臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年6月25日 | ||
| ファブリー病で左室肥大を有する患者を対象とした左室心筋重量係数に対するvenglustatの効果を通常の標準治療と比較して評価する18か月間のランダム化、非盲検、並行群間、第III相試験 |
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| ファブリー病における左室心筋重量係数に対するvenglustatの効果を評価するランダム化、非盲検、第III相試験（CARAT） |
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| 田中 智之 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 本治験は18か月間、多施設共同、ランダム化、実薬対照、並行群間第III相試験であり、ファブリー病で左室肥大を有する成人患者を対象とした 左室心筋重量係数（LVMI）に対するvenglustatの効果を検討するため、被験者はvenglustat又は標準治療（アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、又はミガーラスタット）にランダム化される。 - 治験来院は約3〜6か月ごとに行われる。 - ランダム化期間を完了した被験者は、長期継続投与（OLE）期間としてさらに最長18か月までvenglustatの投与を受けることができる。 |
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| 3 | ||
| ファブリー病 | ||
| 募集中 | ||
| Venglustat (GZ402671)、アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、ミガーラスタット | ||
| なし、リプレガル、ファブラザイム、ガラフォルド | ||
| 鹿児島大学病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和4年6月22日 |
| jRCT番号 | jRCT2071220022 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ファブリー病で左室肥大を有する患者を対象とした左室心筋重量係数に対するvenglustatの効果を通常の標準治療と比較して評価する18か月間のランダム化、非盲検、並行群間、第III相試験 |
A randomized, open-label, parallel-group, 18-month Phase 3 study to evaluate the effect of venglustat compared with usual standard of care on left ventricular mass index in participants with Fabry disease and left ventricular hypertrophy | ||
| ファブリー病における左室心筋重量係数に対するvenglustatの効果を評価するランダム化、非盲検、第III相試験（CARAT） |
A study to evaluate the effect of venglustat tablets on left ventricular mass index in male and female adult participants with Fabry disease (CARAT) |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 田中 智之 | Tanaka Tomoyuki | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 令和4年5月31日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 |
The Jikei University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 鹿児島大学病院 |
Kagoshima University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 福岡大学病院 |
Fukuoka University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験は18か月間、多施設共同、ランダム化、実薬対照、並行群間第III相試験であり、ファブリー病で左室肥大を有する成人患者を対象とした 左室心筋重量係数（LVMI）に対するvenglustatの効果を検討するため、被験者はvenglustat又は標準治療（アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、又はミガーラスタット）にランダム化される。 - 治験来院は約3〜6か月ごとに行われる。 - ランダム化期間を完了した被験者は、長期継続投与（OLE）期間としてさらに最長18か月までvenglustatの投与を受けることができる。 |
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| 3 | |||
| 2022年07月14日 | |||
| 2022年03月01日 | |||
| 2026年08月31日 | |||
| 90 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 中国/イタリア/韓国 | China/Italy/Republic of Korea | ||
| - ファブリー病の臨床症状の既往歴に基づき、過去にファブリー病の確定診断を受けたことのある18歳以上65歳以下の成人男性及び女性 - アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、またはミガーラスタットでの治療を受けている、または治療を受けていない - 左室肥大 - 被験者への避妊:妊娠中又は授乳中でない女性。精子提供をしない男性 - 本治験に関連した手順を実施する前に署名済みの同意文書を提出できる |
- Male and female participants aged 18 to 65 with previously confirmed diagnosis of Fabry disease and a history of clinical symptoms of Fabry disease. - Participants may be receiving treatment with agalsidase alfa, agalsidase beta, or migalastat, or may be untreated. - Left ventricular hypertrophy. - Contraception for male or female participants: not pregnant or breastfeeding; no sperm donating for male participant. - A signed informed consent must be provided prior to any study-related procedures. |
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| - 一過性脳虚血発作、脳卒中、心筋梗塞、心不全、大規模な心臓血管手術、または腎移植の既往歴 - 現在治療を要する発作の既往歴 - 左室肥大を引き起こす、またはその一因となる可能性がある基礎疾患 - スクリーニング時の心臓MRI（中央読影により確認）による非対称性肥大 - スクリーニング時の心臓MRIでの基部下側壁の左室壁の範囲を超えた、著明なガドリニウム遅延造影と定義される、進行した心筋の線維化 - 治療を受けたことがある、または現在治療を受けている臨床的に意義のある不整脈 - 推算糸球体濾過量が60 mL/min/1.73 m^2未満 - ベック抑うつ質問票第2版（BDI-II）のスコアが28超の重度のうつ病及び／又はスクリーニング来院前1年以内に治療を受けていない不安定な大感情障害の既往歴 - C型肝炎、抗ヒト免疫不全ウイルス（HIV）またはB型肝炎に感染している患者 - 組入れ2週間以内にSARS-CoV-2ウイルス陽性と判明している、または組入れ6か月以内に入院を要した新型コロナウイルス感染症（COVID-19） - 薬物またはアルコールの乱用歴がある患者 - 中等度～重度の肝機能障害 - 活動性肝胆道系疾患または肝胆道系疾患の既往歴 - 肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ［ALT］、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ［AST］）または総ビリルビンが基準範囲上限（ULN）の2倍を超える患者 - ランダム化前14日以内または半減期の5倍の期間以内（いずれか長い方）に、FDA分類による強力なまたは中程度のシトクロムP450 CYP3Aの誘導薬又は阻害薬の投与を受けた患者 - MRI実施における既知の禁忌、またはガドリニウム造影剤に対する既知の過敏症 |
- History of transient ischemic attack, stroke, myocardial infarction, heart failure, major cardiovascular surgery or kidney transplantation. - History of seizures currently requiring treatment. - Underlying medical condition that may cause or contribute to left ventricular hypertrophy. - Asymmetric hypertrophy by cardiac MRI at screening. - Advanced cardiac fibrosis, defined as significant late gadolinium enhancement beyond the basal inferolateral left ventricular wall on cardiac MRI. - History of ongoing clinically significant cardiac arrythmia, prior or ongoing treatment. - Estimated glomerular filtration rate <60 mL/min/1.73m^2. - Presence of severe depression as measured by Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 and/or a history of an untreated, unstable major affective disorder within 1 year of the screening visit. - Patients with hepatitis C, HIV, or hepatitis B infection. - Positive SARS-CoV-2 virus test within 2 weeks of enrollment, or COVID-19 requiring hospitalization within 6 months of enrollment. - History of drug and/or alcohol abuse. - Moderate to severe hepatic impairment. - History of or active hepatobiliary disease. - Liver enzymes (alanine aminotransferase/aspartate aminotransferase) or total bilirubin >2 times the upper limit of normal. - Strong or moderate inducers or inhibitors of cytochrome P450 CYP3A4 per Food and - Drug Administration (FDA) classification within 14 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to randomization. - Known contraindication to undergoing MRI or known hypersensitivity to gadolinium-based contrast agents. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 65歳 以下 | 65age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ファブリー病 | Fabry's disease | ||
| あり | |||
| 薬剤：Venglustat (GZ402671) 剤形：錠剤、投与経路：経口 薬剤：アガルシダーゼ アルファ（リプレガル） 剤形：点滴用注射用濃縮液、投与経路：静脈内投与 薬剤：アガルシダーゼ ベータ（ファブラザイム） 剤形：点滴用粉末注射剤、投与経路：静脈内投与 薬剤：ミガーラスタット（ガラフォルド） 剤形：硬カプセル、投与経路：経口 |
Drug: Venglustat (GZ402671) Pharmaceutical form: Tablet, Route of administration: Oral Drug: Agalsidase alfa Pharmaceutical form: Concentrate for solution for infusion, Route of administration: IV infusion Drug: Agalsidase beta (GZ419828) Pharmaceutical form: Powder for concentrate for solution for infusion, Route of administration: IV infusion Drug: Migalastat Pharmaceutical form: Hard capsules, Route of administration: Oral |
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| 1. 心臓MRIにより測定（中央判定）した左室心筋重量係数（LVMI）の傾き ［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］ |
1. Slope of left ventricular mass index as measured by cardiac magnetic resonance imaging (MRI) (central reading) [ Time Frame: from baseline to 18 months ] |
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| 1. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration（CKD-EPI）式のクレアチニン算式により評価したeGFRの傾き ［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］ 2. 心臓MRIにより測定（中央判定）したT1緩和時間の変化 ［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］ 3. 心エコー検査で測定（中央判定）した長軸方向グローバルストレインの変化 ［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］ 4. 有害事象（AE)および重篤な有害事象（SAE)を発現した被験者数 ［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］ 5. BDI-IIスコアの変化 ［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］ 6. 治験期間中の規定来院時の血漿中venglustat濃度 ［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］ |
1. Slope of estimated glomerular filtration rate (eGFR) as assessed by the chronic kidney disease epidemiology collaboration (CKD-EPI) creatinine equation [ Time Frame: from baseline to 18 months ] 2. Change in T1 relaxation time, measured by cardiac MRI (central reading) [ Time Frame: from baseline to 18 months ] 3. Change in global longitudinal strain, measured by echocardiography (central reading) [ Time Frame: from baseline to 18 months ] 4. Number of participants with adverse event (AE) and serious adverse event (SAE) [ Time Frame: from baseline to 18 months ] 5. Change in Beck Depression Inventory-II (BDI-II) score [ Time Frame: from baseline to 18 months ] 6. Plasma venglustat concentrations at prespecified visits over the study duration [ Time Frame: from baseline to 18 months ] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Venglustat (GZ402671) | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| アガルシダーゼ アルファ | |||
| リプレガル | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| アガルシダーゼ ベータ | |||
| ファブラザイム | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ミガーラスタット | |||
| ガラフォルド | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 鹿児島大学病院 治験審査委員会 | IRB of Kagoshima University Hospital | |
| 鹿児島県鹿児島市桜ケ丘8丁目35-1 | 8-35-1, Sakuragaoka, Kagoshima-shi, Kagoshima | |
| 099-275-5553 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05280548 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2021-002320-20 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号: EFC16158 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |