臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年1月15日 | ||
| 令和5年10月21日 | ||
| 赤血球輸血を必要とする、JAK2阻害剤を投与中の骨髄増殖性腫瘍関連骨髄線維症患者を対象に、Luspatercept（ACE-536）の有効性及び安全性をプラセボと比較する、第3相二重盲検ランダム化試験 | ||
| 赤血球輸血を必要とする、JAK2阻害剤を投与中の骨髄増殖性腫瘍関連骨髄線維症患者を対象に、Luspatercept（ACE-536）の有効性及び安全性をプラセボと比較する、第3相二重盲検ランダム化試験 | ||
| 早川 仁 | ||
| ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社 | ||
| 本治験の主要目的は、赤血球（RBC）輸血を必要とする、ヤヌスキナーゼ2（JAK2）阻害剤を投与中の骨髄増殖性腫瘍（MPN）関連骨髄線維症（MF）患者を対象に、貧血の治療としてluspatercept の有効性をプラセボと比較して評価することである。 | ||
| 3 | ||
| 骨髄線維症に伴う貧血 | ||
| 募集中 | ||
| luspatercept | ||
| Reblozyl （欧米及びアジア） | ||
| 日本赤十字社長崎原爆病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
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| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年10月20日 |
| jRCT番号 | jRCT2071200083 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 赤血球輸血を必要とする、JAK2阻害剤を投与中の骨髄増殖性腫瘍関連骨髄線維症患者を対象に、Luspatercept（ACE-536）の有効性及び安全性をプラセボと比較する、第3相二重盲検ランダム化試験 | A Phase 3, Double-Blind, Randomized Study to Compare the Efficacy and Safety of Luspatercept (ACE-536) Versus Placebo in Subjects with Myeloproliferative Neoplasm-Associated Myelofibrosis on Concomitant JAK2 Inhibitor Therapy and Who Require Red Blood Cell Transfusions | ||
| 赤血球輸血を必要とする、JAK2阻害剤を投与中の骨髄増殖性腫瘍関連骨髄線維症患者を対象に、Luspatercept（ACE-536）の有効性及び安全性をプラセボと比較する、第3相二重盲検ランダム化試験 | A Phase 3, Double-Blind, Randomized Study to Compare the Efficacy and Safety of Luspatercept (ACE-536) Versus Placebo in Subjects with Myeloproliferative Neoplasm-Associated Myelofibrosis on Concomitant JAK2 Inhibitor Therapy and Who Require Red Blood Cell Transfusions (ACE-536-MF-002) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 早川 仁 | Jin Hayakawa | ||
| / | ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社 | Bristol-Myers Squibb | |
| 100-0004 | |||
| / | 東京都千代田区大手町一丁目2番1号 | 1-2-1 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo | |
| 0120-093-507 | |||
| mg-jp-clinical_trial@bms.com | |||
| 早川 仁 | Jin Hayakawa | ||
| ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社 | Bristol-Myers Squibb | ||
| 100-0004 | |||
| 東京都千代田区大手町一丁目2番1号 | 1-2-1 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo | ||
| 0120-093-507 | |||
| MG-JP-RCO-JRCT@bms.com | |||
| あり | |||
| 令和2年12月16日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / | 青森県立中央病院 |
Aomori Prefectural Central Hospital |
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青森県 |
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| 青森県 | |||
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| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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東京都 |
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| 東京都 | |||
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| / | 日本赤十字社 長崎原爆病院 |
Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital |
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長崎県 |
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| 長崎県 | |||
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| / | 医療法人鉄蕉会 亀田総合病院 |
Kameda General Hospital |
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千葉県 |
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| 千葉県 | |||
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| / | NTT東日本 関東病院 |
NTT Medical Center Tokyo |
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東京都 |
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| 東京都 | |||
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| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
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大阪府 |
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| 大阪府 | |||
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| / | 群馬大学医学部附属病院 |
Gunma University Hospital |
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群馬県 |
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| 群馬県 | |||
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| / | 東海大学医学部付属病院 |
Tokai University Hospital |
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神奈川県 |
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| 神奈川県 | |||
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| / | 国立大学法人山梨大学医学部附属病院 |
University of Yamanashi Hospital |
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山梨県 |
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| 山梨県 | |||
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| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
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東京都 |
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| 東京都 | |||
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| / | 近畿大学病院 |
Kindai University Hospital |
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大阪府 |
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| 大阪府 | |||
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| / | 国立大学法人 宮崎大学医学部附属病院 |
University of Miyazaki Hospital |
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宮崎県 |
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| 宮崎県 | |||
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| / | 東京都立駒込病院 |
Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious Diseases Center Komagome Hospital |
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東京都 |
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| 東京都 | |||
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| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
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東京都 |
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| / | 社会医療法人北楡会 札幌北楡病院 |
Sapporo Hokuyu Hospital |
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北海道 |
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| 北海道 | |||
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| / | 医療法人徳洲会 湘南鎌倉総合病院 |
Shonan Kamakura General Hospital |
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神奈川県 |
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| 神奈川県 | |||
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|---|---|---|---|
| / | 大垣市民病院 |
Ogaki Municipal Hospital |
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岐阜県 |
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| 岐阜県 | |||
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|---|---|---|---|
| / | 豊橋市民病院 |
Toyohashi Municipal Hospital |
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愛知県 |
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| 愛知県 | |||
設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主要目的は、赤血球（RBC）輸血を必要とする、ヤヌスキナーゼ2（JAK2）阻害剤を投与中の骨髄増殖性腫瘍（MPN）関連骨髄線維症（MF）患者を対象に、貧血の治療としてluspatercept の有効性をプラセボと比較して評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 2021年02月15日 | |||
| 2021年05月21日 | |||
| 2021年01月04日 | |||
| 2028年08月31日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア/香港/韓国/オーストリア/ベルギー/チェコ共和国/フランス/ドイツ/ギリシャ/アイルランド/イスラエル/イタリア/オランダ/ポーランド/ロシア/スペイン/スイス/イギリス/カナダ/アメリカ/中国/ハンガリー | Australia/Hong Kong/South Korea/Austria/Belgium/Czech Republic/France/Germany/Greece/Ireland/Israel/Italy/Netherlands/Poland/Russia/Spain/Switzerland/United Kingdom/Canada/United States/China/Hungary | ||
| １．同意説明文書（ICF）への署名時点に18歳以上の患者。 ２．世界保健機関（WHO）2016年基準に基づき原発性骨髄線維症（PMF）と診断された患者、あるいは骨髄増殖性腫瘍の研究及び治療に関する国際ワーキンググループ（IWG-MRT）の2007年基準に基づき本態性血小板血症後骨髄線維症（post-ET MF）又は真性多血症後骨髄線維症（post-PV MF）と診断された患者。治験実施医療機関の直近の病理報告書で確認する。 ３．以下に定義する赤血球輸血を必要とする患者。 a.赤血球輸血の平均実施頻度：ランダム割付け前の12週間あたり赤血球4～12単位。1単位以上の赤血球輸血を受けていない期間が6週間（42日間）を超えてはならない。 b.適格性の確認で計数する赤血球輸血は、以下の治療の際に行われた輸血とする。 ・輸血前のヘモグロビン（Hgb）値が9.5g/dL以下の症候性貧血（疲労又は息切れを呈する） ・輸血前のHgb値が7g/dL以下の無症候性貧血 c.出血又は感染による貧血の悪化に対する赤血球輸血は、適格性の確認で計数しない。 ４．ヤヌスキナーゼ2（JAK2）阻害剤が、標準治療の一部として、治験実施医療機関の所在国で骨髄増殖性腫瘍（MPN）関連骨髄線維症（MF）の治療薬として承認されているとおり、32週間以上継続投与されており（連続2週間以上の投与中断が行われていない等）、ランダム割付け日までの16週間以上にわたり安定した1日用量で投与されており、かつランダム割付け後の少なくとも24週間にわたり安定した1日用量で投与されると予想される患者。 ５．米国東海岸がん臨床試験グループ（ECOG）Performance Statusスコアが2以下の患者。 ６．本治験に参加する患者が妊娠可能な女性（FCBP）の場合は、以下の要件を満たさなければならない。本治験でのFCBPは、1）いずれかの時点で初経を迎えており、2）子宮摘出術又は両側卵巣摘出術を受けておらず、3）自然閉経（がん治療後の無月経状態及び他の医学的理由による無月経状態は該当しない）後24ヵ月以上経過していない（これより前24ヵ月以内に月経があった等）女性と定義する。 a.治験薬投与開始前に妊娠検査の結果が2回陰性であることが、治験責任医師により確認されていること。治験期間中及び治験薬投与終了後に継続的な妊娠検査を受けることに同意できる。これは患者が異性との性交渉を完全に控える場合にも適用される。 b.治験薬の投与開始前28日間、投与中（休薬期間を含む）及び投与終了後12週間（反復投与薬物動態［PK］データに基づく治験薬の平均消失半減期の約5倍の期間）に、異性との性交渉を完全に控える（月に1回の頻度で確認し、原資料に記録する）、あるいは有効な避妊法を常に使用することに同意し、遵守できる。 c.授乳中の場合は、治験参加前に授乳を中止し、治験薬投与終了後に授乳を再開しないことに同意できる。 ７．男性の場合は、以下の要件を満たなければならない。 治験参加中、休薬期間中及び治験薬投与終了後少なくとも12週間（反復投与PKデータに基づく治験薬の平均消失半減期の約5倍の期間）に、異性との性交渉を完全に控える（月に1回の頻度で確認を行う）、あるいは妊婦又はFCBPとの性交渉の際に男性用コンドームを使用すること（精管切除を受けている場合を含む）に同意できる。 ８．治験開始前に、ICFの内容を理解し、自由意思で署名できる患者。 ９．治験実施計画書上の来院及びその他の規定（患者報告アウトカム用電子機器の使用を含める）を遵守する意思があり実行できる患者。 |
1. Subject is >= 18 years of age at the time of signing the informed consent form (ICF). 2. Subject has a diagnosis of primary myelofibrosis (PMF) according to the 2016 World Health Organization (WHO) criteria or diagnosis of post-essential thrombocythemia (post-ET) or post-polycythemia vera (post-PV) myelofibrosis (MF) according to the International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) 2007 criteria, confirmed by the most recent local pathology report. 3. Subject is requiring red blood cell (RBC) transfusions as defined as: a. Average RBC-transfusion frequency: 4 to 12 RBC units/12 weeks immediately up to randomization. There must be no interval > 6 weeks (42 days) without >= 1 RBC transfusion. b. RBC transfusions are scored in determining eligibility when given for treatment of: -Symptomatic (ie, fatigue or shortness of breath) anemia with a pretransfusion hemoglobin (Hgb) <= 9.5 g/dL or -Asymptomatic anemia with a pretransfusion Hgb <= 7 g/dL c. RBC transfusions given for worsening of anemia due to bleeding or infections are not scored in determining eligibility. 4. Subjects on continuous (eg, absent of dose interruptions lasting >= 2 consecutive weeks) Janus kinase 2 (JAK2) inhibitor therapy as approved in the country of the study site for the treatment for myeloproliferative neoplasm (MPN)-associated MF as part of their standard-of-care therapy for at least 32 weeks, on stable daily dose for at least 16 weeks immediately up to the date of randomization and anticipated to be on a stable daily dose of that JAK2 inhibitor for at least 24 weeks after randomization. 5. Subject has an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance score of <= 2. 6. A female of childbearing potential (FCBP) for this study is defined as a female who: 1) has achieved menarche at some point, 2) has not undergone a hysterectomy or bilateral oophorectomy or 3) has not been naturally postmenopausal (amenorrhea following cancer therapy or amenorrhea due to other medical reasons does not rule out childbearing potential) for at least 24 consecutive months (eg, has had menses at any time in the preceding 24 consecutive months). Females of childbearing potential (FCBP) participating in the study must: a. Have 2 negative pregnancy tests as verified by the Investigator prior to starting study therapy. She must agree to ongoing pregnancy testing during the study, and after end of investigational product (IP). This applies even if the subject practices true abstinence from heterosexual contact. b. Either commit to true abstinence from heterosexual contact (which must be reviewed on a monthly basis and source documented) or agree to use, and be able to comply with, effective contraception without interruption, 28 days prior to starting IP, during the study therapy (including dose interruptions), and for 12 weeks (approximately 5 times the mean terminal half-life of IP based on multiple-dose pharmacokinetics [PK] data) after discontinuation of study therapy. c. If breastfeeding, agree to stop breastfeeding prior to the participation in the study and not to resume breastfeeding after treatment discontinuation. 7. Male subjects must: Practice true abstinence (which must be reviewed on a monthly basis) or agree to use a condom during sexual contact with a pregnant female or a female of childbearing potential while participating in the study, during dose interruptions and for at least 12 weeks (approximately 5 times the mean terminal half-life of IP based on multiple-dose PK data) following IP discontinuation, even if he has undergone a successful vasectomy. 8. Subject must understand and voluntarily sign an ICF prior to any study-related assessments/procedures being conducted. 9. Subject is willing and able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements including the use of the electronic patient reported outcomes device. |
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| １．MPN関連MF又はJAK2阻害剤とは別の原因（鉄欠乏性貧血、ビタミンB12及び／又は葉酸欠乏性貧血、自己免疫性貧血、溶血性貧血、感染、あるいは種類を問わない臨床的に重大な出血又は脾臓血球貯留等）による貧血がある患者。 ２．ランダム割付け日前8週間以内に、造血に影響を及ぼす可能性のあるヒドロキシウレア、免疫調節薬（ポマリドミド、サリドマイド等）、赤血球造血刺激因子製剤（ESA）、アンドロゲン性ステロイド等の薬剤を使用した患者。 a.血液学的病態以外の病態に対するコルチコステロイドの全身投与は、ランダム割付け前4週間を通じてコルチコステロイドがprednisone換算で10mg以下かつ一定用量で投与されている場合には許容される。 b.鉄キレート剤（ICT）は、ランダム割付け前8週間を通じて安定した用量で投与されている場合には許容される。 ３．スクリーニング時に以下の臨床検査値異常のある患者。 a.好中球数：1×10^9/L未満 b.白血球数：100×10^9/L超 c.血小板数：併用薬のJAK2阻害剤で承認されている許容下限値を下回る値。ただし、25×10^9/L未満及び1000×10^9/L超も許容されない。 d.末梢血骨髄芽球：5%超 e.推算糸球体ろ過量：30 mL/min/1.73 m^2未満（4-variable modification of diet in renal disease［MDRD］式を用いて推算）又はネフローゼ患者（尿中アルブミン／クレアチニン比3500 mg/g超等） f.アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）又はアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）：基準値上限（ULN）の3.0倍超 g.直接ビリルビン：ULNの2倍以上 ・骨髄内の活動性赤血球前駆細胞の破壊（無効造血等）に起因する場合、直接ビリルビンの高値は許容される。 ４．ランダム割付け時に消失していない、コントロールできない高血圧（収縮期血圧140 mmHg以上又は拡張期血圧90 mmHg以上への上昇を繰り返す場合と定義）のある患者、又は、高血圧クリーゼあるいは高血圧脳症の既往のある患者。 ５．本治験の対象疾患以外の悪性腫瘍の既往歴のある患者（悪性腫瘍の根治から3年以上経過している患者は除く）。なお、以下の既往歴／併存疾患のある患者は許容される。 a.皮膚基底細胞癌又は皮膚扁平上皮癌 b.子宮頚部上皮内癌 c.乳管上皮内癌 d.偶発的組織学的所見（腫瘍・リンパ節・転移［TNM］臨床病期分類でT1a又はT1b）を示した前立腺癌 ６．造血細胞移植歴のある患者又はランダム割付け日から24週間以内に造血細胞移植を実施すると予想される患者。 ７．ランダム割付け日前6ヵ月以内に脳卒中、心筋梗塞、深部静脈血栓症、肺塞栓症又は動脈塞栓症を発症した患者。 ８．ランダム割付け日前2ヵ月以内に大手術が実施された患者。被験者は、ランダム割付け日前にすべての手術から完全に回復していなければならない。 ９．ランダム割付け日前6ヵ月以内に大出血事象（重要領域又は重要臓器の症候性出血及び／又はHgb値の2 g/dL以上の低下を引き起こした出血又は濃厚赤血球2単位以上の輸血を要した出血と定義）を発現した患者。 １０．コントロール不十分な心疾患がある及び／又は左室駆出率が35%未満であることが確認されている患者。 １１．真菌、細菌又はウイルスによるコントロールできない全身性感染症のある患者（感染症に随伴する徴候／症状の悪化が認められ、適切な抗生物質投与、抗ウイルス薬投与及び／又はその他の治療により改善しない場合と定義）。 a. スクリーニング前の4 週間以内に重症急性呼吸器症候群コロナウイルス2（SARS-CoV-2）の活動性感染の既往歴がある患者。ただし、治験責任医師の判断及びその後のメディカルモニターとの協議に基づき、コロナウイルス性疾患2019（COVID-19）の症状及び関連する合併症から患者が適切に回復した場合は除く。ランダム割付け前の4 週間以内に、COVID-19 の生ワクチンを接種することは禁止する。 １２．ヒト免疫不全ウイルス（HIV）が確認されている、活動性B型肝炎（HepB）の所見（B型肝炎表面抗原［HBsAg］検出及び／又はB型肝炎ウイルスDNA陽性［HBV-DNA陽性］）が確認されている、及び／又は活動性C型肝炎（HepC）の所見（十分な感度のC型肝炎ウイルスRNA［HCV-RNA］検査で陽性）が確認されている患者。 １３．luspatercept又はsotaterceptによる前治療が行われた患者。 １４．治験薬の組換えタンパク質又は添加物に対する重度のアレルギー反応、アナフィラキシー反応又は過敏症の既往歴のある患者。 １５．妊婦又は授乳婦。 １６．ランダム割付け日前の30日以内又は所定期間（当該治験薬の半減期の5倍の期間）内（いずれか長い方）に、実験的治療（治験薬を含む）及び／又は治療用機器を使用する他の臨床試験手順又は治験に参加した患者。 １７．重度の疾患、臨床検査値異常又は精神疾患を有している、又は実施国の規制上弱い立場である（拘束又は施設収容等）など、本治験への参加を妨げられる、あるいは本治験に参加した場合に許容できないリスクにさらされる患者。 １８．治験データの解釈に混乱を与える可能性のある状態にある又は併用薬を投与されている患者。 |
1. Subject with anemia from cause other than MPN-associated MF or JAK2 inhibitor therapy (eg, iron deficiency, vitamin B12 and/or folate deficiencies, autoimmune or hemolytic anemia, infection, or any type of known clinically significant bleeding or sequestration). 2. Subject use of hydroxyurea, immunomodulatory compounds such as pomalidomide, thalidomide, erythropoiesis stimulating agents (ESAs), androgenic steroids or other drugs with potential effects on hematopoiesis <= 8 weeks immediately up to the date of randomization. a. Systemic corticosteroids are permitted for nonhematological conditions providing the subject is receiving a constant dose equivalent to <= 10 mg prednisone for the 4 weeks immediately up to randomization. b. Iron chelation therapy (ICT) is permitted providing the subject is receiving a stable dose for the 8 weeks immediately up to randomization. 3. Subject with any of the following laboratory abnormalities at screening: a. Neutrophils: < 1 * 10^9/L b. White blood count (WBC): > 100 * 10^9/L c. Platelets: the lowest allowable level as approved for the concomitant JAK2 inhibitor but not < 25 * 10^9/L or > 1000 * 10^9/L d. Peripheral blood myeloblasts: > 5% e. Estimated glomerular filtration rate: < 30 mL/min/1.73 m^2 (via the 4-variable modification of diet in renal disease [MDRD] formula) or nephrotic subjects (eg, urine albumin-to-creatinine ratio > 3500 mg/g) f. Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT): > 3.0 * upper limit of normal (ULN) g. Direct bilirubin: >= 2 * ULN -Higher levels are acceptable if these can be attributed to active red blood cell precursor destruction within the bone marrow (eg, ineffective erythropoiesis) 4. Subject with uncontrolled hypertension, defined as repeated elevations of systolic blood pressure >= 140 mmHg or diastolic blood pressure >= 90 mmHg, that is not resolved at the time of randomization, or with a history of hypertensive crisis or hypertensive encephalopathy. 5. Subject with prior history of malignancies, other than disease under study, unless the subject has been free of the disease for >= 3 years. However, subject with the following history/concurrent conditions is allowed: a. Basal or squamous cell carcinoma of the skin b. Carcinoma in situ of the cervix c. Carcinoma in situ of the breast d. Incidental histologic finding of prostate cancer (T1a or T1b using the tumor, nodes, metastasis [TNM] clinical staging system) 6. Subject with prior hematopoietic cell transplant or subject anticipated to receive a hematopoietic cell transplant during the 24 weeks from the date of randomization. 7. Subject with stroke, myocardial infarction, deep venous thrombosis, pulmonary or arterial embolism within 6 months immediately up to the date of randomization. 8. Subject with major surgery within 2 months up to the date of randomization. Subject must have completely recovered from any previous surgery immediately up to the date of randomization. 9. Subject with a major bleeding event (defined as symptomatic bleeding in a critical area or organ and/or bleeding causing a decrease in Hgb of >= 2 g/dL or leading to transfusion of >= 2 units of packed red cells) in the last 6 months prior to the date of randomization. 10. Subject with inadequately controlled heart disease and/or have a known left ventricular ejection fraction < 35%. 11. Subject with uncontrolled systemic fungal, bacterial, or viral infection (defined as ongoing signs/symptoms related to the infection without improvement despite appropriate antibiotics, antiviral therapy, and/or other treatment). a. History of active severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2) infection within 4 weeks prior to screening, unless the subject has adequately recovered from coronavirus disease 2019 (COVID-19) symptoms and related complications as per Investigators discretion and following a discussion with the Medical Monitor. Use of a live COVID-19 vaccine is prohibited within 4 weeks prior to randomization. 12. Subject with known human immunodeficiency virus (HIV), evidence of active Hepatitis B (HepB) as demonstrated by the presence of Hepatitis B surface antigen (HBsAg) and/or positive for Hepatitis B virus DNA (HBVDNA-positive), and/or evidence of active Hepatitis C (HepC) as demonstrated by a positive Hepatitis C virus RNA (HCV-RNA) test of sufficient sensitivity. 13. Subject with prior therapy of luspatercept or sotatercept. 14. Subject with history of severe allergic or anaphylactic reactions or hypersensitivity to recombinant proteins or excipients in the investigational product. 15. Pregnant or breastfeeding females. 16. Subject participation in any other clinical protocol or investigational trial that involves use of experimental therapy (including investigational agents) and/or therapeutic devices within 30 days or for investigational agents within five half-lives, whichever comes later, immediately up to the date of randomization. 17. Subject with any significant medical condition, laboratory abnormality, psychiatric illness, or is considered vulnerable by local regulations (eg, imprisoned or institutionalized) that would prevent the subject from participating in the study or places the subject at unacceptable risk if he/she were to participate in the study. 18. Subject with any condition or concomitant medication that confounds the ability to interpret data from the study. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 骨髄線維症に伴う貧血 | Anemia associated with myelofibrosis | ||
| あり | |||
| luspaterceptを3週（21日）ごとに皮下投与する。開始用量は1.33mg/kgとし、1.75mg/kgに増量できる。ヘモグロビン値及び有害事象の発現に応じて0.6～1.75mg/kgの範囲で投与量を調節する。 | Administer luspatercept subcutaneously every 3 weeks (21 days). The starting dose is 1.33 mg/kg and the dose may be increased to 1.75 mg/kg. The dose is adjusted in the range from 0.6 to 1.75 mg/kg depending on a hemoglobin level and the occurrence of adverse events. | ||
| 12週間以上の赤血球輸血非依存性（RBC-TI）（RBC-TI 12） | Red blood cell-transfusion independence (RBC-TI) >=12weeks (RBC-TI 12) | ||
| 16週間以上のRBC-TI（RBC-TI 16） RBC-TI 12の持続期間 輸血量減少 輸血量減少の持続期間 治療期の12週間以上のRBC-TI（RBC-TI 12/TP） 治療期の16週間以上のRBC-TI（RBC-TI 16/TP） 赤血球輸血量の変化量 RBC-TIの累積期間 Hgb値の平均1 g/dL以上の上昇 血清フェリチン値のベースラインからの変化量 安全性（有害事象［AE］の種類、発生頻度、重篤性、及びluspatercept／プラセボとの因果関係） 急性転化 抗薬物抗体（ADA） PK |
RBC-TI>=16weeks(RBC-TI 16) Duration of RBC-TI 12 Reduction in transfusion burden Duration of reduction in transfusion burden RBC-TI>=12 weeks in treatment period (RBC-TI 12/TP) RBC-TI>=16 weeks in treatment period (RBC-TI 16/TP) Change in RBC transfusion burden Cumulative duration of RBC-transfusion independence Mean Hgb increase>=1g/dL Change in serum ferritin from baseline Safety (type, frequency, severity, and seriousness of adverse events [AEs] and relationship of AEs to luspatercept/placebo) Transformation to blast phase Antidrug antibodies (ADA) PK |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| luspatercept | |||
| Reblozyl （欧米及びアジア） | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
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４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 治験に関する補償（被験者の健康被害に対する補償） | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社 | |
| Bristol-Myers Squibb | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 日本赤十字社長崎原爆病院 治験審査委員会 | Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital Institutional Review Board | |
| 長崎県長崎市茂里町3番15号 | 3-15 Morimachi, Nagasaki-shi, Nagasaki | |
| 095-847-1511 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04717414 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| データ共有に関する当社のポリシーおよびデータを要求するためのプロセスに関する情報は、以下のリンクで確認できます https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/ | Information about our policies regarding data sharing and the process for requesting data can be found at the links below. https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/ |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 「6 IRBの名称等」の電子メールアドレスの項については、当該IRBは電子メールアドレスを所持していないため「空欄」とした | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |