臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年10月18日 | ||
| 令和6年10月3日 | ||
| 症候性全身型重症筋無力症患者を対象としたpozelimab及びcemdisiran併用療法並びにcemdisiran単剤療法の有効性及び安全性 |
||
| 症候性全身型重症筋無力症患者を対象としたpozelimab及びcemdisiran併用療法並びにcemdisiran単剤療法の有効性及び安全性を検証する試験 |
||
| Pavani Rodrigo | ||
| Regeneron Pharmaceuticals | ||
| 本治験の主要目的は、gMG 患者において徴候及び症状により影響を受ける日常活動に対するpozelimab + cemdisiran 及びcemdisiran 単剤療法の作用を評価することである。 本治験の副次目的は以下の通りである。 1. Pozelimab + cemdisiran（併用）及びcemdisiran 単剤療法の以下に対する作用を評価する。 -医師により評価される、MG の徴候及び筋力 -MG の徴候及び症状により影響を受ける日常活動に改善を示す被験者の割合 -医師により評価される、MG の徴候及び筋力に改善を示す被験者の割合 -健康関連生活の質 -軽微MG 症状を呈する被験者の割合 -被験者及び医師により報告されたMG の徴候及び症状 |
||
| 3 | ||
| 全身型重症筋無力症 | ||
| 募集中 | ||
| Pozelimab、Cemdisiran | ||
| Veopoz (アメリカ)、NA | ||
| 独立行政法人国立病院機構 沖縄病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年10月1日 |
| jRCT番号 | jRCT2071220059 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 症候性全身型重症筋無力症患者を対象としたpozelimab及びcemdisiran併用療法並びにcemdisiran単剤療法の有効性及び安全性 |
Efficacy and Safety of Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy and Cemdisiran Monotherapy in Patients With Symptomatic Generalized Myasthenia Gravis (NIMBLE) |
||
| 症候性全身型重症筋無力症患者を対象としたpozelimab及びcemdisiran併用療法並びにcemdisiran単剤療法の有効性及び安全性を検証する試験 |
A Study to Test How Safe Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy and Cemdisiran Alone Are and How Well They Work in Adult Patients With Generalized Myasthenia Gravis (NIMBLE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Pavani Rodrigo | Pavani Rodrigo | ||
| / | Regeneron Pharmaceuticals | Regeneron Pharmaceuticals | |
| / | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | |
| 1-844-734-6643 | |||
| clinicaltrials@regeneron.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| Regulatory & Access Consulting | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
| 令和4年6月27日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東京科学大学病院 |
Institute of Science Tokyo Hospital |
|
東京都 |
|||
|
|||
| 令和4年9月26日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 日本赤十字社 大阪赤十字病院 |
Japanese Red Cross Osaka Hospital |
|
大阪府 |
|||
|
|||
| 令和4年8月2日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人山口大学医学部附属病院 |
Yamaguchi University Hospital |
|
山口県 |
|||
|
|||
| 令和4年8月24日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 沖縄県立南部医療センター・こども医療センター |
Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center |
|
沖縄県 |
|||
|
|||
| 令和4年10月20日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 沖縄病院 |
Okinawa National Hospital |
|
沖縄県 |
|||
|
|||
| 令和4年6月27日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
|
千葉県 |
|||
|
|||
| 令和4年11月21日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 日本大学医学部附属板橋病院 |
Nihon University Itabashi Hospital |
|
東京都 |
|||
|
|||
| 令和4年7月26日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人神戸市民病院機構 神戸市立医療センター中央市民病院 |
Kobe City Medical Center General Hospital |
|
兵庫県 |
|||
|
|||
| 令和4年10月28日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 埼玉医科大学総合医療センター |
Saitama Medical Center |
|
埼玉県 |
|||
|
|||
| 令和4年9月15日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人広島市立病院機構 広島市立広島市民病院 |
Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital |
|
広島県 |
|||
|
|||
| 令和4年10月25日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
|
東京都 |
|||
|
|||
| 令和4年11月14日 | |||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人高知大学医学部附属病院 |
Kochi Medical School Hospital |
|
高知県 |
|||
|
|||
| 令和4年11月15日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主要目的は、gMG 患者において徴候及び症状により影響を受ける日常活動に対するpozelimab + cemdisiran 及びcemdisiran 単剤療法の作用を評価することである。 本治験の副次目的は以下の通りである。 1. Pozelimab + cemdisiran（併用）及びcemdisiran 単剤療法の以下に対する作用を評価する。 -医師により評価される、MG の徴候及び筋力 -MG の徴候及び症状により影響を受ける日常活動に改善を示す被験者の割合 -医師により評価される、MG の徴候及び筋力に改善を示す被験者の割合 -健康関連生活の質 -軽微MG 症状を呈する被験者の割合 -被験者及び医師により報告されたMG の徴候及び症状 |
|||
| 3 | |||
| 2022年10月07日 | |||
| 2022年12月21日 | |||
| 2022年07月08日 | |||
| 2027年04月30日 | |||
| 17 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/カナダ/ベルギー/デンマーク/フランス/ドイツ/イタリア/ポーランド/スペイン/イギリス/トルコ/オーストラリア/韓国/台湾/インド/中国/セルビア/ジョージア | United States/Canada/Belgium/Denmark/France/Germany/Italy/Poland/Spain/UK/Turkey/Australia/South Korea/Taiwan/India/China/Serbia/Georgia | ||
| 1. スクリーニング時に18 歳以上（又は条例に基づく法的な成人年齢のいずれか高い方の年齢以上）の男性又は女性 2. 病歴及びプロトコルに記載された以前の評価で裏付けられた重症筋無力症(MG）の診断記録を有する被験者 3. 過去に、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体又は抗LRP4抗体についての血清学的検査陽性歴の記録がある、又はスクリーニング期間中の陽性結果を有する被験者 4. スクリーニング時の米国重症筋無力症研究財団(MGFA) 臨床的分類クラスII～IVa の被験者 5. スクリーニング（Week -5 又はWeek -2）及びベースライン（Day 1）時の重症筋無力症-日常生活動作(MG-ADL) スコアが6 以上の被験者。眼の項目が、総MG-ADL スコアの50%超でないこと。 6. アセチルコリンエステラーゼ阻害剤を服用中であるか、又はアセチルコリンエステラーゼ阻害剤療法を使用しない理由が治験担当医師により記録されている被験者 7. MG に対する免疫抑制療法(IST)を現在服用している、又はIST を服用していない理由が治験担当医師により記録されている被験者 8. IST を服用中である場合は、無作為化前又は二重盲検投与期間(DBTP)の間にIST の用法・用量を変更しないことが予測される被験者 9. プロトコルの通り必要とされる髄膜炎菌ワクチン接種のプライマリー（初回）シリーズの完了を含めて、来院及び治験関連手順を遵守する意思と能力を有している被験者 その他の選択基準が適用される。 |
1. Male or female patients >=18 years of age at screening (or >= legal age of adulthood based on local regulations, whichever is older) 2. Patient with documented diagnosis of myasthenia gravis (MG) based on medical history and supported by previous evaluations as described in the protocol 3. Documented prior history of positive serologic test or a positive result during screening of anti-acetylcholine receptor (AChR) antibodies or anti-LRP4 antibodies. 4. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification Class II to IVa at screening 5. Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) score >=6 at screening. Ocular items should not contribute more than 50% of MG-ADL total score 6. Currently receiving an acetylcholinesterase inhibitor or documented reason for not using acetylcholinesterase inhibitor therapy per investigator 7. Currently receiving an immunosuppressive therapy (IST) for MG, or documented reason why the patient is not taking an IST per investigator 8. If currently receiving an IST, not anticipated to have IST dosage changed before randomization or during double-blind treatment period (DBTP). 9. Willing and able to comply with clinic visits and study-related procedures, including completion of the primary series of the meningococcal vaccinations required per protocol Other protocol-defined Inclusion Criteria apply. |
||
| 1. 筋肉特異的チロシンキナーゼ(MuSK)のみに陽性の抗体プロファイルを示す被験者（MuSK 陽性は、MuSK 抗体に対する血清学的検査陽性歴の記録又はスクリーニング中の陽性結果に基づく） 2. スクリーニング前12 ヵ月以内の胸腺摘出術の既往又は治験期間中に予定されている被験者 3. 悪性胸腺腫の既往（ステージ1 の被験者は組み入れ可能）、又は過去5 年以内の癌（適切に治療された基底細胞皮膚癌、扁平上皮細胞皮膚癌又は非浸潤子宮頸癌を除く）の既往のある被験者 4. スクリーニングの1 ヵ月以内に筋無力症クリーゼ又は米国重症筋無力症研究財団(MGFA)クラスVを呈した被験者 5. 髄膜炎菌ワクチン接種の要件を満たさず、かつ、少なくとも、プロトコルに記載されているスクリーニング来院前5 年以内の4 価髄膜炎菌ワクチン接種の記録、及びスクリーニング来院前3 年前の血清型B ワクチンの記録がない被験者 6. 髄膜炎菌ワクチン（グループACWY 結合型ワクチン及びグループB ワクチン）に対する既知の禁忌がある被験者。 7. 髄膜炎菌予防のための抗生物質が必要であり、予防のために使用予定のペニシリンクラス及びペニシリン以外の抗生物質の使用を妨げる禁忌、警告又は使用上の注意に該当するか、又はこれらの抗生物質の中止に至る不耐性の既 往のある被験者 8. スクリーニング期間中にB 型肝炎表面抗原又はC 型肝炎ウイルスリボ核酸(RNA)に陽性を示した被験者。 注：解釈が不明瞭な症例については、メディカルモニターとの協議が必要である。 9. 地域の要求事項により、HIV 感染症の既往又はスクリーニング時に陽性結果を示した被験者 その他の除外基準が適用される。 |
1. Patients with antibody profile that is only positive for muscle specific tyrosine kinase (MuSK) (MuSK positivity is based on a documented prior history of positive serologic test for antibodies to MuSK or a positive result during screening 2. History of thymectomy within 12 months prior to screening or planned during the study 3. History of malignant thymoma (patients with stage 1 may be enrolled), or history of cancer within the past 5 years, except for adequately treated basal cell skin cancer, squamous cell skin cancer, or in situ cervical cancer 4. Myasthenic crisis or Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class V within 1 month of screening 5. Not meeting meningococcal vaccination requirements and, at a minimum, documentation of quadrivalent meningococcal vaccination within 5 years prior to the screening visit and serotype B vaccine within 3 years prior to the screening visit as described in the protocol 6. Known contraindication to meningococcal vaccines (group ACWY conjugate and group B vaccines) as described in the protocol 7. Patients who require antibiotics for meningococcal prophylaxis and have a contraindication, warning, or precaution precluding the use of penicillin class and penicillin-alternative antibiotics planned to be used for prophylaxis, or a history of intolerance leading to the discontinuation of these antibiotics 8. Positive hepatitis B surface antigen or hepatitis C virus ribonucleic acid (RNA) during screening. NOTE: Cases with unclear interpretation should be discussed with the medical monitor 9. History of HIV infection or a positive test at screening per local requirements Other protocol-defined Exclusion Criteria apply. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 全身型重症筋無力症 | Generalized Myasthenia Gravis | ||
| あり | |||
| Group 1(二重盲検プラセボ対照投与期間(DBTP)中はプラセボ;二重盲検延長投与期間(ETP)及び盲検投与期間(OLTP)中は併用レジメン又はCemdisiran単剤療法に再無作為化): -Drug: Pozelimab + Cemdisiran プロトコルに基づき皮下(SC)投与 -Drug: Cemdisiran プロトコルに基づきSC投与 他の名称: ALN-CC5 -Other: Placebo プロトコルに基づきSC投与 Group 2 (治験全体を通して併用レジメン): -Drug: Pozelimab + Cemdisiran プロトコルに基づきSC投与 Group 3 (治験全体を通してCemdisiran単剤療法): -Drug: Cemdisiran プロトコルに基づきSC投与 他の名称: ALN-CC5 Group 4 (DBTP中はPozelimab単剤療法、ETP及びOLTP中は併用療法): -Drug: Pozelimab プロトコルに基づきSC投与 他の名称: REGN3918 |
Group 1 (Placebo in DBTP; Re-randomized to Combination or Cemdisiran in ETP and OLTP): -Drug: Pozelimab + Cemdisiran Subcutaneous (SC) administration as described in the protocol -Drug: Cemdisiran SC administration as described in the protocol Other Names: ALN-CC5 -Other: Placebo SC administration as described in the protocol Group 2 (Combination regimen throughout the study): -Drug: Pozelimab + Cemdisiran Subcutaneous (SC) administration as described in the protocol Group 3 (Cemdisiran throughout the study): -Drug: Cemdisiran SC administration as described in the protocol Other Names: ALN-CC5 Group 4 (Pozelimab monotherapy in DBTP followed by combination in ETP and OLTP): -Drug: Pozelimab SC administration as described in the protocol Other Names: REGN3918 |
||
| 重症筋無力症-日常生活動作(MG-ADL)総スコアの変化量 | Change in Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) total score | ||
| 1. 定量的重症筋無力症(QMG)スコアのベースラインからの変化量 2. MG-ADLにおけるレスポンダーの割合 3. QMGにおけるレスポンダーの割合 4. MG-ADLに一貫した奏効性を示した被験者の割合 5.軽微症状発現(MSE)を示した被験者の割合 6.重症筋無力症複合体(MGC)総スコアの変化量。 7. 重症筋無力症-生活の質15 項目（改訂）(MG-QOL15r)総スコアの変化量 8. MG-ADLにおいて改善ポイント閾値を示した被験者の割合 9. QMGにおいて改善ポイント閾値を示した被験者の割合 10. Pozelimab + cemdisiran、cemdisiran 単剤療法又はプラセボを投与した被験者において治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、注目すべき有害事象（AESI）の発現率及び重症度 11. 血清中総pozelimab濃度 12. 血漿中総C5 濃度 13. cemdisiran 及びその代謝物の血漿中濃度 14. 反復投与後に治験薬投与下で発現したpozelimab に対する抗薬物抗体（ADA）の経時的発現率 15. 反復投与後に治験薬投与下で発現したcemdisiran に対するADA の経時的発現率 16. CH50 の経時的変化量及び変化率 |
1. Change from baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score 2. Proportion of patients responding on the MG-ADL 3. Proportion of patients responding on the QMG 4. Proportion of patients with consistent response on the MG-ADL 5. Proportion of patients with minimal symptom expression (MSE) 6. Change from baseline in the Myas-thenia Gravis Composite (MGC) total score 7. Change from baseline in Myasthenia Gravis Quality of Life (MG QOL15r) total score 8. Proportion of patients with improvement point thresholds on MG-ADL 9. Proportion of patients with improvement point thresholds on QMG 10. Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs), serious adverse events (SAEs), and adverse events of special interest (AESIs) in patients treated with pozelimab + cemdisiran, cemdisiran monotherapy, or placebo 11. Concentrations of total pozelimab in serum 12. Concentrations of total complement component 5 (C5) in plasma 13. Concentrations of cemdisiran and its metabolites in plasma 14. Incidence of treatment-emergent anti-drug antibodies (ADAs) to pozelimab over time 15. Incidence of treatment-emergent ADAs to cemdisiran over time 16. Change and percent change in CH50 over time |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Pozelimab | |||
| Veopoz (アメリカ) | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Cemdisiran | |||
| NA | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償金 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Regeneron Pharmaceuticals | |
| Regeneron Pharmaceuticals | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構 沖縄病院 治験審査委員会 | Okinawa National Hospital Institutional Review Board | |
| 沖縄県沖縄県宜野湾市我如古3-20-14 | 3-20-14 Ganeko, Ginowan-Shi, Okinawa, Okinawa | |
| 098-898-2121 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05070858 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2020-003272-41 | |
| EudraCT | |
| EudraCT | |
| 2023-508842-17-00 | |
| EU CT Number | |
| EU CT Number |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 一般公開されている結果の基となる全ての個別被験者データ（IPD）を共有する予定である。 | All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 「試験等の目的」の続き： 2. Pozelimab + cemdisiran 及びcemdisiran 単剤療法の安全性及び忍容性を評価する 3. 血清中総pozelimab 濃度を評価する 4. 血漿中総C5 濃度を評価する 5. Cemdisiran 及びその代謝物の血漿中濃度を評価する 6. Pozelimab の免疫原性を評価する 7. Cemdisiran の免疫原性を評価する 8. 補体活性化に対するpozelimab + cemdisiran 及びcemdisiran 単剤療法の作用を検討する | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |