臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 拡大治験 | ||
| 令和6年6月14日 | ||
| スーパーオキサイドジスムターゼ1変異による筋萎縮性側索硬化症の患者を対象としたトフェルセン（BIIB067）の日本における拡大治験 | ||
| SOD1-ALSを対象としたトフェルセン（BIIB067）の拡大治験 | ||
| 張 強 | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | ||
| 本試験の目的は、SOD1-ALSを有する適格な患者に対し、規制当局による製造販売承認前に、トフェルセンへのアクセスを日本で提供し、当該患者における高いアンメットメディカルニーズに対応することである。 | ||
| N/A | ||
| スーパーオキサイドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異による筋萎縮性側索硬化症（ALS） | ||
| 募集前 | ||
| BIIB067 | ||
| なし | ||
| 鹿児島大学病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 拡大治験 |
| 登録日 | 令和6年6月12日 |
| jRCT番号 | jRCT2071240022 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| スーパーオキサイドジスムターゼ1変異による筋萎縮性側索硬化症の患者を対象としたトフェルセン（BIIB067）の日本における拡大治験 | Japan Expanded Clinical Study (ECS) to Provide Tofersen (BIIB067) to Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Associated with a Mutation in the Superoxide Dismutase 1 (SOD1) Gene | ||
| SOD1-ALSを対象としたトフェルセン（BIIB067）の拡大治験 | Expanded Clinical Study of Tofersen (BIIB067) in SOD1-ALS | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 張 強 | Cho Kyo | ||
| / | バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | |
| 103-0027 | |||
| / | 東京都中央区日本橋1-4-1日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo | |
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| バイオジェン・パートナーコールくすり相談室 | Biogen Japan Medical Information | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | ||
| 103-0027 | |||
| 東京都中央区日本橋1-4-1日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| 令和6年5月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の目的は、SOD1-ALSを有する適格な患者に対し、規制当局による製造販売承認前に、トフェルセンへのアクセスを日本で提供し、当該患者における高いアンメットメディカルニーズに対応することである。 | |||
| N/A | |||
| 2024年06月25日 | |||
| 2024年03月01日 | |||
| 2025年01月31日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| SOD1遺伝子変異によるALS（SOD1-ALS）による筋力低下がある | Weakness attributable to ALS and associated with a mutation in the SOD1 gene (SOD1-ALS). | ||
| 1. 治験責任医師の判断に基づき、腰椎穿刺に対する禁忌を含め、試験参加を容認できないほどリスクを増大させる併存疾患又は状態を認める。 2. 現地又は実施医療機関のガイドライン及び／又は治験責任医師の判断により、腰椎穿刺の前及び／又は後に安全に中断できない抗血小板薬又は抗凝固薬の投与が必要になることが、治験責任医師により予想される。 3. 本試験でのトフェルセン初回投与前1ヵ月又は治験薬の半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に、他の治験薬、生物学的製剤（トフェルセンを除く）又は機器による治療を受けた。 4. 妊娠中又は授乳中の女性参加者。 5. 試験参加者の主たる居住地が治療を受ける国外にある。 |
1. Any comorbidities or conditions that, in the opinion of the Investigator, would unacceptably increase the risk of participation, including contraindications to lumbar punctures (LPs). 2. Anticipated need, in the opinion of the Investigator, for administration of any antiplatelet or anticoagulant medication that cannot be safely held before and/or after an LP procedure according to local or institutional guidelines and/or Investigator determination. 3. Treatment with another investigational drug, biological agent (excluding tofersen), or device within 1 month or 5 half-lives of study agent, whichever is longer, before the first dose of tofersen in this study. 4. Female participants who are pregnant or breastfeeding. 5. Patient's primary place of residence is outside of the country of treatment. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| スーパーオキサイドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異による筋萎縮性側索硬化症（ALS） | Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) associated with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) | ||
| あり | |||
| 開発名：BIIB067 一般名：トフェルセン 商品名：該当なし トフェルセン投与歴のない試験参加者のみを対象とする負荷投与（初回投与～投与3回目）：トフェルセンをDay 0、14及び28に投与する。 維持投与（トフェルセン投与歴のない試験参加者では投与4回目以降）：トフェルセンの維持投与を約28日間（又は4週間）ごとに行う。 トフェルセン投与歴のある試験参加者の場合、トフェルセンをDay 0及び28に投与し、その後は約28日間（又は4週間）ごとに維持投与を行う。 |
Research Name: BIIB067 Generic Name: Tofersen Trade Names: Not applicable Loading dose regimen for tofersen-naive participants only (doses 1 to 3): Tofersen will be administered on Days 0, 14, and 28. Maintenance dose regimen (doses 4 and after for tofersen-naive participants): A maintenance dose of tofersen will be administered approximately every 28 days (or 4 weeks). For tofersen-experienced participants, tofersen will be administered on Day 0, Day 28, and then approximately every 28 days (or 4 weeks) thereafter for maintenance doses. |
||
| 有害事象の評価 | Adverse event assessment | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| BIIB067 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | |
| Biogen Japan Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 鹿児島大学病院 治験審査委員会 | Institutional Review Board, Kagoshima University Hospital | |
| 鹿児島県鹿児島市桜ケ丘8丁目35-1 | 8-35-1, Sakuragaoka, Kagoshima-shi, Kagoshima | |
| 099-275-5553 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| https://www.biogentrialtransparency.com/に掲載されているBiogen Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policyに従う。 | In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on https://www.biogentrialtransparency.com/. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBでメールアドレスを設けていない | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |