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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

保留
平成27年6月4日
令和3年3月30日
令和2年4月1日
神経学的疾患に伴う排尿筋過活動（神経因性排尿筋過活動）の症状を有し，A0221047試験において24週間の投与を完了した，年齢6歳から17歳の患者に対するフェソテロジンの安全性および有効性の評価を目的とした非盲検長期継続試験(治験実施計画書番号：A0221109)
フェソテロジンの非盲検長期継続試験
日本人小児神経因性排尿筋過活動患者にフェソテロジンを1日1回，長期投与した際の安全性および忍容性を検討する。
3
小児神経因性排尿筋過活動
参加募集終了
フェソテロジン、-
-

総括報告書の概要

管理的事項

2021年03月26日

２　結果の要約

2020年04月01日
12
/ コホート1では，フェソテロジン8 mg徐放錠群の2例はいずれもアジア人女性であり，平均体重は51.7 kg，平均年齢は13.5歳であった。
コホート2では，9例が男性，1例が女性であり，すべての被験者はアジア人であった。フェソテロジン2 mg徐放性顆粒充填カプセル（BIC）群の7例はすべて男性であり，フェソテロジン4 mg BIC群では2例が男性，1例が女性であった。フェソテロジン2 mg BIC群および4 mg BIC群の平均体重はそれぞれ18.99 kgおよび20.77 kg，平均年齢はそれぞれ7.9歳および7.3歳であった。
/ 本治験でスクリーニングされた12例のうち，コホート1の症例が2例，コホート2の症例が10例であった。
コホート1では，2例ともフェソテロジン8 mg徐放錠群であった。コホート2では，10例のうち7例がフェソテロジン2 mg BIC群，3例がフェソテロジン4 mg BIC群であった。本治験に組み入れられた症例のうち，A0221047試験の開始時にオキシブチニン徐放錠群に割り付けられた症例はなかった。
本治験の完了例は11例（91.7%）であった。コホート2のフェソテロジン2 mg BIC群の1例が，被験者本人および親／保護者からの同意撤回（脳室腹腔シャント再建術のため）により治験を中止した。有効性および安全性の解析対象集団にはすべての被験者が含まれた。
/ 有害事象の要約
本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例のうち，フェソテロジン2 mg BIC群の1例に重篤な有害事象が認められたが，治験薬と関連なしと判断された。治験薬の投与／試験中止に至った重度の有害事象および有害事象は認められなかった。有害事象による治験薬の減量または投与中断は，フェソテロジン2 mg BIC群の1例（14.3%）に認められた。
コホート1では，フェソテロジン8 mg徐放錠群の2例（100.0%）に有害事象が認められたが，これらの事象はすべて治験薬と関連なしと判断された。
コホート2では，フェソテロジン2 mg BIC群の6例（85.7%），フェソテロジン4 mg BIC群の3例（100.0%）の計9例（90.0%）に有害事象が認められた。このうち，フェソテロジン2 mg BIC群の1例（14.3%）およびフェソテロジン4 mg BIC群の1例（33.3%）に認められた有害事象は治験薬と関連ありと判断された。

治験薬との因果関係を問わない有害事象
本治験全体で2例以上に認められた因果関係を問わない有害事象の基本語（PT）は，上咽頭炎7例（58.3%），無症候性細菌尿4例（33.3%），発熱3例（25.0%），インフルエンザ，咽頭炎，下痢，近視，上気道の炎症および副鼻腔炎各2例（16.7%）であった。いずれの投与群も，有害事象はすべて軽度から中等度であった。

器官別大分類（SOC）別の有害事象発現割合
コホート1のすべての有害事象は軽度であった。
眼障害のSOCでは，視力低下が1例（50.0%）に認められた。
胃腸障害のSOCでは，裂肛および下痢が各1例（50.0%）に認められた。
感染症および寄生虫症のSOCでは，気管支炎および上咽頭炎が各1例（50.0%）に認められた。
コホート2では，四肢膿瘍および尿路感染の中等度の有害事象が各1例（10.0%）に認められた。その他のすべての有害事象が軽度であった。
眼障害のSOCでは，乱視，アレルギー性結膜炎および斜視がフェソテロジン2 mg BIC群の各1例（14.3%）に認められ，近視がフェソテロジン4 mg BIC群の2例（66.7%）に認められた。
感染症および寄生虫症のSOCでは，無症候性細菌尿がフェソテロジン2 mgおよび4 mg BIC群でそれぞれ3例（42.9%）および1例（33.3%）に認められ，上咽頭炎がフェソテロジン2 mgおよび4 mg BIC群でそれぞれ4例（57.1%）および2例（66.7%）に認められた。
皮膚および皮下組織障害のSOCでは，褥瘡性潰瘍，湿疹および脂漏性皮膚炎がフェソテロジン2 mg BIC群の各1例（14.3%）に認められ，皮膚嚢腫がフェソテロジン4 mg BIC群の1例（33.3%）に認められた。

治験薬と関連のある有害事象
本治験全体で2例に3件の治験薬と関連のある有害事象が認められた。これらの事象の内訳は，フェソテロジン2 mg BIC群の1例（14.3%）に認められた下痢および軟便，フェソテロジン4 mg BIC群の1例（33.3%）に認められた尿失禁であった。
治験薬と関連のある有害事象の重症度はすべて軽度であった。

死亡
本治験では死亡例は認められなかった。

重篤な有害事象
コホート1では重篤な有害事象は認められなかった。コホート2では，フェソテロジン2 mg BIC群の1例（14.3%）に重篤な有害事象として尿路感染が認められた。この事象は，先行するA0221047試験で発現した事象であった。

有害事象による投与中止および治験薬の減量
有害事象による投与／試験中止例は認められなかった。

有害事象による治験薬の減量または投与中断が認められたのは，フェソテロジン2 mg BIC群の1例であった。この症例に認められた事象は，重篤な有害事象と判断された尿路感染（中等度），発熱および上咽頭炎（いずれも軽度）であった。フェソテロジン4 mg BIC群およびフェソテロジン8 mg徐放錠群ではいずれも有害事象による治験薬の減量または投与中断は認められなかった。

特に注目すべき有害事象
コホート1では，特に注目すべき有害事象である視力低下および頭痛がフェソテロジン8 mg徐放錠群の1例（50.0%）に認められた。コホート2では，特に注目すべき有害事象である尿路感染がフェソテロジン2 mg BIC群の1例（14.3%）に認められ，重篤な有害事象と判断された。フェソテロジン4 mg BIC群では特に注目すべき有害事象は認められなかった。

臨床検査
コホート1では，フェソテロジン8 mg徐放錠群の2例（100.0%）に臨床検査値異常（ベースラインでの異常の有無を考慮しない）が認められた。これらの臨床検査値異常の内訳を以下に示す。
・白血球エステラーゼ：>=1［フェソテロジン8 mg徐放錠群の1/2例（50.0%）］
・尿中白血球数：>=20/高倍率視野（HPF）［フェソテロジン8 mg徐放錠群の1/2例（50.0%）］
・上皮細胞数：>=6/低倍率視野（LPF）［フェソテロジン8 mg徐放錠群の2/2例（100%）］
コホート2では，フェソテロジン2 mgおよび4 mg BIC群の8例（80.0%）に臨床検査値異常（ベースラインでの異常の有無を考慮しない）が認められた。主な臨床検査値異常（いずれかの投与群で発現割合が20%以上）を以下に示す。
・好酸球数（103/mm3）：正常上限値の1.2倍超［フェソテロジン2 mg BIC群の3/7例（42.9%），フェソテロジン4 mg BIC群の1/3例（33.3%）］
・比重（スカラー量）：>1.030［フェソテロジン2 mg BIC群の2/7例（28.6%），フェソテロジン4 mg BIC群の1/3例（33.3%）］
・亜硝酸塩：>=1［フェソテロジン2 mg BIC群の2/7例（28.6%），フェソテロジン4 mg BIC群の1/3例（33.3%）］
・白血球エステラーゼ：>=1［フェソテロジン2 mg BIC群の2/7例（28.6%），フェソテロジン4 mg BIC群の1/3例（33.3%）］
・尿中白血球数：>=20/HPF［フェソテロジン2 mg BIC群の1/4例（25.0%）］
・上皮細胞数：>=6/LPF［フェソテロジン2 mg BIC群の4例（100.0%），フェソテロジン4 mg BIC群の2例（100.0%）］
・硝子円柱：>1/LPF［フェソテロジン2 mg BIC群の1例（100.0%）］
・細菌数：>20/HPF［フェソテロジン4 mg BIC群の1/2例（50.0%）］
血液学的検査および血液生化学検査項目のうちベースラインから最終測定値までの変化量（中央値）に特定の傾向が認められたのは，コホート1およびコホート2のいずれも血小板数のみであった。両コホートともに，総血小板数（中央値）はベースライン時で326 × 103/mm3個，ベースラインからの総変化量（中央値）は22 × 103/mm3個であった。

バイタルサイン
コホート1では，座位収縮期および拡張期血圧で基準値外（それぞれ，<90 mm Hgおよび<50 mm Hg）を示した症例，および座位脈拍数で基準値外（<40 bpmまたは>120 bpm）を示した症例は認められなかった。また，ベースラインからの基準値以上の座位収縮期および拡張期血圧上昇または低下を示した症例も認められなかった。
コホート2では，フェソテロジン2 mg BIC群の1例（14.3%）で投与後に<90 mm Hgの座位収縮期血圧が認められ，2例（28.6%）で<50 mm Hgの座位拡張期血圧が認められた。フェソテロジン4 mg BIC群では，上述の基準値外の血圧を示した症例は認められなかった。座位脈拍数で基準値外（<40 bpmまたは>120 bpm）を示した症例は両投与群とも認められなかった。
コホート2では，フェソテロジン2 mg BIC群の1例（14.3%）にベースラインからの基準値（20 mm Hg）以上の座位拡張期血圧上昇が認められた。フェソテロジン4 mg BIC群では，上記に合致する症例は認められなかった。ベースラインからの基準値（30 mm Hg）以上の座位収縮期血圧上昇を示した症例は両投与群とも認められなかった。また，ベースラインからの基準値以上の座位収縮期および拡張期血圧低下を示した症例は両投与群とも認められなかった。
コホート1およびコホート2ともに，バイタルサインの各項目について臨床的に意義のあるベースラインからの変化は認められなかった。

身体的検査（診察）
有害事象として報告された臨床的に意義のあるベースラインからの変化は認められなかった。

視力検査および視覚調節検査
コホート1およびコホート2のいずれも，投与36週目および投与52週目（本治験のそれぞれ投与12週目および投与28週目）の視力検査および視覚調節検査で臨床的に意義のあるベースラインからの変化は認められなかった。

認知機能
コホート1およびコホート2のいずれも，投与36週目および投与52週目（本治験のそれぞれ投与12週目および投与28週目）に実施したChild Behavior Checklist（CBCL）の各尺度（攻撃的行動，不安／抑うつ，注意の問題，非行的行動，社会性の問題，身体的訴え，思考の問題，引きこもり，内向尺度，外向尺度，および全問題尺度）の尺度別得点およびT得点に臨床的に意義のあるベースラインからの変化は認められなかった。
コホート1およびコホート2のいずれも，投与36週目および投与52週目（本治験のそれぞれ投与12週目および投与28週目）に実施したGrooved Pegboard Test（GPT）での利き手および非利き手の結果に臨床的に意義のあるベースラインからの変化は認められなかった。
GPTで用いるペグの数は被験者の年齢に応じて10本または25本のいずれかとした。この結果，コホート1およびコホート2のいずれも，25本のペグによるGPTに割り付けられた症例数は少数であった。

排尿後残尿量（PVR）
本治験ではすべての被験者が間欠導尿を実施したため，PVRの評価は行わなかった。
/ 有害事象に関するまとめを参照。
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures 最大膀胱容量 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例での投与12週目における平均最大膀胱容量は，A0221047試験の集団全体の結果と同様であり，ベースラインからの数値的な増加が認められた。この数値的な増加は，投与52週目（本治験の投与28週目）でも認められた。ベースラインからの平均変化量［標準偏差（SD）］は，投与12週目で61.3（53.98）mL，投与52週目で53.1（59.74）mLであった。 最大膀胱容量時の排尿筋圧 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例での投与12週目における最大膀胱容量時の平均排尿筋圧は，A0221047試験の集団全体の結果と同様，ベースラインからの数値的な減少が認められた。この数値的な減少は，投与52週目（本治験の投与28週目）でも認められた。ベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で-12.3（22.74）cm H2O，投与52週目で-4.8（21.43）cm H2Oであった。 排尿筋の不随意収縮（IDC）の有無 本治験でフェソテロジン投与を受けた12例のうち，11例（91.7%）はベースライン時にIDCが認められた。これらの11例のうち，2例（18.2%）で投与52週目（本治験の28週目）に改善が認められた。その他の症例は，投与52週目（本治験の28週目）でベースラインからの変化が認められなかった。 IDC初回発現時の膀胱容量 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例での投与12週目におけるIDC初回発現時の平均膀胱容量は，A0221047試験の集団全体の結果と同様，ベースラインからの数値的な増加が認められた。この数値的な増加は，投与52週目（本治験の投与28週目）でも認められた。ベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で95.0（53.88）mL，投与52週目で50.4（36.38）mLであった。 膀胱コンプライアンス 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例での投与12週目における平均膀胱コンプライアンスは，A0221047試験の集団全体の結果と同様，ベースラインからの数値的な改善が認められた。この数値的な改善は，投与52週目（本治験の投与28週目）でも認められた。ベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で18.22（42.021）mL/cm H2O，投与52週目で12.39（15.194）mL/cm H2Oであった。 24時間あたりの平均排尿または導尿回数 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例における24時間あたりの平均排尿または導尿回数のベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で-0.46（1.055）回，投与52週目（本治験の投与28週目）で-0.41（0.758）回であった。 24時間あたりの平均排尿回数 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例における24時間あたりの平均排尿回数のベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で-1.50（1.036）回，投与52週目（本治験の投与28週目）で-1.08（0.631）回であった。 24時間あたりの平均導尿回数 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例における24時間あたりの平均導尿回数のベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で0.04（0.353）回，投与52週目（本治験の投与28週目）で-0.02（0.302）回であった。 24時間あたりの平均尿失禁回数 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例における24時間あたりの平均尿失禁回数のベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で-0.07（1.586）回，投与52週目（本治験の投与28週目）で0.08（1.615）回であった。 24時間あたりの平均尿意切迫感回数（知覚のある被験者のみ） 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例における24時間あたりの平均尿意切迫感回数のベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目および投与52週目（本治験の投与28週目）のいずれも-0.61（0.347）回であった。 排尿および／または導尿1回あたりの平均尿量 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例における排尿または導尿1回あたりの平均尿量のベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で14.75（18.638）mL，投与52週目（本治験の投与28週目）で4.75（29.583）mLであった。 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例における排尿1回あたりの平均尿量のベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で15.77（6.924）mL，投与52週目（本治験の投与28週目）で4.75（14.496）mLであった。 本治験でフェソテロジン投与を受けたすべての症例における導尿1回あたりの平均尿量のベースラインからの平均変化量（SD）は，投与12週目で17.06（21.739）mL，投与52週目（本治験の投与28週目）で4.12（29.591）mLであった。
/ 日本人小児神経因性排尿筋過活動患者にフェソテロジンを1日1回，52週間投与した結果，安全性の理由による投与中止や治験薬と関連のある重篤な有害事象は認められず，忍容性は良好であった。
症例数は限られているものの，投与12週目の最大膀胱容量について，本治験でフェソテロジンを投与された症例に改善が認められ，この結果はA0221047試験全体の結果と一貫していた。また，投与52週目でも改善が認められた。その他の尿流動態検査項目についても数値的な改善が認められた。排尿日誌に基づく評価では投与52週目で一貫した改善は認められなかった。
出版物の掲載 / Posting of iournal publication 有 presence
2020年10月26日
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02501928

３　IPDシェアリング

/ 有 Yes
/ ファイザーは，匿名化された個別被験者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。

管理的事項

研究の種別 保留
登録日 2021年03月26日
jRCT番号 jRCT2080222872

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

神経学的疾患に伴う排尿筋過活動（神経因性排尿筋過活動）の症状を有し，A0221047試験において24週間の投与を完了した，年齢6歳から17歳の患者に対するフェソテロジンの安全性および有効性の評価を目的とした非盲検長期継続試験(治験実施計画書番号：A0221109)
フェソテロジンの非盲検長期継続試験

（２）治験責任医師等に関する事項

ファイザーR&D合同会社
クリニカル・リサーチ統括部
東京都渋谷区代々木3丁目22-7
-
clinical-trials@pfizer.com，お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので，@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。
ファイザーR&D合同会社
クリニカル・リサーチ統括部
東京都渋谷区代々木3丁目22-7
-
clinical-trials@pfizer.com，お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので，@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。
2015年05月12日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

/

　

/

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

日本人小児神経因性排尿筋過活動患者にフェソテロジンを1日1回，長期投与した際の安全性および忍容性を検討する。
3 3
2015年06月05日
2015年06月05日
2020年06月30日
9
介入研究 Interventional

非盲検試験

治療

treatment purpose
/ 日本 Japan
/

・先行するA0221047 試験において，24 週間の投与およびすべての来院・手順を完了した被験者

/

・A0221047 試験において重大な治験実施計画書違反が認められた被験者
・治験結果の解釈に影響を及ぼす，あるいは被験者のリスクを増大させる可能性がある併用薬の投与を受けている，あるいは既往歴を有する被験者

/

6歳以上

6age old over

/

17歳以下

17age old under
/

男性・女性

Both
/ 小児神経因性排尿筋過活動
/
/ 試験対象薬剤等
一般的名称等：フェソテロジン
薬剤・試験薬剤：Fesoterodine
薬効分類コード：259 その他の泌尿生殖器官及び肛門用薬
用法・用量、使用方法：フェソテロジン錠 4 mg 1日1回, 8 mg 1日1回　フェソテロジン徐放性顆粒充填カプセル剤2 mg 1日1回，4 mg 1日1回

対象薬剤等
一般的名称等：-
薬剤・試験薬剤：-
薬効分類コード：
用法・用量、使用方法：-		 investigational material(s)
Generic name etc :
INN of investigational material : Fesoterodine
Therapeutic category code : 259 Other agents for uro-genital and anal organ
Dosage and Administration for Investigational material :

control material(s)
Generic name etc :
INN of investigational material : -
Therapeutic category code :
Dosage and Administration for Investigational material :
/
/ 安全性
有害事象等の安全性評価項目
 safety
/ 有効性
薬物動態
・最大耐容膀胱容量または排尿／尿失禁開始時，あるいは40 cm H2O時と定義される最大膀胱容量
・最大膀胱容量時の排尿筋圧
・IDCの有無
・不随意収縮初回発現時点の膀胱内容量
・膀胱コンプライアンス
・24時間当たりの平均排尿回数および（または）平均導尿回数
・24時間当たりの平均尿失禁回数
・該当する場合，24時間当たりの平均尿意切迫感回数（知覚のある被験者に限る）
・排尿1回当たりの平均排尿量または導尿1回当たりの平均導尿量

 efficacy
pharmacokinetics

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品 medicine
フェソテロジン
Fesoterodine Fesoterodine
259 その他の泌尿生殖器官及び肛門用薬 259 Other agents for uro-genital and anal organ
フェソテロジン錠 4 mg 1日1回, 8 mg 1日1回　フェソテロジン徐放性顆粒充填カプセル剤2 mg 1日1回，4 mg 1日1回
-
- -
-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

参加募集終了 completed
/

試験完了

completed

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ファイザーR&D合同会社
-

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

-
-

６　IRBの名称等

-
-
-
-
承認 approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

有 presence
NCT02501928
ClinicalTrials.gov ClinicalTrials.gov
JapicCTI-152924

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

A0221109
試験実施地域 : 日本 試験の目的 : 治療 試験の現状 : 試験完了 関連ＩＤ名称 : ClinicalTrials.gov ID 関連ＩＤ番号 : NCT02501928
ファイザー医薬品情報
https://www.pfizer.co.jp/documents/lpd/tov01lpd.pdf
添付文書
新薬の承認審査に関する情報
https://www.pmda.go.jp/drugs/2012/P201200153/index.html
審査報告書

添付書類

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和3年3月30日 (当画面) 変更内容
終了 令和2年8月19日 詳細 変更内容
変更 平成29年11月1日 詳細 変更内容
変更 平成27年7月29日 詳細 変更内容
新規登録 平成27年6月4日 詳細
変更履歴一覧 トップ画面