臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年7月30日 | ||
| JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験 | ||
| JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験 | ||
| 脇田 亮 | ||
| ＪＣＲファーマ株式会社 | ||
| 治療 | ||
| 1-2 | ||
| ムコ多糖症IIIB型 | ||
| 募集前 | ||
| JR-446、JR-446 | ||
| なし、なし | ||
| 琉球大学病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年7月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2071240043 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験 | An Open-label Phase I/II Study of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB | ||
| JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験 | An Open-label Phase I/II Study of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 脇田 亮 | Wakita Ryo | ||
| / | ＪＣＲファーマ株式会社 | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
| 開発本部 | |||
| 659-0015 | |||
| / | 兵庫県芦屋市楠町１１番１８号 | 11-18, Kusunoki-cho, Ashiya-shi, 659-0015, Hyogo | |
| 0797-32-8582 | |||
| clinical_development@jp.jcrpharm.com | |||
| 脇田 亮 | Wakita Ryo | ||
| ＪＣＲファーマ株式会社 | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | ||
| 開発本部 | |||
| 659-0015 | |||
| 兵庫県芦屋市楠町１１番１８号 | 11-18, Kusunoki-cho, Ashiya-shi, 659-0015, Hyogo | ||
| 0797-32-8582 | |||
| clinical_development@jp.jcrpharm.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 琉球大学病院 |
University of the Ryukyus Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 治療 | |||
| 1-2 | |||
| 2024年08月01日 | |||
| 2024年07月01日 | |||
| 2029年08月31日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| ・年齢が18歳未満 ・MPS IIIと確定診断されていること |
-Chronological age of <18 years -Confirmed diagnosis of MPS III |
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| ・遺伝子治療又はHSCTを受け、生着に成功した者 ・同意取得前4ヵ月以内又は治験薬の半減期の5倍の期間（いずれか長い方）に他の治験薬又は治験製品による治療を受けた者 ・ 侵襲的処置を伴う研究に現在参加している又は過去（本治験への組入れ前30日以内）に参加していた者 ・同意取得前4ヵ月以内にゲニステインまたはKINERET® (anakinra)の投与を受けた者 ・重篤な薬物アレルギー又は過敏症がある者 ・腰椎穿刺またはMRIが禁忌であると判断された者 ・出血性疾患の既往歴がある者、又は腰椎穿刺後の出血リスクを高める薬剤を使用している者。 本治験に参加するための検討事項は上記に限らない。 |
-Prior experience to gene therapy or HSCT with successful engraftment -Past use of another investigational drug or product in last 4 months or 5 half-lives (whichever is longer) before signing ICF -Current participation in a clinical trial or past participation (within 30 days of enrolment into this study) in a study involving invasive procedures -Past use of Genistein or Kineret (anakinra) within 4 months before signing ICF - Serious drug allergy or hypersensitivity -Contraindication for lumbar puncture or MRI - History of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ムコ多糖症IIIB型 | Mucopolysaccharidosis IIIB | ||
| あり | |||
| JR-446を、複数用量にてそれぞれ静脈内に投与する。至適用量決定後は、すべての被験者について同一用量にて静脈内に投与する。 | JR-446 will be administered intravenously at multiple doses. Once the optimal dose is determined, all subjects will receive the same dose intravenously. | ||
| 1.MPSIIIB患者におけるJR-446の忍容性を評価する アナフィラキシーを含む投与関連反応の発現率と重症度 [期間：最大 4 年間（複数時点）]。 2.JR-446の潜在的有効性を検討する 脳脊髄液（CSF）中のヘパラン硫酸濃度のベースラインからの変化率 [期間：4 年まで（複数時点）]。 |
1.To evaluate the tolerability of JR-446 in MPSIIIB patients Incidence and severity of infusion-associated reactions, including anaphylaxis [Time Frame: up to 4 years (multiple visits)] 2. To explore the potential efficacy of JR-446 Change from baseline in heparan sulfate levels in cerebrospinal fluid (CSF) [Time Frame: up to 4 years (multiple visits)] |
||
| 1.認知機能のベースラインからの変化率 [期間：最大 4 年間（複数時点）] 2.血清中及び尿中HS濃度のベースラインからの変化率 [期間：最大 4 年間（複数時点）] 3. 血漿中薬物濃度 [期間：最大 4 年間（複数時点）] |
1. Change from baseline in cognitive function [Time Frame: up tp 4 years (multiple visits)] 2. Change from baseline in HS concentration in serum and urine [Time Frame: up tp 4 years (multiple visits)] 3. Plasma drug concentration [Time Frame: up tp 4 years (multiple visits)] |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| JR-446 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| ＪＣＲファーマ株式会社 治験薬製造センター | |||
| 兵庫県 神戸市西区室谷2-2-9 | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| JR-446 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| ＪＣＲファーマ株式会社 神戸工場 | |||
| 兵庫県 神戸市西区室谷1-6-6 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医療費、医療手当、補償金 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| JCRファーマ株式会社 | |
| JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 株式会社メディパルホールディングス | MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION | |
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 琉球大学病院 治験審査委員会 | University of the Ryukyus Hospital Institutional Review Board | |
| 沖縄県中頭郡西原町字上原207 | 207 Banchi, Uehara, Nishihara-cho,Nakagami-gun, Okinawa | |
| 098-895-3331 | ||
| 未設定 | ||
| 広島大学病院治験審査委員会 | Hiroshima University hospital IRB | |
| 広島県広島市南区霞１丁目２番３号 | 1-2-3, Kasumi, Minami-ku, Hiroshima | |
| 082-257-5596 | ||
| hugcp@hiroshima-u.ac.jp | ||
| 未設定 | ||
| 国立成育医療研究センター治験審査委員会 | Center for Clinical Research and Development National Center for Child Health and Development | |
| 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1Okura,Setagaya-ku, Tokyo | |
| 03-3416-0181 | ||
| seiiku-chiken_irb@ncchd.go.jp | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06488924 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 琉球大学治験審査委員会のIRBのメールアドレスは非公開 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |