臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		保留
治験の区分
初回公表日		平成23年2月24日
最終公表日		令和元年8月23日
中止年月日
試験終了日または中止日		平成25年11月12日
試験の名称		肺動脈性肺高血圧症を有する8～17歳の小児患者を対象に、アンブリセンタンの高用量および低用量（体重調整後）の安全性および有効性のパラメータを比較する、無作為化、オープンラベル試験
簡易な試験の名称		肺動脈性肺高血圧症を有する8～17歳の小児患者を対象に、アンブリセンタンの高用量および低用量（体重調整後）の安全性および有効性のパラメータを比較する、無作為化、オープンラベル試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		アンブリセンタンのPAHを有する小児集団における安全性および忍容性を評価する。
試験のフェーズ		2
疾患名		肺動脈性肺高血圧症（肺動脈高血圧症）
被験者募集状況		参加募集中断（恒久的）
医薬品等の一般名称		GSK1325760、-
販売名
IRBの名称		-
認定番号

管理的事項

研究の種別	保留
治験の区分
登録日	2019年08月23日
jRCT番号	jRCT2080221387

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		肺動脈性肺高血圧症を有する8～17歳の小児患者を対象に、アンブリセンタンの高用量および低用量（体重調整後）の安全性および有効性のパラメータを比較する、無作為化、オープンラベル試験
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		肺動脈性肺高血圧症を有する8～17歳の小児患者を対象に、アンブリセンタンの高用量および低用量（体重調整後）の安全性および有効性のパラメータを比較する、無作為化、オープンラベル試験

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	グラクソ・スミスクライン株式会社
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	お問い合わせ専用フォーム
	連絡先住所 / Address	-
	連絡先電話番号 / Phone Number	-
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	https://glaxosmithkline.co.jp/legal/inquire3_1.html

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	グラクソ・スミスクライン株式会社
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	お問い合わせ専用フォーム
	連絡先住所 / Address	-
	連絡先電話番号 / Phone Number	-
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	https://glaxosmithkline.co.jp/legal/inquire3_1.html

承認日 / Date of Approval by IRB		2011年03月01日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		アンブリセンタンのPAHを有する小児集団における安全性および忍容性を評価する。
試験のフェーズ / Phase		2	2
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2011年09月26日
予定試験期間（開始日）		2011年09月26日
予定試験期間（終了日）		2013年11月12日
目標症例数 / Target Sample Size		41
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	PAHを有する8～17歳の被験者66例（各投与群33例ずつ）を対象に、本剤の高用量および低用量（体重調整後）の安全性、忍容性および有効性を評価する、6ヵ月間（24週間）、無作為化、オープンラベル試験。本試験には、スクリーニング／ベースライン期間および投与期間が含まれる。投与期間は、24週間または被験者の臨床状態が悪化して代替／追加治療が必要となる時点までとする。おもな比較として、小児PAH集団における本剤2用量群（低用量群、高用量群）の安全性および忍容性を比較する。副次的に、2用量群間の有効性パラメータのベースラインからの変化を比較する。
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/北米/南米/欧州	Japan/North America/South America/Europe
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・無作為化時点で8歳以上18歳未満の男女・以下のいずれかのPAH（WHO臨床分類の1類）と診断され、WHO機能分類がクラスIIまたはIIIである特発性PAH 遺伝性（家族性）PAH 結合組織病（全身性強皮症、混合性結合組織病（MCTD）、全身性エリテマトーデスまたはオーバーラップ症候群など）に伴うPAH 心房中隔欠損、心室中隔欠損、房室中隔欠損および動脈管開存症の外科的修復術後（スクリーニング来院の少なくとも6ヵ月前に施行）も持続するPAH ・診断または通常診療の一環として実施した右心カテーテル（RHC）で以下の基準に合致する平均肺動脈圧（mPAP）25mmHg以上肺血管抵抗性（PVR）240 dyne・sec/cm5以上左室拡張末期圧（LEVDP）または肺動脈楔入圧（PCWP）15mmHg以下・未治療である、または肝機能検査値（LFT）の上昇のために少なくとも1ヵ月前に他のERA（ボセンタンなど）の投与を中止していること、スクリーニング来院前に１ヵ月以上PAH治療薬（シルデナフィルまたはプロスタノイド）の投与量が安定していること。PAHの治療を受けている場合には、スクリーニング来院時から全投与期間の評価が終了するまで治療を変更しないこと・LFT上昇のためERAの投与を中止した被験者は、LFTがく3x基準範囲上限（ULN）であること・女性は、以下に該当する場合、本試験への参加対象とする：妊娠の可能性のないこと（生理学的に妊娠不可能である）、または妊娠の可能性のある女性は、スクリーニング時およびベースライン／無作為化時の妊娠検査結果が陰性であり、授乳中ではないこと。また、性的活動が可能な場合、スクリーニング時から治験終了／最終の治験薬投与後30日間、2種類の信頼できる避妊法を行うことに同意すること・患者および／またはその代諾者から文書により同意が得られること。同意取得の一環として、妊娠の可能性のある女性患者には催奇形性のリスクを伝え、避妊の重要性に関して発育上適切な方法でカウンセリングし、男性患者には精細管萎縮および無精液症の発現リスクを伝える必要がある
	除外基準 / Exclusion Criteria	1.ERA（ボセンタンなど）を服用中の患者 2.シクロスポリンを服用中の患者 3.体重20kg未満の患者 4.別のERAの投与中に肝機能検査値異常が認められた場合を除き、作用機序に関連すると考えられる有害事象によりPAH治療薬（プロスタノイド、ERA、PDE-5阻害薬など）に対する忍容性が認められない患者 5.妊娠中または授乳期間中の女性 6.スクリーニング時に活動性肝炎（B型肝炎表面抗原およびC型肝炎抗体）と診断されたまたは臨床的に重大な肝酵素上昇が認められた患者 7.スクリーニング時に重度の腎機能障害（CCrく30ｍL/min）を有する患者 8.治験責任医師あるいは治験分担医師の評価で臨床的に重大な体液貯留が認められた患者 9.治験責任医師あるいは治験分担医師の評価で臨床的に重大な貧血が認められた患者 10.治験薬、代謝物、または賦形剤に対する過敏症を有する患者 11.他の治験に参加している、または30日以内に他の治験薬を服用している患者 12.1年以内にアルコール乱用、違法な薬物を使用している患者 13.治験責任医師あるいは治験分担医師の評価で合併症、または併用薬が患者の安全性に影響すると判断された場合
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	8歳以上	8age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	17歳以下	17age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		肺動脈性肺高血圧症（肺動脈高血圧症）
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：GSK1325760 薬剤・試験薬剤：GSK1325760(Ambrisentan) 薬効分類コード：219 その他の循環器官用薬用法・用量、使用方法：体重により以下の高用量または低用量群のいずれかに無作為化され、1日1回、24週間経口投与する。高用量または低用量群のいずれの被験者も、低用量群の用量で投与を開始する。高用量群に無作為化された被験者は投与2週時に、高用量群の用量に増量する。体重50 kg以上:低用量群5 mg/高用量群10 mg、体重35 kg～50 kg未満:低用量群5 mg/高用量群7.5 mg、体重20 kg～35 kg未満:低用量群2.5 mg/高用量群5 mg 対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : INN of investigational material : GSK1325760(Ambrisentan) Therapeutic category code : 219 Other cardiovascular agents Dosage and Administration for Investigational material : control material(s) Generic name etc : INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material :
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		安全性有害事象重篤な有害事象臨床検査パラメータ理学的検査（身長、体重、BMI／BSA、酸素飽和度、頸静脈圧と肝臓の大きさの正常／異常、ならびに末梢性浮腫および／または腹水の有無）バイタルサイン思春期の発育（投与12週および24週時の内分泌学的評価のベースラインからの変化）	safety
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		有効性探索性薬物動態薬物動態：投与4週（投与前）、8週（投与0.5～4時間後）、12週（投与前）、16週（投与0.5～4時間後）、20週（投与4～22時間後）および24週（投与前）時の母集団薬物動態評価薬物動態／薬力学のモデリング有効性：投与24週時の6分間歩行距離（6MWD）のベースラインからの変化量投与4週、8週、12週、16週および20週時の6MWDのベースラインからの平均変化量 PAHの臨床的な増悪を認めるまでの時間小児に対するSF-10健康調査票を用いた被験者の概括評価のベースラインから投与24週時までの変化 WHO機能分類クラスのベースラインから投与24週時までの変化脳性ナトリウム利尿ペプチド前駆体Ｎ端フラグメント（NT-Pro BNP）濃度のベースラインから投与24週時までの変化量探索的：心エコー検査によるおもな予後因子のベースラインから投与24週までの変化：心膜液貯留、右房圧、三尖弁輪移動距離（TAPSE）、左室偏平指数（収縮期および拡張期）および三尖弁逆流最大（TRJ）速度による右室圧（収縮期肺動脈圧の推定）	efficacy exploratory pharmacokinetics

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	GSK1325760
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	GSK1325760(Ambrisentan)	GSK1325760(Ambrisentan)
		薬剤：薬効分類コード	219 その他の循環器官用薬	219 Other cardiovascular agents
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	体重により以下の高用量または低用量群のいずれかに無作為化され、1日1回、24週間経口投与する。高用量または低用量群のいずれの被験者も、低用量群の用量で投与を開始する。高用量群に無作為化された被験者は投与2週時に、高用量群の用量に増量する。体重50 kg以上:低用量群5 mg/高用量群10 mg、体重35 kg～50 kg未満:低用量群5 mg/高用量群7.5 mg、体重20 kg～35 kg未満:低用量群2.5 mg/高用量群5 mg
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	-
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集中断（恒久的）	terminated
試験の現状 / Study Status	試験中止（恒久的）	terminated
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	グラクソ・スミスクライン株式会社
Primary Sponsor

共同開発者	-
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	-
住所 / Address of IRB	-
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT01332331
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-111426
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		関連ＩＤ名称 : GSK Study ID 関連ＩＤ番号 : 112529
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
中止	令和元年8月23日	(当画面)	変更内容
変更	平成30年6月20日	詳細	変更内容
変更	平成26年6月18日	詳細	変更内容
変更	平成25年5月10日	詳細	変更内容
変更	平成24年3月26日	詳細	変更内容
新規登録	平成23年2月24日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

変更履歴

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項