臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年3月14日 | ||
| 令和6年3月27日 | ||
| 小児（18 歳未満）のインヒビター保有または非保有の重症の血友病 A 患者（凝固因子活性が1%未満）もしくはインヒビター保有または非保有の中等度重症から重症の血友病 B 患者（凝固因子活性が 2%以下）を対象とした，12 ヵ月間の過去の標準治療と marstacimab 定期投与を比較する非盲検試験（治験実施計画書番号：B7841008） | ||
| 小児の血友病 A 患者または血友病 B 患者を対象とした marstacimab の臨床試験 | ||
| 河合 統介 | ||
| ファイザーR&D合同会社 | ||
| 小児（1 歳以上 18 歳未満）の重症の血友病 A 患者または中等度重症から重症の血友病 B 患者を対象に，marstacimab 定期皮下投与の有効性，安全性および忍容性を評価する。 | ||
| 3 | ||
| 血友病 A または血友病 B | ||
| 募集中 | ||
| マルスタシマブ(PF-06741086) | ||
| なし | ||
| 佐賀大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年3月22日 |
| jRCT番号 | jRCT2071220116 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 小児（18 歳未満）のインヒビター保有または非保有の重症の血友病 A 患者（凝固因子活性が1%未満）もしくはインヒビター保有または非保有の中等度重症から重症の血友病 B 患者（凝固因子活性が 2%以下）を対象とした，12 ヵ月間の過去の標準治療と marstacimab 定期投与を比較する非盲検試験（治験実施計画書番号：B7841008） | An Open-Label Study in Pediatric (<18 Years of Age), Severe Hemophilia A Participants (Coagulation Factor Activity <1%) With or Without Inhibitors or Moderately Severe to Severe Hemophilia B Participants (Coagulation Factor Activity<= 2%) With or Without Inhibitors Comparing 12 Months of Historical Standard Treatment to Marstacimab Prophylaxis (BASIS KIDS) | ||
| 小児の血友病 A 患者または血友病 B 患者を対象とした marstacimab の臨床試験 | A Clinical Trial of Study Medicine (Marstacimab) in Pediatric Patients With Hemophilia A or Hemophilia B (BASIS KIDS) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 河合 統介 | Kawai Norisuke | ||
| / | ファイザーR&D合同会社 | Pfizer R&D Japan G.K. | |
| クリニカル・リサーチ統括部 | |||
| 151-8589 | |||
| / | 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル | Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo | |
| 03-5309-7000 | |||
| clinical-trials@pfizer.com | |||
| 治験情報窓口担当 | Clinical Trials Information Desk | ||
| ファイザーR&D合同会社 | Pfizer R&D Japan G.K. | ||
| クリニカル・リサーチ統括部 | |||
| 151-8589 | |||
| 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル | Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-5309-7000 | |||
| clinical-trials@pfizer.com | |||
| 令和5年1月6日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 佐賀大学医学部附属病院 |
Saga University Hospital |
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佐賀県 |
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| 佐賀県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 兵庫県立こども病院 |
Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital |
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兵庫県 |
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| 兵庫県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 長野県立病院機構 長野県立こども病院 |
Nagano Children’s Hospital |
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長野県 |
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| 長野県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Prefectural Children’s Hospital |
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埼玉県 |
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| 埼玉県 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 公立大学法人 奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University Hospital |
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奈良県 |
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| 奈良県 | |||
設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 小児（1 歳以上 18 歳未満）の重症の血友病 A 患者または中等度重症から重症の血友病 B 患者を対象に，marstacimab 定期皮下投与の有効性，安全性および忍容性を評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2023年07月18日 | |||
| 2023年07月18日 | |||
| 2023年07月18日 | |||
| 2029年01月31日 | |||
| 100 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| ヒストリカルコントロール | historical control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ブラジル/カナダ/中国/デンマーク/フランス/ドイツ/インド/イスラエル/イタリア/韓国/サウジアラビア/スロバキア/南アフリカ/スペイン/台湾/トルコ/英国/米国 | Argentina/Australia/Austria/Brazil/Canada/China/Denmark/France/Germany/India/Israel/Italy/Korea, Republic of/Saudi Arabia/Slovakia/South Africa/Spain/Taiwan/Turkey/United Kingdom/United States | ||
| •適切な年齢で最低体重の基準を満たしている男性。 •12歳以上18歳未満の治験参加者は同意取得時点で体重が25 kg以上。 •6歳以上12歳未満の治験参加者は同意取得時点で体重が19 kg以上。 •1歳以上6歳未満の治験参加者の最低体重は未定。 •重症の血友病Aまたは中等度重症から重症の血友病Bと診断されている。 •同意取得前12ヵ月間にわたって外因性FVIIIまたはFIX補充療法あるいはバイパス製剤の投与および血友病性出血事象が一貫して記録されている1年以上の日誌情報または診療記録がある。 インヒビター非保有コホートに割り付ける治験参加者は以下の基準も満たしていなければならない。 •現在インヒビターが検出されず同意取得前5年間にインヒビターの既往歴がない。 •FVIII/FIX補充製剤の投与日数が50日以上である。 •同意取得前12ヵ月間以上の効果的かつ安定したFVIII/FIX定期補充療法の遵守率が80%以上である。 インヒビター保有コホートに割り付ける治験参加者は以下の基準も満たしていなければならない。 •FVIIIまたはFIXの高力価のインヒビター（5 BU/mL以上）の記録がある，あるいは現在低力価のインヒビター（5 BU/mL未満）があり，同意取得前12ヵ月以内のFVIIIまたはFIXの回収率が予測値の60%未満である。 •凝固因子補充療法中にインヒビターが確認されたがスクリーニング時点で上記の定量的に高い基準を満たしていない（例：過去に5 BU/mL以上の高力価のインヒビターが確認された）治験参加者で症状によりFVIIIまたはFIX補充療法を再開できない治験参加者の場合，ファイザーのメディカルモニターとの協議および合意の上で個別に適格性を判断することができる。 •出血時補充療法を受けている治験参加者で，同意取得前12ヵ月間にバイパス製剤による治療を要する出血事象（自然出血または外傷性出血）が血友病Aでは12回以上，血友病Bでは8回以上認められた。 •同意取得前12ヵ月間にわたって，出血時バイパス療法を受けなければならない。 |
Inclusion Criteria: *Male participants of appropriate age and required minimum weight *Participants aged 12 to 17 years must be at least 25 kgs at time of consent. *Participants aged 6 to 11 years must be at least 19 kgs at time of consent. *Minimum weight requirement for participants aged 1 to 5 years is to be determined. *Participants with a diagnosis of severe hemophilia A or moderately severe to severe hemophilia B *Participants must have at least 1 year of diary and/or medical records available in which exogenous FVIII or FIX replacement or bypass agent infusions and hemophilic bleeding episodes were consistently documented over the 12 months prior to the time of consent. Participants who are enrolled into the Non-Inhibitor Cohort must also meet the following criteria: *No current detectable inhibitor and no documented history of inhibitors in the 5 years prior to consent *Must have at least 50 exposure days to FVIII/FIX replacement products *Must be at least 80% compliant with a stable and effective routine prophylaxis regimen with FVIII/FIX replacement products, for at least 12 months prior to consent Participants who are enrolled into the Inhibitor Cohort must also meet the following criteria: *Documentation of current high titer inhibitor (>=5 BU/mL); or current low titer inhibitor (<5 BU/mL) refractory to FVIII or FIX replacement and with FVIII or FIX recovery <60% of expected within previous 12 months prior to the time of consent *Participants who have documented inhibitors while on factor-replacement therapy but who do not meet the high quantitative inhibitor criteria described in the prior bullet at the time of screening (eg, participant with a previously documented high-titer inhibitor >=5 BU/mL) and whose condition precludes re-challenge with FVIII or FIX replacement may be considered for eligibility on a case-by-case basis with discussion and agreement from the Pfizer medical monitor. *Hemophilia A participants with on-demand treatment regimen with >=12 bleeding episodes or hemophilia B participants with on-demand treatment regimen with >=8 bleeding episodes (spontaneous or traumatic) necessitating treatment with bypass factor in the 12 months prior to informed consent *Participants must be on an on-demand bypass treatment regimen during the 12 months prior to informed consent |
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| •アンチトロンビンIII，第V因子ライデン変異，プロトロンビン20210変異，プロテインC活性，プロテインS活性および抗リン脂質抗体症候群などの先天性または後天性の血栓性疾患を含め，冠動脈疾患，血栓性疾患または虚血性疾患が確認されている。 •予定された治験期間中に外科的処置が予定されている。 •血友病Aまたは血友病B以外の既知の凝固障害を有する。 •スクリーニング時に血液学的検査値異常，腎機能検査値異常または肝機能検査値異常を有する。 •その他の急性または慢性の医学的あるいは精神的状態があり，治験責任医師の判断で，治験参加や治験薬投与により危険性が増す可能性や治験結果の解釈に影響を及ぼす可能性がある治験参加者。 •ハムスター蛋白または治験薬の他の成分に対してアレルギー反応または過敏症の既往歴を有する。 •現在，バイパス製剤または凝固因子製剤以外（例：エミシズマブなど）による定期的補充療法を受けている，または，以前に血友病治療のための遺伝子治療を受けたことがある。 •バイパス製剤による定期補充療法を受けているインヒビター保有の治験参加者，および以前に凝固因子製剤ではない血友病の治療薬（例：fitusiran，concizumab，エミシズマブ）の投与を受けた治験参加者については治験責任医師とファイザーのメディカルモニターとの協議および同意後に個別に検討する。 •免疫調節薬（例：静注用免疫グロブリン製剤，定期的なコルチコステロイドの全身投与，リツキシマブ）を定期的に併用している。 •治験薬の初回投与前120時間以内に全身性抗線溶剤，出血リスクを高める可能性のある薬剤および特定の非ステロイド性抗炎症薬を使用しており，治験期間を通じてこれらを使用する。 •免疫寛容導入療法の実施もしくは予定，または治験薬の投与開始後のFVIIIもしくはFIX製剤による定期補充療法の実施。 •本治験への組み入れの30日以内（または実施国の規制に基づく期間）または半減期の5倍以内に治験薬または治験ワクチンを使用する他の治験に参加した治験参加者もしくは本治験の実施中に治験薬または治験ワクチンを使用する他の治験に参加する治験参加者。 •以前に他のmarstacimab臨床試験参加中にmarstacimabの曝露を受けたことのある治験参加者。 •HIV陽性の場合にCD4細胞数が200/µL以下である。 •治験参加者の安全性または治験結果の解釈に影響を及ぼすおそれがある臨床的に意味のある心電図の異常 •本治験の実施に直接関わっている治験実施医療機関のスタッフおよびその親類縁者，治験責任医師から指示を受けている治験実施医療機関のスタッフ，ならびに本治験の実施に直接関わっている治験依頼者および治験依頼者から委託を受けた企業等の社員とその親類縁者。 |
Exclusion Criteria: *Known coronary artery, thrombotic, or ischemic disease, including congenital or acquired thrombophilic disease such as Anti-thrombin III, Factor V Leiden mutation, prothrombin 20210 mutation, protein C activity, protein S activity and antiphospholipid syndrome *Known planned surgical procedure during the planned study period *Known hemostatic defect other than hemophilia A or B *Abnormal hematology, renal or hepatic function laboratory results at screening *Other acute or chronic medical or psychiatric condition that may increase the risk associated with study participation or investigational product administration or may interfere with the interpretation of study results and, in the judgment of the investigator *Individuals with known allergic reaction or hypersensitivity to hamster protein or other components of the study intervention *Current routine prophylaxis with bypassing agent, non-coagulation non-factor replacement therapy (eg, emicizumab), or any previous treatment with a gene therapy product for treatment of hemophilia *Participants with inhibitors who are being treated using a prophylaxis treatment regimen with a bypass agent, and, participants who have previously received non-factor-based hemophilia therapy (eg, fitusiran, concizumab, emicizumab) will be considered on a case-by-case basis, only after discussion and agreement between the investigator and the Pfizer medical monitor *Regular use of immunomodulatory medications (eg, IVIG, routine systemic corticosteroids, rituximab) *Use of systemic antifibrinolytics, medications that may increase the risk of bleeding, and certain non-steroidal anti-inflammatory drugs within 120 hours of first dose of study intervention and while on study *Ongoing or planned use of ITI, or prophylaxis with FVIII or FIX replacement at any time after initiation of treatment with study intervention *Participation in other studies involving investigational drug(s) or investigational vaccine(s) within 30 days (or as determined by local requirements) or 5 half-lives prior to study entry or during study participation *Previous exposure to marstacimab during participation in other marstacimab clinical studies *CD4 cell count <=200/uL if HIV-positive *Abnormal ECG of clinical relevance that may affect participant safety or interpretation of study results *Investigator site staff members directly involved in the conduct of the study and their family members, site staff members otherwise supervised by the investigator, and sponsor and sponsor delegate employees directly involved in the conduct of the study and their family members |
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| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性 | Male | ||
| 血友病 A または血友病 B | Hemophilia A Hemophilia B | ||
| あり | |||
| marstacimab マルスタシマブ （PF-06741086） |
Drug: marstacimab marstacimab Other Name: PF-06741086 |
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| 1. 治療を要した出血事象の年間出血率（ABR ）[ ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 2. 有害事象および重篤な有害事象の発現頻度 [ スクリーニングから追跡調査完了まで（約14ヵ月) ] 3. 血栓事象の発現頻度および重症度 [ ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 4. 血栓性微小血管症の発現頻度および重症度 [ ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 5. 播種性血管内凝固／消費性凝固障害の発現頻度および重症度[ ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 6. 免疫原性（marstacimabに対する抗薬物抗体および臨床的に意味のある持続的中和抗体）[ ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 7. 注射部位反応の発現頻度および重症度[ ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 8. 重度の過敏症およびアナフィラキシー反応の発現頻度[ ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] |
Primary Outcome Measures : 1.Annualized bleeding rate (ABR) of treated bleeding events [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] Derived for each subject for each period (historical and study treatment) by using the following formula: ABR = number of bleeds requiring treatments/ (days on treatment period / 365.25) 2.Incidence of adverse events and serious adverse events [ Time Frame: Screening through end of follow-up period (approximately 14 months) ] 3.Incidence and severity of thrombotic events [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 4.Incidence and severity of thrombotic microangiopathy [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 5.Incidence and severity of disseminated intravascular coagulation/consumption coagulopathy events [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 6.Immunogenicity (incidence of ADA and clinically significant persistent NAb against marstacimab) [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 7.Incidence and severity of injection site reaction [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 8.Incidence of severe hypersensitivity and anaphylactic reactions [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] |
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| 1. 関節出血（治療を要した）の発現頻度 [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 2. 自然出血（治療を要した）の発現頻度 [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 3. 標的関節の出血（治療を要した）の発現頻度 [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 4. 総出血（治療の要不要を問わない）の発現頻度 [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 5. 標的関節数 [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 6. 4歳以上の治験参加者におけるHJHSを指標とする関節健康のベースラインからの変化量 [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 7. Haem-A-QoL／Haemo-QoLによる生活の質の変化(8歳以上の治験参加者に対して年齢に応じた版を使用) [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 8. pedHALによる生活の質の変化(4歳以上の治験参加者に対して年齢に応じた版を使用) [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 9. 4歳以上の治験参加者用のPatient Global Impression of Changeによる生活の質の変化 [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] 10. 4歳以上の治験参加者用のHealth Utilities Measure (EQ-5D-Y) による生活の質の変化 [ベースラインから12ヵ月間の投与期間終了まで ] |
Secondary Outcome Measures : 1.Incidence of joint bleeds (treated) [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 2.Incidence of spontaneous bleeds (treated) [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 3.Incidence of target joint bleeds (treated) [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 4.Incidence of total bleeds (treated and untreated) [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 5.Number of target joints [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 6.Change from baseline in joint health as measured by the HJHS for participants >=4 years of age [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 7.Changes in quality of life measured by Haem-A-QoL/Haemo-QoL (using age-dependent versions for participants >=8 years of age) [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 8.Changes in quality of life measured by pedHAL (using age-dependent versions for participants >=4 years of age) [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 9.Changes in quality of life measured by Patient Global Impression of Change - Hemophilia for participants >=4 years of age [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] 10.Changes in quality of life measured by Health Utilities Measure (EQ-5D-Y) for participants >=4 years of age [ Time Frame: Baseline to end of 12-month treatment period ] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| マルスタシマブ(PF-06741086) | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ファイザー株式会社 | |
| Pfizer Japan Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 佐賀大学医学部附属病院治験審査委員会 | Saga University Hospital IRB | |
| 佐賀県佐賀市鍋島５－１－１ | 5-1-1 Nabeshima , Saga, Saga | |
| 0952-34-3400 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05611801 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| ファイザーは，ある基準，条件，特例により適格とされる研究者からの要請に応じて，匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は， https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 | Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| （１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。 | |
| IRBのメールアドレスは設けられていません | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |