臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 令和3年6月23日 | ||
| 低ホスファターゼ症小児患者を対象とした高純度間葉系幹細胞（REC-01）移植の安全性及び有効性を検討する臨床第Ⅰ/Ⅱa相試験（FIH試験）[REC-01-001] | ||
| 低ホスファターゼ症小児患者を対象とした高純度間葉系幹細胞（REC-01）移植の安全性及び有効性を検討する臨床第Ⅰ/Ⅱa相試験（FIH試験） | ||
| 竹谷 健 | ||
| 島根大学医学部附属病院 | ||
| REC-01の低ホスファターゼ症患者における安全性、生着率、全身骨の成長状況並びにバイオマーカーの検討 | ||
| 1-2 | ||
| 重症低ホスファターゼ症 | ||
| 募集中 | ||
| 島根大学医学部附属病院臨床研究審査部会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | |
| 登録日 | 令和3年6月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2063210019 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 低ホスファターゼ症小児患者を対象とした高純度間葉系幹細胞（REC-01）移植の安全性及び有効性を検討する臨床第Ⅰ/Ⅱa相試験（FIH試験）[REC-01-001] | Phase I / IIa clinical study (FIH study) to investigate the safety and efficacy of high-purity mesenchymal stem cell (REC-01) transplantation in pediatric patients with hypophosphatasia (REC-01-001) | ||
| 低ホスファターゼ症小児患者を対象とした高純度間葉系幹細胞（REC-01）移植の安全性及び有効性を検討する臨床第Ⅰ/Ⅱa相試験（FIH試験） | Phase I / IIa clinical study (FIH study) to investigate the safety and efficacy of high-purity mesenchymal stem cell (REC-01) transplantation in pediatric patients with hypophosphatasia (REC-01-001) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 竹谷 健 | Taketani Takeshi | ||
| / | 島根大学医学部附属病院 | Shimane University Hospital | |
| 小児科 | |||
| 693-8501 | |||
| / | 島根県出雲市塩冶町89-1 | 89-1, Enya-cho, Izumo-shi, Shimane, Japan | |
| 0853-20-2216 | |||
| ttaketani@med.shimane-u.ac.jp | |||
| 小田 泰昭 | Oda Yasuaki | ||
| 島根大学医学部 | Shimane University Faculty of Medicine | ||
| 小児科 | |||
| 693-8501 | |||
| 島根県出雲市塩冶町89-1 | 89-1, Enya-cho, Izumo-shi, Shimane, Japan | ||
| 0853-20-2221 | |||
| y-oda@med.shimane-u.ac.jp | |||
| 令和3年1月14日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| REC-01の低ホスファターゼ症患者における安全性、生着率、全身骨の成長状況並びにバイオマーカーの検討 | |||
| 1-2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年09月30日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 【登録①】同意取得後速やかに以下の基準(1)～(5)に適合することを確認する。 【登録②】適合するドナーより骨髄液及び臍帯血の手配ができ（選択基準 (6) 及び (7) ）、骨髄液からのREC-01製造スケジュールの目処が立った時点で、臍帯血移植及びREC-01初回投与の日程調整を行い、予定日前1か月以内、かつ、臍帯血移植の前処置を開始する前のスクリーニング期中に、再度(1)～(5) に適合することを確認する。 (1) 治験審査委員会が承認した説明・同意文書により、被験者の代諾者（保護者）から自由意思による同意を取得した患者 (2) 小児特定慢性疾病の診断基準注1で低ホスファターゼ症と診断された患者 注1：厚生労働省科学研究費補助金難治性疾患克服研究事業「低ホスファターゼ症の個別最適化治 療に向けた基礎的•臨床的検討」班（研究代表者：大薗恵一）において策定した診断基準。 〔主症状〕1. 骨石灰化障害 骨単純X線所見として骨の低石灰化、長管骨の変形、くる病様の骨幹端不整像 2. 乳歯の早期脱落（4歳未満の脱落） 〔主検査所見〕1. 血清アルカリホスファターゼ（ALP）値が低い（年齢別の正常値に注意：各施設の年齢別 正常値で判断するが、成長期の小児の血清ALP値が 100 IU/L 未満である場合は、本性を疑う必要がある） (3) 以下に定義する重症HPP患者で、同意取得時点でアスホターゼ アルファが投与されており、十分な投与期間（6か月～数年）が経過し症状が安定している患者 重症の定義：以下の全てを満たすもの：生後6か月以前に発症していること、呼吸障害（注2）を認めること、健常者と比較し50 ％以下のALP活性を示すALPL遺伝子変異を有する（注3） 注2：呼吸障害とは酸素投与又は人工呼吸管理（非侵襲的陽圧換気療法を含む）を受けている、あるいは受けた経験があるものとする。 注3：ALP酵素タンパク量あたりの比活性が健常者と比較して50%以下 (4) 同意取得日の年齢が3歳以上12歳未満の患者 (5) 移植の支障となる以下の障害がない患者 登録時のECOG パフォーマンス・ステータス・スコアが3以下である、総ビリルビン値が 2.0 mg/dL以下である、血清クレアチンニンが年齢正常値上限以下、又はクレアチニンクリアランス（実測値）が60 mL/min以上である、治療を要する心電図異常を認めない、BNP 100 pg/mL以下、かつ左室駆出率 50 %以上 (6) REC-01製造のための骨髄液ドナーとして、骨髄液ドナーと被験者間でHLA6座（-A、-B、-DRB1）のうち3座以上が一致するドナーが見つかること。 (7) 通常の臍帯血移植に準じて、臍帯血ドナーと被験者間でHLA 6座（-A、-B、-DRB1）のうち4座以上が一致するドナーが見つかること。 (8) 妊娠可能な女性患者は、妊娠検査により妊娠していないことが確認され、かつ、本人が直接インフォームドアセントを受けて避妊について一貫して正しく理解し、同意する場合のみ本治験に参加できるものとする。 |
[Registration (1)] Immediately after obtaining consent, confirm that the following criteria (1) to (5) are met. [Registration (2)] When the bone marrow fluid and cord blood can be arranged from a suitable donor (selection criteria (6) and (7)) and the REC-01 production schedule from the bone marrow fluid is in sight, cord blood transplantation and cord blood are available. Schedule REC-01 for the first dose and confirm that it conforms to (1) to (5) again within 1 month before the scheduled date and during the screening period before starting the pretreatment for cord blood transplantation. 1) Patients who have voluntarily obtained consent from the subject's substitute (guardian) based on the explanation / consent document approved by the clinical trial review committee. (2) Patients diagnosed with hypophosphatasia according to the diagnostic criteria for pediatric specific chronic diseases Note 1 Note 1: Diagnostic criteria established by the Ministry of Health, Labor and Welfare Grant-in-Aid for Scientific Research to Overcome Intractable Diseases "Basic and Clinical Study for Individually Optimized Treatment of Hypophosphatasia Disease" group (Research Leader: Keiichi Ozono) .. [Main symptoms] 1. Bone calcification disorder: Simple X-ray findings of bone include low calcification of bone, deformation of long canal bone, and rickets-like metaphyseal irregularity. 2. Early loss of deciduous teeth (dropout under 4 years old) [Main laboratory findings] 1. Low serum alkaline phosphatase (ALP) level (Note the normal value by age: Judging by the normal value by age at each institution, the serum ALP value of growing children is 100 IU / L. If less than, you need to doubt your true nature) (3) Patients with severe HPP defined below who have been administered ashotase alpha at the time of obtaining consent and whose symptoms have been stable after a sufficient administration period (6 months to several years). Definition of severe illness: Those who meet all of the following: Having developed before 6 months of age, having respiratory disorders (Note 2), and ALPL gene mutation showing ALP activity of 50% or less compared to healthy subjects Have (Note 3) Note 2: Respiratory disorders are those who have received or have received oxygen administration or mechanical ventilation management (including non-invasive positive pressure ventilation therapy). Note 3: The specific activity per amount of ALP enzyme protein is 50% or less compared to healthy subjects. (4) Patients whose consent date is 3 to 12 years old (5) Patients who do not have the following obstacles that interfere with transplantation ECOG performance status score at enrollment is 3 or less, total bilirubin level is 2.0 mg / dL or less, serum creatine is below the upper limit of normal age, or creatine clearance (measured value) is 60 mL / min or more. No ECG abnormalities requiring treatment, BNP 100 pg / mL or less, and left ventricular ejection fraction 50% or more. (6) As a bone marrow fluid donor for the production of REC-01, a donor that matches 3 or more of the HLA 6 loci (-A, -B, -DRB1) between the bone marrow fluid donor and the subject can be found. (7) According to the usual cord blood transplantation, a donor with 4 or more of the 6 HLA loci (-A, -B, -DRB1) matching can be found between the cord blood donor and the subject. (8) Pregnant female patients should be admitted to this clinical trial only if the pregnancy test confirms that they are not pregnant and that the patient directly receives an informal cent and consistently and correctly understands and agrees to contraception. You can participate. |
||
| 【登録①】同意取得後速やかに以下の基準(1)～(10)のいずれにも抵触しないことを確認する。 (1) 治療を必要とした心不全の既往がある (2) 腎不全の既往がある (3) コントロール不能な感染症：適切な治療をしても感染に関連する兆候、症状が継続しており改善がみられない感染症を併存している (4)コントロール不能な糖尿病：適切な治療にもかかわらずHbA1c 8 % 以上のコントロール不良な糖尿病を併存している (5) 肝硬変を併存している (6) 治療遂行に支障をきたす重症の精神障害を併存している (7) 脳波が平坦脳波である (8) 同意取得前に臍帯血移植を受けたことのある患者 (9) 過去に間葉系幹細胞移植の治療歴がある患者 (10) ウシやヒト血清由来タンパク質、抗生物質に対する過敏症がある患者 (11) その他、治験責任医師又は治験分担医師が被験者として不適格と判断した患者 |
[Registration (1)] Immediately after obtaining consent, confirm that it does not violate any of the following criteria (1) to (10). (1) History of heart failure requiring treatment. (2) History of renal failure. (3) Uncontrollable infectious diseases: Infectious diseases in which signs and symptoms related to infection continue and no improvement is observed even with appropriate treatment. (4) Uncontrollable diabetes: Coexisting uncontrolled diabetes with HbA1c of 8% or more despite appropriate treatment. (5) Coexisting cirrhosis. (6) Coexistence of severe mental disorders that interfere with treatment performance. (7) The brain wave is a flat brain wave. (8) Patients who have had a cord blood transplant before obtaining consent. (9) Patients who have been treated for mesenchymal stem cell transplantation in the past. (10) Patients with hypersensitivity to bovine and human serum-derived proteins and antibiotics. (11) In addition, patients who are judged by the investigator or investigator to be ineligible as subjects. |
||
| 3歳 以上 | 3age old over | ||
| 12歳 未満 | 12age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 重症低ホスファターゼ症 | severe hypophosphatasia | ||
| あり | |||
| 高純度間葉系幹細胞（REC-01）の移植 | Transplantation of high-purity mesenchymal stem cells (REC-01) | ||
| 安全性：有害事象、不具合 | Safety: Adverse events, malfunctions | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| ヒト細胞加工製品（ヒト体性幹細胞加工製品） | |||
| 骨髄由来高純度間葉系幹細胞 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 賠償責任部分、補償金額、医療費・医療手当 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 | Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 島根大学医学部附属病院臨床研究審査部会 | Shimane University Hospital Clinical Research Review Committee | |
| 島根県出雲市塩冶町89-1 | 89-1, Enya-cho, Izumo-shi, Shimane | |
| 0853-20-2744 | ||
| tiken@med.shimane-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 患者さんの人権が守られながら、きちんとこの治験が行われているかどうかを確認するために、この病院の担当者や調査の委託を受けた担当者、治験審査委員会の委員、厚生労働省および関係機関の調査官などがあなたのカルテや検査記録をみることがあります。これらの調査に関わる者には守秘義務が課せられています。 この治験は、得られた結果を重症低ホスファターゼ症の新たな治療法として認めてもらうための申請資料として、国（厚生労働省および関係機関）へ提出することを目的としています。それに伴って、治験に関するあなたの診療内容や検査結果が、製薬会社など（この治験に治験製品を提供している会社や、国内外を問わずその会社の関係会社、共同開発会社などの提携会社、その会社が業務を委託している会社など）、厚生労働省や国内および海外の規制当局（日本以外の国で、厚生労働省のようにお薬の使用についての承認・許可を司る機関）に伝達・提供されます。しかし、あなたの名前や住所などの個人を特定できる情報は公表されませんので、あなたのプライバシーは厳格に守られます。また、学会や医学論文などで治験の成績が発表される場合もありますが、その場合もあなたのプライバシーは同様に守られます。 | The person in charge of this hospital, the person entrusted with the investigation, the member of the clinical trial review committee, the Ministry of Health, Labor and Welfare and the relationship to confirm whether the clinical trial is being conducted properly while protecting the human rights of the patient. Institutional investigators may look at your medical records and test records. Confidentiality is imposed on those involved in these investigations. The purpose of this clinical trial is to submit the obtained results to the national government (Ministry of Health, Labor and Welfare and related organizations) as application materials for recognition as a new treatment for severe hypophosphatasia. Along with this, your clinical trial content and test results will be based on pharmaceutical companies, etc. (Companies that provide clinical trial products for this clinical trial, affiliated companies of that company, joint development companies, etc., The company to which the company outsources operations, etc.), the Ministry of Health, Labor and Welfare and domestic and overseas regulatory authorities (in countries other than Japan, such as the Ministry of Health, Labor and Welfare, which governs approval and permission for drug use) Provided. However, personally identifiable information such as your name and address will not be disclosed, so your privacy will be strictly protected. In addition, the results of clinical trials may be published in academic conferences and medical treatises, but in that case, your privacy will be protected as well. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |