
6.Ability to walk, 6MWD >= 300 meters at Baseline Day 1 or Baseline Day 2, and ability to stand from supine >=5 seconds at Baseline Day 1.
7.Ability to perform timed function tests within 30 seconds
8.Willingness and ability to comply with scheduled visits, drug administration plan, study procedures, laboratory tests, and study restrictions.
/

・ 治験薬投与開始前1 ヵ月以内に心筋症の予防又は治療の投薬スケジュールを変更した患者。
・ アミノグリコシド系抗生物質の静脈内投与製剤又はバンコマイシンの静脈内投与
製剤を使用中の患者。
・ 本剤（アタルレン）の使用歴がある患者。
・ 治験薬の成分又は添加物に対する過敏症の既往がある患者。
・ 治験薬投与開始前6 ヵ月以内に他の治験薬を使用した患者、又は現在介入型臨床
試験に参加している患者。
・ 治験薬投与開始前12 週間以内に大手術の既往を有する、又は72 週間の二重盲検
投与期間中に大手術が見込まれる患者。
・ 日中に人工呼吸器による換気補助を必要とする患者。又は気道切開部を通した侵
襲的機械換気を必要とする患者。
・ コントロール不良なうっ血性心不全の症状又は徴候を有する患者
・ スクリーニング時に血清クレアチニン又はシスタチンC の上昇を認める患者。

1. Any change in prophylaxis treatment for cardiomyopathy within 1 month prior to start of study treatment.2. Ongoing intravenous (IV) aminoglycoside or IV vancomycin therapy.
3. Prior or ongoing therapy with ataluren.
4. Known hypersensitivity to any of the ingredients or excipients of the study drug
5. Exposure to another investigational drug within 6 months prior to start of study treatment, or ongoing participation in any interventional clinical trial.
6. History of major surgical procedure within 12 weeks prior to start of study treatment, or expectation of major surgical procedure during the 72-week placebo-controlled treatment period.
7. Requirement for daytime ventilator assistance or any use of invasive mechanical ventilation via tracheostomy.
8. Uncontrolled clinical symptoms and signs of congestive heart failure
9. Elevated serum creatinine or cystatin C at screening.
/

5歳以上

5age old over

/

上限なし

No limit
/

男性

Male
/ デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne Muscular Dystrophy
/
/ 試験対象薬剤等
一般的名称等：PTC124
薬剤・試験薬剤：ataluren
薬効分類コード：49- その他の組織細胞機能用医薬品
用法・用量、使用方法：治験薬を1 日3 回、朝（10 mg/kg）、昼（10 mg/kg）、夕（20 mg/kg）に投与する。

対象薬剤等
一般的名称等：プラセボ
薬剤・試験薬剤：-
薬効分類コード：--- その他
用法・用量、使用方法：-		 investigational material(s)
Generic name etc : PTC124
INN of investigational material : ataluren
Therapeutic category code : 49- Other agents affecting cellular function
Dosage and Administration for Investigational material : Study drug should be taken TID - the 1st dose (10 mg/kg) in the morning, the 2nd dose (10 mg/kg) at mid-day, and the 3rd dose (20 mg/kg) in the evening.

control material(s)
Generic name etc : Placebo
INN of investigational material : -
Therapeutic category code : --- Other
Dosage and Administration for Investigational material : -
/
/ 有効性
72 週間の投与期間における6 分間歩行距離（6MWD）変化の傾き		 efficacy
Slope of Change in 6-Minute Walk Distance (6MWD) Over 72 Weeks.
/ 安全性
有効性
1. ベースラインからWeek 72 までの6MWD の変化量
2. Week 72 における10 m 走行／歩行の変化量、4 段の階段上り及び4 段の階段下りに要する時間の平均変化量の複合エンドポイント
3. ベースラインからWeek 72 までの10 m 走行／歩行に要する時間の変化量
4. ベースラインからWeek 72 までの4 段の階段上りに要する時間の変化量
5. ベースラインからWeek 72 までの4 段の階段下りに要する時間の変化量
6. ベースラインからWeek 72 までのNorth Star Ambulatory Assessment (NSAA) 合計スコアの変化量
7. 72 週間の投与期間における歩行能力を喪失するまでの期間
8. 72 週間の投与期間における階段が上れなくなるまでの期間
9. 72 週間の投与期間における階段が下れなくなるまでの期間
10. 72 週間の投与期間におけるNSAA の項目に関する活動能力を喪失するリスク
11. 安全性：有害事象（種類、頻度、重症度、治験薬との因果関係）、臨床検査の異
常値、バイタルサイン、身体所見、心電図		 safety
efficacy
1. Change from baseline to Week 72 in 6MWD
2. Composite of average change in times to run/walk 10 meters, climb 4 stairs, and
descend 4 stairs at Week 72
3. Change from baseline to Week 72 in time to run/walk 10 meters
4. Change from baseline to Week 72 in time to climb 4 stairs
5. Change from baseline to Week 72 in time to descend 4 stairs
6. Change from baseline to Week 72 in NSAA total score
7. Time to loss of ambulation over 72 weeks
8. Time to loss of stair-climbing over 72 weeks
9. Time to loss of stair-descending over 72 weeks
10. Risk of loss of NSAA items over 72 weeks
11. Ataluren safety profile characterized by type, frequency, severity, and relationship to
study drug of any adverse events (AEs), or of abnormalities of laboratory tests, vital
signs, physical examinations, or electrocardiograms (ECGs)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品 medicine
PTC124 PTC124
ataluren ataluren
49- その他の組織細胞機能用医薬品 49- Other agents affecting cellular function
治験薬を1 日3 回、朝（10 mg/kg）、昼（10 mg/kg）、夕（20 mg/kg）に投与する。 Study drug should be taken TID - the 1st dose (10 mg/kg) in the morning, the 2nd dose (10 mg/kg) at mid-day, and the 3rd dose (20 mg/kg) in the evening.
プラセボ Placebo
- -
--- その他 --- Other
- -

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

参加募集終了 completed
/

実施中

progressing

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

PTC Therapeutics (メドペイス・ジャパン株式会社 ; 治験国内管理人)
PTC Therapeutics (Medpace Japan K.K.. ; In-Country Caretaker for Clinical trials).
-

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

PTC Therapeutics PTC Therapeutics
-

６　IRBの名称等

各実施医療機関のIRB IRB of each medical institution
- -
承認 approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

有 presence
NCT03179631
ClinicalTrials.gov ClinicalTrials.gov
2017-001223-49
EU Clinical Trials Register (EU-CTR) EU Clinical Trials Register (EU-CTR)
JapicCTI-194632

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年6月24日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年5月10日 詳細 変更内容
変更 令和2年5月12日 詳細 変更内容
新規登録 平成31年2月25日 詳細
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