臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和2年12月4日 | ||
| 令和5年12月25日 | ||
| 日本人のトランスサイレチン型心アミロイドーシス患者を対象に、ALXN2060を投与したときの有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する多施設共同、非盲検第3相試験 | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス患者を対象としたALXN2060の第3相試験 | ||
| 石岡 樹成 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 本試験は、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）日本人被験者を対象に、ALXN2060の有効性、安全性、忍容性、薬物動態（PK）／薬力学的作用（PD）プロファイル及びその関係性を確認し評価する。 | ||
| 3 | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス | ||
| 募集終了 | ||
| Acoramidis | ||
| 未定 | ||
| 久留米大学臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年12月20日 |
| jRCT番号 | jRCT2071200059 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 日本人のトランスサイレチン型心アミロイドーシス患者を対象に、ALXN2060を投与したときの有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する多施設共同、非盲検第3相試験 | A Phase 3, Prospective, Multicenter, Open Label, 2-Part Study of the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ALXN2060 in Japanese Participants with Symptomatic Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM). | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス患者を対象としたALXN2060の第3相試験 | A Phase 3 Study of ALXN2060 in Participants with Symptomatic Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM). | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 石岡 樹成 | Ishioka Tatsunari | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦3丁目1番1号 田町ステーションタワーN | 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | |
| 03-3457-9559 | |||
| Tatsunari.Ishioka@alexion.com | |||
| 石岡 樹成 | Ishioka Tatsunari | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦3丁目1番1号 田町ステーションタワーN | 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | ||
| 03-3457-9559 | |||
| 03-3457-9559 | |||
| Tatsunari.Ishioka@alexion.com | |||
| 令和2年9月14日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験は、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）日本人被験者を対象に、ALXN2060の有効性、安全性、忍容性、薬物動態（PK）／薬力学的作用（PD）プロファイル及びその関係性を確認し評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2020年11月13日 | |||
| 2020年11月13日 | |||
| 2020年10月30日 | |||
| 2026年05月31日 | |||
| 22 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. ATTR-CM（野生型又は変異型）と確定診断されている 2. 心不全入院歴で証明される心不全の既往がある または、心不全入院歴はないが、容量負荷や心内圧上 昇の徴候・症状による心不全の臨床的エビデンスを有 する または、継続的な利尿薬による治療を必要と する心不全の症状を有する 3. ATTR-CMによるニューヨーク心臓協会 心機能分類 I～IIIの症状を有する 4. 心血管薬物治療を行っている場合は、安定用量である 5. Day 1の前2回の6分間歩行試験（6MWT）で150m以上 を完了している 6. 左室壁（心室中隔又は左室後壁）の厚さが12mm以上 7. 心筋壁張力のバイオマーカーである脳性ナトリウム 利尿ペプチド前駆体N端フラグメント（NT-proBNP） 値が300pg/mL以上 |
1. Established diagnosis of ATTR-CM with either wild-type TTR or a variant TTR genotype . 2. History of heart failure evidenced by at least one prior hospitalization for heart failure or clinical evidence of heart failure without prior heart failure hospitalization manifested by signs or symptoms of volume overload or elevated pressures or heart failure symptoms that required or requires ongoing treatment with a diuretics. 3. New York Heart Association Class I-III symptoms due to ATTR-CM. 4. On stable doses of cardiovascular medical therapy. 5. Completed >=150 meters on the 6MWT on 2 tests prior to Day 1. 6. Left ventricular (LV) wall (interventricular septum or LV posterior wall) thickness >=12 mm 7. Biomarkers of myocardial wall stress: N-terminal pro-brain-type natriuretic peptide (NT-proBNP)300 pg/mL |
||
| 1. スクリーニング開始前の90日以内に、急性心筋梗塞、 急性冠症候群、脳卒中又は一過性脳虚血発作を発症 した又は冠血行再建術を受けた 2. スクリーニング時に、不安定な心血管血行動態を 呈した 3. スクリーニング開始時から1年以内に心臓移植を 受ける見込みがある 4. ATTR-CMの治療として、既存薬および他の治験薬を 現在使用している 5. 刺激伝導系に作用するカルシウムチャネル遮断薬 （verapamil、diltiazem等）による治療が現在必要である （ジヒドロピリジン系カルシウム拮抗薬は併用可能とする） 6. ALアミロイドーシスの確定診断を受けた 7. 心筋壁張力のバイオマーカー NT-proBNPが8,500pg/mL 以上である 8. 腎機能測定として、MDRD式によって算出された推定 糸球体濾過率（eGFR）が30mL/min/1.73m2未満 |
1. Acute myocardial infarction, acute coronary syndrome or coronary revascularization, or experienced stroke or transient ischemic attack within 90 days prior to screening. 2. Hemodynamic instability at screening. 3. Likely to undergo heart transplantation within a year of screening. 4. Current treatment with marketed drug products and other investigational agents for the treatment of ATTR-CM. 5. Current treatment with calcium channel blockers with conduction system effects (for example, verapamil, diltiazem). The use of dihydropyridine calcium channel blockers is allowed. 6. Confirmed diagnosis of light-chain (AL) amyloidosis. 7. Biomarkers of myocardial wall stress: NT-ProBNP >= 8,500 pg/mL. 8. Measure of kidney function, estimated glomerular filtration rate by Modification of Diet in Renal Disease formula < 30 mL/minute/1.73 meters squared. |
||
| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 90歳 未満 | 90age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス | Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) | ||
| 心アミロイドーシス ATTR-CM | ATTR-CM | ||
| あり | |||
| ALXN2060 800 mgを1日2回、経口投与する | ALXN2060 800 mg, a twice daily (bid) is administered orally | ||
| 1.6MWTにおける歩行距離のベースラインからMonth 12までの変化量 2.Month 30までの投与期間中の全死因死亡及び心血管症状に関連する入院 |
1.Change from Baseline to Month 12 of treatment in distance walked during the 6MWT 2.All-cause mortality and cardiovascular-related hospitalization over a 30-month period |
||
| 1.6MWTにおける歩行距離のベースラインからMonth 30までの変化量 2.KCCQ-OSのベースラインからMonth 12までの変化量 3.KCCQ-OSのベースラインからMonth 30までの変化量 4.評価対象としたSAEおよびAEの発生率（Month 12まで） 5.評価対象としたSAEおよびAEの発生率（Month 30まで） 6.トランスサイレチン（TTR）の安定化（ベースラインからDay28まで） 7.トランスサイレチン（TTR）の安定化（ベースラインからMonth30まで） |
1.Change from Baseline to Months 30 of treatment in distance walked during the 6MWT 2.Change from Baseline to Months 12 of treatment in KCCQ-OS 3.Change from Baseline to Months 30 of treatment in KCCQ-OS 4.Incidence Of Treatment-emergent Serious Adverse Events (SAEs) And Adverse Events (AEs) [ Time Frame: Baseline through Month 12 ] 5. Incidence Of Treatment-emergent SAEs And AEs [ Time Frame: Baseline through Month 30 ] 6. Change from Baseline To Day 28 in Transthyretin(TTR) stabilization 7. Change from Baseline To Month 30 in Transthyretin(TTR) stabilization |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Acoramidis | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦3丁目1番1号 田町ステーションタワーN | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 久留米大学臨床試験審査委員会 | Kurume University IRB | |
| 福岡県久留米市旭町67番地 | 67, Asahi-machi, Kurume-shi, Fukuoka | |
| 0942-31-7200 | ||
| kcrc_jimu@kurume-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04622046 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |