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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和2年12月21日
令和4年3月30日
造血幹細胞移植（HSCT）後に血栓性微小血管症（TMA）を呈する成人及び青少年患者を対象としたラブリズマブの第III相、二重盲検、ランダム化、多施設共同試験
HSCT-TMAを対象としたラブリズマブ試験
横澤　　淳
アレクシオンファーマ合同会社
本治験ではHSCT-TMAを有する成人及び青少年患者を対象としてラブリズマブの有効性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）及び安全性を評価する。
3
造血幹細胞移植後の血栓性微小血管症（HSCT-TMA）
募集中
ラブリズマブ（遺伝子組換え）
ユルトミリス
社会医療法人原土井病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和4年3月28日
jRCT番号 jRCT2071200071

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

造血幹細胞移植（HSCT）後に血栓性微小血管症（TMA）を呈する成人及び青少年患者を対象としたラブリズマブの第III相、二重盲検、ランダム化、多施設共同試験 A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study of Ravulizumab in Adult and Adolescent Participants who have Thrombotic Microangiopathy (TMA) after Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
HSCT-TMAを対象としたラブリズマブ試験 Ravulizumab in Thrombotic Microangiopathy After Hematopoietic Stem Cell Transplant

（２）治験責任医師等に関する事項

横澤　　淳 Yokosawa Jun
/ アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma GK
研究開発本部
108-0023
/ 東京都港区芝浦3丁目1番1号　田町ステーションタワーN 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
jun.yokosawa@alexion.com
横澤　　淳 Yokosawa Jun
アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma GK
研究開発本部
108-0023
東京都港区芝浦3丁目1番1号　田町ステーションタワーN 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
jun.yokosawa@alexion.com
令和2年8月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験ではHSCT-TMAを有する成人及び青少年患者を対象としてラブリズマブの有効性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）及び安全性を評価する。
3
2020年12月17日
2020年12月17日
2020年12月17日
2024年02月29日
184
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
北米/フランス/イタリア/ベルギー/韓国/スペイン/カナダ North America/France/Italy/Belgium/South Korea/Spain/Canada
1.同意取得時12歳以上
2.12ヵ月以内に造血幹細胞移植を受けた患者
3.トリガーへの初期治療にもかかわらず、72時間以上持続するTMAと診断された患者
4.スクリーニング期間中又はスクリーニング開始前14日以内に、規定された基準でTMAと診断された患者
5.体重が30kg以上
6.出産の可能性のある女性の患者および出産の可能性のある女性のパートナーを持つ男性の患者は、規定された避妊法の実施が必要。
7.臨床的に可能な場合、髄膜炎菌感染症のワクチン接種を受ける必要がある。ワクチンを接種できない患者は、規定の期間で抗生物質を予防的に受ける必要がある。
8.被験者又はその法定代理人は、同意書／アセントに署名できなければならない。		 1.12 years of age or older at time of consent/assent.
2.Received HSCT within the past 12 months.
3.Diagnosis of TMA that persists for at least 72 hours despite initial management.
4.A TMA diagnosis based on meeting the select criteria during the Screening Period and/or </=14 days prior to the Screening Period.
5.Body weight >/=30 kilograms at Screening.
6.Female participants of childbearing potential and male participants with female partners of childbearing potential must use highly effective contraception.
7.Participants must be vaccinated against meningococcal infections if clinically feasible. Participants who cannot receive meningococcal vaccine should receive antibiotic prophylaxis.
8.Participants or their legally authorized representative must be capable of giving signed informed consent or assent.
1.ADAMTS13欠乏により、血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)であることが判明している患者
2.志賀毒素関連溶血性尿毒症症候群（ST-HUS）であることが判明している患者
3.直接クームス試験で陽性の患者
4.播種性血管内凝固（DIC）と診断されている患者
5.骨髄／生着不全が判明している患者
6.肝中心静脈閉塞症（VOD）と診断されている患者
7.ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染患者（HIV-1又はHIV-2抗体価で確認）
8.髄膜炎菌性疾患が未回復の患者
9.昇圧剤を必要とする敗血症が確認された患者
10.妊娠中又は授乳中の患者
11.補体阻害薬による治療を受けたことがある、又は現在受けている患者
12.機械的換気を必要とする呼吸不全が確認された患者
13.急性又は慢性心不全を有する患者
14.TMAを評価する他の治療介入試験に参加している患者		 1.Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) evidenced by ADAMTS13 deficiency
2.Shiga toxin producing Escherichia coli infection
3.Positive direct Coombs test.
4.Clinical diagnosis of disseminated intravascular coagulation (DIC).
5.Known bone marrow/graft failure.
6.Diagnosis of veno-occlusive disease.
7.Human immunodeficiency virus (HIV) infection.
8.Unresolved meningococcal disease.
9.Presence of sepsis requiring vasopressor support.
10.Pregnancy or breastfeeding.
11.Previously or currently treated with a complement inhibitor.
12.Respiratory failure requiring mechanical ventilation.
13.Acute and/or chronic heart failure.
14.Participation in an interventional treatment study of any therapy for TMA.
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
1.重篤な過敏症反応
2.コントロール不能な重度の感染
3.併用禁止薬の使用
4.妊娠、又は妊娠の予定
5.治験薬の追加投与にもかかわらず臨床的な増悪を認めた場合
6.アレクシオン社又は治験責任医師が必要と判断した場合
造血幹細胞移植後の血栓性微小血管症（HSCT-TMA） Thrombotic Microangiopathy (TMA) after Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
血栓性微小血管症　TMA Thrombotic Microangiopathy TMA
あり
ラブリズマブ（遺伝子組換え）として、患者の体重を考慮し、下記の用法・用量で点滴静注する。30 kg以上40 kg未満：Day1に1200 mgを投与、Day5及びDay10に300 mgを投与、Day15以降は8週ごとに2700 mgを投与、40 kg以上60 kg未満：Day1に2400 mgを投与、Day5及びDay10に600 mgを投与、Day15以降は8週ごとに3000 mgを投与、60 kg以上100 kg未満：Day1に2700 mgを投与、Day5及びDay10に900 mgを投与、Day15以降は8週ごとに3300 mgを投与、100 kg以上：Day1に3000 mgを投与、Day5及びDay10に900 mgを投与、Day15以降は8週ごとに3600 mgを投与。 The ravulizumab will be administered via IV infusion as below dosage regimen;
In cae Patient Body Weight (kg) is 30 to 40, 1200mg at Day1, 300mg at at Day5 and Day10 and 2700mg at every 8 weeks after Day15
In cae Patient Body Weight (kg) is 40 to 60, 2400mg at Day1, 600mg at at Day5 and Day10 and 3000mg at every 8 weeks after Day15
In cae Patient Body Weight (kg) is 60 to 100, 2700mg at Day1, 900mg at at Day5, Day10 and 3300mg at every 8 weeks after Day15
In cae Patient Body Weight (kg) is over 100, 3000mg at Day1, 900mg at at Day5, Day10 and 3600mg at every 8 weeks after Day15
TMA奏効（26週間のランダム化治療期間中） TMA Response [ Time Frame: 26 weeks ]
1.TMA奏効達成までの期間（26週間のランダム化治療期間中、52週時点）
2.TMA奏功の消失（26週間のランダム化治療期間中)
3.臓器機能不全の変化(26週間のランダム化治療期間中、52週時点での eGFRのベースラインからの変化、及び腎臓系、心血管系、呼吸器系、中枢神経系、及び消化器系のTMA関連臓器機能不全のベースラインからの変化)
4.TMA 再発 (追跡調査期間中)
5.全生存率（26週間のランダム化治療期間中及び52週時点)
6.非再発死亡（26週間のランダム化治療期間中及び52週時点)
7.血小板奏効（26週間のランダム化治療期間中及び52週時点)
8.血液学的奏効（26週間のランダム化治療期間中及び52週時点)		 1.Time To TMA Response [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) and 52 weeks (includes treatment period and off-treatment follow-up period) ]
2.Loss of TMA Response [ Time Frame: 26 weeks (treatment period)]
3. Improvement in Organ Dysfunction[Time Frame: eGFR at 26wks (tx period) & 52wks (includes tx period & off-tx f/up period); TMA-associated organ dysfunction in renal, cardiovascular, pulmonary, CNS & GI systems through 26wks (tx period) & 52wks (includes tx period & off-tx f/up period) ]
4.TMA Relapse[ Time Frame:During the Follow-up Period ]
5. Overall Survival [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) and 52 weeks (includes treatment period and off-treatment follow-up period) ]
6.Non-relapse Mortality [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) and 52 weeks (includes treatment period and off-treatment follow-up period) ]
7.Platelet Response [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) and 52 weeks (includes treatment period and off-treatment follow-up period)]
8.Hematologic Response [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) and 52 weeks (includes treatment period and off-treatment follow-up period)]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ラブリズマブ（遺伝子組換え）
ユルトミリス
なし
アレクシオンファーマ合同会社
東京都 港区芝浦3丁目1番1号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アレクシオンファーマ合同会社
Alexion Pharma GK.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

社会医療法人原土井病院治験審査委員会 Haradoi Hospital IRB
福岡県福岡市東区青葉6丁目40番8号 6-40-8 Aoba Higashi-ku Fukuoka City , Fukuoka
092-691-3881
irb@haradoi-hospital.com
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04543591
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年3月30日 (当画面) 変更内容
変更 令和2年12月24日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年12月21日 詳細
変更履歴一覧