臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		保留
治験の区分
初回公表日		平成23年11月2日
最終公表日		平成30年12月17日
中止年月日
試験終了日または中止日
試験の名称		V30Mあるいは非V30M変異によるトランスサイレチンアミロイドポリニューロパチーを対象としたtafamidisの経口投与によるトランスサイレチンの安定化，安全性，忍容性，有効性および薬物動態を検討する第3相非盲検試験（治験実施計画書番号：B3461010）
簡易な試験の名称		V30Mあるいは非V30M変異によるトランスサイレチンアミロイドポリニューロパチーに対するtafamidisの影響について
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		V30Mあるいは非V30M変異を有するトランスサイレチンアミロイドポリニューロパチー患者を対象として，Tafamidisの経口投与によるトランスサイレチンの安定化，安全性，忍容性，有効性および薬物動態を検討する試験
試験のフェーズ		3
疾患名		トランスサイレチンアミロイドポリニューロパチー
被験者募集状況
医薬品等の一般名称		tafamidis meglumine
販売名
IRBの名称
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2018年12月17日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date
実際の症例数 / Actual Enrolled Number
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics
試験の対象者のフロー / Participant flow
有害事象に関するまとめ / Adverse events
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures
簡潔な要約 / Brief summary
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of iournal publication
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD
計画の説明 / Plan description

管理的事項

研究の種別	保留
治験の区分
登録日	2018年12月17日
jRCT番号	jRCT2080221636

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		V30Mあるいは非V30M変異によるトランスサイレチンアミロイドポリニューロパチーを対象としたtafamidisの経口投与によるトランスサイレチンの安定化，安全性，忍容性，有効性および薬物動態を検討する第3相非盲検試験（治験実施計画書番号：B3461010）	The Effect Of Transthyretin Stabilization, Safety, Tolerability, Efficacy And Pharmacokinetics Of Orally Administered Tafamidis In Transthyretin Amyloid Polyneuropathy Patients With V30M Or Non-V30M Transthyretin: A Phase 3, Open-Label(B3461010)
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		V30Mあるいは非V30M変異によるトランスサイレチンアミロイドポリニューロパチーに対するtafamidisの影響について	The Effect Of Tafamidis For The Transthyretin Amyloid Polyneuropathy Patients With V30M Or Non-V30M Transthyretin

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ファイザー株式会社	Pfizer Japan Inc.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	治験情報窓口	Medical information
	連絡先住所 / Address	clinical-trials@pfizer.com	clinical-trials@pfizer.com
	連絡先電話番号 / Phone Number
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ファイザー株式会社	Pfizer Japan Inc.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	治験情報窓口	Medical information
	連絡先住所 / Address	clinical-trials@pfizer.com	clinical-trials@pfizer.com
	連絡先電話番号 / Phone Number
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

承認日 / Date of Approval by IRB

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		V30Mあるいは非V30M変異を有するトランスサイレチンアミロイドポリニューロパチー患者を対象として，Tafamidisの経口投与によるトランスサイレチンの安定化，安全性，忍容性，有効性および薬物動態を検討する試験	This study is to determine TTR stabilization as well as tafamidis safety and tolerability, efficacy and pharmacokinetics in patients with V30M and non-V30M ATTR-PN.
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment
予定試験期間（開始日）		2011年11月07日
予定試験期間（終了日）		2014年02月26日
目標症例数 / Target Sample Size		10
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	無作為化，非盲検，単群	Nonrandomized Trial, Open, Single Group
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	V30Mあるいは非V30M変異によるトランスサイレチンアミロイドポリニューロパチー	Transthyretin amyloid polyneuropathy with V30M or non-V30M transthyretin mutation.
	除外基準 / Exclusion Criteria	原発性あるいは続発性アミロイドーシスの患者肝移植の既往がある患者	-Primary amyloidosis and secondary amyloidosis. -History of liver transplant.
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	20歳以上	20age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	75歳以下	75age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		トランスサイレチンアミロイドポリニューロパチー	Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：tafamidis meglumine 薬剤・試験薬剤：tafamidis meglumine 薬効分類コード：129 その他の末梢神経系用薬用法・用量、使用方法：20 mg QD	investigational material(s) Generic name etc : tafamidis meglumine INN of investigational material : tafamidis meglumine Therapeutic category code : 129 Other agents affecting peripheral nervous system Dosage and Administration for Investigational material : 20 mg QD
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		ベースラインと比較したときの8週時のトランスサイレチン（TTR）安定性（免疫比濁法により測定）同上	TTR stabilization at Week 8 compared with Baseline, as measured by a validated immunoturbidimetric assay. Same as above
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性 NIS Norfolk QOL-DN Σ7 NTs NDS（神経伝導検査，振動格閾値，深呼吸時の心拍数変動から算出） Σ3 NTs NDS（CASE IVによる冷覚および熱痛覚閾値，深呼吸時の心拍数変動から算出）修正BMI 歩行状態 8週後以降のTTR安定性定常状態時の薬物動態同上	Change from baseline on the following scales:Neuropathy Impairment Score;QOL;"Sigma 7 NTs NDS"as measured by nerve conduction studies(NCS),vibration detection threshold(VDT) and heart rate response to deep breathing(HRDB); Change from baseline on the following scales:"Sigma 3 NTSF NDS"as measured by cooling and heat pain thresholds utilizing CASE IV and heart rate response to deep breathing (HRDB);mBMI;Ambulatory status. Transthyretin(TTR)stabilization at each follow up visit after Week 8. Blood samples for determination of plasma levels of tafamidis will be collected at Baseline and during the visits at Week 2. lood samples for determination of plasma levels of tafamidis will be collected at Week 4. Blood samples for determination of plasma levels of tafamidis will be collected Week 8. Blood samples for determination of plasma levels of tafamidis will be collected at Week 26. Blood samples for determination of plasma levels of tafamidis will be collected at Week 52. Blood samples for determination of plasma levels of tafamidis will be collected at Week 78. Blood samples for determination of plasma levels of tafamidis will be collected at End of study. Same as above

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ファイザー株式会社
Primary Sponsor	Pfizer Japan Inc.

共同開発者
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization
研究費の名称 / Name of Research Funding

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB
住所 / Address of IRB
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-111678
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		試験実施地域 : 日本試験の目的 : 治療試験の現状 : 試験終了関連ＩＤ名称 : ClinicalTrials.gov ID 関連ＩＤ番号 : NCT01435655	Region : Japan Objectives of the study : Treatment Study status : completed Related ID Name : ClinicalTrials.gov ID Related ID number : NCT01435655
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	設定されていません	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

試験結果の概要

JapicCTI-RNo.	JapicCTI-R150795
試験の名称 / scientific title	V30Mあるいは非V30M変異によるトランスサイレチンアミロイドポリニューロパチーを対象としたtafamidisの経口投与によるトランスサイレチンの安定化，安全性，忍容性，有効性および薬物動態を検討する第3相非盲検試験（治験実施計画書番号：B3461010）
商品名 / brand name	ビンダケルカプセル20 mg
治験成分記号 / trial code	PF-06291826
一般名 / generic name	タファミジスメグルミン
対象疾患 / indication	トランスサイレチンアミロイドポリニューロパチー
薬効分類 / therapeutic category	129 その他の末梢神経系用薬
試験実施者 / primary sponsor	ファイザー株式会社
JapicCTI-No.	JapicCTI-111678
ファイル種別	PDF
ファイル / File(s)	B3461010_Japic synopsis.doc_Final.pdf	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	平成30年12月17日	(当画面)	変更内容
終了	平成29年10月30日	詳細	変更内容
変更	平成27年12月1日	詳細	変更内容
終了	平成27年6月4日	詳細	変更内容
変更	平成23年11月2日	詳細	変更内容
新規登録	平成23年11月2日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

試験結果の概要

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項