臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年6月9日 | ||
| 令和4年3月18日 | ||
| SOD1変異を有するALSの臨床症状発症前の成人を対象とした自然経過観察期間及び非盲検継続投与期間を含むBIIB067の無作為化プラセボ対照第III相試験 | ||
| SOD1変異を有するALS臨床症状発症前の成人を対象としたBIIB067の第III相試験 | ||
| Wong Janice | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | ||
| 主要目的： SOD1変異を有し、ニューロフィラメントの濃度上昇が認められる発症前の成人を対象にBIIB067の有効性を評価する 副次目的： BIIB067の安全性及び忍容性を評価する 薬力学的／治療反応バイオマーカーに対するBIIB067の影響を評価する |
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| 3 | ||
| スーパーオキサイドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（ALS） | ||
| 募集中 | ||
| トフェルセン | ||
| なし | ||
| 鹿児島大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和4年3月15日 |
| jRCT番号 | jRCT2071210032 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| SOD1変異を有するALSの臨床症状発症前の成人を対象とした自然経過観察期間及び非盲検継続投与期間を含むBIIB067の無作為化プラセボ対照第III相試験 | A Phase 3 Randomized, Placebo-Controlled Trial With a Longitudinal Natural History Run-In and Open-Label Extension to Evaluate BIIB067 Initiated in Clinically Presymptomatic Adults With a Confirmed Superoxide Dismutase 1 Mutation | ||
| SOD1変異を有するALS臨床症状発症前の成人を対象としたBIIB067の第III相試験 | A Study of BIIB067 When Initiated in Clinically Presymptomatic Adults With a Confirmed Superoxide Dismutase 1 Mutation | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Wong Janice | Wong Janice | ||
| / | バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | |
| 103-0027 | |||
| / | 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1 Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | |
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| バイオジェン・パートナーコールくすり相談室 | Biogen Japan Medical Information | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | ||
| 103-0027 | |||
| 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1 Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | ||
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| 令和3年4月22日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
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|---|---|---|---|
| / | 鹿児島大学病院 |
Kagoshima University Hospital |
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| / |
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| / | 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 主要目的： SOD1変異を有し、ニューロフィラメントの濃度上昇が認められる発症前の成人を対象にBIIB067の有効性を評価する 副次目的： BIIB067の安全性及び忍容性を評価する 薬力学的／治療反応バイオマーカーに対するBIIB067の影響を評価する |
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| 3 | |||
| 2021年07月01日 | |||
| 2021年12月24日 | |||
| 2021年03月09日 | |||
| 2028年12月31日 | |||
| 150 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/カナダ/英国/スウェーデン/スペイン | United States/Canada/United Kingdom/Sweden/Spain | ||
| パートAに登録する被験者は、以下の選択基準を満たすこととする。 - 外部の変異判定委員会により、本試験への組入れに該当すると判定されたSOD1変異を有する者。本試験では、SOD1変異のうち、急速な疾患進行を伴う変異を対象とする。 - 血漿中NfL濃度が閾値未満である者。 - ALSが、臨床的に発症前である者。（すなわち、ALSの臨床症状を有していないこと） その他の治験実施計画書に規定された選択基準は適⽤される。 |
Key Part A Inclusion Criteria: - Participants should have a protocol-defined rapidly progressive SOD1 mutation, confirmed by a central reader, or a SOD1 mutation that is adjudicated for inclusion by an external mutation adjudication committee. - Participants with plasma NfL level less than the protocol-defined threshold. - Participants who are clinically presymptomatic for ALS (i.e., must not have clinically manifested ALS). NOTE: Other protocol defined Inclusion criteria will apply. |
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| 以下の除外基準を満たす患者は、パートAへの組入れに不適格とする。 - ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既往歴を有する又はスクリーニング時のHIV検査の結果が陽性である者。スクリーニング時の検査は、現地の規制で認められていない場合には省略してよい。 - C型肝炎に感染している者。（C型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性で、HCV リボ核酸（RNA）が検出可能であることと定義する）HCV RNAが検出限界以下のHCV抗体陽性患者は、本試験参加に適格とする。（米国疾病管理予防センター） - B型肝炎に感染している者。（B型肝炎表面抗原（HBsAg）及び／又はB型肝炎コア抗体（抗HBc）陽性と定義する）過去の自然感染又はワクチン接種によってB型肝炎への免疫を獲得した者（前者はHBsAg陰性、抗HBc陽性及び抗B型肝炎表面抗体（抗HBs）陽性、後者はHBsAg陰性、抗HBc陰性及び抗HBs陽性と定義する）は、本試験参加に適格とする。 - BIIB067又はその添加物、並びに本試験中に投与する診断薬（該当する場合）に対する全身性過敏症反応の既往歴を有する者。 - 治験責任医師の判断により、交絡する神経筋疾患又は神経疾患の既往歴を有し、試験期間中に進行性（すなわち悪化）の経過を示すことが予想される、及び／又はNF濃度の上昇を伴うことが予想される者。 - 出血増加若しくは出血コントロール不良のリスク及び／又は出血リスクがあり、最適に管理されない場合、術中・術後の出血リスクを高める可能性がある者。 - スクリーニング前90日以内に重大な認知機能障害、臨床的認知症、又は不安定な精神疾患（精神病、自殺念慮、自殺企図、又は未治療の大うつ病を含む）が認められ、試験処置を妨げるおそれがあると治験責任医師が判断する者。 - 現地又は実施医療機関のガイドライン及び／又は治験責任医師の判断により腰椎穿刺が必要となった場合に、抗血小板薬又は抗凝固薬（クロピドグレルなど）の投与が安全に継続又は中断できなくなると治験責任医師が判断する者。 - 1ヵ月又は治験薬の半減期の5倍のいずれか長い期間内に、他の臨床試験の治験薬（コンパッショネート・ユース制度によるALS治験薬を含む）、生物学的製剤又は機器による治療を受けた者。特に、低分子干渉リボ核酸、幹細胞療法、及び遺伝子療法による前治療は許容されない。 - 他の治験薬、生物学的製剤、機器又は既承認治療を試験目的で使用する他の臨床試験に参加している、又は参加予定の者。ALSの自然経過観察を主な目的とする非介入試験への参加は、治験責任医師の判断により許可される場合がある。 その他の治験実施計画書に規定された除外基準は適用される。 |
Key Part A Exclusion Criteria: - History or positive test result at screening for human immunodeficiency virus (HIV). The requirement for testing at Screening may be omitted if it is not permitted by local regulations. - Current hepatitis C infection (defined as positive Hepatitis C Virus (HCV) antibody and detectable HCV RNA). Participants with positive HCV antibody and undetectable HCV Ribonucleic Acid (RNA) are eligible to participate in the study (United States Centers for Disease Control and Prevention). - Current hepatitis B infection (defined as positive for hepatitis B surface antigen (HBsAg) and/or anti-Hepatitis B Core antibody (HBc)). Participants with immunity to hepatitis B from previous natural infection (defined as negative HBsAg, positive anti-HBc, and positive anti-hepatitis B surface antibody (HBs) or vaccination (defined as negative HBsAg, negative anti-HBc, and positive anti-HBs) are eligible to participate in the study. - History of systemic hypersensitivity reaction to BIIB067, the excipients contained in the formulation, and if appropriate, any diagnostic agents to be administered during the study. - History of confounding neuromuscular or neurological disorder that is expected to have a progressive (i.e., worsening) course during the study, and/or is expected to be associated with elevations in NF, in the opinion of the Investigator. - Presence of risk for increased or uncontrolled bleeding and/or risk of bleeding that if not managed optimally could place a participant at an increased risk for intraoperative or postoperative bleeding. - Significant cognitive impairment, clinical dementia, or unstable psychiatric illness, including psychosis, suicidal ideation, suicide attempt, or untreated major depression <= 90 days of Screening, which in the opinion of the Investigator would interfere with the study procedures. - Anticipated need, in the opinion of the Investigator, for administration of any antiplatelet or anticoagulant medication (e.g., clopidogrel) that cannot be safely continued or held for an LP procedure, if necessary, according to local or institutional guidelines and/or Investigator determination. - Treatment with another investigational drug (including investigational drugs for ALS through compassionate use programs), biological agent, or device within 1 month or 5 half-lives of study agent, whichever is longer. Specifically, no prior treatment with small interfering RNA, stem cell therapy, or gene therapy is allowed. - Current enrollment or a plan to enroll in any interventional clinical study in which an investigational treatment, biological agent, device, or approved therapy for investigational use. Participation in a noninterventional study focused on ALS natural history may be allowed at the discretion of the Investigator. NOTE: Other protocol defined Exclusion criteria will apply. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| スーパーオキサイドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（ALS） | Amyotrophic Lateral Sclerosis Associated With a SOD1 Gene Mutation | ||
| あり | |||
| パートAは自然経過観察期間であり、被験者は、パートAの期間を通して約28日ごとに採血を受け、ニューロフィラメント軽鎖（NfL）濃度を測定する。 パートBは、無作為化二重盲検プラセボ対照期間とする。 パートAの被験者のうち、NfL濃度が閾値を超え、ALSの臨床症状がない被験者を適格とし、BIIB067 100 mg 又はプラセボの髄腔内（IT）投与。（Day 1、15 及び29）続く維持投与期間中は、約28日ごとに投与する。予定期間は、最長2年間とする。 パートCは、ALSの臨床症状が発現したパートBの適格な被験者を対象とするBIIB067の非盲検継続投与期間とする。 パートBでプラセボを投与された被験者は、Day 1、15 及び29にBIIB067 100 mg を投与する。パートBでBIIB067を投与された被験者は、盲検性維持のため、Day 1及びDay 29にBIIB067 100 mg を投与し、Day 15にプラセボを投与する。盲検負荷投与期間の後、約28日ごとにBIIB067 100 mg を投与する。試験期間は、最長約2年間とする。 パートDは、無作為化二重盲検プラセボ対照期間とする。 パートAの被験者のうち、パートBの無作為化前にALSの臨床症状が発現した者を適格とする。パートDでは、被験者をBIIB067 100 mg 又はプラセボのIT投与。（Day 1、15 及び29）続く維持投与期間中は、約28日ごとに投与する。試験期間は、最長約2年間とする。 |
No Intervention: Part A: Natural History Run-in Participants enrolled in Part A will undergo blood draws approximately once every 28 days to assess neurofilament light chain (NfL) levels. Part B: Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Participants from Part A who meet the protocol-defined NfL threshold and remain presymptomatic may be eligible to participate in Part B. During Part B, participants will receive BIIB067 100 milligram (mg) or placebo via intrathecal (IT) injection on Days 1, 15, 29, and every 28 days thereafter for up to 2 years. Part C: Open-Label Extension Participants from Part B who develop clinically manifested ALS may be eligible to participate in Part C. During Part C, participants who received placebo in Part B will receive BIIB067 100 mg via IT injection on Days 1, 15, 29, and every 28 days thereafter for up to 2 years. Participants who received BIIB067 during Part B will receive BIIB067 100 mg on Days 1, 29, and every 28 days thereafter for up to 2 years, with a dose of placebo on Day 15 to maintain the study blind. Part D: Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Participants from Part A who develop clinically manifested ALS prior to randomization in Part B may be eligible to participate in Part D. During Part D, participants will be randomized to receive BIIB067 100 mg or placebo via IT injection on Days 1, 15, 29, and every 28 days thereafter for up to 2 years. |
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| パートB及びC： パートBのベースライン時から12ヵ月以内にALSの臨床症状が発現した被験者の割合 |
Parts B and C: Percentage of Participants with Emergence of Clinically Manifested ALS Within 1 Year of Part B Baseline |
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| パートB及びC： - パートBのベースライン時から24ヵ月以内にALSの臨床症状が発現した被験者の割合 - ALSの臨床症状発現までの期間 - ALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）合計スコアの変化量 - 静的肺活量（SVC）予測値（%）の変化量 - 無換気補助生存期間（VAFS）（以下の事象の1つが最初に発現するまでの時間と定義する） * 死亡 * 永続的人工呼吸（1日22時間以上21日間以上連続した人工呼吸［侵襲的であるかどうかを問わない］） - 全生存期間 パートB、C及びD： - 投与期間中の有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）の発現率 - 血漿中NfL濃度の変化量 - 脳脊髄液（CSF）中総SOD1濃度の変化量 |
Parts B and C: - Percentage of Participants with Emergence of Clinically Manifested ALS Within 2 Years of Part B Baseline - Time to Emergence of Clinically Manifested ALS - Change in Revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) Total Score - Change from Baseline in Percent Predicted Slow Vital Capacity (SVC) - Percentage of Participants with Ventilation Assistance-free Survival (VAFS) VAFS is defined as time to the earliest occurrence of 1 of the following events: * Death * Permanent ventilation. (Permanent ventilation is defined as >= 22 hours of mechanical ventilation [invasive or noninvasive] per day for >= 21 consecutive days.) - Percentage of Participants with Overall Survival Parts B, C and D: - Number of Participants with Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) during the Treatment Period - Change from Baseline in Plasma NfL Concentrations - Change in Total Cerebrospinal Fluid (CSF) SOD1 Concentrations |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| トフェルセン | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | |
| Biogen Japan Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 鹿児島大学病院治験審査委員会 | Institutional Review Board, Kagoshima University Hospital | |
| 鹿児島県鹿児島市桜ケ丘8-35-1 | 8-35-1, Sakuragaoka, Kagoshima-city, 890-8520, Kagoshima | |
| 099-275-5553 | ||
| chiken@m3.kufm.kagoshima-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04856982 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| Biogen Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policyに従う | In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on http://clinicalresearch.biogen.com/ |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 実施予定被験者数は日本以外の実施国も含む | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |