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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

製造販売後臨床試験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和2年12月24日
令和4年3月18日
急性肝性ポルフィリン症（AHP）患者を対象としたGivosiran 拡大アクセス試験
急性肝性ポルフィリン症患者を対象としたGivosiran 拡大アクセス試験
藤井　教尚
Alnylam Japan 株式会社
治療の選択肢が少なく、又はなく、得られる利益が危険性を上回ると治験担当医師が判断したAHP患者への治験薬givosiranの投与を可能にすることである。
Objective is to provide access to investigational givosiran for patients with AHP who have limited or no available treatment options and for whom the treating physician determines that the benefits outweigh the risks.
N/A
急性肝性ポルフィリン症（AHP）
研究終了
ギボシランナトリウム（JAN）Givosiran Sodium (JAN)，givosiran (INN)
ギブラーリ皮下注189mg 、GIVLAARI (USA）
株式会社麻生飯塚病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 製造販売後臨床試験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和4年3月16日
jRCT番号 jRCT2071200074

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

急性肝性ポルフィリン症（AHP）患者を対象としたGivosiran 拡大アクセス試験 Expanded Access Protocol of Givosiran for Patients with Acute Hepatic Porphyria (AHP)
急性肝性ポルフィリン症患者を対象としたGivosiran 拡大アクセス試験 Expanded Access Protocol of Givosiran for Patients with Acute Hepatic Porphyria

（２）治験責任医師等に関する事項

藤井　教尚 Fujii Norihisa
/ Alnylam Japan 株式会社 Alnylam Japan K.K.
100-6211
/ 東京都千代⽥区丸の内1-11-1 パシフィックセンチュリープレイス丸の内11階 Pacific Century Place Marunouchi 11th Floor, 1-11-1 Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-907-347
JPTiken@alnylam.com
松本　雅弘 Matsumoto Masahiro
Alnylam Japan 株式会社 Alnylam Japan K.K.
開発本部　臨床開発部
100-6211
東京都千代⽥区丸の内1-11-1 パシフィックセンチュリープレイス丸の内11階 Pacific Century Place Marunouchi 11th Floor, 1-11-1 Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-907-347
JPTiken@alnylam.com
令和2年12月7日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

名古屋第一赤十字病院

Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital

　

　
/

　

/

広島大学病院

Hiroshima University Hospital

　

　
/

　

/

長崎大学病院

Nagasaki University Hospital

　

　
/

　

/

八戸市立市民病院

Hachinohe City Hospital

　

　
/

　

/

JA 静岡厚生連 遠州病院

JA Shizuoka Kohseiren Enshu Hospital

　

　
/

　

/

東京都済生会中央病院

Tokyo Saiseikai Central Hospital

　

　
/

　

/

株式会社麻生 飯塚病院

Iizuka Hospital

　

　
/

　

/

日本海総合病院

Nihonkai General Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

治療の選択肢が少なく、又はなく、得られる利益が危険性を上回ると治験担当医師が判断したAHP患者への治験薬givosiranの投与を可能にすることである。
Objective is to provide access to investigational givosiran for patients with AHP who have limited or no available treatment options and for whom the treating physician determines that the benefits outweigh the risks.
N/A
2021年01月06日
2021年02月02日
2020年12月07日
2021年12月31日
10
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. 12 歳以上の男性及び女性のAHP 患者。
2. AIP、HCP、VP 又はADP の診断記録がある患者。
3. 治験での検体採取に十分な静脈を確保できると治験責任医師が判断する患者。
4. 治験の要件を理解し、遵守する意思と能力を有し、かつ書面によるインフォームドコンセントを提供することができる患者。患者が法的に同意可能な年齢に達していない場合には、法定後見人より書面による同意を取得するとともに、現地の要件に従い患者本人のアセントを取得する。
5. 治験期間を通して避妊に関する要件を遵守する意思のある患者。		 1. Male or female, >=12 years of age.
2. Documented diagnosis of AIP, HCP, VP, or ADP.
3. Has adequate venous access as judged by the Investigator for study sample collections.
4. Patient is able to understand and is willing and able to comply with the study requirements and to provide written informed consent. In patients under the age of legal consent, the legal guardian(s) must provide informed consent and the patient should provide assent per local requirements.
5. Be willing to comply with the contraceptive requirements during the study period.
1. スクリーニング時の臨床検査値が以下のいずれかに該当する。
a. ALT がULN の2 倍超の患者。
b. 総ビリルビン値（TBL）がULN の1.5 倍超の患者。ジルベール症候群と記録されている患者のTBL 上昇は、ULN の2 倍未満であれば適格とする。
c. Modification of Diet in Renal Disease（MDRD）式又はSchwartz Bedside Formula 付録 1 による推算糸球体濾過量（eGFR）が15 mL/min/1.73 m2 未満の患者。
2. 他の医療機器又は医薬品の治験に現在登録されているか、他の医療機器又は医薬品の治験を終了してから30 日間又は半減期の5 倍の期間（いずれか長い方）が経過していない、あるいはその他の治験薬の投与を受けている患者。
3. 肝移植待機リストにアクティブ登録している患者。
4. B 型肝炎又はC 型肝炎の活動性感染が以前の血清学的検査で判明している患者。
5. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染が判明している患者。
6. 複数の薬物アレルギーの既往、又はオリゴヌクレオチド若しくはN-アセチルガラクトサミン（GalNAc）に対するアレルギー反応の既往がある患者。
7. 皮下注射の忍容性不良の既往がある患者。
8. 治験責任医師の見解で、投与に適さないと考えられる、あるいは治験の遵守、患者の安全性に影響を及ぼす可能性がある状態（医学的懸念、アルコール又は薬物乱用など）を有する患者。これらには、重要な臨床検査値異常又は病歴から特定される、ポルフィリン症とは関連ない重大な活動性のコントロール不良（不安定）な心血管障害、神経障害、胃腸障害、内分泌障害、腎障害又は精神障害が含まれる。
9. 治験の最初の6 ヵ月間に主要な手術が予定されている患者。
10. スクリーニング前1 ヵ月以内に重篤な感染症の既往がある患者。
11. スクリーニング前2 年以内に悪性疾患が認められた患者。ただし、治療済みの皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌、子宮頸部上皮内癌又は乳管癌は除く。
12. 妊娠中又は授乳中の女性患者。		 1. Has any of the following laboratory parameter assessments at screening
a. ALT >2xULN
b. Total bilirubin (TBL) >1.5xULN. Patients with elevated TBL that is secondary to documented Gilbert's syndrome are eligible if the TBL is <2xULN
c. eGFR <15 mL/min/1.73 m2 using the Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) formula or the Schwartz Bedside Formula Appendix 1.(Levey 2009)
2. Currently enrolled in another investigational device or drug study, or less than 30 days or 5 half-lives, whichever is longer, since ending another investigational device or drug study(s), or receiving other investigational agent(s).
3. On an active liver transplantation waiting list.
4. Active infection with hepatitis B or hepatitis C previously identified by serology.
5. Known human immunodeficiency virus (HIV) infection.
6. History of multiple drug allergies or history of allergic reaction to an oligonucleotide or to GalNAc.
7. History of intolerance to SC injection(s).
8.Any condition (eg, medical concern or alcohol or substance abuse) which, in the opinion of the Investigator, would make the patient unsuitable for dosing or which could interfere with the study compliance or the patient's safety. This includes significant active and poorly controlled (unstable) cardiovascular, neurologic, gastrointestinal, endocrine, renal, or psychiatric disorders unrelated to porphyria identified by key laboratory abnormalities or medical history.
9. Has a major surgery planned during the first 6 months of the study.
10. History of serious infection within one month prior to Screening.
11. Had a malignancy within 2 years prior to screening, except for basal or squamous cell carcinoma of the skin, cervical in-situ carcinoma, or breast ductal carcinoma, that has been successfully treated.
12. Female patient is pregnant or breastfeeding.
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
急性肝性ポルフィリン症（AHP） Acute hepatic porphyria (AHP)
あり
被験者にgivosiran 2.5mg/kgを月1回皮下投与する。 Patients will be administered givosiran 2.5 mg/kg as a subcutaneous (SC) injection once monthly.
• 尿中ALA 値
• 尿中PBG 値
• ポルフィリン症発作及びヘミン投与の発現率
• 本プログラム終了時にGivosiran 投与患者の経験に関する質問票（GPEQ）により評価される患者の報告結果
• 有害事象の発現頻度		 - Urinary aminolevulinic acid (ALA) levels
- Urinary porphobilinogen (PBG) levels
- Rates of porphyria attacks and hemin administration
- Patient-reported outcomes, assessed by the Givosiran Patient Experience Questionnaire (GPEQ) at end of study
- Frequency of adverse events

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
承認内
ギボシランナトリウム（JAN）Givosiran Sodium (JAN)，givosiran (INN)
ギブラーリ皮下注189mg 、GIVLAARI (USA）
30300AMX00292000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

株式会社麻生飯塚病院治験審査委員会 Iizuka Hospital institutional review board
福岡県飯塚市芳雄町3-83 3-83 Yoshio-machi, Iizuka-city, Fukuoka
0948-22-3800
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

拡大治験

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年3月18日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年9月10日 詳細 変更内容
変更 令和3年9月7日 詳細 変更内容
変更 令和3年7月5日 詳細 変更内容
変更 令和3年2月2日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年12月24日 詳細
変更履歴一覧