臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年3月15日 | ||
| 糖原病Ia型患者を対象としたグルコース-6-ホスファターゼのアデノ随伴ウイルス血清8型媒介性遺伝子導入の第III相試験 | ||
| 糖原病Ia型患者を対象としたグルコース-6-ホスファターゼのアデノ随伴ウイルス血清8型媒介性遺伝子導入の第III相試験 | ||
| 梶原 誠 | ||
| 株式会社新日本科学PPD | ||
| 糖原病Ia型を有する小児（8歳以上18歳未満）及び成人（18歳以上）の患者を対象としてDTX401の有効性及び安全性を判定すること。 | ||
| 3 | ||
| 糖原病Ia型（GSDIa） | ||
| 募集中 | ||
| 熊本大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年3月13日 |
| jRCT番号 | jRCT2073230126 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 糖原病Ia型患者を対象としたグルコース-6-ホスファターゼのアデノ随伴ウイルス血清8型媒介性遺伝子導入の第III相試験 | A Phase 3 Study of Adeno-associated Virus Serotype 8-mediated Gene Transfer of Glucose-6-phosphatase in Patients With Glycogen Storage Disease Type Ia | ||
| 糖原病Ia型患者を対象としたグルコース-6-ホスファターゼのアデノ随伴ウイルス血清8型媒介性遺伝子導入の第III相試験 | A Phase 3 Study of Adeno-associated Virus Serotype 8-mediated Gene Transfer of Glucose-6-phosphatase in Patients With Glycogen Storage Disease Type Ia | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 梶原 誠 | Kajiwara Makoto | ||
| / | 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | |
| 104-0044 | |||
| / | 東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 | St. Luke's Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo | |
| 080-6771-1846 | |||
| ppdsnbl-9-dtx401-cl301_jpn_all@ppd.com | |||
| 梶原 誠 | Kajiwara Makoto | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | ||
| 104-0044 | |||
| 東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 | St. Luke's Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 080-6771-1846 | |||
| ppdsnbl-9-dtx401-cl301_jpn_all@ppd.com | |||
| 令和6年3月11日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 熊本大学病院 |
Kumamoto University Hospital |
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熊本県 |
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| 熊本県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター |
Osaka City Hospital Organization, Osaka City General Hospital |
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大阪府 |
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| 大阪府 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 学校法人藤田学園 藤田医科大学病院 |
Fujita Health University Hospital |
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愛知県 |
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| 愛知県 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 糖原病Ia型を有する小児（8歳以上18歳未満）及び成人（18歳以上）の患者を対象としてDTX401の有効性及び安全性を判定すること。 | |||
| 3 | |||
| 2024年05月31日 | |||
| 2024年02月21日 | |||
| 2025年10月31日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| アメリカ/ブラジル/カナダ/デンマーク/ドイツ/イタリア/オランダ/スペイン | United States/Brazil/Canada/Denmark/Germany/Italy/Netherland/Spain | ||
| ・同意説明文書又はアセント署名時の年齢が8歳以上の男性及び女性患者。 ・酵素活性の欠損（肝生検により判明）又は分子学的検査（G6PC遺伝子に2つの病原性の突然変異が判明）によりGSDIaが確定診断された患者。特定された病原性の突然変異が1つのみの場合、臨床診断がGSDIaに一致し、GSDIbの特徴（慢性好中球減少症、炎症性腸疾患）が認められないこと。 ・国際ガイダンス／推奨事項に従い、コーンスターチ（又は同等品）療法を現在受けており、栄養、血糖及び臨床状態が安定していることが証明されている患者。 |
- Male and female patients >= 8 years of age at the time of informed consent or assent. - Subject has a diagnosis of GSDIa confirmed by deficient enzymatic activity (on liver biopsy), or by molecular testing of G6PC gene revealing 2 pathogenic mutations. In the case where only a single pathogenic mutation is identified, clinical diagnosis is compatible with GSDIa and absence of characteristic features of GSDIb (ie, chronic neutropenia, inflammatory bowel disease). - Subject is currently receiving a therapeutic regimen of cornstarch (or equivalent), following international guidance/recommendations with stable nutrition, glycemic, and clinical status. |
||
| ・スクリーニング期間中にAAV8カプシドに対する既存抗体が検出された患者。 ・肝細胞療法／移植を含む肝移植の既往歴のある患者。 ・以下により証明される重度の肝線維症又は肝硬変症の既往歴：門脈圧亢進、腹水、脾腫、食道静脈瘤、肝性脳症、肝生検においてステージ3の線維症の徴候がある患者。 ・大きさが5 cmを超える肝腺腫の現病歴、又は大きさが3 cmより大きく5 cm以下で年間0.5 cm以上の増殖速度が認められた肝腺腫の現病歴のある患者。 ・画像診断又は以下のいずれかの臨床検査値異常により証明される顕著な肝損傷又は肝機能障害がある患者。 - 基準値上限（ULN）の2.5倍を超えるアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST） - ULNを超える総ビリルビン（患者がジルベール症候群の場合を除く） - ULNを超えるアルカリホスファターゼ、かつULNを超えるγ-グルタミルトランスフェラーゼ ・非空腹時トリグリセリドが 1000 mg/dL 以上の患者。本治験の目的における非空腹時とは、各被験者が耐えられる最長の絶食期間を指す。 ・他の遺伝子導入治験に参加している患者（現在又は過去）。 注：上記以外にもプロトコルに記載の選択／除外基準が適応される。 |
- Detectable pre-existing antibodies to the AAV8 capsid during Screening. - History of liver transplant, including hepatocyte cell therapy/transplant. - History of severe hepatic fibrosis or cirrhosis as evidenced by any of the following: portal hypertension, ascites, splenomegaly, esophageal varices, hepatic encephalopathy, or a liver biopsy with evidence of stage III fibrosis. - Presence of liver adenoma > 5 cm in size or presence of liver adenoma > 3 cm and =< 5 cm in size with a documented annual growth rate of >= 0.5 cm per year. - Significant hepatic injury or dysfunction as evidenced by imaging or any of the following laboratory abnormalities. - Alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) > 2.5 X the upper limit of normal (ULN) - Total bilirubin > ULN unless the subject has Gilbert syndrome - Alkaline phosphatase > ULN, with gamma-glutamyl transferase > ULN - Non-fasting triglycerides greater than or equal to 1000 mg/dL. For the purposes of this study, non-fasting refers to the longest fasting period that each individual subject is able to tolerate. - Current or previous participation in another gene transfer study. Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply, per protocol. |
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| 8歳 以上 | 8age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 糖原病Ia型（GSDIa） | Glycogen storage disease type Ia | ||
| あり | |||
| 遺伝子治療用製品：DTX401 Day1にDTX401を非盲検下で単回静脈内投与する。 |
Gene Therapy Products: DTX401 On Day1, subjects will receive a single, open-labeled, peripheral IV infusion of DTX401. |
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| ・血糖コントロールを維持するために必要な外因性ブドウ糖補充療法への依存を低減する又は排除するDTX401の有効性を評価する。 | - To evaluate the efficacy of DTX401 to reduce or eliminate dependence on exogenous glucose replacement therapy needed to maintain glucose control | ||
| ・DTX401が外因性グルコース補充療法の頻度の減少に与える影響を評価する。 ・DTX401が血糖コントロールに与える影響を評価する。 ・DTX401が被験者の疾患経験に与える影響を評価する。 ・DTX401が血糖コントロールに与える影響を評価する。 ・DTX401の安全性を評価する。 |
- To evaluate the effect of DTX401 on reducing the frequency of exogenous glucose replacement therapy - To evaluate the effect of DTX401 on glucose control - To evaluate the effect of DTX401 on subject experience of disease - To evaluate the effect of DTX401 on glucose control - To evaluate the safety of DTX401 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 遺伝子治療用製品：ウイルスベクター製品 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 治験に関する補償 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ウルトラジェニクス ファーマシューティカル インク | |
| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 熊本大学病院治験審査委員会 | Kumamoto University Hospital Institutional Review Board | |
| 熊本県熊本市中央区本荘1-1-1 | 1-1-1 Honjo, Chuo-ku, Kumamoto-shi, Kumamoto | |
| 096-344-2111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05139316 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| U.S. National Library of Medicine | |
| 2020-004184-12 | |
| EU Clinical Trials Register | |
| European Medicines Agency |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |