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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年12月8日
令和5年7月13日
温式自己免疫性溶血性貧血の成人患者におけるM281の有効性及び安全性：長期非盲検継続投与期間を含む多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験
温式自己免疫性溶血性貧血の成人患者におけるM281の有効性及び安全性
西川　　和子
ヤンセンファーマ株式会社
本試験の主な目的は、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象にM 281の有効性及び安全性を評価することである。
2-3
温式自己免疫性溶血性貧血
募集中
M281、プラセボ
なし、なし
独立行政法人地域医療機能推進機構 九州病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年7月12日
jRCT番号 jRCT2071220079

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

温式自己免疫性溶血性貧血の成人患者におけるM281の有効性及び安全性：長期非盲検継続投与期間を含む多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験 Efficacy and Safety of M281 in Adults with Warm Autoimmune Hemolytic Anemia: A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study With a Long-term Open-label Extension
温式自己免疫性溶血性貧血の成人患者におけるM281の有効性及び安全性 Efficacy and Safety of M281 in Adults with Warm Autoimmune Hemolytic Anemia

（２）治験責任医師等に関する事項

西川　　和子 Nishikawa Kazuko
/ ヤンセンファーマ株式会社 Janssen Pharmaceutical K.K.
101-0065
/ 東京都千代田区西神田3-5-2 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-183-275
DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com
メディカルインフォメーションセンター　 Medical Information Center
ヤンセンファーマ株式会社 Janssen Pharmaceutical K.K.
101-006
東京都千代田区西神田3-5-2 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-183-275
DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com
あり
令和4年12月19日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

独立行政法人地域医療機能推進機構　九州病院

Japan Community Health Care Organization Kyushu Hospital

　

　
/

　

/

公立大学法人 福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人山梨県立病院機構 山梨県立中央病院

Yamanashi Prefectural Central Hospital

　

　
/

　

/

鳥取大学医学部附属病院

Tottori University Hospital

　

　
/

　

/

埼玉医科大学病院

Saitama Medical University Hospital

　

　
/

　

/

大垣市民病院

Ogaki Municipal Hospital

　

　
/

　

/

和歌山県立医科大学附属病院

Wakayama Medical University Hospital

　

　
/

　

/

聖マリアンナ医科大学病院

St.Marianna University Hospital

　

　
/

　

/

札幌医科大学附属病院

Sapporo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人東北大学 東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
/

　

/

富山県立中央病院

Toyama Prefectural Central Hospital

　

　
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の主な目的は、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象にM 281の有効性及び安全性を評価することである。
2-3
2023年03月03日
2023年06月22日
2023年02月06日
2027年12月14日
111
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
ブラジル/中国/チェコ/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イスラエル/イタリア/韓国/マレーシア/オランダ/ポーランド/スペイン/イギリス/アメリカ合衆国/メキシコ/エジプト Brazil/China/Czech Republic/France/Germany/Greece/Hungary/Israel/Italy/Korea, Republic Of/Malaysia/Netherlands/Poland/Spain/United Kingdom Of Great BritainAnd Northern Irelan/United States Of America/Mexico/Egypt
・年齢18歳以上の者。
・少なくとも3カ月前に温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）の診断を受けており、現在wAIHAに対する治療を受けている又はwAIHAの治療歴がある者（未治療患者は適格ではない） 。
・治験に参加するための同意説明文書の内容を理解し、自由意思により提出可能であり、かつ全ての治験手順を遵守できる患者。		 - Participants greater than or equal to (>=)18 years of age
- Have been diagnosed with warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) for at least 3 months, and are currently receiving treatment for wAIHA or have previously received treatment for wAIHA (treatment-naive participants are not eligible)
- Participants must be able to understand and voluntarily provide written informed consent to participate in the study and comply with all study procedures
・妊娠中又は授乳中でないこと
・現在又は過去に、治験責任医師が参加に不適格と判断する他の臨床的に重要な異常が認められてはならない。
・冷式自己免疫性溶血性貧血(AIHA)、寒冷凝集素症候群、混合型(温式及び冷式) AIHA、又は発作性寒冷血色素尿症と診断された者。		 - Participants must not be pregnant or breastfeeding
- Participants must not have other clinically relevant abnormalities currently or in their history that the Investigator would deem them ineligible to participate
- Have been diagnosed with cold antibody autoimmune hemolytic anemia (AIHA), cold agglutinin syndrome, mixed type (that is, warm and cold) AIHA, or paroxysmal cold hemoglobinuria
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
温式自己免疫性溶血性貧血 Warm Autoimmune Hemolytic Anemia
あり
M 281：M 281静脈内投与：
　24週間の二重盲検期間中、M 281の4週ごとの投与とプラセボの4週ごとの投与を交互に行う。
　24週間の二重盲検期間中、被験者にM 281を2週ごとに投与する。

　144週間の非盲検継続投与期間中、被験者にM 281を4週ごとに投与する。
　144週間の非盲検継続投与期間中、M 281を2週ごとに投与する。

プラセボ：プラセボを静脈内投与：
　24週間の二重盲検期間中、M 281の4週ごとの投与とプラセボの4週ごとの投与を交互に行う。
　24週間の二重盲検期間中、M281とプラセボを2週間ごとに投与する。		 M281 : M281 injection administered as intravenous infusion :
Participants will receive M281 administered every 4weeks alternating with placebo every 4 weeks during the 24 weeks double-blind period.
Participants will receive M281 administered every 2 weeks during the 24 weeks double-blind period.

Participants will receive M281 administered every 4 weeks during the 144 weeks open-label extension period.
Participants will receive M281 administered every 2 weeks during the 144 weeks open-label extension period.

Placebo : Placebo administered as intravenous infusion :
Participants will receive M281 administered every 4 weeks alternating with placebo every 4 weeks during the 24 weeks double-blind period.
Participants will receive M281 matching placebo administered every 2 weeks during the 24 weeks double-blind period.
ヘモグロビン（Hgb）改善の持続的改善を達成した被験者の割合:二重盲検期Week20まで Percentage of Participants Achieving Durable Response of Improvement in Hemoglobin (Hgb) : Up to Week 20 of the double-blind period
持続的改善が見られた時点におけるFunctional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue（FACIT-Fatigue） 尺度の総スコアのベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week 0)からWeek24まで：FACIT-Fatigue尺度は、慢性疾患の治療と関連する被験者から報告された疲労を評価する自己評価様式の13項目の質問票である。これは疲労の身体的及び機能的結果の両方を評価する。各質問には5段階で回答し、0は「全くない」、4は「とても多い」を意味する。FACIT-Fatigueスケールのスコアの範囲は0~52であり、スコアが高いほど疲労のレベルが低いことを示す。ベースラインスコアからの正の変化は改善を示す。

合計のベースラインからの変化量FACIT-Fatigueスケールのスコア二重盲検期終了時(Week24)：ベースライン(Day 1、Week 0)から二重盲検期Week24まで：FACIT-Fatigue尺度は、慢性疾患の治療と関連する被験者から報告された疲労を評価する自己評価様式の13項目の質問票である。これは疲労の身体的及び機能的結果の両方を評価する。各質問には5段階で回答し、0は「全くない」、4は「とても多い」を意味する。FACIT-Fatigueスケールのスコアの範囲は0~52であり、スコアが高いほど疲労のレベルが低いことを示す。ベースラインスコアからの正の変化は改善を示す。

prednisone又は同等薬の平均1日量のベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week 0)及びWeek24：ベースライン時にprednisone又は同等薬を投与している
被験者にみられる、Week 24時点におけるprednisone又は同等薬の平均1日量のベースラインからの変化量を報告する。

ベースライン後の連続3回以上の来院で、正常な乳酸脱水素酵素値、かつ正常なハプトグロビン値、かつ正常な間接ビリルビン値を同時に達成した被験者数：ベースライン(Day 1、Week 0)から Week 24まで

治験中のいずれかの時点における、Hgb濃度のベースラインから2 g/dLの増加かつ正常な乳酸脱水素酵素値、ハプトグロビン値、及び間接ビリルビン値を達成した被験者の割合：ベースライン(Day 1、 Week 0)から Week 24まで

Hgb濃度のベースラインから2 g/dLの増加かつ正常な乳酸脱水素酵素値、ハプトグロビン値、及び間接ビリルビン値が連続3回の来院において認められた被験者の割合。
：ベースライン(Day 1、Week0)から Week 24まで

二重盲検期間にHgbの持続的改善を達成し、レスキュー治療を必要とせず、その反応が最長24週間継続した被験者の割合：Week24まで：二重盲検期間にHgbの持続的改善を達成し、レスキュー治療を必要とせず、その反応が最長24週間継続した被験者の割合を報告する。

Hgb濃度のベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week0)から Week 24まで

網状赤血球数のベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week0)から Week 24まで

溶血性マーカー-乳酸脱水素酵素のベースラインからの変化：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

溶血性マーカー-ハプトグロビン値のベースラインからの変化：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

溶血性マーカー-間接ビリルビン値のベースラインからの変化：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

Hgbの改善達成までの時間：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

主要評価項目が維持される期間の平均値：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

FACIT-Fatigue尺度の総スコア、項目スコア、影響及び経験領域のベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week 0)から二重盲検期のWeek24まで：FACIT-Fatigueスケールは、疲労の身体的及び機能的結果の両方を評価する13項目の自己記入式質問票である。各質問には5段階で回答し、0は「全くない」、4は「とても多い」を意味する。FACIT-Fatigueスケールのスコアの範囲は0~52であり、スコアが高いほど疲労のレベルが低いことを示す。ベースラインスコアからの正の変化は改善を示す。

EuroQol 5-dimension 5-level（EQ-5D-5 L）スケールスコアのベースラインからの変化量：ベースライン（Day1、Week0）からWeek24週までの変化量：EuroQol 5-dimension 5-level（EQ-5D-5L） 生活の質の質問票を用いて、健康関連の生活の質を評価する 。5つの項目として、可動性、セルフケア、日常活動、疼痛／不快感、不安／抑うつがあり、被験者は各項目を5段階尺度（問題なし、軽度な問題、中等度の問題、重度の問題、極度の問題） で評価する。

Medical Outcomes Study Short Form 36 Item Health Survey Version 2 Acute（SF-36 v 2）スコアのベースラインからの変化量：ベースライン（Day1、Week0）からWeek 24まで：SF-36 v 2を用いて全般的な生活の質を評価する。SF-36健康調査の36の項目には、以下の8領域が含まれる：身体機能、日常役割機能（身体）、体の痛み、全体的健康、活力、社会生活機能、日常役割機能（精神）、及び心の健康。この8つの領域は、身体的健康及び精神的健康を反映する2つの要約尺度、すなわち身体的健康度（PCS）及び精神的健康度（MCS）に集約することができる。すべての項目に対する反応を3、5又は6ポイントのLikertスケールで評価する。スコアが高いほど機能レベルが高いことを示す。ベースラインスコアからの正の変化は改善を示す。

重症度に関する患者の全般的印象（PGIS）のベースラインからの変化量：ベースライン（Day1、Week0）からWeek 24まで：PGISを用いて、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）の疲労症状の重症度を評価する。PGISは5段階の評価尺度である。被験者に、過去7日間の疲労を以下の5段階スケールを用いて評価するよう依頼する:1=なし、 2=軽度、 3=中等度、 4=重度、及び5=極めて重度。

患者による変化の全般的印象（PGIC）Scaleスコアによる患者報告ステータスの評価：Week24：PGICでは、患者報告ステータスが投与開始以降に改善又は低下したかどうかを評価する。PGICは7段階の回答尺度である。被験者には、治験開始時と比較して現在の疲労を以下の7点スケールを用いて評価するよう依頼する：1=非常に改善した、2=中等度に改善した、3=少し改善した、4=変化なし、5=少し悪化した、6=中等度に悪化した、7=非常に悪化した。

定常状態におけるHgb値の範囲:ベースライン（Day1、Week0）からWeek 24まで：モデルに基づく経時的解析を用いて、IgGレベル及び用法・用量と関連するHgb/溶血パラメータを推定する。

プレドニゾン又は同等品の平均1日投与量のベースラインからの絶対変化量：ベースライン（Day1、Week0）及びWeek 24：すべての被験者におけるプレドニゾン又は同等品の平均1日投与量のベースラインからWeek 24までの絶対変化量を報告する。

ベースライン時にプレドニゾンまたはその同等物質が7.5mg/日以上であった参加者のうち、コルチコステロイドの経口プレドニゾン（または同等物質）7.5mg/日以下への削減を達成した参加者の割合：Week24週：時ベースライン時にprednisone用量（又はprednisone換算） 7.5 mg/日を超える副腎皮質ステロイド薬を経口投与している被験者における，二重盲検期間のWeek 24時点でprednisone用量（又はprednisone換算） 7.5 mg/日以下への減少を達成した被験者の割合を報告する。		 Change From Baseline in the Total Score From the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) Scale at the Time of Durable Response : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24 : The FACIT-Fatigue is a self-administered 13-item questionnaire that assess patient-reported fatigue associated with chronic illness therapy. It assesses both the physical and functional consequences of fatigue. Each question is answered on a 5-point scale, where 0 means "not at all," and 4 means "very much." The FACIT-Fatigue scale score ranges from 0 to 52, with higher scores denoting lower levels of fatigue. A positive change from baseline score indicates an improvement.

Change From Baseline in the Total Score From the FACIT-Fatigue Scale at the end of the Double-blind Period (Week 24) : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24 of the double-blind period : The FACIT-Fatigue is a self-administered 13-item questionnaire that assess patient-reported fatigue associated with chronic illness therapy. It assesses both the physical and functional consequences of fatigue. Each question is answered on a 5-point scale, where 0 means "not at all," and 4 means "very much." The FACIT-Fatigue scale score ranges from 0 to 52, with higher scores denoting lower levels of fatigue. A positive change from baseline score indicates an improvement.

Change from Baseline in Average Daily Dose of Prednisone or Equivalent : Baseline (Day 1, Week 0) and at Week 24 : Change from baseline in average daily dose of prednisone or equivalent at week 24 among participants on prednisone or equivalent at baseline will be reported.

Number of Participants That Simultaneously Attain Normal Lactate Dehydrogenase, Haptoglobin, and Indirect Bilirubin Levels at a Minimum of 3 Consecutive Visits After Baseline : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Percentage of Participants who Experience at Least a 2 g/dL Increase in Hgb From Baseline and Normalization of Lactate Dehydrogenase, Haptoglobin, and Indirect Bilirubin at any Time During the Study : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Percentage of Participants who Experience at Least a 2 g/dL Increase in Hgb From Baseline and Normalization of Lactate Dehydrogenase, Haptoglobin, and Indirect Bilirubin at 3 Consecutive Visits : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Percentage of Participants who Achieve the Durable Response in Improvement of Hgb During the Double-blind Period and Maintain that Response for Up to 24 Weeks, Without the Need of Rescue Therapy : Up to 24 weeks : Percentage of participants who achieve the durable response in improvement of Hgb during the double-blind period and maintain that response for up to 24 weeks, without the need of rescue therapy will be reported.

Change From Baseline in Hgb Concentration : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Change From Baseline in Reticulocyte Count : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Change From Baseline in Hemolytic Marker - Lactate Dehydrogenase : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Change From Baseline in Hemolytic Marker - Haptoglobin : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Change From Baseline in Hemolytic Marker - Indirect Bilirubin : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Time to Hgb Response : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Mean Time During Which the Primary Endpoint is Maintained : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24

Change From Baseline in the Total Score, Item Scores, and Impact and Experience Domains From the FACIT-Fatigue Scale : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24 of the double-blind period : The FACIT-Fatigue scale is a 13-item self-administered questionnaire that assesses both the physical and functional consequences of fatigue. Each question is answered on a 5-point scale, where 0 means "not at all," and 4 means "very much." The FACIT-Fatigue scale score ranges from 0 to 52, with higher scores denoting lower levels of fatigue. A positive change from baseline score indicates an improvement.

Change From Baseline in EuroQol 5-dimension 5-level ( EQ-5D-5L) Scale Score : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24 : The EQ-5D-5L quality of life questionnaire will be used to assess health related quality of life status. The 5 dimensions are mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression; each dimension is rated by the patient on a 5 level scale (no problems, slight problems, moderate problems, severe problems, extreme problems).

Change From Baseline in Medical Outcomes Study Short Form 36 Item Health Survey Version 2 Acute (SF-36v2) Score : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24 : The SF-36v2 will be used to assess general quality of life. The 36 items on the SF-36 health survey encompass the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. The 8 domains can be aggregated into 2 summary scales that reflect physical and mental health: a physical component summary (PCS) and a mental component summary (MCS). Responses to all items are rated on a 3-, 5- or 6-point Likert scale. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement.

Change From Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGIS) : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24 : The PGIS will be used to assess the severity of warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) fatigue symptoms. The PGIS is a 5-point response scale. Participant will be asked to rate their fatigue over the past 7 days using the following 5-point scale: 1 = None, 2 = Mild, 3 = Moderate, 4 = Severe, and 5 = Very severe.

Patient-reported Status As Assessed by Patient Global Impression of Change (PGIC) Scale Score : At Week 24 :The PGIC will assess if there has been an improvement or decline in patient-reported status since the beginning of the treatment. The PGIC is a 7-point response scale. Participants will be asked to rate their current fatigue as compared to when they started the study, using the following 7-point scale: 1 = Much better, 2 = Moderately better, 3 = A little better, 4 = No change, 5 = A little worse, 6 = Moderately worse, and 7 = Much worse.

Hgb Range at Steady State : Baseline (Day 1, Week 0) through Week 24 : It will be estimated using a model-based longitudinal analysis of Hgb/hemolysis parameters in relationship to IgG level and dose regimen.

Absolute Change from Baseline in Average Daily Dose of Prednisone or Equivalent : Baseline (Day 1, Week 0) and at Week 24 : Absolute change from baseline in average daily dose of prednisone or equivalent at Week 24 among all participants will be reported.

Percentage of participants who Achieve Corticosteroid Reduction to less than or equal to (<=) 7.5 milligrams per day (mg/day) of Oral Prednisone (or Equivalent), Among Participants with Prednisone or Equivalent greater than (>) 7.5 mg/day at Baseline : At Week 24 : Percentage of participants who achieve corticosteroid reduction to <= 7.5 mg/day of oral prednisone (or equivalent) at Week 24 of the double-blind period, among participants with prednisone or equivalent >7.5 mg/day at baseline will be reported.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
M281
なし
なし
医薬品
未承認
プラセボ
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ヤンセンファーマ株式会社
Janssen Pharmaceutical K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

独立行政法人地域医療機能推進機構 九州病院治験審査委員会 Japan Community Health Care Organization Kyushu Hospital Institutional Review Board
福岡県北九州市八幡西区岸の浦１丁目８−１ 1-8-1, Kishinoura, Yahatanishi-ku, Kitakyushu-shi, Fukuoka
093-641-5111
kawakubo-mitsuaki@kyusyu.jcho.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04119050
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
ジョンソン・エンド・ジョンソングループのヤンセンファーマのデータ共有ポリシーは，https://www.janssen.com/ja/clinical-trials/transparencyで入手できます。 当サイトに記載の通り，Yale Open Data OpenAccess(YODA)プロジェクトサイト:yoda.yale.eduより研究データへのアクセスをリクエストすることができます The data sharing policy of the Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson is available at www.janssen.com/clinical-trials/transparency. As noted on this site, requests for access to the study data can be submitted through Yale Open Data Access (YODA) Project site at yoda.yale.edu.

（５）全体を通しての補足事項等

Protocol ID:MOM-M281-006

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年7月13日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年4月17日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年12月8日 詳細
変更履歴一覧