臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		保留
治験の区分
初回公表日		平成30年8月14日
最終公表日		令和3年10月14日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和元年8月14日
試験の名称		中等症から重症の12歳以上のアトピー性皮膚炎患者を対象に，PF-04965842単剤療法の有効性および安全性を評価する多施設共同，無作為化，二重盲検，プラセボ対照，並行群間比較，第3相試験（治験実施計画書番号：B7451013）
簡易な試験の名称		中等症から重症の12歳以上のアトピー性皮膚炎患者を対象に，PF-04965842単剤療法の有効性および安全性を評価する試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		B7451013試験は，12歳以上の体重40 kg以上の中等症から重症のアトピー性皮膚炎患者を対象として，PF-04965842を評価する第3相試験であるPF-04965842を100 mg 1日1回および200 mg 1日1回で12週間経口投与したときの有効性および安全性をプラセボと比較する。適格な被験者は，12週間の投与期間を完了した後，長期継続投与試験に参加することを選択できる。
試験のフェーズ		3
疾患名		アトピー性皮膚炎
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		PF-04965842、プラセボ
販売名
IRBの名称		あたご皮フ科　治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2021年10月12日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2019年08月14日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	391
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	ベースライン時の人口統計学的および疾患特性は，投与群間で同様であった。無作為割り付けされた被験者の年齢の中央値はすべての投与群で31.0歳であり，スクリーニング時点で12歳から18歳未満の青少年の割合は約10%であった。すべての投与群で被験者の大部分は白人であり（59.3%），33.0%がアジア系，5.4%が黒人またはアフリカ系アメリカ人であった。罹病期間の中央値（第1四分位数，第3四分位数）は19.6年（9.2，29.2）であった。無作為割り付けされた被験者の医師による全般重症度評価（IGA）は中等症（67.8%）または重症（32.3%），Eczema Area and Severity Index（EASI）スコアの中央値は25.2，Peak Pruritus NRS（PP-NRS）の中央値は7.0であり，中等症から重症のアトピー性皮膚炎患者集団を代表していた。ベースライン時の患者報告アウトカム（PRO）の値は疾患の負荷および生活の質への影響が大きいことを示していた。
試験の対象者のフロー / Participant flow	554例をスクリーニングし，391例が無作為に割り付けられた。本治験を完了した被験者の割合は，アブロシチニブ投与群の方がプラセボ群よりも高かった。治験を中止した被験者の割合は，プラセボ群の方がいずれのアブロシチニブ投与群よりも高く，これは主に被験者の同意撤回，有害事象および有効性の欠如のために治験を中止した被験者の割合が高かったためであった。有効性およびPRO評価項目の解析は，無作為割り付けされ，1回以上治験薬の投与を受けたすべての被験者（391例）と定義した最大の解析対象集団（FAS）を対象に実施した。有害事象や臨床検査値の解析は安全性解析対象集団を対象に実施した。安全性解析対象集団は，1回以上治験薬の投与を受けたすべての被験者であるため，本治験ではFASと同一の集団となった。
有害事象に関するまとめ / Adverse events	治験薬との因果関係を問わない有害事象の発現頻度は，アブロシチニブ投与群の方がプラセボ群よりも高かった。治験薬との因果関係を問わない有害事象の大部分は軽度または中等度であった。重度の有害事象の発現頻度はアブロシチニブ投与群とプラセボ群で同様であった。治験薬との因果関係を問わない有害事象の約2分の1から3分の1は，治験責任医師によって治験薬と関連ありと判断された。重篤な有害事象の発現頻度はすべての投与群で同様であり，1.3%～3.2%であった。本治験では死亡が1例，アブロシチニブ100 mg 1日1回（QD）群に報告された。有害事象による治験中止の発現頻度は，いずれのアブロシチニブ投与群もプラセボ群より低かった。有害事象による治験薬の投与の一時中止の発現頻度は，アブロシチニブ投与群とプラセボ群で同様であった。
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	2つの主要評価項目である第12週時のIGA改善達成および第12週時のEASIスコアのベースライン時からの75%以上の改善（EASI-75）達成の両方に対する治験の目的が達成され，アブロシチニブ200 mg QD群および100 mg QD群のプラセボ群に対する優越性が示された。
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	重要な副次評価項目 2つの重要な副次評価項目に対する治験の目的が達成された。アブロシチニブ投与群はいずれも，第2，4および12週時のそう痒NRSスコア（重症度）がベースライン時から4ポイント以上の改善（PP-NRS4）を達成した被験者（レスポンダー）の割合が，プラセボ群よりも統計的に有意に高かった。いずれのアブロシチニブ投与群も，第12週時のPruritus and Symptoms Assessment for Atopic Dermatitis（PSAAD）スコアのベースライン時からの変化量の最小二乗平均は，プラセボ群と比較して統計的に有意な改善（減少）を示した。有効性の副次評価項目有効性の副次評価項目では，いずれのアブロシチニブ投与群でもプラセボ群より高い有効性が認められた。いずれのアブロシチニブ投与群でも，第8週時のPP-NRS4のレスポンダーの割合はプラセボ群よりも高かった。カプラン・マイヤー法により最初のPP-NRS4達成までの時間を推定した結果，いずれのアブロシチニブ投与群でも，最初のPP-NRS4達成までの時間の中央値はプラセボ群よりも短かった。いずれのアブロシチニブ投与群でも，第2，4および8週時にIGA改善を達成した被験者の割合は，プラセボ群よりも高かった。いずれのアブロシチニブ投与群でも，第2，4および8週時にEASI-75を達成した被験者の割合はプラセボ群よりも高かった。
簡潔な要約 / Brief summary	いずれのアブロシチニブ投与群も，2つの主要評価項目［第12週時のIGAスコアが「消失」（スコア0）または「ほぼ消失」（スコア1）と判定され，かつベースライン時から2段階以上の改善達成および第12週時のEASI-75達成］に対する治験の目的が達成され，プラセボ群に対する優越性が示された。また，2つの重要な副次評価項目（第2，4および12週時のPP-NRS4達成ならびに第12週時のPSAADスコアのベースライン時からの変化量）に対する治験の目的も達成された。アブロシチニブは良好な忍容性を示し，安全性の懸念は管理可能であった。
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of iournal publication	有	presence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results	2020年06月03日
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications	https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32492087/

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	ファイザーは，匿名化された個別被験者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は， https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。

管理的事項

研究の種別	保留
治験の区分
登録日	2021年10月12日
jRCT番号	jRCT2080224004

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		中等症から重症の12歳以上のアトピー性皮膚炎患者を対象に，PF-04965842単剤療法の有効性および安全性を評価する多施設共同，無作為化，二重盲検，プラセボ対照，並行群間比較，第3相試験（治験実施計画書番号：B7451013）
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		中等症から重症の12歳以上のアトピー性皮膚炎患者を対象に，PF-04965842単剤療法の有効性および安全性を評価する試験

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ファイザーR&D合同会社
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカル・リサーチ統括部
	連絡先住所 / Address	東京都渋谷区代々木3丁目22-7
	連絡先電話番号 / Phone Number	−
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@pfizer.com

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ファイザーR&D合同会社
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカル・リサーチ統括部
	連絡先住所 / Address	東京都渋谷区代々木3丁目22-7
	連絡先電話番号 / Phone Number	−
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@pfizer.com

承認日 / Date of Approval by IRB		2018年07月27日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		B7451013試験は，12歳以上の体重40 kg以上の中等症から重症のアトピー性皮膚炎患者を対象として，PF-04965842を評価する第3相試験であるPF-04965842を100 mg 1日1回および200 mg 1日1回で12週間経口投与したときの有効性および安全性をプラセボと比較する。適格な被験者は，12週間の投与期間を完了した後，長期継続投与試験に参加することを選択できる。
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2018年06月29日
予定試験期間（開始日）		2018年06月29日
予定試験期間（終了日）		2019年08月14日
目標症例数 / Target Sample Size		375
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	無作為化，盲検，並行群間比較
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/アジア（日本以外）/北米/欧州/オセアニア	Japan/Asia except Japan/North America/Europe/Oceania
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・12歳以上かつ体重が40 kg以上の方・1年以上前からアトピー性皮膚炎と診断されており，現在中等症から重症のアトピー性皮膚炎を有する方［ADに罹患した面積の体表面積に対する割合が10%以上，IGAが3以上，EASIが16以上およびそう痒の重症度のNRSスコアが4以上］・外用剤治療で効果不十分，または外用剤治療が医学的に不適切，あるいはアトピー性皮膚炎のコントロールのために全身療法を必要とすることが記録から確認できる方
	除外基準 / Exclusion Criteria	・現在使用中のアトピー性皮膚炎の治療薬を治験参加前に中止することを望まない方，または治験参加中に併用禁止薬による治療が必要となる方・JAK阻害薬による治療歴のある方・アトピー性皮膚炎以外の活動性の炎症性皮膚疾患または皮膚に影響を及ぼす症状を有する方・血小板減少症，凝血異常，血小板機能異常症またはQ波間隔異常などの既往を有する方・特定の感染症，がん，リンパ増殖性障害またはその他に治験責任医師が参加を不適切と判断する状態が現在認められる方またはその既往を有する方・妊娠中，授乳中の女性，または避妊を使用することに同意しない妊娠可能な女性
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	12歳以上	12age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		アトピー性皮膚炎
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：PF-04965842 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：449 その他のアレルギー用薬用法・用量、使用方法：100 mg 1日1回経口投与，200 mg 1日1回経口投与対象薬剤等一般的名称等：プラセボ薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：--- その他用法・用量、使用方法：1日1回経口投与	investigational material(s) Generic name etc : INN of investigational material : - Therapeutic category code : 449 Other antiallergic agents Dosage and Administration for Investigational material : control material(s) Generic name etc : INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material :
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性医師による全般重症度評価（IGA）およびEczema Area and Severity Index（EASI）に基づく有効性・第12週時のIGAスコアが「消失」（スコア0）または「ほぼ消失」（スコア1）と判定され，かつベースライン時から2段階以上IGAスコアが改善した被験者の割合・第12週時にEASIスコアがベースライン時から75%以上の改善（EASI 75）を達成した被験者の割合	efficacy
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性有効性そう痒Numerical Rating Scale（NRS）スコア（重症度），Pruritus and Symptoms Assessment for Atopic Dermatitis（PSAAD）スコア，EASIおよびIGAに基づく有効性・第2週，第4週および第12週時のそう痒NRSスコア（重症度）がベースライン時から4ポイント以上改善した被験者の割合・第12週時のPSAADスコアのベースライン時からの変化量・第8週および第16週時のそう痒NRSスコア（重症度）がベースライン時から4ポイント以上改善した被験者の割合・第15日時のそう痒NRSスコア（重症度）がベースライン時から4ポイント以上改善した被験者の割合・第2週，第4週，第8週および第16週時にEASIスコアがベースライン時から75%以上の改善（EASI 75）を達成した被験者の割合・第2週，第4週，第8週および第16週時のIGAスコアが「消失」（スコア0）または「ほぼ消失」（スコア1）と判定され，かつベースライン時から2段階以上IGAスコアが改善した被験者の割合	safety efficacy

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	PF-04965842
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	449 その他のアレルギー用薬	449 Other antiallergic agents
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	100 mg 1日1回経口投与，200 mg 1日1回経口投与
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	プラセボ
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	--- その他	--- Other
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	1日1回経口投与

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ファイザーR&D合同会社
Primary Sponsor

共同開発者	−
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	あたご皮フ科　治験審査委員会
住所 / Address of IRB	東京都港区芝大門一丁目1番35号
電話番号 / Phone Number of IRB	-
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB	-
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT03575871
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-184063
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		-
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	設定されていません	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和3年10月14日	(当画面)	変更内容
終了	令和2年11月4日	詳細	変更内容
終了	令和元年9月26日	詳細	変更内容
変更	令和元年5月17日	詳細	変更内容
新規登録	平成30年8月14日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項