臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
初回公表日		平成25年3月19日
最終公表日		平成30年12月17日
中止年月日
試験終了日または中止日		平成29年9月14日
試験の名称		骨髄異形成症候群を対象としたFF-10501-01の臨床第I相試験
簡易な試験の名称		MDS患者を対象としたFF-10501-01の臨床第I相試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		安全性及び忍容性の確認
試験のフェーズ		1
疾患名		骨髄異形成症候群(MDS)
被験者募集状況
医薬品等の一般名称		FF-10501-01
販売名
IRBの名称
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2018年12月17日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2017年09月14日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	9
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	本治験では，倫理的な観点から9名の既存の治療に対し効果が認められなかった骨髄異形成症候群 (MDS) 患者，再発したMDS患者，又は何等かの理由で既存治療が実施できないMDS患者が登録された。これらの集団の平均年齢は74.2歳であり，米国東海岸癌臨床試験グループ (ECOG) のパフォーマンスステータススコアは、0～2の範囲であった。	This study enrolled nine patients with myelodysplastic syndrome (MDS) who did not respond to existing treatment, who had recurrent MDS, or who had MDS and could not receive the existing treatment for some reason from an ethical perspective. The mean age of the population was 74.2 years, and the Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status scores ranged between 0 and 2.
試験の対象者のフロー / Participant flow	本治験では，FF-10501 (400，600及び800 mg/day 14日間経口投与/サイクル(28日間)) の安全性及び忍容性を評価することを主要目的として実施した。治験に登録した患者は投与量ごとに各3名，計9名であり，すべての患者が第I相部分 (1サイクル目) の治験を完了し，そのうち8名が有効性を検討することとした2サイクル目以降の継続投与部分の治験に移行した。	This study was conducted with the primary objective to evaluate the safety and tolerability of FF‑10501 (oral administration at 400, 600, and 800 mg/day for 14 days/cycle [28 days]). Nine patients, consisting of three patients at each dose, were enrolled in the study. All patients completed Phase I Part (Cycle 1) of the study, and eight of the participants moved on to the Extension Treatment Part of the study from Cycle 2 to investigate dose efficacy.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	本治験で死亡はなく，1サイクル目では用量制限毒性 (DLT) は発現しなかった。800 mg/day投与の1名が重篤な有害事象 (好中球減少症) のために，第1サイクルで投与中止となった。第2サイクル以降では重篤な有害事象は400mg/day投与で2名に2件 (肺炎及び貧血が各1名に1件)，600mg/day投与で1名に2件 (うっ血性心不全及び皮質白内障が各1件) 発現した。800mg/day投与の1名に発現した好中球減少症，400mg/day投与で各1名に発現した肺炎及び貧血は，治験薬との因果関係が否定できない有害事象であった。発現率が高かった有害事象(30%以上)は，第1サイクルでは貧血，発疹及び血小板減少が各 33.3% (3/9名)，第2サイクル以降では血小板数減少が 62.5% (5/8名)，貧血及び背部痛が各 37.5% (3/8名) であった。第2サイクル以降に1名で発現した血小板数減少を除いて，治験薬との因果関係が否定できない有害事象であった。有害事象の発現頻度は，投与量及び投与期間に依存し増加することはなかった。	No deaths occurred in this study, and no dose-limiting toxicity (DLT) occurred during Cycle 1. One patient in the 800 mg/day group discontinued treatment in Cycle 1 owing to a serious adverse event (SAE; neutropenia). SAEs reported during Cycle 2 and subsequent cycles were two cases in two patients treated at 400 mg/day (one case each of pneumonia and anemia in one patient each) and two cases in one patient treated at 600 mg/day (one case each of congestive cardiac failure and cortical cataract). Neutropenia occurred in one patient treated at 800 mg/day, while pneumonia and anemia occurred in one patient each treated at 400 mg/day were adverse events (AEs) of which relationship to the study drug could not be ruled out. Frequently reported AEs (≥ 30%) were anemia, rash, and platelet count decreased in 33.3% (3/9 patients) of the patients each in Cycle 1, and platelet count decreased in 62.5% (5/8 patients) and anemia and back pain in 37.5% (3/8 patients) each in Cycle 2 and subsequent cycles. All AEs, except for those concerning platelet count decreased in one patient in Cycle 2 and the subsequent cycles, were AEs for which the relationship to the study drug could not be ruled out. The incidence of AEs did not increase in a dose- or duration-dependent manner.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	「疾病等の発生状況のまとめ」に記載のとおり，MDS患者でFF-10501の800mg/dayまでの安全性及び忍容性が確認することが出来た。	As described in the Section “Adverse Events,” the safety and tolerability of FF-10501 of up to 800 mg/day could be demonstrated in MDS patients.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	FF-10501はいずれの投与量でも速やかに吸収された。血漿中濃度は投与後2～4時間でピーク値に到達し，投与24時間後にはほぼ消失した。FF-10501の血漿中濃度のピーク値は，400mg/day投与と600mg/day投与で同程度であり，800mg/day投与で高かった。主要代謝物であるM1の血漿中濃度は，投与後4～8時間でピーク値に到達し，投与24時間後にはピーク値の18%～37%に低下した。また，投与24時間後までの累積尿中排泄率の平均はFF-10501では25%～45%，M1では9%～23%であった。有効性評価に関する最大の解析対象集団 (FAS) を対象とした血液学的寛解の最良効果は，400mg/day投与では3名中2名，600 mg/day 投与では3名中2 名，800mg/day投与では2名中1名の計5名の患者でstable diseaseであった。いずれの投与でも，CR，PR又はmarrow CRに到達した患者はいなかった。血液学的改善は，いずれの投与でも改善 (HI-E，HI-P又はHI-N) に到達した患者はいなかった。	FF-10501 was rapidly absorbed at all doses. The plasma concentration peaked at 2–4 h post-dose and was almost eliminated at 24 h post-dose. The peak plasma FF-10501 concentration was comparable between 400 and 600 mg/day and was higher at 800 mg/day. The plasma concentration of M1, the major metabolite, reached a peak value at 4–8 h post-dose and decreased to 18%-37% of the peak value at 24 h post-dose. The mean cumulative urinary excretion rate up to 24 h post-dose was 25%-45% for FF-10501 and 9%-23% for M1. The best hematological response in the full analysis set (FAS) for efficacy evaluation was that of a stable disease in five patients, consisting of two of the three patients receiving 400 mg/day, two of the three patients receiving 600 mg/day, and one of the two remaining patients receiving 800 mg/day. No patients achieved complete remission (CR), partial remission (PR), or marrow CR at any of these doses. No patients achieved a hematologic improvement (HI‑E, HI‑P, or HI‑N) at any of these doses.
簡潔な要約 / Brief summary	本治験では，合計9名のMDS患者を登録し，FF-10501を400，600及び800mg/day 14日間経口投与，14 日間休薬を1サイクルとし，最長第30 サイクルまで投与したが，すべての患者でDLTは発現しなかった。主な有害事象は，血小板数減少と貧血であり，投与量及び投与期間に依存して有害事象の発現頻度やグレードが高くなることはなかった。有効性は，血液学的寛解の最良効果では8名中5名の患者がstable diseaseであり，血液学的改善では各血球の回復傾向はみられず，改善に到達した患者はいなかった。	A total of nine MDS patients were enrolled in this study and received FF-10501 orally at doses of 400, 600, and 800 mg/day for 14 days, followed by a 14-day washout as one cycle, up to Cycle 30. None of the patients exhibited DLT. Common AEs included platelet count decreased and anemia. The incidence and grade of AEs did not increase in a dose- or duration-dependent manner. Regarding efficacy, the best response to hematologic remission was that of a stable disease in five of the eight patients. There was no tendency toward recovery in any of the blood cell counts for hematological improvement, and none of the patients showed improvement.
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of iournal publication
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	無	No
計画の説明 / Plan description

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日	2018年12月17日
jRCT番号	jRCT2080222047

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		骨髄異形成症候群を対象としたFF-10501-01の臨床第I相試験	Phase I study of FF-10501-01 in patients with Myelodysplastic Syndrome and continuous administration study
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		MDS患者を対象としたFF-10501-01の臨床第I相試験	Phase I study of FF-10501-01 in patients with MDS

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries
	問合せ部署名 / Department Name for Contact
	連絡先住所 / Address
	連絡先電話番号 / Phone Number
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	富士フイルム富山化学株式会社	FUJIFILM Toyama Chemical Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	開発推進部	Development Coordination Dept.
	連絡先住所 / Address	https://www.fujifilm.co.jp/form/fftc/ja/general/input.php?id=FFTCClinical	https://www.fujifilm.co.jp/form/fftc/en/general/input.php?id=FFTCClinicalEn
	連絡先電話番号 / Phone Number
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

承認日 / Date of Approval by IRB

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		安全性及び忍容性の確認	To evaluate the safety and tolerability
試験のフェーズ / Phase		1	1
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment
予定試験期間（開始日）
予定試験期間（終了日）
目標症例数 / Target Sample Size
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	オープンラベル多施設共同試験	An open-label, multicenter study
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・FAB分類でMDSと診断される患者（二次性も含む）・PSが0～2の患者・骨髄を除く主な臓器機能 (心臓，肝，肺，腎など) が十分保持されている患者・治験薬投与開始前7日以内 (安静時12誘導心電図の場合，治験薬投与開始前28日以内) の最新の臨床検査値が以下のすべてを満たす患者を意味する (ULN：施設基準値上限) 　　総ビリルビン <= 1.5ULN 　　AST　　　　 <= 2ULN 　　ALT　　　　 <= 2ULN 　　クレアチニン <= 1.5ULN 　　SpO2　　　　 >= 93% ・安静時12誘導心電図で治療を要する異常所見を認めない・既存の治療の効果が期待できない患者・幹細胞移植の予定がない患者・本治験の内容を理解した上で，自らによる文書同意の取得が可能な患者など	Patients diagnosed with MDS (including secondary MDS) according to the FAB classification. Patients with PS of 0 to 2. Patients whose organ functions except for bone marrow (cardiac, hepatic, pulmonary, and renal function, etc.) are sufficiently preserved, i.e., patients whose latest laboratory test values within 7 days prior to the first dosing meet all of the followings criteria (within 28 days prior to the first dosing for the resting 12-lead ECG) (ULN, upper limit of normal): Total bilirubin <= 1.5ULN AST <= 2ULN ALT <= 2ULN Creatinine <= 1.5ULN SpO2 >= 93% Patients with no abnormality requiring treatment on the resting 12-lead ECG Patients who cannot be expected to have therapeutic effect of existing treatment Patients with no plan to undergo stem cell transplantation. Patients who understand the requirements of the study and give consent in writing.
	除外基準 / Exclusion Criteria	・AMLと診断されたことがある患者・造血幹細胞移植を受けた患者・活動性の感染症の合併症がある患者・治験薬投与開始90日以内に他の治験薬の投与を受けた患者	Patients who have been diagnosed with AML. Patients who have undergone hematopoietic stem cell transplantation. Patients who have underlying active infection. Patients who have taken another investigational drug within 90 days prior to the first dosing.
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	20歳以上	20age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		骨髄異形成症候群(MDS)	MDS
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：FF-10501-01 薬剤・試験薬剤：薬効分類コード：42- 腫瘍用薬用法・用量、使用方法：経口投与	investigational material(s) Generic name etc : FF-10501-01 INN of investigational material : Therapeutic category code : 42- Antineoplastic agents Dosage and Administration for Investigational material : Oral
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		安全性同上	safety safety
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	富山化学工業株式会社（現富士フイルム富山化学株式会社）
Primary Sponsor	Toyama Chemical Co., Ltd.(Current FUJIFILM Toyama Chemical Co., Ltd.)

共同開発者	富士フイルム株式会社
Secondary Sponsor	Fujifilm Corporation
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization
研究費の名称 / Name of Research Funding

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB
住所 / Address of IRB
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-132093
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		試験実施地域 : 日本試験の目的 : 安全性及び忍容性の確認試験の現状 : 終了	Region : Japan Objectives of the study : To evaluate the safety and tolerability of FF-10501-01 Study status : Completed
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	FF1050101JP101-PR6版_synopsis_231010.pdf	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	平成30年12月17日	(当画面)	変更内容
終了	平成30年10月2日	詳細	変更内容
終了	平成30年10月2日	詳細	変更内容
終了	平成29年4月28日	詳細	変更内容
終了	平成29年4月28日	詳細	変更内容
変更	平成25年3月19日	詳細	変更内容
新規登録	平成25年3月19日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項