臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年5月25日 | ||
| 令和5年4月2日 | ||
| 低流速型脈管奇形患者に対するART-001の有効性及び安全性を検討する第II相臨床試験 | ||
| 低流速型脈管奇形患者に対するART-001の有効性及び安全性を検討する第II相臨床試験 | ||
| 長袋 洋 | ||
| ARTham Therapeutics株式会社 | ||
| 低流速型脈管奇形患者に対するART-001の有効性及び安全性を評価する。 | ||
| 2 | ||
| 低流速型脈管奇形（静脈奇形、リンパ管奇形（リンパ管腫）、クリッペル・トレノネー症候群） | ||
| 研究終了 | ||
| ART-001 | ||
| なし | ||
| 大分大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年3月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2071210027 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 低流速型脈管奇形患者に対するART-001の有効性及び安全性を検討する第II相臨床試験 | Phase 2 clinical trial evaluating the efficacy and safety of ART-001 in patients with slow-flow vascular malformations | ||
| 低流速型脈管奇形患者に対するART-001の有効性及び安全性を検討する第II相臨床試験 | Phase 2 clinical trial evaluating the efficacy and safety of ART-001 in patients with slow-flow vascular malformations | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 長袋 洋 | Nagabukuro Hiroshi | ||
| / | ARTham Therapeutics株式会社 | ARTham Therapeutics, Inc | |
| 231-0023 | |||
| / | 神奈川県横浜市中区山下町24番地8 | 24-8, Yamashita-cho, Naka-ku, Yokohama Kanagawa | |
| 045-225-8858 | |||
| art-001@arthamther.com | |||
| 田中 晃 | Tanaka Akira | ||
| ARTham Therapeutics株式会社 | ARTham Therapeutics, Inc | ||
| 231-0023 | |||
| 神奈川県横浜市中区山下町24番地8 | 24-8, Yamashita-cho, Naka-ku, Yokohama Kanagawa | ||
| 045-225-8858 | |||
| art-001@arthamther.com | |||
| あり | |||
| 令和3年6月18日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属浦安病院 |
Juntendo University Urayasu Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 慶應義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東海大学医学部付属病院 |
Tokai University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 岐阜大学医学部附属病院 |
Gifu University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 神戸大学医学部附属病院 |
Kobe University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 大分大学医学部附属病院 |
Oita University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 低流速型脈管奇形患者に対するART-001の有効性及び安全性を評価する。 | |||
| 2 | |||
| 2021年07月01日 | |||
| 2021年08月12日 | |||
| 2021年07月01日 | |||
| 2022年12月31日 | |||
| 34 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 用量比較 | dose comparison control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 1) 2歳以上の男女 2) 静脈奇形、リンパ管奇形（リンパ管腫）またはクリッペル・トレノネー症候群と診断された患者 3) 症候性（疼痛、繰り返す蜂窩織炎などの炎症、出血、醜状変形など）の患者 4) 難治性（標準的な治療（内服薬、弾性ストッキング、硬化療法、切除手術等）に反応不良や再発あり、多発性、手術不能、血栓性等）と判断された患者 5) MRIによる体積測定が可能な標的病変を1つ以上有する患者 6) 文書による同意をした患者（小児では代諾可） |
1) All sexes, 2 years old and older 2) Patients with a diagonisis of venous malformation, lymphatic malformation (lymphangioma) or Klippel-Trenone syndrome. 3) Patients must have symptoms caused by slow-flow vascular malformation (i.e. pain, inflammation such as repeated cellulitis, bleeding, disfigurement, etc.) 4) Patients who have a intractable slow-flow vascular malformation (i.e. poor response or recurrence for standard treatment, multiple lesions, inoperable, thrombotic, etc.) 5) Patients with at least one lesions whose volume is measurableby MRI 6) Written consent to participate in this clinical trial has been given by the patient, or by the parent or a legal guardian (for pediatric patients). |
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| 1) 糖尿病（Ⅰ型もしくはⅡ型）、または糖代謝に異常をきたす疾患を有する患者 2) 腎機能障害を有する患者 3) 肝機能障害を有する患者 4) コントロール不十分な虚血性心疾患、不整脈、心不全（NYHAIIIまたはIV度）を合併する患者 5) CYP3A4阻害もしくは誘導作用を有する薬剤を服用している患者 6) 薬物吸収に影響する消化管障害を有する患者 7) 経口摂取ができない患者 8) MRI画像評価に影響を及ぼす可能性がある歯列矯正具、人工内耳等を持つ患者 9) 同意取得日から4週前までに標的病変に治療を要する炎症を伴う感染症を認めた患者 10) 同意取得日から12週前までに標的病変に対する硬化療法やレーザー治療を含む侵襲的治療を受けた患者 11) 同意取得日から12週前までに他のPI3Kα阻害薬又はシロリムスの使用歴がある患者 12) 同意取得日から12週前までに他の臨床試験（観察研究を除く）に参加した患者 13) 避妊に同意できない患者 14) 妊娠もしくは授乳中の女性患者 15) スクリーニング検査で免疫学的検査（HBs抗原、HCV抗体、HIV抗体、梅毒血清検査）が陽性の患者 16) 治験責任医師または治験分担医師が治験参加に適さないと判断した患者 |
1) Patients with diabetes (type I or type II) or diseases that cause abnormal glucose metabolism 2) Patients with renal dysfunction 3) Patients with liver dysfunction 4) Patients with poorly controlled ischemic heart disease, arrhythmia, or heart failure (NYHA III or IV degree) 5) Patients taking drugs that have CYP3A4 inhibitory or inducing effects 6) Patients with gastrointestinal disorders that affect drug absorption 7) Patients who cannot take the drug orally 8) Patients with orthodontic appliances, cochlear implants, etc. that may affect MRI image evaluation 9) Patients with inflammatory infections requiring treatment for target lesions within 4 weeks at time of informed consent 10) Patients who received invasive treatment including sclerotherapy or laser therapy for target lesions within 12 weeks at time of informed consent 11) Patients who have used other PI3Kalpha inhibitors or sirolimus within 12 weeks at time of informed consent. 12) Patients who participated in other clinical trials (excluding observational studies) within 12 weeks at time of informed consent 13) Patients who disagree with contraception 14) Pregnant or lactating female patients 15) Patients who are positive for immunological tests (HBs antigen, HCV antibody, HIV antibody, syphilis serum test) by screening test 16) Patients who are judged by the investigator to be not eligible for the clinical trial |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 低流速型脈管奇形（静脈奇形、リンパ管奇形（リンパ管腫）、クリッペル・トレノネー症候群） | Slow flow vascular malformations | ||
| あり | |||
| ART-001 50 mgまたは100 mgを1日1回朝食後に経口投与する。 | Perticipants will be orally taking 50 mg or 100 mg of ART-001 once daily after breakfast | ||
| 24週間投与終了時点の標的病変の体積変化（MRI）に基づく奏効率 | Proportion of participants with response defined by MRI volumetric change of target lesion at Week 24 | ||
| 【副次評価項目】 ＜有効性＞ ・12週間投与終了時点の標的病変の体積変化（MRI）に基づく奏効率 ・12及び24週間投与終了時点の標的病変の体積変化（MRI） ・4、12及び24週間投与終了時点の疼痛の程度（VAS） ・12及び24週間投与終了時点のQOL ・12及び24週間投与終了時点のPerformance Status ＜安全性＞ ・有害事象、副作用 ＜薬物動態＞ ・ART-001の血中濃度 |
Efficacy Proportion of participants with response defined by MRI volumetric change of target lesion at Week 12 Change from baseline to week 12 and 24 in MRI volume of target lesion Change from baseline to week 4, 12 and 24 in pain score (VAS) Change from baseline to week 12 and 24 in QOL score Change from baseline to week 12 and 24 in performance status Safety Frequency and severity of adverse events Pharmacokinetics Plasma ART-001 concentrations |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ART-001 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償金、医療費、医療手当 | ||
| 適切な医療の提供 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ARTham Therapeutics株式会社 | |
| ARTham Therapeutics, Inc | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大分大学医学部附属病院治験審査委員会 | Oita Univercity Hospital Institutional Review Board | |
| 大分県由布市挾間町医大ケ丘1-1 | 1-1 Idaigaoka, Hasama-machi, Yufu City, Oita | |
| 097-586-6163 | ||
| gcrcjimu@oita-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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