糖原病Ia型を有する小児(8歳以上18歳未満)及び成人(18歳以上)の患者を対象としてDTX401の有効性及び安全性を判定すること。 | |||
3 | |||
2024年05月31日 | |||
2024年08月21日 | |||
2024年02月21日 | |||
2025年10月31日 | |||
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4 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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単一群 | single arm study |
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非盲検 | open(masking not used) | |
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非対照 | uncontrolled control | |
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単群比較 | single assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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なし | ||
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なし | ||
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なし | ||
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あり | ||
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アメリカ/ブラジル/カナダ/デンマーク/ドイツ/イタリア/オランダ/スペイン | United States/Brazil/Canada/Denmark/Germany/Italy/Netherland/Spain | |
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・同意説明文書又はアセント署名時の年齢が8歳以上の男性及び女性患者。 ・酵素活性の欠損(肝生検により判明)又は分子学的検査(G6PC遺伝子に2つの病原性の突然変異が判明)によりGSDIaが確定診断された患者。特定された病原性の突然変異が1つのみの場合、臨床診断がGSDIaに一致し、GSDIbの特徴(慢性好中球減少症、炎症性腸疾患)が認められないこと。 ・国際ガイダンス/推奨事項に従い、コーンスターチ(又は同等品)療法を現在受けており、栄養、血糖及び臨床状態が安定していることが証明されている患者。 |
- Male and female patients >= 8 years of age at the time of informed consent or assent. - Subject has a diagnosis of GSDIa confirmed by deficient enzymatic activity (on liver biopsy), or by molecular testing of G6PC gene revealing 2 pathogenic mutations. In the case where only a single pathogenic mutation is identified, clinical diagnosis is compatible with GSDIa and absence of characteristic features of GSDIb (ie, chronic neutropenia, inflammatory bowel disease). - Subject is currently receiving a therapeutic regimen of cornstarch (or equivalent), following international guidance/recommendations with stable nutrition, glycemic, and clinical status. |
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・スクリーニング期間中にAAV8カプシドに対する既存抗体が検出された患者。 ・肝細胞療法/移植を含む肝移植の既往歴のある患者。 ・以下により証明される重度の肝線維症又は肝硬変症の既往歴:門脈圧亢進、腹水、脾腫、食道静脈瘤、肝性脳症、肝生検においてステージ3の線維症の徴候がある患者。 ・大きさが5 cmを超える肝腺腫の現病歴、又は大きさが3 cmより大きく5 cm以下で年間0.5 cm以上の増殖速度が認められた肝腺腫の現病歴のある患者。 ・画像診断又は以下のいずれかの臨床検査値異常により証明される顕著な肝損傷又は肝機能障害がある患者。 - 基準値上限(ULN)の2.5倍を超えるアラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST) - ULNを超える総ビリルビン(患者がジルベール症候群の場合を除く) - ULNを超えるアルカリホスファターゼ、かつULNを超えるγ-グルタミルトランスフェラーゼ ・非空腹時トリグリセリドが 1000 mg/dL 以上の患者。本治験の目的における非空腹時とは、各被験者が耐えられる最長の絶食期間を指す。 ・他の遺伝子導入治験に参加している患者(現在又は過去)。 注:上記以外にもプロトコルに記載の選択/除外基準が適応される。 |
- Detectable pre-existing antibodies to the AAV8 capsid during Screening. - History of liver transplant, including hepatocyte cell therapy/transplant. - History of severe hepatic fibrosis or cirrhosis as evidenced by any of the following: portal hypertension, ascites, splenomegaly, esophageal varices, hepatic encephalopathy, or a liver biopsy with evidence of stage III fibrosis. - Presence of liver adenoma > 5 cm in size or presence of liver adenoma > 3 cm and =< 5 cm in size with a documented annual growth rate of >= 0.5 cm per year. - Significant hepatic injury or dysfunction as evidenced by imaging or any of the following laboratory abnormalities. - Alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) > 2.5 X the upper limit of normal (ULN) - Total bilirubin > ULN unless the subject has Gilbert syndrome - Alkaline phosphatase > ULN, with gamma-glutamyl transferase > ULN - Non-fasting triglycerides greater than or equal to 1000 mg/dL. For the purposes of this study, non-fasting refers to the longest fasting period that each individual subject is able to tolerate. - Current or previous participation in another gene transfer study. Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply, per protocol. |
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8歳 以上 | 8age old over | |
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上限なし | No limit | |
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男性・女性 | Both | |
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糖原病Ia型(GSDIa) | Glycogen storage disease type Ia | |
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あり | ||
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遺伝子治療用製品:DTX401 Day1にDTX401を非盲検下で単回静脈内投与する。 |
Gene Therapy Products: DTX401 On Day1, subjects will receive a single, open-labeled, peripheral IV infusion of DTX401. |
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・血糖コントロールを維持するために必要な外因性ブドウ糖補充療法への依存を低減する又は排除するDTX401の有効性を評価する。 | - To evaluate the efficacy of DTX401 to reduce or eliminate dependence on exogenous glucose replacement therapy needed to maintain glucose control | |
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・DTX401が外因性グルコース補充療法の頻度の減少に与える影響を評価する。 ・DTX401が血糖コントロールに与える影響を評価する。 ・DTX401が被験者の疾患経験に与える影響を評価する。 ・DTX401が血糖コントロールに与える影響を評価する。 ・DTX401の安全性を評価する。 |
- To evaluate the effect of DTX401 on reducing the frequency of exogenous glucose replacement therapy - To evaluate the effect of DTX401 on glucose control - To evaluate the effect of DTX401 on subject experience of disease - To evaluate the effect of DTX401 on glucose control - To evaluate the safety of DTX401 |
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再生医療等製品 | ||
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未承認 | ||
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遺伝子治療用製品:ウイルスベクター製品 |
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未定 | ||
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なし | ||
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募集中 |
Recruiting |
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あり | |
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あり |
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治験に関する補償 | |
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なし |
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ウルトラジェニクス ファーマシューティカル インク |
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. |
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なし | |
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熊本大学病院治験審査委員会 | Kumamoto University Hospital Institutional Review Board |
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熊本県熊本市中央区本荘1-1-1 | 1-1-1 Honjo, Chuo-ku, Kumamoto-shi, Kumamoto |
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096-344-2111 | |
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承認 |
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NCT05139316 |
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ClinicalTrials.gov |
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U.S. National Library of Medicine |
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2020-004184-12 |
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EU Clinical Trials Register |
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European Medicines Agency |
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該当する |
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該当する | |
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該当する | |
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該当しない |
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無 | No |
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設定されていません |
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設定されていません |